Philadelphia-negatív mieloproliferatív daganatok nyilvántartása (MPN)

A Philadelphia-negatív (Ph-negatív) mieloproliferatív neoplazmák (MPN) közé tartozik a polycythemia vera (PV), az esszenciális thrombocytemia (TE) és az elsődleges myelofibrosis (MF). A Ph-negatív MPN ​​krónikus mieloid neoplazmák, amelyek egy vérképző őssejt rosszindulatú átalakulása után jelentkeznek. Ezeknek a betegségeknek számos klinikai megnyilvánulása van, beleértve a poliglobuliát, trombocitózist, leukocitózist, cytopeniákat, extramedulláris hematopoiesist (pl. splenomegalia), megnövekedett thromboticus kockázatot és az akut myeloid leukémiává (AML) való átalakulás kockázatát. A várható élettartam az MF-ben szenvedő betegeknél 5-6 évtől a PV-ben és ET-ben szenvedő betegeknél több mint 15 évtől változik.

Kevés terápiás lehetőség áll rendelkezésre a Ph-negatív MPN-ben szenvedő betegek számára. Általában ezeknek a betegségeknek a kezelése tüneti jellegű, és a tünetek enyhítésére és a hematológiai állapot szabályozására irányul orális kemoterápiás szerek, például hidroxi-karbamid alkalmazásával. Az MF-ben szenvedő betegek palliatív kezelésben részesülnek, amelynek célja a splenomegalia és a cytopenia enyhítése. Jelenleg nincsenek jóváhagyott gyógyszerek az MF kezelésére.

Latin-Amerikában nincsenek epidemiológiai vizsgálatok nagyszámú Ph-negatív MPN-beteggel, amely leírná a betegség természetes történetét, a beteg előrehaladását, klinikai jellemzőit, az ellátás színvonalát és a betegség terhét. A Ph-negatív MPN-ben szenvedő brazil betegek naprakész adatregiszterének kialakítása lehetővé teszi a betegség epidemiológiájának megértését, a túlélés, a trombózis előfordulásának, az AML-be való átalakulás, a betegség kezelésével kapcsolatos források felhasználásával, pl. valamint a különböző terápiás stratégiák hatása ezekre a paraméterekre. Ezért ennek a tanulmánynak az a célja, hogy létrehozza a Ph-negatív MPN-ben szenvedő betegek regiszterét, hogy dokumentálja a betegség diagnózisát és a jelenlegi ellátási standardokat, a klinikai végpontokat és a kezeléssel kapcsolatos erőforrások felhasználását, az egyes betegek kockázati besorolása szerint. MPN.

Az adatok visszamenőleges és jövőbeli gyűjtése egy biztonságos internetes webhelyen elérhető elektronikus űrlapon keresztül történik. Minden vizsgálatban részt vevő központnak lesz egy vezető kutatója, aki az összegyűjtött adatok pontosságáért és minőségéért lesz felelős. Minden vezető kutató és munkatárs kap egy bejelentkezési nevet és egy jelszót az adatbázis eléréséhez és a betegek nyilvántartásba vételéhez. Minden telephelyről egy alkalmazott lesz felelős az adatok összegyűjtéséért és az elektronikus nyilvántartásba való beillesztéséért. A betegekkel fel kell venni a kapcsolatot a beleegyező nyilatkozat aláírása érdekében. A betegek adatait félévente frissítjük. Nincs korlátozva a nyilvántartásba vehető betegek száma sem utólag, sem jövőre nézve. A tanulmány időtartama öt év. Az adatgyűjtés addig folytatódik, amíg minden telephely úgy dönt, hogy megszakítja az új betegek felvételét.