Registro delle neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative (MPN)

Le neoplasie mieloproliferative (MPN) Philadelphia-negative (Ph-negative) comprendono la policitemia vera (PV), la trombocitemia essenziale (TE) e la mielofibrosi primaria (MF). Le MPN Ph-negative sono neoplasie mieloidi croniche che compaiono dopo una trasformazione maligna di una cellula staminale ematopoietica. Ci sono molte manifestazioni cliniche di queste malattie, che includono poliglobulia, trombocitosi, leucocitosi, citopenie, emopoiesi extramidollare (es: splenomegalia), aumento del rischio trombotico e del rischio di trasformazione in leucemia mieloide acuta (LMA). L'aspettativa di vita varia da 5-6 anni per i pazienti con MF a più di 15 anni per i pazienti con PV ed ET.

Esistono poche opzioni terapeutiche per i pazienti con MPN Ph-negativo. In generale, il trattamento di queste malattie è sintomatico e mirato al sollievo dei sintomi e al controllo del quadro ematologico utilizzando agenti chemioterapici orali come l'idrossiurea. I pazienti con MF ricevono un trattamento palliativo, mirato al sollievo della splenomegalia e delle citopenie. Attualmente non esistono farmaci approvati per il trattamento della MF.

In America Latina, non ci sono studi epidemiologici con un gran numero di pazienti con MPN Ph-negativo che descrivono la storia naturale della malattia, il progresso del paziente, le caratteristiche cliniche, gli standard di cura e il carico di malattia. Lo sviluppo di un registro dati aggiornato di pazienti brasiliani con MPN Ph-negativo consente la comprensione dell'epidemiologia di questa malattia, con determinazione della sopravvivenza, incidenza di trombosi, trasformazione in AML, utilizzo di risorse correlate al trattamento della malattia, come così come l'impatto di diverse strategie terapeutiche su questi parametri. Pertanto, l'obiettivo di questo studio è stabilire un registro di pazienti con MPN Ph-negativo al fine di documentare la diagnosi della malattia e gli attuali standard di cura, gli endpoint clinici e l'uso delle risorse correlate al trattamento, in base alla classificazione del rischio in ciascun MPN.

I dati saranno raccolti in modo retrospettivo e prospettico tramite un modulo elettronico disponibile su un sito Internet sicuro. Ogni centro che partecipa allo studio avrà un ricercatore principale che sarà responsabile dell'accuratezza e della qualità dei dati raccolti. Ogni ricercatore principale e il personale riceveranno un login e una password per accedere al database e iscrivere i pazienti nel registro. Un addetto per ogni sito sarà incaricato di raccogliere i dati e inserirli nel registro elettronico. I pazienti devono essere contattati per firmare un modulo di consenso informato. I dati dei pazienti saranno aggiornati ogni sei mesi. Non vi è alcun limite al numero di pazienti da arruolare nel registro, sia retrospettivamente che prospetticamente. La durata di questo studio è di cinque anni. La raccolta dei dati continuerà fino a quando tutti i siti decideranno di interrompere l'arruolamento di nuovi pazienti.