Register van Philadelphia-negatieve myeloproliferatieve neoplasmata (MPN)

Philadelphia-negatieve (Ph-negatieve) myeloproliferatieve neoplasmata (MPN) omvatten polycythaemia vera (PV), essentiële trombocytemie (TE) en primaire myelofibrose (MF). Ph-negatieve MPN zijn chronische myeloïde neoplasmata die verschijnen na een kwaadaardige transformatie van een hematopoëtische stamcel. Er zijn veel klinische manifestaties van deze ziekten, waaronder polyglobulie, trombocytose, leukocytose, cytopenie, extramedullaire hematopoëse (bijv.: splenomegalie), verhoogd trombotisch risico en het risico van transformatie naar acute myeloïde leukemie (AML). De levensverwachting varieert van 5-6 jaar voor patiënten met MF tot meer dan 15 jaar voor patiënten met PV en ET.

Er zijn weinig therapeutische opties voor patiënten met Ph-negatieve MPN. Over het algemeen is de behandeling van deze ziekten symptomatisch en gericht op het verlichten van de symptomen en het beheersen van de hematologische situatie met behulp van orale chemotherapiemiddelen zoals hydroxyurea. Patiënten met MF krijgen een palliatieve behandeling, gericht op verlichting van splenomegalie en cytopenie. Momenteel zijn er geen goedgekeurde medicijnen voor de behandeling van MF.

In Latijns-Amerika zijn er geen epidemiologische studies met een groot aantal Ph-negatieve MPN-patiënten die het natuurlijke beloop van de ziekte, de voortgang van de patiënt, de klinische kenmerken, de zorgstandaard en de ziektelast beschrijven. De ontwikkeling van een up-to-date gegevensregister van Braziliaanse patiënten met Ph-negatieve MPN maakt het mogelijk om de epidemiologie van deze ziekte te begrijpen, met bepaling van overleving, trombose-incidentie, transformatie naar AML, gebruik van ziektebehandelingsgerelateerde middelen, zoals evenals de impact van verschillende therapeutische strategieën op deze parameters. Daarom is het doel van deze studie om een ​​register op te zetten van patiënten met Ph-negatieve MPN om de diagnose van de ziekte en de huidige zorgstandaarden, klinische eindpunten en het gebruik van behandelingsgerelateerde middelen te documenteren, volgens risicoclassificatie in elk MPN.

Gegevens zullen retrospectief en prospectief worden verzameld via een elektronisch formulier dat beschikbaar is op een internetveilige website. Elk centrum dat aan het onderzoek deelneemt, heeft een hoofdonderzoeker die verantwoordelijk is voor de juistheid en kwaliteit van de verzamelde gegevens. Elke hoofdonderzoeker en elk personeelslid krijgt een login en een wachtwoord om toegang te krijgen tot de database en om patiënten in het register in te schrijven. Een medewerker van elke vestiging zal verantwoordelijk zijn voor het verzamelen van de gegevens en het invoeren ervan in het elektronisch register. Er wordt contact opgenomen met de patiënten om een ​​formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen. De patiëntgegevens worden elk half jaar geactualiseerd. Er is geen limiet voor het aantal patiënten dat retrospectief of prospectief in het register moet worden ingeschreven. De duur van deze studie is vijf jaar. Het verzamelen van gegevens gaat door totdat alle sites besluiten de inschrijving van nieuwe patiënten te onderbreken.