Register över Philadelphia-negativa myeloproliferativa neoplasmer (MPN)

Philadelphia-negativa (Ph-negativa) Myeloproliferativa neoplasmer (MPN) inkluderar polycytemia vera (PV), essentiell trombocytemi (TE) och primär myelofibros (MF). Ph-negativa MPN är kroniska myeloida neoplasmer som uppträder efter en malign transformation av en hematopoetisk stamcell. Det finns många kliniska manifestationer av dessa sjukdomar, som inkluderar polyglobuli, trombocytos, leukocytos, cytopenier, extramedullär hematopoies (t.ex.: splenomegali), ökad trombotisk risk och risken för transformation till akut myeloid leukemi (AML). Förväntad livslängd varierar från 5-6 år för patienter med MF till mer än 15 år för patienter med PV och ET.

Det finns få terapeutiska alternativ för patienter med Ph-negativ MPN. I allmänhet är behandlingen av dessa sjukdomar symptomatisk och inriktad på lindring av symtom och kontroll av hematologisk miljö med användning av orala kemoterapimedel såsom hydroxiurea. Patienter med MF får palliativ behandling, inriktad på lindring av splenomegali och cytopenier. För närvarande finns det inga godkända läkemedel för behandling av MF.

I Latinamerika finns det inga epidemiologiska studier med ett stort antal Ph-negativa MPN-patienter som beskriver sjukdomens naturliga historia, patientförlopp, kliniska egenskaper, vårdstandard och sjukdomsbörda. Utvecklingen av ett uppdaterat dataregister över brasilianska patienter med Ph-negativ MPN ​​gör det möjligt att förstå epidemiologin för denna sjukdom, med bestämning av överlevnad, trombosförekomst, omvandling till AML, användning av sjukdomsbehandlingsrelaterade resurser, som samt effekterna av olika terapeutiska strategier i dessa parametrar. Därför är syftet med denna studie att upprätta ett register över patienter med Ph-negativ MPN ​​för att dokumentera sjukdomsdiagnosen och nuvarande standarder för vård, kliniska effektmått och användningen av behandlingsrelaterade resurser, enligt riskklassificering i varje MPN.

Data kommer att samlas in retrospektivt och prospektivt genom ett elektroniskt formulär som finns tillgängligt på en internetsäker webbplats. Varje center som deltar i studien kommer att ha en huvudutredare som kommer att ansvara för noggrannheten och kvaliteten på de insamlade uppgifterna. Varje huvudutredare och personal kommer att få en inloggning och ett lösenord för att komma åt databasen och registrera patienter i registret. En anställd från varje sida kommer att ansvara för att samla in uppgifterna och föra in dem i det elektroniska registret. Patienter ska kontaktas för att underteckna ett informerat samtycke. Patientdata kommer att uppdateras var sjätte månad. Det finns ingen gräns för hur många patienter som ska skrivas in i registret, varken retrospektivt eller prospektivt. Studiens varaktighet är fem år. Datainsamlingen kommer att fortsätta tills alla webbplatser beslutar sig för att avbryta inskrivningen av nya patienter.