Register der Philadelphia-negativen myeloproliferativen Neoplasmen (MPN)

Philadelphia-negative (Ph-negative) myeloproliferative Neoplasmen (MPN) umfassen Polycythaemia vera (PV), essentielle Thrombozythämie (TE) und primäre Myelofibrose (MF). Ph-negative MPN sind chronische myeloische Neoplasien, die nach einer malignen Transformation einer hämatopoetischen Stammzelle auftreten. Es gibt viele klinische Manifestationen dieser Krankheiten, die Polyglobulie, Thrombozytose, Leukozytose, Zytopenien, extramedulläre Hämatopoese (z. B. Splenomegalie), erhöhtes Thromboserisiko und das Risiko einer Umwandlung in akute myeloische Leukämie (AML) umfassen. Die Lebenserwartung variiert von 5-6 Jahren bei Patienten mit MF bis zu mehr als 15 Jahren bei Patienten mit PV und ET.

Es gibt nur wenige therapeutische Optionen für Patienten mit Ph-negativer MPN. Im Allgemeinen ist die Behandlung dieser Krankheiten symptomatisch und zielt auf die Linderung der Symptome und die Kontrolle des hämatologischen Zustands unter Verwendung von oralen Chemotherapeutika wie Hydroxyharnstoff ab. Patienten mit MF erhalten eine palliative Behandlung, die auf die Linderung von Splenomegalie und Zytopenien abzielt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung von MF.

In Lateinamerika gibt es keine epidemiologischen Studien mit einer großen Anzahl von Ph-negativen MPN-Patienten, die den natürlichen Krankheitsverlauf, den Patientenverlauf, die klinischen Merkmale, die Behandlungsstandards und die Krankheitslast beschreiben. Die Entwicklung eines aktuellen Datenregisters von brasilianischen Patienten mit Ph-negativer MPN ermöglicht das Verständnis der Epidemiologie dieser Krankheit, mit Bestimmung des Überlebens, der Thromboseinzidenz, der Transformation zu AML, der Nutzung von Ressourcen im Zusammenhang mit der Krankheitsbehandlung, wie z sowie der Einfluss unterschiedlicher therapeutischer Strategien auf diese Parameter. Ziel dieser Studie ist es daher, ein Register von Patienten mit Ph-negativer MPN zu erstellen, um die Krankheitsdiagnose und die aktuellen Behandlungsstandards, die klinischen Endpunkte und die Verwendung behandlungsbezogener Ressourcen entsprechend der jeweiligen Risikoklassifizierung zu dokumentieren MPN.

Die Daten werden rückwirkend und prospektiv über ein elektronisches Formular erhoben, das auf einer sicheren Internet-Website verfügbar ist. Jedes an der Studie teilnehmende Zentrum wird einen leitenden Prüfarzt haben, der für die Genauigkeit und Qualität der gesammelten Daten verantwortlich ist. Jeder Hauptforscher und jeder Mitarbeiter erhält ein Login und ein Passwort, um auf die Datenbank zuzugreifen und Patienten in das Register aufzunehmen. Ein Mitarbeiter von jedem Standort wird dafür verantwortlich sein, die Daten zu sammeln und sie in das elektronische Register einzugeben. Die Patienten werden kontaktiert, um eine Einwilligungserklärung zu unterzeichnen. Die Patientendaten werden alle sechs Monate aktualisiert. Es gibt keine Begrenzung für die Anzahl der Patienten, die in das Register aufgenommen werden, weder rückwirkend noch prospektiv. Die Dauer dieses Studiums beträgt fünf Jahre. Die Datenerhebung wird fortgesetzt, bis alle Standorte entscheiden, die Aufnahme neuer Patienten zu unterbrechen.