Register over Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasmer (MPN)

Philadelphia-negative (Ph-negative) Myeloproliferative neoplasmer (MPN) omfatter polycythemia vera (PV), essentiel trombocytæmi (TE) og primær myelofibrose (MF). Ph-negative MPN er kroniske myeloide neoplasmer, der opstår efter en malign transformation af en hæmatopoietisk stamcelle. Der er mange kliniske manifestationer af disse sygdomme, som omfatter polyglobuli, trombocytose, leukocytose, cytopenier, ekstramedullær hæmatopoiese (f.eks.: splenomegali), øget trombotisk risiko og risikoen for transformation til akut myeloid leukæmi (AML). Forventet levetid varierer fra 5-6 år for patienter med MF til mere end 15 år for patienter med PV og ET.

Der er få terapeutiske muligheder for patienter med Ph-negativ MPN. Generelt er behandlingen af ​​disse sygdomme symptomatisk og målrettet mod lindring af symptomer og kontrol af hæmatologiske forhold ved anvendelse af orale kemoterapimidler såsom hydroxyurinstof. Patienter med MF modtager palliativ behandling, målrettet mod lindring af splenomegali og cytopenier. I øjeblikket er der ingen godkendte lægemidler til behandling af MF.

I Latinamerika er der ingen epidemiologiske undersøgelser med et stort antal Ph-negative MPN-patienter, der beskriver sygdommens naturlige historie, patientforløb, kliniske karakteristika, plejestandarder og sygdomsbyrde. Udviklingen af ​​et opdateret dataregister over brasilianske patienter med Ph-negativ MPN ​​gør det muligt at forstå epidemiologien af ​​denne sygdom, med bestemmelse af overlevelse, tromboseforekomst, transformation til AML, brug af sygdomsbehandlingsrelaterede ressourcer, som samt virkningen af ​​forskellige terapeutiske strategier i disse parametre. Derfor er formålet med denne undersøgelse at etablere et register over patienter med Ph-negativ MPN ​​for at dokumentere sygdomsdiagnosen og nuværende standarder for pleje, kliniske endepunkter og brugen af ​​behandlingsrelaterede ressourcer i henhold til risikoklassificering i hver MPN.

Data vil blive indsamlet med tilbagevirkende kraft og prospektivt gennem en elektronisk formular, der er tilgængelig på et internetsikkert websted. Hvert center, der deltager i undersøgelsen, vil have en hovedefterforsker, som vil være ansvarlig for nøjagtigheden og kvaliteten af ​​de indsamlede data. Hver hovedinvestigator og personale vil modtage et login og en adgangskode for at få adgang til databasen og tilmelde patienter i registret. En medarbejder fra hvert websted vil være ansvarlig for at indsamle dataene og indsætte dem i det elektroniske register. Patienter skal kontaktes for at underskrive en informeret samtykkeerklæring. Patientdata vil blive opdateret hvert halve år. Der er ingen grænse for antallet af patienter, der skal optages i registret, hverken retrospektivt eller prospektivt. Varigheden af ​​denne undersøgelse er fem år. Dataindsamlingen vil fortsætte, indtil alle websteder beslutter at afbryde tilmeldingen af ​​nye patienter.