フィラデルフィア陰性骨髄増殖性腫瘍のレジストリ (MPN)

フィラデルフィア陰性 (Ph 陰性) 骨髄増殖性腫瘍 (MPN) には、真性赤血球増加症 (PV)、本態性血小板血症 (TE)、および原発性骨髄線維症 (MF) が含まれます。 Ph 陰性 MPN は、造血幹細胞が悪性化した後に現れる慢性骨髄性新生物です。 これらの疾患には、多球症、血小板増加症、白血球増加症、血球減少症、髄外造血 (例: 脾腫)、血栓リスクの増加、急性骨髄性白血病 (AML) への移行リスクなど、多くの臨床症状があります。 平均余命は、MF 患者の 5 ～ 6 年から、PV および ET 患者の 15 年以上までさまざまです。

Ph 陰性の MPN 患者に対する治療選択肢はほとんどありません。 一般に、これらの疾患の治療は対症療法であり、ヒドロキシ尿素などの経口化学療法剤を使用して、症状の緩和と血液学的設定の制御を目的としています。 MF患者は、脾腫および血球減少症の軽減を目的とした緩和治療を受けます。 現在、MF の治療に承認された薬はありません。

ラテンアメリカでは、疾患の自然経過、患者の進行、臨床的特徴、ケアの基準、および疾患負担を説明する多数の Ph 陰性 MPN 患者を対象とした疫学研究はありません。 Ph 陰性の MPN を持つブラジル人患者の最新のデータ レジストリの開発により、生存、血栓症の発生率、AML への移行、疾患治療関連のリソースの使用など、この疾患の疫学を理解することができます。また、これらのパラメーターにおけるさまざまな治療戦略の影響。 したがって、この研究の目的は、それぞれのリスク分類に従って、疾患の診断と現在の治療基準、臨床的エンドポイント、および治療関連リソースの使用を文書化するために、Ph 陰性 MPN 患者の登録を確立することです。 MPN。

データは、インターネットの安全な Web サイトで利用できる電子フォームを通じて遡及的および将来的に収集されます。 研究に参加する各センターには、収集されたデータの精度と品質を担当する主任研究員がいます。 各主任研究者とスタッフは、データベースにアクセスしてレジストリに患者を登録するためのログインとパスワードを受け取ります。 各サイトの従業員がデータの収集と電子レジストリへの挿入を担当します。 患者は、インフォームドコンセントフォームに署名するために連絡を受けるものとします。 患者データは半年ごとに更新されます。 遡及的にも将来的にも、レジストリに登録される患者の数に制限はありません。 この研究の期間は 5 年間です。 すべてのサイトが新規患者の登録を中断することを決定するまで、データ収集は継続されます。