Philadelphia-negatiivisten myeloproliferatiivisten kasvainten rekisteri (MPN)

Philadelphia-negatiiviset (Ph-negatiiviset) myeloproliferatiiviset kasvaimet (MPN) sisältävät polycythemia vera (PV), essentiaalinen trombosytemia (TE) ja primaarinen myelofibroosi (MF). Ph-negatiiviset MPN ovat kroonisia myelooisia kasvaimia, jotka ilmaantuvat hematopoieettisen kantasolun pahanlaatuisen transformaation jälkeen. Näillä sairauksilla on monia kliinisiä ilmenemismuotoja, joihin kuuluvat polyglobulia, trombosytoosi, leukosytoosi, sytopeniat, ekstramedullaarinen hematopoieesi (esim. splenomegalia), lisääntynyt tromboottiriski ja riski muuttua akuutiksi myelooiseksi leukemiaksi (AML). Elinajanodote vaihtelee 5-6 vuodesta MF-potilailla yli 15 vuoteen potilailla, joilla on PV ja ET.

Potilaille, joilla on Ph-negatiivinen MPN, on vain vähän hoitovaihtoehtoja. Yleensä näiden sairauksien hoito on oireenmukaista ja kohdistettu oireiden lievittämiseen ja hematologisen tilanteen hallintaan käyttämällä oraalisia kemoterapia-aineita, kuten hydroksiureaa. MF-potilaat saavat palliatiivista hoitoa, joka on suunnattu splenomegalian ja sytopenioiden lievitykseen. Tällä hetkellä MF:n hoitoon ei ole hyväksyttyjä lääkkeitä.

Latinalaisessa Amerikassa ei ole epidemiologisia tutkimuksia suurella määrällä Ph-negatiivisia MPN-potilaita, jotka kuvaavat taudin luonnollista historiaa, potilaan etenemistä, kliinisiä ominaisuuksia, hoitostandardeja ja sairauden taakkaa. Ajantasaisen tietorekisterin kehittäminen brasilialaisista potilaista, joilla on Ph-negatiivinen MPN, mahdollistaa tämän taudin epidemiologian ymmärtämisen sekä selviytymisen, tromboosien ilmaantuvuuden, muuntumisen AML:ksi, sairauksien hoitoon liittyvien resurssien käytön, kuten sekä erilaisten terapeuttisten strategioiden vaikutus näihin parametreihin. Siksi tämän tutkimuksen tavoitteena on perustaa rekisteri potilaista, joilla on Ph-negatiivinen MPN, jotta voidaan dokumentoida sairauden diagnoosi ja nykyiset hoitostandardit, kliiniset päätepisteet ja hoitoon liittyvien resurssien käyttö kunkin riskiluokituksen mukaisesti. MPN.

Tiedot kerätään takautuvasti ja tulevaisuuteen sähköisellä lomakkeella, joka on saatavilla turvalliselta Internet-sivustolta. Jokaisella tutkimukseen osallistuvalla keskuksella on päätutkija, joka vastaa kerättyjen tietojen tarkkuudesta ja laadusta. Jokainen päätutkija ja henkilökunta saavat kirjautumistunnuksen ja salasanan päästäkseen tietokantaan ja rekisteröidäkseen potilaita rekisteriin. Jokaisen toimipisteen työntekijä vastaa tietojen keräämisestä ja lisäämisestä sähköiseen rekisteriin. Potilaisiin on otettava yhteyttä tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista varten. Potilastiedot päivitetään kuuden kuukauden välein. Rekisteriin otettavien potilaiden lukumäärää ei ole rajoitettu, ei takautuvasti tai prospektiivisesti. Tämän tutkimuksen kesto on viisi vuotta. Tiedonkeruuta jatketaan, kunnes kaikki toimipisteet päättävät keskeyttää uusien potilaiden rekisteröinnin.