Реестр филадельфийско-негативных миелопролиферативных новообразований (MPN)

Филадельфийско-негативные (Ph-негативные) миелопролиферативные новообразования (MPN) включают истинную полицитемию (PV), эссенциальную тромбоцитемию (TE) и первичный миелофиброз (MF). Ph-негативные МПН представляют собой хронические миелоидные новообразования, возникающие после злокачественной трансформации гемопоэтической стволовой клетки. Существует множество клинических проявлений этих заболеваний, которые включают полиглобулию, тромбоцитоз, лейкоцитоз, цитопению, экстрамедуллярное кроветворение (например, спленомегалию), повышенный тромботический риск и риск трансформации в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Ожидаемая продолжительность жизни варьирует от 5-6 лет у пациентов с МФ до более 15 лет у пациентов с ИП и ЭТ.

Существует несколько терапевтических возможностей для пациентов с Ph-негативной МПН. Как правило, лечение этих заболеваний является симптоматическим и направлено на облегчение симптомов и контроль гематологических параметров с использованием пероральных химиотерапевтических агентов, таких как гидроксимочевина. Пациенты с МФ получают паллиативное лечение, направленное на купирование спленомегалии и цитопении. В настоящее время нет одобренных препаратов для лечения МФ.

В Латинской Америке нет эпидемиологических исследований с большим числом Ph-негативных пациентов с МПН, описывающих естественное течение болезни, течение болезни, клинические характеристики, стандарты лечения и бремя болезни. Создание реестра актуальных данных о бразильских пациентах с Ph-отрицательным МПН позволяет понять эпидемиологию этого заболевания с определением выживаемости, частоты тромбозов, трансформации в ОМЛ, использования ресурсов, связанных с лечением заболевания, а также а также влияние различных терапевтических стратегий на эти параметры. Таким образом, целью данного исследования является создание реестра пациентов с Ph-отрицательным МПН для документирования диагноза заболевания и текущих стандартов лечения, клинических конечных точек и использования ресурсов, связанных с лечением, в соответствии с классификацией риска в каждом конкретном случае. MPN.

Данные будут собираться ретроспективно и перспективно через электронную форму, доступную на безопасном веб-сайте в Интернете. В каждом центре, участвующем в исследовании, будет главный исследователь, который будет отвечать за точность и качество собранных данных. Каждый главный исследователь и персонал получат логин и пароль для доступа к базе данных и регистрации пациентов в реестре. Сотрудник каждого сайта будет отвечать за сбор данных и внесение их в электронный реестр. С пациентами связываются для подписания формы информированного согласия. Данные пациентов будут обновляться каждые шесть месяцев. Количество пациентов, подлежащих включению в реестр, не ограничено ни ретроспективно, ни проспективно. Продолжительность данного исследования составляет пять лет. Сбор данных будет продолжаться до тех пор, пока все центры не решат прервать регистрацию новых пациентов.