Registre des tumeurs myéloprolifératives négatives de Philadelphie (MPN)

Les néoplasmes myéloprolifératifs (MPN) à Philadelphie négatif (Ph-négatif) comprennent la polycythémie vraie (PV), la thrombocytémie essentielle (TE) et la myélofibrose primaire (MF). Les MPN Ph-négatifs sont des néoplasmes myéloïdes chroniques qui apparaissent après une transformation maligne d'une cellule souche hématopoïétique. Les manifestations cliniques de ces maladies sont nombreuses, parmi lesquelles la polyglobulie, la thrombocytose, la leucocytose, les cytopénies, l'hématopoïèse extramédullaire (ex : splénomégalie), l'augmentation du risque thrombotique et le risque de transformation en leucémie aiguë myéloïde (LMA). L'espérance de vie varie de 5 à 6 ans pour les patients atteints de MF à plus de 15 ans pour les patients atteints de PV et de TE.

Il existe peu d'options thérapeutiques pour les patients atteints de NMP Ph négatif. En général, le traitement de ces maladies est symptomatique et vise le soulagement des symptômes et le contrôle du contexte hématologique à l'aide d'agents de chimiothérapie orale tels que l'hydroxyurée. Les patients atteints de MF reçoivent un traitement palliatif, ciblé sur le soulagement de la splénomégalie et des cytopénies. Actuellement, il n'existe aucun médicament approuvé pour le traitement de la MF.

En Amérique latine, il n'y a pas d'études épidémiologiques avec un grand nombre de patients NMP Ph-négatifs décrivant l'histoire naturelle de la maladie, l'évolution du patient, les caractéristiques cliniques, les normes de soins et le fardeau de la maladie. Le développement d'un registre de données à jour des patients brésiliens atteints de MPN Ph-négatif permet la compréhension de l'épidémiologie de cette maladie, avec la détermination de la survie, l'incidence de la thrombose, la transformation en LAM, l'utilisation des ressources liées au traitement de la maladie, ainsi que ainsi que l'impact des différentes stratégies thérapeutiques sur ces paramètres. Par conséquent, l'objectif de cette étude est d'établir un registre des patients atteints de NMP Ph-négatif afin de documenter le diagnostic de la maladie et les normes de soins actuelles, les paramètres cliniques et l'utilisation des ressources liées au traitement, selon la classification des risques dans chaque MPN.

Les données seront collectées rétrospectivement et prospectivement via un formulaire électronique disponible sur un site Internet sécurisé. Chaque centre participant à l'étude aura un chercheur principal qui sera responsable de l'exactitude et de la qualité des données recueillies. Chaque chercheur principal et son personnel recevront un identifiant et un mot de passe pour accéder à la base de données et inscrire les patients au registre. Un employé de chaque site sera chargé de collecter les données et de les insérer dans le registre électronique. Les patients seront contactés afin de signer un formulaire de consentement éclairé. Les données des patients seront mises à jour tous les six mois. Il n'y a pas de limite au nombre de patients à inscrire dans le registre, que ce soit rétrospectivement ou prospectivement. La durée de cette étude est de cinq ans. La collecte de données se poursuivra jusqu'à ce que tous les sites décident d'interrompre le recrutement de nouveaux patients.