Rejestr Philadelphia-ujemnych nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN)

Filadelfia-ujemne (Ph-ujemne) nowotwory mieloproliferacyjne (MPN) obejmują czerwienicę prawdziwą (PV), nadpłytkowość samoistną (TE) i pierwotne zwłóknienie szpiku (MF). Ph-ujemne MPN to przewlekłe nowotwory szpikowe, które pojawiają się po złośliwej transformacji hematopoetycznej komórki macierzystej. Istnieje wiele objawów klinicznych tych chorób, do których należą poliglobulia, nadpłytkowość, leukocytoza, cytopenie, hematopoeza pozaszpikowa (np. splenomegalia), zwiększone ryzyko zakrzepicy oraz ryzyko transformacji w ostrą białaczkę szpikową (AML). Oczekiwana długość życia waha się od 5-6 lat dla pacjentów z MF do ponad 15 lat dla pacjentów z PV i ET.

Istnieje kilka opcji terapeutycznych dla pacjentów z Ph-ujemnym MPN. Ogólnie rzecz biorąc, leczenie tych chorób jest objawowe i ukierunkowane na złagodzenie objawów i kontrolę układu hematologicznego za pomocą doustnych środków chemioterapeutycznych, takich jak hydroksymocznik. Pacjenci z MF otrzymują leczenie paliatywne, ukierunkowane na złagodzenie splenomegalii i cytopenii. Obecnie nie ma zatwierdzonych leków do leczenia MF.

W Ameryce Łacińskiej nie ma badań epidemiologicznych obejmujących dużą liczbę pacjentów z MPN z ujemnym Ph, opisujących naturalny przebieg choroby, postępy pacjentów, charakterystykę kliniczną, standardy opieki i obciążenie chorobą. Opracowanie aktualnego rejestru danych brazylijskich pacjentów z Ph-ujemnym MPN pozwala na zrozumienie epidemiologii tej choroby, z określeniem przeżycia, częstości występowania zakrzepicy, transformacji do AML, wykorzystania zasobów związanych z leczeniem choroby, jak jak również wpływ różnych strategii terapeutycznych na te parametry. Dlatego celem tego badania jest utworzenie rejestru pacjentów z Ph-ujemnym MPN w celu udokumentowania rozpoznania choroby i aktualnych standardów opieki, klinicznych punktów końcowych oraz wykorzystania zasobów związanych z leczeniem, zgodnie z klasyfikacją ryzyka w każdym MPN.

Dane będą zbierane retrospektywnie i prospektywnie za pośrednictwem elektronicznego formularza dostępnego na bezpiecznej stronie internetowej. Każdy ośrodek biorący udział w badaniu będzie miał głównego badacza, który będzie odpowiedzialny za dokładność i jakość zebranych danych. Każdy główny badacz i personel otrzyma login i hasło umożliwiające dostęp do bazy danych i rejestrację pacjentów w rejestrze. Za zbieranie danych i umieszczanie ich w elektronicznym rejestrze odpowiedzialny będzie pracownik z każdego ośrodka. Należy skontaktować się z pacjentami w celu podpisania formularza świadomej zgody. Dane pacjentów będą aktualizowane co sześć miesięcy. Nie ma ograniczeń co do liczby pacjentów wpisywanych do rejestru, zarówno retrospektywnie, jak i prospektywnie. Czas trwania tego badania wynosi pięć lat. Gromadzenie danych będzie kontynuowane, dopóki wszystkie ośrodki nie zdecydują o przerwaniu rejestracji nowych pacjentów.