Register over Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasmer (MPN)

Philadelphia-negative (Ph-negative) Myeloproliferative neoplasmer (MPN) inkluderer polycytemia vera (PV), essensiell trombocytemi (TE) og primær myelofibrose (MF). Ph-negative MPN er kroniske myeloide neoplasmer som oppstår etter en ondartet transformasjon av en hematopoetisk stamcelle. Det er mange kliniske manifestasjoner av disse sykdommene, som inkluderer polyglobuli, trombocytose, leukocytose, cytopenier, ekstramedullær hematopoiesis (f.eks.: splenomegali), økt trombotisk risiko og risiko for transformasjon til akutt myeloid leukemi (AML). Forventet levealder varierer fra 5-6 år for pasienter med MF til mer enn 15 år for pasienter med PV og ET.

Det er få terapeutiske alternativer for pasienter med Ph-negativ MPN. Generelt er behandlingen av disse sykdommene symptomatisk og målrettet mot lindring av symptomer og kontroll av hematologiske omgivelser ved bruk av orale kjemoterapimidler som hydroksyurea. Pasienter med MF får palliativ behandling, rettet mot lindring av splenomegali og cytopenier. Foreløpig finnes det ingen godkjente legemidler for behandling av MF.

I Latin-Amerika er det ingen epidemiologiske studier med et stort antall Ph-negative MPN-pasienter som beskriver sykdommens naturhistorie, pasientforløp, kliniske egenskaper, omsorgsstandarder og sykdomsbyrde. Utviklingen av et oppdatert dataregister over brasilianske pasienter med Ph-negativ MPN ​​gjør det mulig å forstå epidemiologien til denne sykdommen, med bestemmelse av overlevelse, tromboseforekomst, transformasjon til AML, bruk av sykdomsbehandlingsrelaterte ressurser, som samt virkningen av ulike terapeutiske strategier i disse parameterne. Derfor er målet med denne studien å etablere et register over pasienter med Ph-negativ MPN ​​for å dokumentere sykdomsdiagnosen og gjeldende standarder for omsorg, kliniske endepunkter og bruk av behandlingsrelaterte ressurser, i henhold til risikoklassifisering i hver MPN.

Data vil bli innsamlet retrospektivt og prospektivt gjennom et elektronisk skjema som er tilgjengelig på et internettsikkert nettsted. Hvert senter som deltar i studien vil ha en hovedetterforsker som vil være ansvarlig for nøyaktigheten og kvaliteten på dataene som samles inn. Hver hovedetterforsker og ansatte vil motta en pålogging og et passord for å få tilgang til databasen og registrere pasienter i registeret. En ansatt fra hvert nettsted vil ha ansvaret for å samle inn dataene og sette dem inn i det elektroniske registeret. Pasienter skal kontaktes for å signere et informert samtykkeskjema. Pasientdata vil bli oppdatert hvert halvår. Det er ingen grense for hvor mange pasienter som skal registreres i registeret, verken retrospektivt eller prospektivt. Varigheten av denne studien er fem år. Datainnsamlingen vil fortsette til alle nettsteder bestemmer seg for å avbryte registreringen av nye pasienter.