Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška CM-AT u dětí s autismem se všemi úrovněmi FCT (Blumova studie)

22. května 2023 aktualizováno: Curemark

Dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie CM-AT pro léčbu autismu u dětí se všemi hladinami fekálního chymotrypsinu (FCT)

Účelem této studie je určit, zda je CM-AT bezpečný a účinný při léčbě základních symptomů autismu u dětí se všemi hladinami fekálního chymotrypsinu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autismus je jednoznačně významnou příčinou invalidity v dětské populaci. Mnoho dětí s autismem vykazuje zhoršené trávení bílkovin, které se může nebo nemusí projevit při dietě s omezeným příjmem. Neschopnost trávit bílkoviny ovlivňuje dostupnost esenciálních aminokyselin v těle. CM-AT je navržen tak, aby zlepšil trávení bílkovin a tím potenciálně obnovil zásobu esenciálních aminokyselin. Esenciální aminokyseliny hrají klíčovou roli v expresi několika genů důležitých pro neurologickou funkci a slouží jako prekurzory klíčových neurotransmiterů, jako je serotonin a dopamin. CM-AT je patentovaný enzym, který je navržen jako granulovaný prášek užívaný třikrát denně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

190

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Spojené státy, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Spojené státy, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Spojené státy, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Spojené státy, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Spojené státy, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Spojené státy, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Spojené státy, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Spojené státy, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Spojené státy, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splňuje aktuální Diagnostický a statistický manuál s mentálními poruchami (DSM-IV-TR) pro autismus (autistická porucha), prověřený SCQ a potvrzený ADI-R;

Kritéria vyloučení:

  • Pacient vážící < 13 kg (28,6 lb)
  • Předchozí alergie na vepřové (vepřové) produkty
  • Předchozí anamnéza vážného poranění hlavy nebo mozkové mrtvice, ztráta vědomí, záchvat (nebo potřeba léčby záchvatů, ať už přítomných nebo minulých) během jednoho roku od vstupu do studie nebo nekontrolované systémové onemocnění
  • Diagnóza: HIV, dětská mozková obrna, endokrinní porucha, onemocnění slinivky břišní, svalová dystrofie, známá genetická porucha, krevní dyskrazie, probíhající onemocnění GI
  • Důkaz těžkého, středně těžkého nebo nekontrolovaného systémového onemocnění; a/nebo jakýkoli komorbidní stav, který podle názoru zkoušejícího nebo lékařského ředitele činí pro subjekt nežádoucí účast ve studii nebo ohrožuje dodržování protokolu;
  • Do 30 dnů od zahájení studie určitá suplementace, chelace nebo dietní omezení (pro zařazení by bylo nutné 30denní vymývací období);
  • Pokračující dietní omezení z důvodu alergie nebo z jiných důvodů kromě alergií na ořechy (povoleno bez laktózy);
  • Použití jakékoli stimulační medikace musí být přerušeno 5 dní před vstupem do studie.
  • Subjekt musí mít stabilní dávku SSRI po dobu alespoň 30 dnů.
  • Neschopnost spolknout studované léčivo a/nebo dodržovat předepsané dávkovací schéma

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CM-AT
Účinná látka v prášku pro jednotlivou dávku
Lék: CM-AT
Jednodávkový prášek účinné látky (CM-AT) podávaný 3krát denně po dobu 90 dnů
Komparátor placeba: Placebo
Placebo prášek neaktivní látky
Lék: PLACEBO
Jednodávkový prášek neaktivní látky podávaný 3krát denně po dobu 90 dnů
Ostatní jména:
  • placebo prášek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření primárních výsledků pro stanovení účinnosti léčby pomocí CM-AT versus placebo pro změny v kontrolním seznamu aberantního chování Subškála pro podrážděnost/agitovanost (ABC-I) mezi výchozím stavem a 12. týdnem/ukončením návštěvy
Časové okno: Prověřování do 12. týdne/ukončení
Primární výsledná měření ke stanovení účinnosti léčby pomocí CM-AT oproti placebu pro změny v kontrolním seznamu aberantního chování (ABC) - dílčí stupnice komunity pro podrážděnost/agitovanost (ABC-I) mezi výchozí hodnotou (počáteční měření subjektu) a týdnem 12/ukončení ( závěrečné měření subjektu) návštěva. Účastníci byli ve věku od 3 do 6 let včetně a užívali 900 mg CM-AT nebo placebo třikrát denně. ABC-I je jednou z pěti diskrétních dílčích stupnic měřených ABC. Rozsah stupnice je 0-45. Vyšší skóre odráží vyšší závažnost symptomů (podrážděnost). Skóre se získávají prostřednictvím rodičovského hodnocení dotazníku. Rodiče odpovídají na řadu otázek na škále přímo do elektronického systému pro sběr dat (EDC), přičemž odpovídají: 0 = vůbec to není problém 1 = chování je problém, ale mírný stupeň 2 = problém je středně závažný 3 = problém je závažný co do stupně. Skóre bylo automaticky vypočítáno EDC.
Prověřování do 12. týdne/ukončení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární výsledek Měření změn v kontrolním seznamu aberantního chování Kontrolní seznam Subškála pro letargii / sociální stažení (ABC-L) mezi výchozím stavem a týdnem 12/ukončení návštěvy
Časové okno: Prověřování do 12. týdne/ukončení.
Sekundární měření výsledků ke stanovení účinnosti léčby pomocí CM-AT oproti placebu pro změny v subškále Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC) pro letargii / sociální stažení (ABC-L) mezi výchozí hodnotou (počáteční měření subjektu) a týdnem 12/ukončení (konečné měření subjektu) návštěva. Účastníci byli ve věku od 3 do 6 let včetně a užívali 900 mg CM-AT nebo placebo třikrát denně. ABC-L je jednou z pěti diskrétních dílčích stupnic měřených ABC. Rozsah stupnice je 0-48. Vyšší skóre odráží vyšší závažnost symptomů (letargie). Skóre se získávají prostřednictvím rodičovského hodnocení dotazníku. Rodiče odpovídají na řadu otázek na škále přímo do elektronického systému pro sběr dat (EDC), přičemž odpovídají: 0 = vůbec to není problém 1 = chování je problém, ale mírný stupeň 2 = problém je středně závažný 3 = problém je závažný co do stupně.
Prověřování do 12. týdne/ukončení.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Curemark

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

22. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

22. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 00103

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CM-AT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit