Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef met CM-AT bij kinderen met autisme met alle niveaus van FCT (The Blum Study)

22 mei 2023 bijgewerkt door: Curemark

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie van CM-AT voor de behandeling van autisme bij kinderen met alle niveaus van fecale chymotrypsine (FCT)

Het doel van deze studie is om te bepalen of CM-AT veilig en effectief is bij de behandeling van de kernsymptomen van autisme bij kinderen met alle niveaus van fecaal chymotrypsine.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Autisme is duidelijk een belangrijke oorzaak van invaliditeit bij de pediatrische populatie. Veel kinderen met autisme vertonen een verstoorde eiwitvertering, die zich al dan niet kan manifesteren in zelfbeperkte diëten. Het onvermogen om eiwitten te verteren beïnvloedt de beschikbaarheid van essentiële aminozuren in het lichaam. CM-AT is ontworpen om de eiwitvertering te verbeteren, waardoor mogelijk de voorraad essentiële aminozuren wordt hersteld. Essentiële aminozuren spelen een cruciale rol bij de expressie van verschillende genen die belangrijk zijn voor de neurologische functie en dienen als voorlopers van belangrijke neurotransmitters zoals serotonine en dopamine. CM-AT is een gepatenteerd enzym dat is ontworpen als een gegranuleerd poeder dat driemaal daags wordt ingenomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

190

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Verenigde Staten, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Verenigde Staten, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Verenigde Staten, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Verenigde Staten, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Verenigde Staten, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Verenigde Staten, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Verenigde Staten, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Verenigde Staten, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoet aan de huidige Diagnostic and Statistical Manual with Mental Disorders (DSM-IV-TR) for Autism (Autistic Disorder), gescreend door SCQ en bevestigd door ADI-R;

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt weegt < 13 kg (28,6 lbs)
  • Eerdere allergie voor varkensproducten (varkensvlees).
  • Voorgeschiedenis van ernstig hoofdtrauma of beroerte, bewustzijnsverlies, epileptische aanvallen (of behoefte aan medicatie voor epileptische aanvallen, aanwezig of in het verleden) binnen een jaar na aanvang van de studie of ongecontroleerde systemische ziekte
  • Diagnose van: HIV, cerebrale parese, endocriene aandoening, pancreasziekte, spierdystrofie, bekende genetische aandoening, bloeddyscrasie, aanhoudende gastro-intestinale ziekte
  • Bewijs van ernstige, matige of ongecontroleerde systemische ziekte; en/of een comorbide aandoening die het naar de mening van de onderzoeker of medisch directeur onwenselijk maakt voor de proefpersoon om deel te nemen aan het onderzoek of de naleving van het protocol in gevaar brengt;
  • Binnen 30 dagen na aanvang van het onderzoek bepaalde suppletie, chelatie of dieetbeperking (een wash-outperiode van 30 dagen is vereist voor opname);
  • Voortdurende dieetbeperkingen wegens allergie of andere redenen, behalve notenallergieën (lactosevrij toegestaan);
  • Het gebruik van stimulerende medicatie moet 5 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek worden gestaakt.
  • Proefpersoon moet gedurende ten minste 30 dagen een stabiele dosis SSRI's hebben.
  • Onvermogen om het onderzoeksgeneesmiddel in te nemen en/of het voorgeschreven doseringsschema te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CM-AT
Werkzame stof in poeder met een enkele dosis
Geneesmiddel: CM-AT
Eenmalige eenheidsdosis poeder van de werkzame stof (CM-AT) 3 keer per dag toegediend gedurende 90 dagen
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebopoeder van inactieve stof
Geneesmiddel: PLACEBO
Eenmalige eenheidsdosis poeder van niet-werkzame stof, 3 keer per dag toegediend gedurende 90 dagen
Andere namen:
  • placebo poeder

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire uitkomstmetingen om de werkzaamheid van behandeling met CM-AT versus placebo te bepalen voor veranderingen in de checklist voor afwijkend gedrag Subschaal voor prikkelbaarheid/agitatie (ABC-I) tussen baseline en week 12/beëindigingsbezoek
Tijdsspanne: Screening tot en met week 12/beëindiging
Primaire uitkomstmetingen om de werkzaamheid van behandeling met CM-AT versus Placebo te bepalen voor veranderingen in de Afwijkende gedragschecklist (ABC) - Community subschaal voor Prikkelbaarheid/Agitatie (ABC-I) tussen baseline (initiële meting proefpersoon) en week 12/beëindiging ( laatste meting van het onderwerp) bezoek. De deelnemers waren tussen de 3 en 6 jaar oud en namen driemaal daags 900 mg CM-AT of Placebo. De ABC-I is een van de vijf discrete subschalen gemeten door de ABC. Het schaalbereik is 0-45. Een hogere score weerspiegelt een hogere ernst van de symptomen (prikkelbaarheid). Scores worden verkregen via Parent Rated Questionnaire. Ouders reageren op een reeks vragen op een weegschaal rechtstreeks in een elektronisch gegevensregistratiesysteem (EDC), met de volgende antwoorden: 0 = helemaal geen probleem 1 = het gedrag is een probleem, maar in lichte mate 2 = het probleem is matig ernstig 3 = het probleem is ernstig in ernst. De score werd automatisch berekend door het EDC.
Screening tot en met week 12/beëindiging

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire uitkomstmetingen van veranderingen in afwijkend gedrag Checklist Checklist Subschaal voor lethargie/sociale terugtrekking (ABC-L) tussen baseline en week 12/beëindigingsbezoek
Tijdsspanne: Screening tot en met week 12/beëindiging.
Secundaire uitkomstmetingen om de werkzaamheid van behandeling met CM-AT versus Placebo te bepalen voor veranderingen in de Afwijkende Gedragschecklist - Community (ABC) subschaal voor Lethargie / Sociale Terugtrekking (ABC-L) tussen baseline (initiële meting proefpersoon) en week 12/Beëindiging (laatste meting proefpersoon) bezoek. De deelnemers waren tussen de 3 en 6 jaar oud en namen driemaal daags 900 mg CM-AT of Placebo. De ABC-L is een van de vijf discrete subschalen gemeten door de ABC. Het schaalbereik is 0-48. Een hogere score weerspiegelt een hogere ernst van de symptomen (lethargie). Scores worden verkregen via Parent Rated Questionnaire. Ouders reageren op een reeks vragen op een weegschaal rechtstreeks in een elektronisch gegevensregistratiesysteem (EDC), met de volgende antwoorden: 0 = helemaal geen probleem 1 = het gedrag is een probleem, maar in lichte mate 2 = het probleem is matig ernstig 3 = het probleem is ernstig in ernst.
Screening tot en met week 12/beëindiging.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Curemark

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Hoofdonderzoeker: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 00103

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CM-AT

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren