Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CM-AT:n kokeilu autistisilla lapsilla kaikilla FCT-tasoilla (The Blum Study)

maanantai 22. toukokuuta 2023 päivittänyt: Curemark

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus CM-AT:sta autismin hoitoon lapsilla, joilla on kaikentasoinen ulostekymotrypsiini (FCT)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko CM-AT turvallinen ja tehokas autismin ydinoireiden hoidossa lapsilla, joilla on kaikki ulosteen kymotrypsiinitasot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Autismi on selvästi merkittävä lasten vammaisuuden syy. Monilla autistisilla lapsilla on heikentynyt proteiininsulatus, joka voi ilmetä itserajoitteisissa ruokavalioissa tai ei. Kyvyttömyys sulattaa proteiinia vaikuttaa välttämättömien aminohappojen saatavuuteen kehossa. CM-AT on suunniteltu tehostamaan proteiinien sulamista ja siten mahdollisesti palauttamaan välttämättömien aminohappojen poolin. Välttämättömillä aminohapoilla on kriittinen rooli useiden neurologiselle toiminnalle tärkeiden geenien ilmentymisessä ja ne toimivat esiasteina keskeisille välittäjäaineille, kuten serotoniinille ja dopamiinille. CM-AT on patentoitu entsyymi, joka on suunniteltu rakeiseksi jauheeksi, joka otetaan kolme kertaa päivässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

190

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Yhdysvallat, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Yhdysvallat, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Yhdysvallat, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Yhdysvallat, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Yhdysvallat, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Yhdysvallat, 08043
        • Clinical Research Center of NJ
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Yhdysvallat, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Yhdysvallat, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Yhdysvallat, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täyttää nykyisen autismin (autistisen häiriön) diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM-IV-TR), SCQ:n seulonnan ja ADI-R:n vahvistaman;

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka painaa < 13 kg (28,6 lbs)
  • Aikaisempi allergia sianlihatuotteille
  • Aiempi vakava päävamma tai aivohalvaus, tajunnan menetys, kohtaus (tai kohtauslääkityksen tarve joko olemassa tai aiemmin) vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta tai hallitsematon systeeminen sairaus
  • Diagnoosi: HIV, aivohalvaus, endokriiniset häiriöt, haimasairaus, lihasdystrofia, tunnettu geneettinen häiriö, veren dyskrasia, meneillään oleva GI-sairaus
  • Todisteet vakavasta, kohtalaisesta tai hallitsemattomasta systeemisestä sairaudesta; ja/tai mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka tutkijan tai lääketieteellisen johtajan näkemyksen mukaan tekee tutkittavan tutkimukseen osallistumisen epätoivottavaksi tai vaarantaa tutkimussuunnitelman noudattamisen;
  • 30 päivän kuluessa tutkimuksen aloittamisesta tietty lisäravinto, kelatointi tai ruokavalion rajoitus (30 päivän pesujakso vaaditaan sisällyttämiseen);
  • Jatkuva ruokavalion rajoitus allergioista tai muista syistä paitsi pähkinäallergiasta (laktoositon sallittu);
  • Kaikkien stimulanttien käyttö on lopetettava 5 päivää ennen tutkimukseen aloittamista.
  • Potilaalla on oltava vakaa annos SSRI-lääkkeitä vähintään 30 päivän ajan.
  • Kyvyttömyys niellä tutkimuslääkettä ja/tai noudattaa määrättyä annosteluaikataulua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CM-AT
Vaikuttava aine kerta-annosjauheena
Lääke: CM-AT
Vaikuttavan aineen kerta-annosjauhe (CM-AT) annettuna 3 kertaa päivässä 90 päivän ajan
Placebo Comparator: Plasebo
Inaktiivista ainetta sisältävä lumelääkejauhe
Lääke: PLASEBO
Ei-aktiivisen aineen kerta-annosjauhe annettuna 3 kertaa päivässä 90 päivän ajan
Muut nimet:
  • lumelääkejauhetta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijaiset tulosmittaukset CM-AT-hoidon tehokkuuden määrittämiseksi plaseboon verrattuna poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan ärtyneisyyden/levottomuuden alaasteikko (ABC-I) lähtötilanteen ja viikon 12/lopetuskäynnin välillä
Aikaikkuna: Seulonta viikolle 12 asti / irtisanominen
Ensisijaiset tulosmittaukset CM-AT-hoidon tehokkuuden määrittämiseksi plaseboon verrattuna poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) muutoksille - Yhteisön ärtyneisyyden/kiihtyneisyyden alaasteikko (ABC-I) lähtötilanteen (kohteen alustava mittaus) ja viikon 12/lopetuksen välillä ( kohteen lopullinen mittaus) käynti. Osallistujat olivat 3–6-vuotiaita, ja he ottivat 900 mg CM-AT:ta tai lumelääkettä kolme kertaa päivässä. ABC-I on yksi viidestä erillisestä ABC:n mittaamasta ala-asteikosta. Asteikkoalue on 0-45. Korkeampi pistemäärä heijastaa oireiden suurempaa vakavuutta (ärtyneisyys). Pisteet saadaan vanhempien arvioidulla kyselylomakkeella. Vanhemmat vastaavat joukkoon kysymyksiä asteikolla suoraan sähköiseen tiedonkeruujärjestelmään (EDC) ja vastaavat: 0 = ei ollenkaan ongelma 1 = käyttäytyminen on ongelma, mutta vähäinen aste 2 = ongelma on kohtalaisen vakava 3 = ongelma on asteittain vakava. EDC laski pisteet automaattisesti.
Seulonta viikolle 12 asti / irtisanominen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Poikkeavan käyttäytymisen muutosten toissijaiset tulosmittaukset. Tarkistuslistan letargian/sosiaalisen vetäytymisen (ABC-L) alaasteikko lähtötilanteen ja viikon 12/lopetuskäynnin välillä
Aikaikkuna: Seulonta viikolle 12 asti / irtisanominen.
Toissijaiset tulosmittaukset CM-AT-hoidon tehokkuuden määrittämiseksi plaseboon verrattuna poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan - yhteisön (ABC) -ala-asteikon letargia/sosiaalinen vetäytyminen (ABC-L) muutoksille lähtötilanteen (kohteen alustava mittaus) ja viikon 12/lopetuksen välillä. (kohteen loppumittaus) käynti. Osallistujat olivat 3–6-vuotiaita, ja he ottivat 900 mg CM-AT:ta tai lumelääkettä kolme kertaa päivässä. ABC-L on yksi viidestä erillisestä ABC:n mittaamasta ala-asteikosta. Asteikkoalue on 0-48. Korkeampi pistemäärä heijastaa oireiden suurempaa vakavuutta (letargia). Pisteet saadaan vanhempien arvioidulla kyselylomakkeella. Vanhemmat vastaavat joukkoon kysymyksiä asteikolla suoraan sähköiseen tiedonkeruujärjestelmään (EDC) ja vastaavat: 0 = ei ollenkaan ongelma 1 = käyttäytyminen on ongelma, mutta vähäinen aste 2 = ongelma on kohtalaisen vakava 3 = ongelma on asteittain vakava.
Seulonta viikolle 12 asti / irtisanominen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Curemark

Tutkijat

  • Päätutkija: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Päätutkija: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 00103

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CM-AT

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa