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Um teste de CM-AT em crianças com autismo com todos os níveis de FCT (The Blum Study)

22 de maio de 2023 atualizado por: Curemark

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo de CM-AT para o tratamento de autismo em crianças com todos os níveis de quimotripsina fecal (FCT)

O objetivo deste estudo é determinar se o CM-AT é seguro e eficaz no tratamento dos principais sintomas do autismo em crianças com todos os níveis de quimotripsina fecal.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O autismo é claramente uma causa significativa de incapacidade na população pediátrica. Muitas crianças com autismo apresentam digestão prejudicada de proteínas, que pode ou não se manifestar em dietas auto-restritas. A incapacidade de digerir proteínas afeta a disponibilidade de aminoácidos essenciais no corpo. O CM-AT é projetado para melhorar a digestão de proteínas, potencialmente restaurando o pool de aminoácidos essenciais. Os aminoácidos essenciais desempenham um papel crítico na expressão de vários genes importantes para a função neurológica e servem como precursores de neurotransmissores-chave, como a serotonina e a dopamina. CM-AT é uma enzima proprietária que é projetada como um pó granulado tomado três vezes ao dia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

190

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Estados Unidos, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Estados Unidos, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Estados Unidos, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Estados Unidos, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Estados Unidos, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Estados Unidos, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Estados Unidos, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 8 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atende ao atual Manual Diagnóstico e Estatístico com Transtornos Mentais (DSM-IV-TR) para Autismo (Transtorno Autista), triado pelo SCQ e confirmado pelo ADI-R;

Critério de exclusão:

  • Paciente pesando < 13 kg (28,6 lbs)
  • Alergia prévia a produtos suínos (porco)
  • História prévia de traumatismo craniano grave ou acidente vascular cerebral, perda de consciência, convulsão (ou necessidade de medicação para convulsão presente ou passada) dentro de um ano após o início do estudo ou doença sistêmica não controlada
  • Diagnóstico de: HIV, paralisia cerebral, distúrbio endócrino, doença pancreática, distrofia muscular, distúrbio genético conhecido, discrasia sanguínea, doença gastrointestinal contínua
  • Evidência de doença sistêmica grave, moderada ou descontrolada; e/ou qualquer condição comórbida que, na opinião do investigador ou do diretor médico, torne indesejável a participação do sujeito no estudo ou comprometa o cumprimento do protocolo;
  • Dentro de 30 dias após o início do estudo, certa suplementação, quelação ou restrição alimentar (seria necessário um período de washout de 30 dias para inclusão);
  • Restrição alimentar contínua por alergia ou outros motivos, exceto alergia a nozes (sem lactose permitida);
  • O uso de qualquer medicação estimulante deve ser descontinuado 5 dias antes de entrar no estudo.
  • O sujeito deve ter uma dose estável de ISRS por pelo menos 30 dias.
  • Incapacidade de ingerir o medicamento do estudo e/ou seguir o esquema posológico prescrito

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CM-AT
Substância ativa em pó de dose única
Medicamento: CM-AT
Pó de dose única de substância ativa (CM-AT) administrado 3 vezes por dia durante 90 dias
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo em pó de substância inativa
Medicamento: PLACEBO
Pó de dose única de substância não ativa administrado 3 vezes ao dia durante 90 dias
Outros nomes:
  • placebo em pó

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medições de resultados primários para determinar a eficácia do tratamento com CM-AT versus placebo para mudanças na subescala de lista de verificação de comportamento aberrante para irritabilidade/agitação (ABC-I) entre a linha de base e a semana 12/consulta de término
Prazo: Triagem até a Semana 12/Término
Medições de resultados primários para determinar a eficácia do tratamento com CM-AT versus Placebo para mudanças na Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC) - Subescala comunitária para Irritabilidade/Agitação (ABC-I) entre a linha de base (medição inicial do sujeito) e a Semana 12/Término ( medição final do sujeito) visita. Os participantes tinham entre 3 e 6 anos de idade e tomaram 900 mg de CM-AT ou Placebo três vezes ao dia. O ABC-I é uma das cinco subescalas discretas medidas pelo ABC. O intervalo de escala é 0-45. Uma pontuação mais alta reflete maior gravidade dos sintomas (irritabilidade). As pontuações são obtidas por meio do Questionário de Classificação dos Pais. Os pais respondem a uma série de perguntas em uma escala diretamente em um sistema eletrônico de captura de dados (EDC), respondendo: 0 = nenhum problema 1 = o comportamento é um problema, mas leve em grau 2 = o problema é moderadamente sério 3 = o problema é grave em grau. A pontuação foi calculada automaticamente pelo EDC.
Triagem até a Semana 12/Término

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medições de resultados secundários de mudanças na lista de verificação de comportamento aberrante Subescala de letargia/retraimento social (ABC-L) entre a linha de base e a semana 12/consulta de término
Prazo: Triagem até a Semana 12/Término.
Medições de resultados secundários para determinar a eficácia do tratamento com CM-AT versus Placebo para alterações na subescala Aberrant Behavior Checklist- Community (ABC) para letargia/retraimento social (ABC-L) entre a linha de base (medição inicial do sujeito) e a semana 12/término (medição final do sujeito) visita. Os participantes tinham entre 3 e 6 anos de idade e tomaram 900 mg de CM-AT ou Placebo três vezes ao dia. O ABC-L é uma das cinco subescalas discretas medidas pelo ABC. O intervalo de escala é 0-48. Uma pontuação mais alta reflete maior gravidade dos sintomas (letargia). As pontuações são obtidas por meio do Questionário de Classificação dos Pais. Os pais respondem a uma série de perguntas em uma escala diretamente em um sistema eletrônico de captura de dados (EDC), respondendo: 0 = nenhum problema 1 = o comportamento é um problema, mas leve em grau 2 = o problema é moderadamente sério 3 = o problema é grave em grau.
Triagem até a Semana 12/Término.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Curemark

Investigadores

  • Investigador principal: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Investigador principal: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

22 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

22 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

8 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 00103

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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