Ett försök med CM-AT hos barn med autism med alla nivåer av FCT (The Blum Study)
22 maj 2023 uppdaterad av: Curemark
En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av CM-AT för behandling av autism hos barn med alla nivåer av fekalt kymotrypsin (FCT)
Syftet med denna studie är att avgöra om CM-AT är säkert och effektivt för att behandla de centrala symptomen på autism hos barn med alla nivåer av fekalt kymotrypsin.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Autism är helt klart en betydande orsak till funktionshinder i den pediatriska befolkningen.
Många barn med autism uppvisar försämrad proteinmatsmältning som kan eller kanske inte visar sig i självbegränsade dieter.
Oförmågan att smälta protein påverkar tillgången på essentiella aminosyror i kroppen.
CM-AT är designat för att förbättra proteinsmältningen och därigenom potentiellt återställa poolen av essentiella aminosyror.
Essentiella aminosyror spelar en avgörande roll i uttrycket av flera gener som är viktiga för neurologisk funktion och fungerar som prekursorer till viktiga neurotransmittorer som serotonin och dopamin.
CM-AT är ett patentskyddat enzym som är designat som ett granulerat pulver som tas tre gånger dagligen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
190
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- N.R.C. Research Institute
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0984
- University of California (U.C.S.F.)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
Florida
-
North Miami, Florida, Förenta staterna, 33161
- Segal Institute for Clinical Research
-
Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
- Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Kaley Kildahl
-
-
Indiana
-
Evansville, Indiana, Förenta staterna, 47713
- Research Institute of Deaconess Clinic
-
-
Louisiana
-
Lake Charles, Louisiana, Förenta staterna, 70629
- Lake Charles Clinical Trials
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
- L.S.U. Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Bingham Farms, Michigan, Förenta staterna, 48025
- Detroit Clinical Research Center, P.C.
-
-
New Jersey
-
Egg Harbor Township, New Jersey, Förenta staterna, 08234
- Children's Specialized Hospital
-
Toms River, New Jersey, Förenta staterna, 08755
- Children's Specialized Hospital
-
Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
- Clinical Research Center of Nj
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87108
- Lovelace Scientific Resources
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
-
Staten Island, New York, Förenta staterna, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke Center For Autism and Brain Development
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44104
- Cleveland Clinic, Center For Autism Research
-
-
Rhode Island
-
Warwick, Rhode Island, Förenta staterna, 02886
- Omega Medical Research
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29407
- Carolina Clinical Trials, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2551
- Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
- University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
-
-
Utah
-
Clinton, Utah, Förenta staterna, 84015
- Ericksen Research & Development
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
-
Herndon, Virginia, Förenta staterna, 20170
- Neuroscience, Inc.
-
Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
- Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 8 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Uppfyller den nuvarande diagnostiska och statistiska handboken med psykiska störningar (DSM-IV-TR) för autism (autistisk störning), screenad av SCQ och bekräftad av ADI-R;
Exklusions kriterier:
- Patient som väger < 13 kg (28,6 lbs)
- Tidigare allergi mot grisprodukter
- Tidigare anamnes på allvarligt huvudtrauma eller stroke, medvetslöshet, anfall (eller behov av anfallsmedicinering, antingen nuvarande eller tidigare) inom ett år efter inträde i studien eller okontrollerad systemisk sjukdom
- Diagnos av: HIV, cerebral pares, endokrin störning, pankreassjukdom, muskeldystrofi, känd genetisk störning, bloddyskrasi, pågående GI-sjukdom
- Bevis på svår, måttlig eller okontrollerad systemisk sjukdom; och/eller varje samsjukligt tillstånd som enligt utredarens eller medicinsk chefs åsikt gör det oönskat för försökspersonen att delta i studien eller äventyrar efterlevnaden av protokollet;
- Inom 30 dagar efter start av studien, vissa tillskott, kelatbehandling eller dietrestriktioner (en 30 dagars tvättperiod skulle krävas för inkludering);
- Pågående dietrestriktioner av allergier eller andra skäl förutom nötallergier (laktosfritt tillåtet);
- Användning av någon stimulerande medicin måste avbrytas 5 dagar innan studien påbörjas.
- Personen måste ha en stabil dos av SSRI i minst 30 dagar.
- Oförmåga att inta studieläkemedlet och/eller följa föreskrivet doseringsschema
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CM-AT
Aktiv substans i enkeldospulver
|
Endospulver av aktiv substans (CM-AT) administrerat 3 gånger per dag i 90 dagar
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebopulver av inaktiv substans
|
Endospulver av icke-aktiv substans administrerat 3 gånger per dag i 90 dagar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primära utfallsmätningar för att fastställa effektiviteten av behandling med CM-AT kontra placebo för förändringar i checklistan för avvikande beteende Subskala för irritabilitet/agitation (ABC-I) mellan baslinje och vecka 12/avslutsbesök
Tidsram: Visning till och med vecka 12/uppsägning
|
Primära utfallsmätningar för att fastställa effektiviteten av behandling med CM-AT kontra placebo för förändringar i checklistan för avvikande beteende (ABC) - Gemenskapens underskala för irritabilitet/agitation (ABC-I) mellan baslinjen (försökspersonens initiala mätning) och vecka 12/avslut ( försökspersonens slutliga mätning) besök.
Deltagarna var mellan 3 och 6 år gamla och tog 900 mg CM-AT eller placebo tre gånger dagligen.
ABC-I är en av fem diskreta underskalor som mäts av ABC.
Skalområdet är 0-45.
En högre poäng återspeglar högre svårighetsgrad av symtom (irritabilitet).
Poäng erhålls via Parent Rated Questionnaire.
Föräldrar svarar på en serie frågor på en skala direkt in i ett elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) och svarar: 0 = inte alls ett problem 1 = beteendet är ett problem men lite i grad 2 = problemet är måttligt allvarligt 3 = problemet är allvarligt.
Poängen beräknades automatiskt av EDC.
|
Visning till och med vecka 12/uppsägning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sekundära resultatmätningar av förändringar i checklistan för avvikande beteende underskala för letargi/socialt uttag (ABC-L) mellan baslinje och vecka 12/avslutsbesök
Tidsram: Visning till och med vecka 12/uppsägning.
|
Sekundära utfallsmätningar för att fastställa effektiviteten av behandling med CM-AT jämfört med placebo för förändringar i avvikande beteendechecklista-Community (ABC) subskalan för Lethargy/Social Abstinens (ABC-L) mellan baslinjen (försökspersonens initiala mätning) och vecka 12/avslutning (subjektets slutliga mätning) besök.
Deltagarna var mellan 3 och 6 år gamla och tog 900 mg CM-AT eller placebo tre gånger dagligen.
ABC-L är en av fem diskreta underskalor som mäts av ABC.
Skalområdet är 0-48.
En högre poäng återspeglar högre svårighetsgrad av symtom (letargi).
Poäng erhålls via Parent Rated Questionnaire.
Föräldrar svarar på en serie frågor på en skala direkt in i ett elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) och svarar: 0 = inte alls ett problem 1 = beteendet är ett problem men lite i grad 2 = problemet är måttligt allvarligt 3 = problemet är allvarligt.
|
Visning till och med vecka 12/uppsägning.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
- Huvudutredare: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Marcus RN, Owen R, Kamen L, Manos G, McQuade RD, Carson WH, Aman MG. A placebo-controlled, fixed-dose study of aripiprazole in children and adolescents with irritability associated with autistic disorder. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2009 Nov;48(11):1110-1119. doi: 10.1097/CHI.0b013e3181b76658.
- Ganz ML. The lifetime distribution of the incremental societal costs of autism. Arch Pediatr Adolesc Med. 2007 Apr;161(4):343-9. doi: 10.1001/archpedi.161.4.343.
- McPheeters ML, Warren Z, Sathe N, Bruzek JL, Krishnaswami S, Jerome RN, Veenstra-Vanderweele J. A systematic review of medical treatments for children with autism spectrum disorders. Pediatrics. 2011 May;127(5):e1312-21. doi: 10.1542/peds.2011-0427. Epub 2011 Apr 4.
- Schreck KA, Williams K, Smith AF. A comparison of eating behaviors between children with and without autism. J Autism Dev Disord. 2004 Aug;34(4):433-8. doi: 10.1023/b:jadd.0000037419.78531.86.
- Peacock G, Amendah D, Ouyang L, Grosse SD. Autism spectrum disorders and health care expenditures: the effects of co-occurring conditions. J Dev Behav Pediatr. 2012 Jan;33(1):2-8. doi: 10.1097/DBP.0b013e31823969de.
- McElhanon BO, McCracken C, Karpen S, Sharp WG. Gastrointestinal symptoms in autism spectrum disorder: a meta-analysis. Pediatrics. 2014 May;133(5):872-83. doi: 10.1542/peds.2013-3995.
- Buie T, Campbell DB, Fuchs GJ 3rd, Furuta GT, Levy J, Vandewater J, Whitaker AH, Atkins D, Bauman ML, Beaudet AL, Carr EG, Gershon MD, Hyman SL, Jirapinyo P, Jyonouchi H, Kooros K, Kushak R, Levitt P, Levy SE, Lewis JD, Murray KF, Natowicz MR, Sabra A, Wershil BK, Weston SC, Zeltzer L, Winter H. Evaluation, diagnosis, and treatment of gastrointestinal disorders in individuals with ASDs: a consensus report. Pediatrics. 2010 Jan;125 Suppl 1:S1-18. doi: 10.1542/peds.2009-1878C.
- Samsam M, Ahangari R, Naser SA. Pathophysiology of autism spectrum disorders: revisiting gastrointestinal involvement and immune imbalance. World J Gastroenterol. 2014 Aug 7;20(29):9942-51. doi: 10.3748/wjg.v20.i29.9942.
- Elsabbagh M, Divan G, Koh YJ, Kim YS, Kauchali S, Marcin C, Montiel-Nava C, Patel V, Paula CS, Wang C, Yasamy MT, Fombonne E. Global prevalence of autism and other pervasive developmental disorders. Autism Res. 2012 Jun;5(3):160-79. doi: 10.1002/aur.239. Epub 2012 Apr 11.
- Wasfy M, Oyofo B, Elgindy A, Churilla A. Comparison of preservation media for storage of stool samples. J Clin Microbiol. 1995 Aug;33(8):2176-8. doi: 10.1128/jcm.33.8.2176-2178.1995.
- Cavallini G, Benini L, Brocco G, Riela A, Bovo P, Pederzoli P, Angelini G, Pelle C, Bertelli G, Scuro LA. The fecal chymotrypsin photometric assay in the evaluation of exocrine pancreatic capacity. Comparison with other direct and indirect pancreatic function tests. Pancreas. 1989;4(3):300-4. doi: 10.1097/00006676-198906000-00005.
- Matthews DM. Intestinal absorption of amino acids and peptides. Proc Nutr Soc. 1972 Sep;31(2):171-7. doi: 10.1079/pns19720033. No abstract available.
- Coutinho AM, Oliveira G, Morgadinho T, Fesel C, Macedo TR, Bento C, Marques C, Ataide A, Miguel T, Borges L, Vicente AM. Variants of the serotonin transporter gene (SLC6A4) significantly contribute to hyperserotonemia in autism. Mol Psychiatry. 2004 Mar;9(3):264-71. doi: 10.1038/sj.mp.4001409.
- Naushad SM, Jain JM, Prasad CK, Naik U, Akella RR. Autistic children exhibit distinct plasma amino acid profile. Indian J Biochem Biophys. 2013 Oct;50(5):474-8.
- Williams K, Wheeler DM, Silove N, Hazell P. Selective serotonin reuptake inhibitors (SSRIs) for autism spectrum disorders (ASD). Cochrane Database Syst Rev. 2010 Aug 4;(8):CD004677. doi: 10.1002/14651858.CD004677.pub2.
- Tang G, Gudsnuk K, Kuo SH, Cotrina ML, Rosoklija G, Sosunov A, Sonders MS, Kanter E, Castagna C, Yamamoto A, Yue Z, Arancio O, Peterson BS, Champagne F, Dwork AJ, Goldman J, Sulzer D. Loss of mTOR-dependent macroautophagy causes autistic-like synaptic pruning deficits. Neuron. 2014 Sep 3;83(5):1131-43. doi: 10.1016/j.neuron.2014.07.040. Epub 2014 Aug 21. Erratum In: Neuron. 2014 Sep 17;83(6):1482.
- Balasubramanian MN, Butterworth EA, Kilberg MS. Asparagine synthetase: regulation by cell stress and involvement in tumor biology. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2013 Apr 15;304(8):E789-99. doi: 10.1152/ajpendo.00015.2013. Epub 2013 Feb 12.
- Fairclough PD, Hegarty JE, Silk DB, Clark ML. Comparison of the absorption of two protein hydrolysates and their effects on water and electrolyte movements in the human jejunum. Gut. 1980 Oct;21(10):829-34. doi: 10.1136/gut.21.10.829.
- Arnold GL, Hyman SL, Mooney RA, Kirby RS. Plasma amino acids profiles in children with autism: potential risk of nutritional deficiencies. J Autism Dev Disord. 2003 Aug;33(4):449-54. doi: 10.1023/a:1025071014191.
- Munasinghe SA, Oliff C, Finn J, Wray JA. Digestive enzyme supplementation for autism spectrum disorders: a double-blind randomized controlled trial. J Autism Dev Disord. 2010 Sep;40(9):1131-8. doi: 10.1007/s10803-010-0974-2.
- Bailey DB Jr, Raspa M, Olmsted M, Holiday DB. Co-occurring conditions associated with FMR1 gene variations: findings from a national parent survey. Am J Med Genet A. 2008 Aug 15;146A(16):2060-9. doi: 10.1002/ajmg.a.32439.
- Lecavalier L. An evaluation of the Gilliam Autism Rating Scale. J Autism Dev Disord. 2005 Dec;35(6):795-805. doi: 10.1007/s10803-005-0025-6.
- Yerys BE, Wallace GL, Sokoloff JL, Shook DA, James JD, Kenworthy L. Attention deficit/hyperactivity disorder symptoms moderate cognition and behavior in children with autism spectrum disorders. Autism Res. 2009 Dec;2(6):322-33. doi: 10.1002/aur.103.
- Schreck KA, Williams K. Food preferences and factors influencing food selectivity for children with autism spectrum disorders. Res Dev Disabil. 2006 Jul-Aug;27(4):353-63. doi: 10.1016/j.ridd.2005.03.005. Epub 2005 Jul 25.
- Borowitz D. Update on the evaluation of pancreatic exocrine status in cystic fibrosis. Curr Opin Pulm Med. 2005 Nov;11(6):524-7. doi: 10.1097/01.mcp.0000181474.08058.b3.
- Penn AH, Hugli TE, Schmid-Schonbein GW. Pancreatic enzymes generate cytotoxic mediators in the intestine. Shock. 2007 Mar;27(3):296-304. doi: 10.1097/01.shk.0000235139.20775.7f.
- Baio, J. Prevalence of Autism Spectrum Disorders - Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network, 14 Sites, United States. (2008), Retrieved from http://www.cdc.gov/mmwr/preview/mmwrhtml/ss6103a1.htm?s_cid=ss6103a1_w.
- Baio, J. Prevalence of Autism Spectrum Disorder Among Children Aged 8 Years - Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network, 11 Sites, United States. (2010). Retrieved from http://www.cdc.gov/mmwr/preview/mmwrhtml/ss6302a1.htm?s_cid=ss6302a1_w.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 maj 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
22 december 2017
Avslutad studie (Faktisk)
22 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 april 2015
Första postat (Uppskatta)
8 april 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 maj 2023
Senast verifierad
1 september 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 00103
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .