Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CM-AT vizsgálata autista gyermekeknél minden szintű FCT-vel (Blum-tanulmány)

2023. május 22. frissítette: Curemark

Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a CM-AT-ről az autizmus kezelésére olyan gyermekeknél, akiknél minden szintű székletkimotripszin (FCT) van.

Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a CM-AT biztonságos-e és hatékony-e az autizmus alapvető tüneteinek kezelésében olyan gyermekeknél, akiknél a széklet kimotripszin szintje minden szinten van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az autizmus egyértelműen a fogyatékosság jelentős oka a gyermekpopulációban. Sok autizmussal élő gyermek károsodott fehérjeemésztést mutat, ami megnyilvánulhat az önkorlátozott étrendben, vagy nem. A fehérje emésztésének képtelensége befolyásolja az esszenciális aminosavak elérhetőségét a szervezetben. A CM-AT-t úgy tervezték, hogy fokozza a fehérje emésztést, ezáltal potenciálisan helyreállítsa az esszenciális aminosavak készletét. Az esszenciális aminosavak kritikus szerepet játszanak számos, a neurológiai működés szempontjából fontos gén expressziójában, és a kulcsfontosságú neurotranszmitterek, például a szerotonin és a dopamin prekurzoraiként szolgálnak. A CM-AT egy szabadalmaztatott enzim, amelyet granulált porként terveztek naponta háromszor.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

190

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Egyesült Államok, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Egyesült Államok, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Egyesült Államok, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Egyesült Államok, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Egyesült Államok, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Egyesült Államok, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Egyesült Államok, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Egyesült Államok, 08043
        • Clinical Research Center of NJ
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Egyesült Államok, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Egyesült Államok, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Egyesült Államok, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Egyesült Államok, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megfelel az SCQ által átvizsgált és az ADI-R által megerősített, a mentális zavarokkal kapcsolatos jelenlegi Diagnosztikai és statisztikai kézikönyvnek (DSM-IV-TR) az autizmushoz (autista rendellenesség);

Kizárási kritériumok:

  • <13 kg (28,6 font) súlyú beteg
  • Korábbi allergia sertés (sertés) termékekre
  • Súlyos fejsérülés vagy szélütés, eszméletvesztés, görcsroham (vagy görcsroham elleni gyógyszer szükségessége, akár jelen, akár múltban) a vizsgálatba lépést követő egy éven belül, vagy kontrollálatlan szisztémás betegség
  • Diagnózis: HIV, cerebrális bénulás, endokrin rendellenesség, hasnyálmirigy-betegség, izomdystrophia, ismert genetikai rendellenesség, vér diszkrácia, folyamatban lévő GI-betegség
  • Súlyos, közepesen súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegség bizonyítéka; és/vagy bármely olyan társbetegség, amely a vizsgáló vagy az orvos igazgató véleménye szerint nem kívánatos a vizsgálati alany számára a vizsgálatban való részvételt, vagy veszélyezteti a protokoll betartását;
  • A vizsgálat megkezdését követő 30 napon belül bizonyos kiegészítések, kelátképzés vagy étrendi korlátozások (30 napos kimosási időszak szükséges a felvételhez);
  • Folyamatos étrend-korlátozás allergia vagy egyéb okok miatt, kivéve a dióallergiát (laktózmentes megengedhető);
  • Bármilyen stimuláns gyógyszer alkalmazását fel kell függeszteni 5 nappal a vizsgálat megkezdése előtt.
  • Az alanynak legalább 30 napig stabil dózisú SSRI-t kell kapnia.
  • Képtelenség lenyelni a vizsgálati gyógyszert és/vagy betartani az előírt adagolási ütemtervet

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CM-AT
Hatóanyag egyadagos porban
Drog: CM-AT
Egyszeri dózisú hatóanyag por (CM-AT) naponta háromszor 90 napon keresztül
Placebo Comparator: Placebo
Placebo por inaktív anyagból
Drog: PLACEBO
Egyszeri dózisú, nem hatóanyagú por, naponta háromszor 90 napon keresztül
Más nevek:
  • placebo por

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges eredménymérések a CM-AT kezelés placebóval szembeni hatékonyságának meghatározásához az ingerlékenység/izgatottság ellenőrzőlista alskálája (ABC-I) a kiindulási állapot és a 12. hét/befejező látogatás között
Időkeret: Szűrés a 12. hétig/Megszakítás
Elsődleges eredménymérések a CM-AT kezelés placebóval szembeni hatékonyságának meghatározására az Aberrant Behavior Checklist (ABC) változásai miatt – Az Irritabilitás/Izgatottság közösségi alskálája (ABC-I) az alapvonal (az alany kezdeti mérése) és a 12. hét/lemondás között ( alany végső mérése) látogatása. A résztvevők 3 és 6 év közöttiek voltak, és naponta háromszor 900 mg CM-AT-t vagy placebót szedtek. Az ABC-I az ABC által mért öt diszkrét alskála egyike. A skála 0-45. A magasabb pontszám a tünetek nagyobb súlyosságát tükrözi (ingerlékenység). A pontszámokat a Szülők által értékelt kérdőív segítségével szerezheti meg. A szülők egy sor kérdésre válaszolnak egy skálán közvetlenül egy elektronikus adatrögzítő rendszerbe (EDC), és a következőket válaszolják: 0 = egyáltalán nem probléma 1 = a viselkedés probléma, de enyhe 2 = a probléma közepesen súlyos 3 = a probléma súlyos fokú. A pontszámot az EDC automatikusan kiszámolta.
Szűrés a 12. hétig/Megszakítás

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az aberráns viselkedés változásainak másodlagos eredménymérése. Ellenőrzőlista Ellenőrzőlista Letargia / Társadalmi Elvonási Alskála (ABC-L) Az alaphelyzet és a 12. hét/Felmondási látogatás között
Időkeret: Szűrés a 12. hétig/Megszakítás.
Másodlagos kimenetel mérések a CM-AT kezelés placebóval szembeni hatékonyságának meghatározására az Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC) alskála letargiára/szociális visszavonulásra (ABC-L) változásaira az alapvonal (az alany kezdeti mérése) és a 12. hét/lemondás között (tantárgy végső mérése) látogatás. A résztvevők 3 és 6 év közöttiek voltak, és naponta háromszor 900 mg CM-AT-t vagy placebót szedtek. Az ABC-L az ABC által mért öt diszkrét alskála egyike. A skála 0-48. A magasabb pontszám a tünetek nagyobb súlyosságát tükrözi (letargia). A pontszámokat a Szülők által értékelt kérdőív segítségével szerezheti meg. A szülők egy sor kérdésre válaszolnak egy skálán közvetlenül egy elektronikus adatrögzítő rendszerbe (EDC), és a következőket válaszolják: 0 = egyáltalán nem probléma 1 = a viselkedés probléma, de enyhe 2 = a probléma közepesen súlyos 3 = a probléma súlyos fokú.
Szűrés a 12. hétig/Megszakítás.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Curemark

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Kutatásvezető: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. május 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. december 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 00103

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CM-AT

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in China

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel