Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba CM-AT u dzieci z autyzmem ze wszystkimi poziomami FCT (badanie Bluma)

22 maja 2023 zaktualizowane przez: Curemark

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie CM-AT w leczeniu autyzmu u dzieci ze wszystkimi poziomami chymotrypsyny w kale (FCT)

Celem tego badania jest ustalenie, czy CM-AT jest bezpieczna i skuteczna w leczeniu podstawowych objawów autyzmu u dzieci ze wszystkimi poziomami chymotrypsyny w kale.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autyzm jest niewątpliwie istotną przyczyną niepełnosprawności w populacji pediatrycznej. Wiele dzieci z autyzmem wykazuje upośledzone trawienie białek, które może, ale nie musi, przejawiać się w restrykcyjnych dietach. Niezdolność do trawienia białka wpływa na dostępność niezbędnych aminokwasów w organizmie. CM-AT ma na celu poprawę trawienia białek, potencjalnie przywracając pulę niezbędnych aminokwasów. Niezbędne aminokwasy odgrywają kluczową rolę w ekspresji kilku genów ważnych dla funkcji neurologicznych i służą jako prekursory kluczowych neuroprzekaźników, takich jak serotonina i dopamina. CM-AT jest zastrzeżonym enzymem zaprojektowanym jako granulowany proszek przyjmowany trzy razy dziennie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

190

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Stany Zjednoczone, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Stany Zjednoczone, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Stany Zjednoczone, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnia aktualny Podręcznik diagnostyczny i statystyczny zaburzeń psychicznych (DSM-IV-TR) dla autyzmu (zaburzeń autystycznych), sprawdzony przez SCQ i potwierdzony przez ADI-R;

Kryteria wyłączenia:

  • Waga pacjenta < 13 kg (28,6 funta)
  • Wcześniejsza alergia na produkty wieprzowe (wieprzowe).
  • Ciężki uraz głowy lub udar mózgu w wywiadzie, utrata przytomności, napad padaczkowy (lub konieczność przyjmowania leków przeciwpadaczkowych obecnie lub w przeszłości) w ciągu jednego roku od rozpoczęcia badania lub niekontrolowana choroba ogólnoustrojowa
  • Rozpoznanie: HIV, mózgowe porażenie dziecięce, zaburzenia endokrynologiczne, choroby trzustki, dystrofia mięśniowa, znana choroba genetyczna, dyskrazja krwi, trwająca choroba przewodu pokarmowego
  • Dowody ciężkiej, umiarkowanej lub niekontrolowanej choroby ogólnoustrojowej; i/lub jakikolwiek współistniejący stan, który w opinii Badacza lub Dyrektora Medycznego sprawia, że ​​udział uczestnika w badaniu jest niepożądany lub zagraża przestrzeganiu protokołu;
  • W ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania pewna suplementacja, chelatacja lub ograniczenie diety (do włączenia wymagany byłby 30-dniowy okres wymywania);
  • Ciągłe ograniczenia dietetyczne z powodu alergii lub innych przyczyn oprócz alergii na orzechy (dopuszczalne produkty bez laktozy);
  • Stosowanie jakichkolwiek leków pobudzających należy przerwać na 5 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Tester musi przyjmować stabilną dawkę SSRI przez co najmniej 30 dni.
  • Niemożność przyjęcia badanego leku i/lub przestrzegania zalecanego schematu dawkowania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CM-AT
Substancja czynna w proszku o pojedynczej dawce
Lek: CM-AT
Pojedyncza dawka jednostkowa proszku substancji czynnej (CM-AT) podawana 3 razy dziennie przez 90 dni
Komparator placebo: Placebo
Placebo w proszku substancji nieaktywnej
Lek: PLACEBO
Pojedyncza dawka jednostkowa proszku substancji nieaktywnej podawana 3 razy dziennie przez 90 dni
Inne nazwy:
  • proszek placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowe pomiary wyników w celu określenia skuteczności leczenia za pomocą CM-AT w porównaniu z placebo w odniesieniu do zmian w podskali listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań dla drażliwości/pobudzenia (ABC-I) między punktem wyjściowym a tygodniem 12/wizytą końcową
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do tygodnia 12/terminacji
Pierwotne pomiary wyników w celu określenia skuteczności leczenia za pomocą CM-AT w porównaniu z placebo w odniesieniu do zmian na Liście kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC) — społeczna podskala drażliwości/pobudzenia (ABC-I) między wartością wyjściową (początkowy pomiar pacjenta) a tygodniem 12./zakończeniem ( ostateczny pomiar podmiotu). Uczestnicy byli w wieku od 3 do 6 lat włącznie i przyjmowali 900 mg CM-AT lub placebo trzy razy dziennie. ABC-I jest jedną z pięciu dyskretnych podskal mierzonych przez ABC. Zakres skali wynosi 0-45. Wyższy wynik odzwierciedla większe nasilenie objawów (drażliwość). Wyniki uzyskuje się za pomocą kwestionariusza oceny rodziców. Rodzice odpowiadają na serię pytań na skali bezpośrednio do elektronicznego systemu zbierania danych (EDC), odpowiadając: 0 = w ogóle nie stanowi problemu 1 = zachowanie jest problemem, ale w niewielkim stopniu 2 = problem jest umiarkowanie poważny 3 = problem jest poważny w stopniu. Wynik został automatycznie obliczony przez EDC.
Badanie przesiewowe do tygodnia 12/terminacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiary wyników drugorzędowych zmian w liście kontrolnej nieprawidłowego zachowania Podskala listy kontrolnej letargu/wycofania społecznego (ABC-L) między punktem wyjściowym a 12. tygodniem/wizytą końcową
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do tygodnia 12/terminacji.
Pomiary wyników drugorzędowych w celu określenia skuteczności leczenia za pomocą CM-AT w porównaniu z placebo dla zmian w podskali Aberrant Behaviour Checklist- Community (ABC) dla Letargu/Wycofania Społecznego (ABC-L) między punktem wyjściowym (początkowy pomiar pacjenta) a 12. tygodniem/zakończeniem (ostatni pomiar podmiotu) wizyta. Uczestnicy byli w wieku od 3 do 6 lat włącznie i przyjmowali 900 mg CM-AT lub placebo trzy razy dziennie. ABC-L jest jedną z pięciu dyskretnych podskal mierzonych przez ABC. Zakres skali wynosi 0-48. Wyższy wynik odzwierciedla większe nasilenie objawów (letarg). Wyniki uzyskuje się za pomocą kwestionariusza oceny rodziców. Rodzice odpowiadają na serię pytań na skali bezpośrednio do elektronicznego systemu zbierania danych (EDC), odpowiadając: 0 = w ogóle nie stanowi problemu 1 = zachowanie jest problemem, ale w niewielkim stopniu 2 = problem jest umiarkowanie poważny 3 = problem jest poważny w stopniu.
Badanie przesiewowe do tygodnia 12/terminacji.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Curemark

Śledczy

  • Główny śledczy: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Główny śledczy: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 00103

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CM-AT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj