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Un ensayo de CM-AT en niños con autismo con todos los niveles de FCT (Estudio Blum)

22 de mayo de 2023 actualizado por: Curemark

Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de CM-AT para el tratamiento del autismo en niños con todos los niveles de quimotripsina fecal (FCT)

El propósito de este estudio es determinar si la CM-AT es segura y efectiva para tratar los síntomas centrales del autismo en niños con todos los niveles de quimotripsina fecal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El autismo es claramente una causa importante de discapacidad en la población pediátrica. Muchos niños con autismo exhiben una digestión deficiente de proteínas que puede manifestarse o no en dietas autorrestringidas. La incapacidad para digerir proteínas afecta la disponibilidad de aminoácidos esenciales en el cuerpo. CM-AT está diseñado para mejorar la digestión de proteínas y así restaurar potencialmente el conjunto de aminoácidos esenciales. Los aminoácidos esenciales juegan un papel fundamental en la expresión de varios genes importantes para la función neurológica y sirven como precursores de neurotransmisores clave como la serotonina y la dopamina. CM-AT es una enzima patentada que está diseñada como un polvo granulado que se toma tres veces al día.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

190

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Estados Unidos, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Estados Unidos, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Estados Unidos, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Estados Unidos, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Clinical Research Center of NJ
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Estados Unidos, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Estados Unidos, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Estados Unidos, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 8 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumple con el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales (DSM-IV-TR) vigente para el Autismo (Trastorno Autista), cribado por SCQ y confirmado por ADI-R;

Criterio de exclusión:

  • Peso del paciente < 13 kg (28,6 lb)
  • Alergia previa a productos porcinos (cerdo)
  • Antecedentes de traumatismo craneoencefálico grave o accidente cerebrovascular, pérdida del conocimiento, convulsiones (o necesidad de medicación anticonvulsiva presente o pasada) en el año anterior al ingreso al estudio o enfermedad sistémica no controlada
  • Diagnóstico de: VIH, parálisis cerebral, trastorno endocrino, enfermedad pancreática, distrofia muscular, trastorno genético conocido, discrasia sanguínea, enfermedad GI en curso
  • Evidencia de enfermedad sistémica severa, moderada o no controlada; y/o cualquier condición comórbida que, en opinión del Investigador o del Director Médico, haga indeseable que el sujeto participe en el estudio o ponga en peligro el cumplimiento del protocolo;
  • Dentro de los 30 días posteriores al inicio del estudio, ciertos suplementos, quelación o restricción dietética (se requeriría un período de lavado de 30 días para la inclusión);
  • Restricción dietética continua por alergia u otras razones, excepto alergias a las nueces (sin lactosa permitido);
  • El uso de cualquier medicamento estimulante debe suspenderse 5 días antes de ingresar al estudio.
  • El sujeto debe tener una dosis estable de ISRS durante al menos 30 días.
  • Incapacidad para ingerir el fármaco del estudio y/o seguir el programa de dosificación prescrito

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CM-AT
Sustancia activa en polvo monodosis
Polvo de dosis unitaria única de sustancia activa (CM-AT) administrado 3 veces al día durante 90 días
Comparador de placebos: Placebo
Placebo en polvo de sustancia inactiva
Polvo de dosis unitaria única de sustancia no activa administrada 3 veces al día durante 90 días
Otros nombres:
  • polvo de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de resultado primarias para determinar la eficacia del tratamiento con CM-AT frente a placebo para los cambios en la subescala de irritabilidad/agitación (ABC-I) de la lista de verificación de comportamiento aberrante entre el inicio y la visita de la semana 12/finalización
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la Semana 12/Terminación
Medidas de resultado primarias para determinar la eficacia del tratamiento con CM-AT versus Placebo para cambios en la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) - Subescala Comunitaria para Irritabilidad/Agitación (ABC-I) entre el inicio (medición inicial del sujeto) y la Semana 12/Terminación ( medida final del sujeto) visita. Los participantes tenían entre 3 y 6 años inclusive y tomaron 900 mg de CM-AT o Placebo tres veces al día. El ABC-I es una de las cinco subescalas discretas medidas por el ABC. El rango de escala es 0-45. Una puntuación más alta refleja una mayor gravedad de los síntomas (irritabilidad). Las puntuaciones se obtienen a través del Cuestionario Calificado por los Padres. Los padres responden a una serie de preguntas en una escala directamente en un sistema electrónico de captura de datos (EDC), respondiendo: 0 = ningún problema en absoluto 1 = el comportamiento es un problema pero leve en grado 2 = el problema es moderadamente grave 3 = el problema es grave en grado. La puntuación fue calculada automáticamente por el EDC.
Evaluación hasta la Semana 12/Terminación

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de resultado secundarias de cambios en la lista de verificación de comportamiento aberrante Subescala de letargo/retraimiento social (ABC-L) entre el inicio y la visita de la semana 12/terminación
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la Semana 12/Terminación.
Mediciones de resultado secundarias para determinar la eficacia del tratamiento con CM-AT versus Placebo para los cambios en la subescala de Letargia / Retiro social (ABC-L) de la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante - Comunidad (ABC) entre el inicio (medición inicial del sujeto) y la Semana 12/Terminación (medida final del sujeto) visita. Los participantes tenían entre 3 y 6 años inclusive y tomaron 900 mg de CM-AT o Placebo tres veces al día. El ABC-L es una de las cinco subescalas discretas medidas por el ABC. El rango de escala es 0-48. Una puntuación más alta refleja una mayor gravedad de los síntomas (letargo). Las puntuaciones se obtienen a través del Cuestionario Calificado por los Padres. Los padres responden a una serie de preguntas en una escala directamente en un sistema electrónico de captura de datos (EDC), respondiendo: 0 = ningún problema en absoluto 1 = el comportamiento es un problema pero leve en grado 2 = el problema es moderadamente grave 3 = el problema es grave en grado.
Evaluación hasta la Semana 12/Terminación.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Investigador principal: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

22 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

22 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • 00103

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre CM-AT

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