Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utprøving av CM-AT hos barn med autisme med alle nivåer av FCT (Blum-studien)

22. mai 2023 oppdatert av: Curemark

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av CM-AT for behandling av autisme hos barn med alle nivåer av fekal chymotrypsin (FCT)

Hensikten med denne studien er å finne ut om CM-AT er trygt og effektivt i behandling av kjernesymptomene på autisme hos barn med alle nivåer av fekal chymotrypsin.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Autisme er helt klart en betydelig årsak til funksjonshemming i den pediatriske befolkningen. Mange barn med autisme viser nedsatt proteinfordøyelse som kan eller ikke kan manifestere seg i selvbegrensede dietter. Manglende evne til å fordøye protein påvirker tilgjengeligheten av essensielle aminosyrer i kroppen. CM-AT er designet for å forbedre proteinfordøyelsen og dermed potensielt gjenopprette poolen av essensielle aminosyrer. Essensielle aminosyrer spiller en kritisk rolle i uttrykket av flere gener som er viktige for nevrologisk funksjon og fungerer som forløpere til sentrale nevrotransmittere som serotonin og dopamin. CM-AT er et proprietært enzym som er utformet som et granulert pulver tatt tre ganger daglig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

190

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Forente stater, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forente stater, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Forente stater, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Forente stater, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Forente stater, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Forente stater, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Forente stater, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Forente stater, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyller gjeldende diagnostisk og statistisk håndbok med psykiske lidelser (DSM-IV-TR) for autisme (autistisk lidelse), screenet av SCQ og bekreftet av ADI-R;

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient som veier < 13 kg (28,6 lbs)
  • Tidligere allergi mot svineprodukter (svinekjøtt).
  • Tidligere historie med alvorlige hodetraumer eller hjerneslag, tap av bevissthet, anfall (eller behov for anfallsmedisiner enten nåværende eller tidligere) innen ett år etter påbegynt studie eller ukontrollert systemisk sykdom
  • Diagnose av: HIV, cerebral parese, endokrin lidelse, pankreassykdom, muskeldystrofi, kjent genetisk lidelse, bloddyskrasi, pågående GI-sykdom
  • Bevis på alvorlig, moderat eller ukontrollert systemisk sykdom; og/eller enhver komorbid tilstand som etter etterforskerens eller medisinsk direktørs mening gjør det uønsket for forsøkspersonen å delta i studien eller setter overholdelse av protokollen i fare;
  • Innen 30 dager etter oppstart av studien, visse tilskudd, chelering eller diettbegrensninger (en 30 dagers utvaskingsperiode vil være nødvendig for inkludering);
  • Pågående kostholdsbegrensninger av allergi eller andre årsaker unntatt nøtteallergi (laktosefri tillatt);
  • Bruk av stimulerende medisiner må avbrytes 5 dager før studiestart.
  • Pasienten må ha en stabil dose SSRI i minst 30 dager.
  • Manglende evne til å innta studiemedisin og/eller følge foreskrevet doseringsplan

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CM-AT
Aktivt stoff i enkeltdosepulver
Legemiddel: CM-AT
Enkeltdosepulver av aktivt stoff (CM-AT) administrert 3 ganger daglig i 90 dager
Placebo komparator: Placebo
Placebopulver av inaktivt stoff
Legemiddel: PLACEBO
Enkeltdosepulver av ikke-aktivt stoff administrert 3 ganger daglig i 90 dager
Andre navn:
  • placebopulver

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primære utfallsmålinger for å bestemme effektiviteten av behandling med CM-AT versus placebo for endringer i avvikende atferdssjekkliste Subskala for irritabilitet/agitasjon (ABC-I) mellom baseline og uke 12/avslutningsbesøk
Tidsramme: Visning til og med uke 12/Oppsigelse
Primære utfallsmålinger for å bestemme effektiviteten av behandling med CM-AT versus placebo for endringer i sjekklisten for avvikende atferd (ABC) - Community sub-skala for irritabilitet/agitasjon (ABC-I) mellom baseline (personens første måling) og uke 12/avslutning ( forsøkspersonens endelige måling) besøk. Deltakerne var mellom 3 og 6 år og tok 900 mg CM-AT eller placebo tre ganger daglig. ABC-I er en av fem diskrete underskalaer målt av ABC. Skalaområdet er 0-45. En høyere score reflekterer høyere alvorlighetsgrad av symptomer (irritabilitet). Poeng oppnås via spørreskjema for foreldrevurdering. Foreldre svarer på en rekke spørsmål på en skala direkte inn i et elektronisk datafangstsystem (EDC), og svarer: 0 = ikke i det hele tatt et problem 1 = atferden er et problem, men liten i grad 2 = problemet er moderat alvorlig 3 = problemet er alvorlig i grad. Poengsummen ble automatisk beregnet av EDC.
Visning til og med uke 12/Oppsigelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære utfallsmålinger av endringer i sjekklisten for avvikende atferd Underskala for sløvhet/sosial tilbaketrekning (ABC-L) mellom baseline og uke 12/avslutningsbesøk
Tidsramme: Visning til og med uke 12/Oppsigelse.
Sekundære utfallsmålinger for å bestemme effektiviteten av behandling med CM-AT versus placebo for endringer i avvikende atferdssjekkliste – Community (ABC) underskalaen for sløvhet/sosial tilbaketrekning (ABC-L) mellom baseline (personens første måling) og uke 12/avslutning (fagets endelige måling) besøk. Deltakerne var mellom 3 og 6 år og tok 900 mg CM-AT eller placebo tre ganger daglig. ABC-L er en av fem diskrete underskalaer målt av ABC. Skalaområdet er 0-48. En høyere score reflekterer høyere alvorlighetsgrad av symptomer (slapphet). Poeng oppnås via spørreskjema for foreldrevurdering. Foreldre svarer på en rekke spørsmål på en skala direkte inn i et elektronisk datafangstsystem (EDC), og svarer: 0 = ikke i det hele tatt et problem 1 = atferden er et problem, men liten i grad 2 = problemet er moderat alvorlig 3 = problemet er alvorlig i grad.
Visning til og med uke 12/Oppsigelse.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Curemark

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Hovedetterforsker: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

22. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

22. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2023

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 00103

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autisme

Kliniske studier på CM-AT

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere