Klinická studie pimozidu založená na registru u pacientů s přenosovou dysfunkcí neuromuskulárního spojení v důsledku ALS

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti klasifikovaní jako pacienti s klinicky jednoznačným, klinicky pravděpodobným nebo klinicky pravděpodobným (laboratorně podporovaným) ALS podle diagnostických kritérií El-Escorial pro ALS
2. Důkaz dekrementální odpovědi větší nebo rovné 5,0 % u alespoň jednoho nervově-svalového páru při úvodní screeningové návštěvě
3. Věk 18 let nebo více
4. Souhlas s účastí v kanadském registru neuromuskulárních onemocnění (CNDR) (pouze součást následné studie).

Kritéria vyloučení:

1. Diagnóza klinicky možné nebo klinicky suspektní ALS, jak je definováno diagnostickými kritérii El-Escorial pro ALS
2. Pokud subjekt užívá riluzol, dávka musí být stabilní po dobu 30 dnů před randomizační návštěvou. Riluzol nelze během studie zahájit.
3. Historie Parkinsonovy choroby
4. Historie traumatického poranění mozku
5. Neuroleptický maligní syndrom v anamnéze
6. Anamnéza přecitlivělosti nebo závažných nežádoucích reakcí na neuroleptické léky
7. Anamnéza prodlouženého QTc intervalu > 500 ms
8. Hyponatremie v anamnéze < 130 mmol/l
9. Historie současného užívání heparinu nebo warfarinu
10. Porucha funkce jater a/nebo ledvin v anamnéze, která může ovlivnit metabolismus pimozidu
11. Anamnéza současného těhotenství nebo kojení
12. Současné užívání antipsychotik
13. Přítomnost deprese centrálního nervového systému, komatózní stavy, poruchy jater, renální insuficience a krevní dyskrazie
14. Přítomnost depresivních poruch nebo Parkinsonova syndromu
15. Vrozený syndrom dlouhého QT intervalu v anamnéze nebo s rodinnou anamnézou tohoto syndromu a u pacientů s anamnézou srdeční arytmie nebo Torsade de Pointes
16. Přítomnost získaného dlouhého QT intervalu, jako je spojeno se současným užíváním léků, o kterých je známo, že prodlužují QT interval
17. Přítomnost hypokalémie nebo hypomagnezémie
18. Přítomnost klinicky významné bradykardie (srdeční frekvence < 50 tepů za minutu)
19. Současné užívání léků inhibujících CYP 3A4, jako jsou azolová antimykotika, antivirové inhibitory proteázy, makrolidová antibiotika a nefazodon
20. Současné užívání léků inhibujících CYP 2D6, jako je chinidin, je také kontraindikováno
21. Současné užívání inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu, jako je sertralin, paroxetin, citalopram a escitalopram
22. Těžká dysfagie s rizikem aspirace
23. Užil jakoukoli sloučeninu v rámci současné nebo známé budoucí studie jako potenciální terapii pro ALS méně než 30 dní před podáním dávky NEBO v minulosti byl kdykoli v minulosti vystaven terapii kmenovými buňkami pro léčbu ALS