Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pimotsidin rekisteripohjainen kliininen tutkimus potilailla, joilla on ALS:n aiheuttama hermo-lihasliitoksen transmissiohäiriö

maanantai 24. lokakuuta 2016 päivittänyt: DR. LAWRENCE KORNGUT, University of Calgary

Rekisteripohjainen satunnaiskontrolloitu, kaksoissokkoutettu kliininen pimotsiditutkimus potilailla, joilla on amyotrofisesta lateraaliskleroosista johtuva hermo-lihasliitoksen transmissiohäiriö

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on hermo-lihassairaus, joka johtaa nopeaan normaalin lihastoiminnan ja lihasten toiminnan heikkenemiseen, mikä johtaa liikkumisen, syömisen, juomisen, hengityksen, nukkumisen ja kommunikoinnin vaikeuksiin. Sairaus on etenevä, eikä parannuskeinoa ole tällä hetkellä olemassa. Suurin osa ihmisistä, joilla on diagnosoitu ALS, kuolee 3–5 vuoden kuluessa. Ainoa hyväksytty hoito hidastaa ALS:n etenemistä on nimeltään Rilutek® (rilutsoli), jolla on vain vaatimaton vaikutus ja jonka on osoitettu lisäävän eloonjäämistä muutamalla kuukaudella.

ALS-potilailla esiintyvä lihastoimintahäiriö johtuu hermovauriosta ja lihasten ja hermojen välisen yhteydenpidon häiriöstä. Aluetta, jossa nämä yhteydet tapahtuvat, kutsutaan neuromuskulaariseksi liitokseksi. Jotkut viimeaikaiset tutkimukset ovat keskittyneet eri lääkkeiden käyttöön parantamaan kommunikaatiota hermo-lihasliitoksessa tavoitteena parantaa lihasten toimintaa. Tätä lähestymistapaa ei ole todistettu, mutta se voi auttaa hidastamaan taudin etenemistä.

Pimotsidi on lääke, jonka on osoitettu tehostavan kommunikaatiota hermo-lihasliitoksessa kaloilla ja hiirillä. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan, voiko pimotsidi auttaa hidastamaan ALS:n etenemistä ja kuinka paljon lääkettä on otettava, jotta se vaikuttaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä kliinisessä tutkimuksessa on kaksi osaa: akuutti hoitokomponentti, joka koostuu faasin II lumekontrolloidusta kaksoissokkoutetusta, satunnaistetusta kontrolloidusta pimotsidin pilottitutkimuksesta ALS:n hoitoon; ja toinen komponentti, joka sisältää pitkittäisen seurantatutkimuksen ALS:n etenemisestä ja tuloksista. Tämä kliininen tutkimus on rekisteripohjainen, mukaan lukien Kanadan neuromuskulaaristen sairauksien rekisterin (CNDR; kansallinen päätutkija: L. Korngut) avustaman koehenkilöiden rekrytoinnin, ja pitkittäinen seurantatietojen kerääminen tapahtuu tämän kliinisen tutkimuksen toisen osan aikana CNDR:n kautta.

Akuuttiterapiatutkimuksen kesto kullakin koehenkilöllä on noin 11 viikkoa. Seurantatutkimuksen kesto CNDR:n kautta on jopa 5 vuotta.

Tutkimukseen osallistuneiden määrä: 25

Satunnaistaminen: Koehenkilöt satunnaistetaan lohkokokoon viisi kohdetta. Jokaisessa lohkossa yksi koehenkilö määrätään satunnaisesti lumelääkkeeseen ja loput neljä koehenkilöä satunnaistetaan hoitoryhmiin. Tutkimuslääkärit sokeutuvat potilaan satunnaistamisen tilaan. Satunnaistaminen tapahtuu suhteessa 4:1 tutkimuslääkettä (20 henkilöä) lumelääkkeeseen (5 henkilöä). Kun suurin annos on annettu 45-50 päivän ajan, koehenkilöt vähentävät määrättyä hoitoa tai lumelääkettä. Satunnaistaminen tapahtuu permutoidulla lohkosatunnaistuksella, ja tutkimushenkilöstö sokeutuu satunnaistukselle koko ajan mahdollistaen täydellisen piilottamisen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • South Health Campus

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on kliinisesti selvä, kliinisesti todennäköinen tai kliinisesti todennäköinen (laboratoriotuettu) ALS ALS:n El-Escorialin diagnostisten kriteerien mukaan
  2. Todisteet dekrementaalisesta vasteesta, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 5,0 % vähintään yhdessä hermo-lihas-parissa ensimmäisellä seulontakäynnillä
  3. Ikä 18 vuotta tai vanhempi
  4. Suostumus osallistumiseen Canadian Neuromuscular Disease Registry (CNDR) -rekisteriin (vain seurantatutkimuksen osa).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti mahdollisen tai kliinisesti epäillyn ALS:n diagnoosi ALS:n El-Escorialin diagnostisten kriteerien mukaisesti
  2. Jos henkilö käyttää rilutsolia, annoksen on oltava vakaa 30 päivää ennen satunnaiskäyntiä. Rilutsolihoitoa ei voida aloittaa tutkimuksen aikana.
  3. Parkinsonin taudin historia
  4. Traumaattisen aivovaurion historia
  5. Aiemmin pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä
  6. Aiempi yliherkkyys tai vakavat haittavaikutukset neuroleptilääkkeelle
  7. Pidentynyt QTc-aika > 500 ms
  8. Aiempi hyponatremia < 130 mmol/l
  9. Nykyinen hepariinin tai varfariinin käyttöhistoria
  10. Maksan ja/tai munuaisten vajaatoiminta, joka voi vaikuttaa pimotsidin metaboliaan
  11. Nykyinen raskaus tai imetys
  12. Nykyinen antipsykoottinen käyttö
  13. Keskushermoston masennus, koomat, maksahäiriöt, munuaisten vajaatoiminta ja veren dyskrasiat
  14. Masennushäiriöiden tai Parkinsonin oireyhtymän esiintyminen
  15. Synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä tai suvussa tätä oireyhtymää ja potilaat, joilla on ollut sydämen rytmihäiriöitä tai Torsade de Pointes
  16. hankinnainen pitkä QT-aika, joka liittyy esimerkiksi QT-aikaa pidentävien lääkkeiden samanaikaiseen käyttöön
  17. Hypokalemian tai hypomagnesemian esiintyminen
  18. Kliinisesti merkittävä bradykardia (syke < 50 lyöntiä minuutissa)
  19. CYP 3A4:ää estävien lääkkeiden, kuten atsoliantimykoottien, antiviraalisten proteaasinestäjien, makrolidiantibioottien ja nefatsodonin samanaikainen käyttö
  20. CYP 2D6:ta estävien lääkkeiden, kuten kinidiinin, samanaikainen käyttö on myös vasta-aiheista
  21. Serotoniinin takaisinoton estäjien, kuten sertraliinin, paroksetiinin, sitalopraamin ja essitalopraamin samanaikainen käyttö
  22. Vaikea dysfagia, johon liittyy aspiraatiovaara
  23. on käyttänyt mitä tahansa yhdistettä nykyisessä tai tunnetussa tulevassa tutkimuksessa mahdollisena ALS-hoitona alle 30 päivää ennen annostusta TAI aiemmin altistunut kantasoluhoidolle ALS:n hoitoon milloin tahansa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1 pimotsidi (2 mg päivässä)
Pimotsidi aloitetaan annoksella 1 mg kahdesti vuorokaudessa ja sitä jatketaan annoksella 2 mg/vrk 50 päivän ajan. Tutkimuksen lopussa annoksen pienentäminen alkaa lopputulosmittauskäynnin jälkeen (päivä 65). Pimotsidi lopetetaan tämän jälkeen.
Lääke: Pimotsidi 2 mg päivässä
Kokeellinen: Ryhmä 2 pimotsidi (4 mg päivässä)
Pimotsidi aloitetaan annoksella 1 mg kahdesti vuorokaudessa, minkä jälkeen annosta lisätään 1 mg:lla kahdesti vuorokaudessa viiden päivän välein 4 mg:aan/vrk) 45 päivän ajan. Tutkimuksen lopussa annoksen pienentäminen alkaa lopputulosmittauskäynnin jälkeen (päivä 65). Pimotsidia titrataan pienentämällä annosta 1 mg:lla kahdesti vuorokaudessa joka päivä, kunnes hoito lopetetaan kokonaan (2 päivän aikana).
Lääke: Pimotsidi 4 mg päivässä
Placebo Comparator: Ryhmä 3 lumelääke (laktoositabletti)
Lumetabletteja käytetään ja annetaan samalla tavalla ryhmän 3 koehenkilöille
Lääke: Plasebo (laktoositabletti)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Muutos satunnaistamisesta ALSRSR-R:ssä käynnillä 5 (päivä 51) ja muutos satunnaistamisesta ALSFRS-R:ssä käynnillä 6 (päivä 65)
Kyselyyn perustuva arviointiasteikko, joka arvioi ALS-potilaiden toimintaa neljällä alueella: bruttomotorinen aktiivisuus, hienomotorinen aktiivisuus, bulbar ja hengitystoiminta
Muutos satunnaistamisesta ALSRSR-R:ssä käynnillä 5 (päivä 51) ja muutos satunnaistamisesta ALSFRS-R:ssä käynnillä 6 (päivä 65)
Slow Vital Capacity (SVC)
Aikaikkuna: Muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) SVC:ssä käynnillä 5 (päivä 51) ja Muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) SVC:ssä käynnillä 6 (päivä 65)
SVC mitataan spirometrillä.
Muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) SVC:ssä käynnillä 5 (päivä 51) ja Muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) SVC:ssä käynnillä 6 (päivä 65)
Vähenevät vasteet toistuvaan hermostimulaatioon (DRRNS)
Aikaikkuna: Muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) DRRNS:ssä käynnillä 5 (päivä 51) ja muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) DRRNS:ssä käynnillä 6 (päivä 65)
Suorita toistuvia hermostimulaatiotutkimuksia ja arvioi dekrementaalisten vasteiden amplitudia käyttämällä Caldwell Electromyographic System -järjestelmää.
Muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) DRRNS:ssä käynnillä 5 (päivä 51) ja muutos näytöstä (päivä -14) ja satunnaistaminen (päivä 1) DRRNS:ssä käynnillä 6 (päivä 65)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutukset
Aikaikkuna: Päivä 12, käynti 3 (päivä 23), käynti 4 (päivä 36), käynti 5 (päivä 51) ja käynti 6 (päivä 65).
Haittavaikutusten arviointi tehdään opintovierailuilla. Haittatapahtumat raportoidaan ei-sokeutuneelle tutkimuksen tarkkailijalle.
Päivä 12, käynti 3 (päivä 23), käynti 4 (päivä 36), käynti 5 (päivä 51) ja käynti 6 (päivä 65).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Calgary

Yhteistyökumppanit

Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary

Tutkijat

  • Päätutkija: Lawrence Korngut, MD, FRCPC, University of Calgary and Alberta Health Services

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. lokakuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • REB14-0617

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pimotsidi 2 mg päivässä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa