Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1-studie van fisogatinib (BLU-554) bij patiënten met hepatocellulair carcinoom

10 april 2024 bijgewerkt door: Blueprint Medicines Corporation

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en voorlopige werkzaamheid van BLU-554 bij patiënten met hepatocellulair carcinoom te beoordelen

Dit is een fase 1, open-label, first-in-human (FIH)-onderzoek dat is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en voorlopige antineoplastische activiteit van fisogatinib (voorheen bekend als BLU-554) te evalueren. ) oraal toegediend bij patiënten met FGF19 IHC+ hepatocellulair carcinoom (HCC). De studie bestaat uit 3 delen, een dosis-escalatiedeel (Deel 1), een uitbreidingsdeel (Deel 2) waarin een eenmaal daags (qd) doseringsschema met de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) wordt onderzocht, en een Deel 3-uitbreiding van de qd doseringsschema op de RP2D bij TKI-naïeve patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

146

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Gongshu District
      • Hangzhou, Gongshu District, China, 310022
        • Zhejiang Cancer Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510445
        • Nanfang Hospital
    • Heilongjiang
      • Harbin, Heilongjiang, China, 150081
        • Harbin Medical University cancer hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450008
        • Henan Cancer Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Hunan Cancer Hospital, Radioactive Interventional Department
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210002
        • The Chinese People's Liberation Army 81 Hospital
      • Nantong, Jiangsu, China, 226361
        • Nantong Tumor Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130012
        • Jilin Cancer Hospital
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Jilin University the First Affiliated Hospital
    • Shanghai City
      • Xuhui, Shanghai City, China, 200032
        • Fudan University Zhongshan Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital, Sichuan University
    • West Lake District
      • Tianjin, West Lake District, China, 300060
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital, Hepatobiliary Oncology Department
    • Xuhui District
      • Shanghai, Xuhui District, China, 200032
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • University of Frankfurt
    • Rhineland-Palatine
      • Mainz, Rhineland-Palatine, Duitsland, 55131
        • Johannes Gutenberg University Mainz - University Medical Center
  • Frankrijk
      • Clichy, Frankrijk, 92110
        • Hospital Beaujon
      • Villejuif, Frankrijk, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italië
      • Milan, Italië, 21033
        • IRCCS Foundation - National Institute of Tumors
  • Korea, republiek van
      • Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 10408
        • National Cancer Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169610
        • National Cancer Centre
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Vall d'Hebron Institute of Oncology
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bebington, Verenigd Koninkrijk, CH63 4JY
        • University of Liverpool - Clatterbridge Cancer Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RY
        • Guy's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W1T 7HA
        • University College London
  • Verenigde Staten
    • California
      • Rialto, California, Verenigde Staten, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02144
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselspital Bern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Bevestigde diagnose van HCC door histologisch onderzoek of door niet-invasieve criteria volgens de richtlijnen van de European Association for the Study of the Liver (EASL) of American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) (deel 1, 2 en 3).
  • Voor deel 1 en 2: de patiënt heeft een inoperabele ziekte en is eerder behandeld met sorafenib, heeft de behandeling met sorafenib geweigerd of heeft geen toegang tot sorafenib.
  • Voor deel 3 is de patiënt niet eerder behandeld met een TKI.
  • Child-Pugh klasse A zonder klinisch duidelijke ascites
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0-1
  • Voor Deel 1, bereid om gearchiveerd tumorweefsel te verstrekken (indien beschikbaar) en bereid om vóór en tijdens de behandeling tumorbiopsie te ondergaan (indien dit veilig en medisch haalbaar wordt geacht door de behandelend onderzoeker)
  • Voor deel 2 en 3 moeten alle patiënten een FGF19 IHC-resultaat beschikbaar hebben. Alleen FGF19 IHC+ HCC-patiënten komen in aanmerking voor deel 3.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Metastasen van het centrale zenuwstelsel
  • Aantal bloedplaatjes <75.000/ml
  • Absoluut aantal neutrofielen <1000/ml
  • Hemoglobine <8 g/dL
  • Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) >5x de bovengrens van normaal (ULN)
  • Totaal bilirubine >2,5 mg/dL
  • Internationale genormaliseerde ratio (INR) >2,3 of protrombinetijd (PT) >6 seconden boven controle
  • Geschatte (Cockroft-Gault-formule) of gemeten creatinineklaring <40 ml/min

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fisogatinib (BLU-554)
Fisogatinib (BLU-554) capsules voor orale toediening.
Geneesmiddel: Fisogatinib (BLU-554)
Andere namen:
  • BLU-554

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis (MTD) op qd- en bid-schema's
Tijdsspanne: Tijdens cyclus 1 (28 dagen) van de behandeling en wordt bepaald ongeveer 24 maanden na aanvang van het onderzoek of eerder
Tijdens cyclus 1 (28 dagen) van de behandeling en wordt bepaald ongeveer 24 maanden na aanvang van het onderzoek of eerder
Aanbevolen fase 2-dosis fisogatinib (BLU-554) op qd- en bid-schema's
Tijdsspanne: Aan het einde van elke behandelingscyclus (28 dagen) en wordt bepaald ongeveer 24 maanden na de start van het onderzoek of eerder
Aan het einde van elke behandelingscyclus (28 dagen) en wordt bepaald ongeveer 24 maanden na de start van het onderzoek of eerder
Aantal patiënten met bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en veranderingen in fysieke bevindingen, vitale functies, klinische laboratoriumresultaten en ECG-bevindingen
Tijdsspanne: Elke cyclus (28 dagen) gedurende ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek
Elke cyclus (28 dagen) gedurende ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie van fisogatinib (BLU-554) op qd- en bid-schema's
Tijdsspanne: Elke cyclus (28 dagen) tot aan cyclus 4 en aan het einde van de behandeling (ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek)
Er kunnen bloedmonsters worden genomen vóór de dosis en 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 24 uur na de dosis op Cyclus 1 Dag 1 en Cyclus 1 Dag 15, Pre-dosis van Cyclus 2 tot 4, Dag 1 en einde van de behandeling (EOT)
Elke cyclus (28 dagen) tot aan cyclus 4 en aan het einde van de behandeling (ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek)
Tijd tot maximale plasmaconcentratie van fisogatinib (BLU-554) op qd- en bid-schema's
Tijdsspanne: Elke cyclus (28 dagen) tot aan cyclus 4 en aan het einde van de behandeling (ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek)
Er kunnen bloedmonsters worden genomen vóór de dosis en 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 24 uur na de dosis op Cyclus 1 Dag 1 en Cyclus 1 Dag 15, Pre-dosis van Cyclus 2 tot 4, Dag 1 en EOT
Elke cyclus (28 dagen) tot aan cyclus 4 en aan het einde van de behandeling (ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek)
Fibroblastgroeifactor 19 (FGF19) -status in tumorweefsel
Tijdsspanne: Cyclus 2 (Dag 56)
Cyclus 2 (Dag 56)
Niveaus van FGF19 in bloed- en tumormonsters
Tijdsspanne: Cyclus 1 (dag 28)
Cyclus 1 (dag 28)
Voorlopig bewijs van antineoplastische activiteit van fisogatinib (BLU-554).
Tijdsspanne: Screening, Dag 1 van elke oneven cyclus beginnend met Cyclus 3, Einde van de behandeling (ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek) en elke drie maanden na EOT
Screening, Dag 1 van elke oneven cyclus beginnend met Cyclus 3, Einde van de behandeling (ongeveer 24 maanden of eerder als de patiënt stopt met het onderzoek) en elke drie maanden na EOT

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

27 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BLU-554-1101
  • 2015-001662-26 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hepatocellulair carcinoom (HCC)

Klinische onderzoeken op Fisogatinib (BLU-554)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren