Badanie I fazy fizogatynibu (BLU-554) u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym
10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation
Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i wstępną skuteczność BLU-554 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym
Jest to otwarte badanie fazy 1, przeprowadzone po raz pierwszy u ludzi (FIH), mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i wstępnej aktywności przeciwnowotworowej fizogatynibu (wcześniej znanego jako BLU-554 ) podawane doustnie pacjentom z rakiem wątrobowokomórkowym (HCC) FGF19 IHC+.
Badanie składa się z 3 części, części dotyczącej zwiększania dawki (część 1), części rozszerzającej (część 2) badającej schemat dawkowania raz na dobę (qd) w zalecanej dawce fazy 2 (RP2D) oraz części 3 rozszerzającej schemat dawkowania qd w RP2D u pacjentów nieleczonych wcześniej TKI.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
146
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gongshu District
-
Hangzhou, Gongshu District, Chiny, 310022
- Zhejiang Cancer Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510445
- Nanfang Hospital
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Chiny, 150081
- Harbin Medical University Cancer Hospital
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Chiny, 450008
- Henan Cancer Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chiny, 410013
- Hunan Cancer Hospital, Radioactive Interventional Department
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210002
- The Chinese People's Liberation Army 81 Hospital
-
Nantong, Jiangsu, Chiny, 226361
- Nantong Tumor Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Chiny, 130012
- Jilin cancer hospital
-
Changchun, Jilin, Chiny, 130021
- Jilin University the First Affiliated Hospital
-
-
Shanghai City
-
Xuhui, Shanghai City, Chiny, 200032
- Fudan University Zhongshan Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
-
West Lake District
-
Tianjin, West Lake District, Chiny, 300060
- Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital, Hepatobiliary Oncology Department
-
-
Xuhui District
-
Shanghai, Xuhui District, Chiny, 200032
- Fudan University Shanghai Cancer Center
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
-
-
-
-
Clichy, Francja, 92110
- Hospital Beaujon
-
Villejuif, Francja, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Vall d'Hebron Institute of Oncology
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Frankfurt, Niemcy, 60590
- University of Frankfurt
-
-
Rhineland-Palatine
-
Mainz, Rhineland-Palatine, Niemcy, 55131
- Johannes Gutenberg University Mainz - University Medical Center
-
-
-
-
-
Gyeonggi-do, Republika Korei, 10408
- National Cancer Center
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Republika Korei, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169610
- National Cancer Centre
-
-
-
-
California
-
Rialto, California, Stany Zjednoczone, 92377
- Inland Empire Liver Foundation
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Ochsner Cancer Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02144
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Inselspital Bern
-
-
-
-
-
Tainan, Tajwan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 21033
- IRCCS Foundation - National Institute of Tumors
-
-
-
-
-
Bebington, Zjednoczone Królestwo, CH63 4JY
- University of Liverpool - Clatterbridge Cancer Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RY
- Guy's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, W1T 7HA
- University College London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Potwierdzone rozpoznanie HCC na podstawie badania histologicznego lub kryteriów nieinwazyjnych zgodnie z wytycznymi Europejskiego Stowarzyszenia Badań nad Wątrobą (EASL) lub Amerykańskiego Stowarzyszenia Badań nad Chorobami Wątroby (AASLD) (Część 1, 2 i 3).
- W części 1 i 2 pacjent ma nieoperacyjną chorobę i był wcześniej leczony sorafenibem, odmówił leczenia sorafenibem lub nie ma dostępu do sorafenibu.
- W części 3 pacjent nie był wcześniej leczony TKI.
- Klasa A Childa-Pugha bez widocznego klinicznie wodobrzusza
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
- W przypadku części 1, chęć dostarczenia zarchiwizowanej tkanki guza (jeśli jest dostępna) oraz chęć poddania się biopsji guza przed i w trakcie leczenia (jeśli badacz prowadzący uzna to za bezpieczne i wykonalne z medycznego punktu widzenia)
- W przypadku Części 2 i 3 wszyscy pacjenci muszą mieć dostępny wynik FGF19 IHC. Tylko pacjenci z FGF19 IHC+ HCC będą kwalifikować się do Części 3.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego
- Liczba płytek krwi <75 000/ml
- Bezwzględna liczba neutrofili <1000/ml
- Hemoglobina <8 g/dl
- Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >5x górna granica normy (GGN)
- Bilirubina całkowita >2,5 mg/dl
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >2,3 lub czas protrombinowy (PT) >6 sekund powyżej kontroli
- Oszacowany (wzór Cockrofta-Gaulta) lub zmierzony klirens kreatyniny <40 ml/min
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fizogatynib (BLU-554)
Fizogatynib (BLU-554) kapsułki do podawania doustnego.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) w schemacie qd i bid
Ramy czasowe: Podczas cyklu 1 (28 dni) leczenia i zostanie określony po około 24 miesiącach od rozpoczęcia badania lub wcześniej
|
Podczas cyklu 1 (28 dni) leczenia i zostanie określony po około 24 miesiącach od rozpoczęcia badania lub wcześniej
|
|
Zalecana dawka fizogatynibu fazy 2 (BLU-554) w schemacie qd i 2d
Ramy czasowe: Pod koniec każdego cyklu (28 dni) leczenia i zostanie określony po około 24 miesiącach od rozpoczęcia badania lub wcześniej
|
Pod koniec każdego cyklu (28 dni) leczenia i zostanie określony po około 24 miesiącach od rozpoczęcia badania lub wcześniej
|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi oraz zmianami w wynikach badań fizykalnych, parametrami życiowymi, wynikami badań laboratoryjnych i zapisem EKG
Ramy czasowe: Każdy cykl (28 dni) przez około 24 miesiące lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu
|
Każdy cykl (28 dni) przez około 24 miesiące lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Maksymalne stężenie fizogatynibu w osoczu (BLU-554) w schemacie qd i bid
Ramy czasowe: W każdym cyklu (28 dni) do cyklu 4 i na końcu leczenia (około 24 miesięcy lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu)
|
Próbki krwi można pobrać przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w 1. koniec leczenia (EOT)
|
W każdym cyklu (28 dni) do cyklu 4 i na końcu leczenia (około 24 miesięcy lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu)
|
|
Czas do maksymalnego stężenia fizogatynibu w osoczu (BLU-554) w schemacie qd i bid
Ramy czasowe: W każdym cyklu (28 dni) do cyklu 4 i na końcu leczenia (około 24 miesięcy lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu)
|
Próbki krwi można pobrać przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w 1. OT
|
W każdym cyklu (28 dni) do cyklu 4 i na końcu leczenia (około 24 miesięcy lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu)
|
|
Status czynnika wzrostu fibroblastów 19 (FGF19) w tkance nowotworowej
Ramy czasowe: Cykl 2 (dzień 56)
|
Cykl 2 (dzień 56)
|
|
|
Poziomy FGF19 w próbkach krwi i guza
Ramy czasowe: Cykl 1 (dzień 28)
|
Cykl 1 (dzień 28)
|
|
|
Wstępne dowody działania przeciwnowotworowego fizogatynibu (BLU-554).
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1 każdego nieparzystego cyklu, począwszy od cyklu 3, koniec leczenia (około 24 miesięcy lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu) i co trzy miesiące po EOT
|
Badanie przesiewowe, dzień 1 każdego nieparzystego cyklu, począwszy od cyklu 3, koniec leczenia (około 24 miesięcy lub wcześniej, jeśli pacjent zakończy udział w badaniu) i co trzy miesiące po EOT
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lipca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 lipca 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
27 lipca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BLU-554-1101
- 2015-001662-26 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .