Vaiheen 1 tutkimus fisogatinibistä (BLU-554) potilailla, joilla on hepatosellulaarinen karsinooma
keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Blueprint Medicines Corporation
Vaiheen 1 tutkimus BLU-554:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa varten potilailla, joilla on hepatosellulaarinen karsinooma
Tämä on vaiheen 1, avoin, ensimmäinen ihmisessä (FIH) -tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida fisogatinibin (aiemmin BLU-554) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja alustavaa antineoplastista aktiivisuutta. ) annettuna suun kautta potilaille, joilla on FGF19 IHC+ -hepatosellulaarinen karsinooma (HCC).
Tutkimus koostuu 3 osasta, annoksen korotusosasta (osa 1), laajennusosasta (osa 2), jossa tarkastellaan kerran vuorokaudessa (qd) annettavaa annostelua suositellulla vaiheen 2 annoksella (RP2D), ja osan 3 laajennusosasta. qd annostusaikataulu RP2D:ssä potilailla, jotka eivät ole saaneet TKI:tä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
146
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Vall d'Hebron Institute of Oncology
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 21033
- IRCCS Foundation - National Institute of Tumors
-
-
-
-
Gongshu District
-
Hangzhou, Gongshu District, Kiina, 310022
- Zhejiang Cancer Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510445
- Nanfang Hospital
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Kiina, 150081
- Harbin Medical University Cancer Hospital
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450008
- Henan Cancer Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410013
- Hunan Cancer Hospital, Radioactive Interventional Department
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kiina, 210002
- The Chinese People's Liberation Army 81 Hospital
-
Nantong, Jiangsu, Kiina, 226361
- Nantong Tumor Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kiina, 130012
- Jilin cancer hospital
-
Changchun, Jilin, Kiina, 130021
- Jilin University the First Affiliated Hospital
-
-
Shanghai City
-
Xuhui, Shanghai City, Kiina, 200032
- Fudan University Zhongshan Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
-
West Lake District
-
Tianjin, West Lake District, Kiina, 300060
- Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital, Hepatobiliary Oncology Department
-
-
Xuhui District
-
Shanghai, Xuhui District, Kiina, 200032
- Fudan University Shanghai Cancer Center
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
-
-
-
-
Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 10408
- National Cancer Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Clichy, Ranska, 92110
- Hospital Beaujon
-
Villejuif, Ranska, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- University of Frankfurt
-
-
Rhineland-Palatine
-
Mainz, Rhineland-Palatine, Saksa, 55131
- Johannes Gutenberg University Mainz - University Medical Center
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169610
- National Cancer Centre
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Inselspital Bern
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bebington, Yhdistynyt kuningaskunta, CH63 4JY
- University of Liverpool - Clatterbridge Cancer Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RY
- Guy's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1T 7HA
- University College London
-
-
-
-
California
-
Rialto, California, Yhdysvallat, 92377
- Inland Empire Liver Foundation
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Cancer Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02144
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vahvistettu HCC-diagnoosi histologisella tutkimuksella tai ei-invasiivisilla kriteereillä European Association for the Study of the Liver (EASL) tai American Association for the Study of the Liver Disease (AASLD) ohjeiden (osa 1, 2 ja 3) mukaisesti.
- Osien 1 ja 2 osalta potilaalla on ei-leikkaussairaus ja häntä on aiemmin hoidettu sorafenibillä, hän on kieltäytynyt sorafenibihoidosta tai hänellä ei ole pääsyä sorafenibille.
- Osassa 3 potilas ei ole saanut aikaisempaa TKI-hoitoa.
- Child-Pugh-luokka A ilman kliinisesti ilmeistä askitesta
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0-1
- Osa 1: valmis toimittamaan arkistoitua kasvainkudosta (jos saatavilla) ja valmis tekemään kasvaimen biopsian ennen hoitoa ja sen aikana (jos hoitava tutkija pitää sitä turvallisena ja lääketieteellisesti mahdollista)
- Osia 2 ja 3 varten kaikilla potilailla on oltava saatavilla FGF19 IHC -tulos. Vain FGF19 IHC+ HCC -potilaat voivat osallistua osaan 3.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Keskushermoston etäpesäkkeet
- Verihiutaleiden määrä <75 000/ml
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000/ml
- Hemoglobiini <8 g/dl
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5x normaalin yläraja (ULN)
- Kokonaisbilirubiini > 2,5 mg/dl
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >2,3 tai protrombiiniaika (PT) >6 sekuntia kontrollin yläpuolella
- Arvioitu (Cockroft-Gault-kaava) tai mitattu kreatiniinipuhdistuma <40 ml/min
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fisogatinibi (BLU-554)
Fisogatinibi (BLU-554) kapselit suun kautta.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suurin siedetty annos (MTD) qd ja bid aikatauluissa
Aikaikkuna: Hoitojakson 1 (28 päivää) aikana ja määritetään noin 24 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta tai aikaisemmin
|
Hoitojakson 1 (28 päivää) aikana ja määritetään noin 24 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta tai aikaisemmin
|
|
Suositeltu vaiheen 2 annos fisogatinibia (BLU-554) qd- ja tarjousaikatauluissa
Aikaikkuna: Jokaisen hoitojakson (28 päivää) lopussa ja määritetään noin 24 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta tai aikaisemmin
|
Jokaisen hoitojakson (28 päivää) lopussa ja määritetään noin 24 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta tai aikaisemmin
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia, vakavia haittatapahtumia ja muutoksia fyysisissa löydöksissä, elintoiminnoissa, kliinisissä laboratoriotuloksissa ja EKG-löydöksissä
Aikaikkuna: Joka sykli (28 päivää) noin 24 kuukauden ajan tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen
|
Joka sykli (28 päivää) noin 24 kuukauden ajan tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman fisogatinibin (BLU-554) maksimipitoisuus qd- ja bid-aikatauluissa
Aikaikkuna: Joka sykli (28 päivää) sykliin 4 asti ja hoidon lopussa (noin 24 kuukautta tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen)
|
Verinäytteet voidaan ottaa ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 ja syklin 1 päivänä 15, syklin 2–4 esiannos, päivä 1 ja hoidon loppu (EOT)
|
Joka sykli (28 päivää) sykliin 4 asti ja hoidon lopussa (noin 24 kuukautta tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen)
|
|
Aika plasman fisogatinibin (BLU-554) maksimipitoisuuden saavuttamiseen qd ja bid aikatauluissa
Aikaikkuna: Joka sykli (28 päivää) sykliin 4 asti ja hoidon lopussa (noin 24 kuukautta tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen)
|
Verinäytteet voidaan ottaa ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 ja syklin 1 päivänä 15, syklin 2–4 esiannos, päivä 1 ja EOT
|
Joka sykli (28 päivää) sykliin 4 asti ja hoidon lopussa (noin 24 kuukautta tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen)
|
|
Fibroblastikasvutekijän 19 (FGF19) tila kasvainkudoksessa
Aikaikkuna: Kierto 2 (päivä 56)
|
Kierto 2 (päivä 56)
|
|
|
FGF19:n tasot veri- ja kasvainnäytteissä
Aikaikkuna: Kierto 1 (päivä 28)
|
Kierto 1 (päivä 28)
|
|
|
Alustavat todisteet fisogatinibin (BLU-554) antineoplastisesta aktiivisuudesta
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1 jokaisesta parittomasta syklistä alkaen syklistä 3, hoidon loppu (noin 24 kuukauden kuluttua tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen) ja joka kolmas kuukausi EOT:n jälkeen
|
Seulonta, päivä 1 jokaisesta parittomasta syklistä alkaen syklistä 3, hoidon loppu (noin 24 kuukauden kuluttua tai aikaisemmin, jos potilas lopettaa tutkimuksen) ja joka kolmas kuukausi EOT:n jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 27. heinäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Adenokarsinooma
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Ruoansulatuskanavan kasvaimet
- Maksasairaudet
- Maksan kasvaimet
- Karsinooma
- Karsinooma, hepatosellulaarinen
- Antineoplastiset aineet
- Fisogatinib
Muut tutkimustunnusnumerot
- BLU-554-1101
- 2015-001662-26 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .