Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Infuze Lomecel-B versus placebo u pacientů s Alzheimerovou chorobou

13. prosince 2021 aktualizováno: Longeveron Inc.

Fáze I Prospektivní, Randomizovaná, Dvojitě zaslepená, Placebem kontrolovaná, Studie k vyhodnocení bezpečnosti a potenciální účinnosti infuze Lomecelu-B versus placebo u pacientů s Alzheimerovou chorobou

Toto je prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze I navržená k testování bezpečnosti a účinnosti LMSC (Longeveron Mezenchymal Stem Cells) pro léčbu subjektů s klinicky diagnostikovanou Alzheimerovou chorobou.

Přehled studie

Detailní popis

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná klinická studie navržená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti LMSC (Longeveron Mezenchymal Stem Cells) nebo placeba u subjektů s Alzheimerovou chorobou. Po úspěšné zaváděcí fázi Safety Run-In bude celkem dvacet pět (25) subjektů randomizováno k (2:2:1), kterým budou podávány nízké dávky LMSC, vysoké dávky LMSC nebo placebo. Po randomizaci, základním zobrazení a infuzi studijního produktu budou subjekty sledovány 2, 4, 13, 26, 39 a 52 týdnů po infuzi studijního produktu. Pro účely analýzy sledovaných vlastností a hodnocení bezpečnosti se použije studovaná populace se záměrem léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Florida
      • Delray Beach, Florida, Spojené státy, 33445
        • Brain Matters Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33137
        • Miami Jewish Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení: Všechny subjekty zařazené do této studie musí:

  • poskytnout písemný informovaný souhlas;
  • být ve věku 50 - 80 let v době podpisu formuláře Informovaného souhlasu;
  • mít tělesnou hmotnost 45 - 150 kg;
  • být v době zařazení diagnostikován s AD v souladu s kritérii NINCDS-AA;
  • skóre mezi 18 a 24 na Mini Mental State Examination (MMSE);
  • má jednoho (nebo více) identifikovaných dospělých pečovatelů, kteří jsou ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas se svou vlastní účastí; je schopen číst, rozumět a mluvit určeným jazykem na místě studia; buď žije se subjektem nebo ho vidí ≥2 hodiny/den ≥3 dny/týden; a souhlasí s tím, že doprovází subjekt na každou studijní návštěvu;
  • saturace krve kyslíkem ≥93 % stanovená pomocí pulzní oxymetrie;
  • mít MRI mozku konzistentní s AD;
  • mít PET sken s použitím indikátoru schváleného FDA (např. AMYViD, Vizamyl nebo Neuraceq) a který indikuje přítomnost beta-amyloidních plaků v mozkové kůře do 5 let od zařazení;
  • mít normální hladiny hormonu štítné žlázy (volný T4) a hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH);
  • mají normální hladiny B12 a folátu;
  • mít určeného studijního partnera, který bude doprovázet subjekt na všechny klinické návštěvy a bude se účastnit klinických hodnocení subjektu; nebo
  • žít v komunitě, včetně zařízení pro asistované bydlení, ale s výjimkou zařízení dlouhodobé péče.

Kritéria vyloučení: Všechny subjekty zařazené do této studie nesmí:

  • být schopen provést žádné z posouzení požadovaných pro analýzu sledovaných vlastností;
  • vykazují známky demence jiné než AD, jako je AIDS (syndrom získané imunodeficience), CJD (Creutzfeldt-Jakobova choroba), LBD (demence s Lewyho tělísky), CVD (cerebrovaskulární demence), PSP (progresivní supranukleární obrna), MCI (mnohočetná mozková obrna infarkty) nebo NPH (normální tlakový hydrocefalus);
  • mít jakékoli jiné neurodegenerativní onemocnění;
  • mít v anamnéze záchvatové onemocnění;
  • mít klinicky důležité abnormální laboratorní hodnoty screeningu přesahující AD;
  • máte jakékoli stavy, které by kontraindikovaly MRI, jako je přítomnost kovových předmětů v očích, kůži nebo srdci;
  • mít jakékoli stavy, které by kontraindikovaly PET sken;
  • mít > 4 mozkové mikrohemoragie (bez ohledu na jejich anatomickou lokalizaci nebo diagnostickou charakteristiku jako „možné“ nebo „určité“), jednu oblast povrchové siderózy nebo známky předchozího makrohemoragie podle MRI;
  • v současné době pravidelně užívat kortikosteroidy nebo podobné silné steroidní protizánětlivé léky (např. Prednison) (povolené výjimky zahrnují pravidelné používání steroidních nosních sprejů, topických steroidů a substituční terapie estrogeny);
  • být aktivní na seznamu (nebo se očekává, že bude uveden na seznamu) pro transplantaci jakéhokoli orgánu;
  • být příjemcem transplantovaného orgánu;
  • mají známou přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO).
  • mají stav, u kterého se předpokládá omezená délka života na < 1 rok.
  • mít při screeningu systolický krevní tlak vsedě nebo v klidu > 180 mm Hg nebo diastolický krevní tlak > 110 mm Hg;
  • měl/a v anamnéze zneužívání alkoholu nebo drog v posledních 5 letech.
  • byla v posledních 5 letech diagnostikována malignita, s výjimkou kurativního bazaliomu, spinocelulárního karcinomu, melanomu in situ nebo cervikálního karcinomu;
  • být ženou, která je těhotná, kojící nebo ve fertilním věku a nepoužívá účinnou antikoncepci (subjekty musí podstoupit těhotenský test z moči při screeningu a v den infuze před infuzí);
  • mít jakékoli závažné onemocnění nebo jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost nebo shodu subjektu nebo znemožnit úspěšné dokončení studie;
  • máte jakékoli závažné onemocnění nebo jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit platnost studie (např. známky mrtvice, traumatické poranění mozku (TBI), roztroušená skleróza (MS), amyotrofická laterální skleróza (ALS) a Parkinsonismus;
  • během posledních 5 let se účastnili jakéhokoli hodnoceného terapeutického nebo přístrojového hodnocení, o kterém se zkoušející domnívá, že by ovlivnilo nebo ovlivnilo výsledek studie;
  • v současné době se účastní (nebo se účastní během předchozích 30 dnů) zkušebního terapeutického nebo zkušebního zařízení;
  • být pozitivní na HIV, syfilis a hepatitidu C; nebo
  • být pozitivní na hepatitidu B. Pokud subjekt testuje pozitivně na anti-HBc nebo anti-HBs, subjekt musí být v současné době léčen na hHepatitidu B před infuzí a musí zůstat v léčbě po celou dobu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Skupina 1 (10 subjektů) Cílová dávka 20 milionů Longeveronových mezenchymálních kmenových buněk (LMSC) prostřednictvím periferní intravenózní infuze.
periferní intravenózní infuzí
Experimentální: Kohorta 2
Skupina 2 (10 subjektů) Cílová dávka 100 milionů Longeveronových mezenchymálních kmenových buněk (LMSC) prostřednictvím periferní intravenózní infuze.
periferní intravenózní infuzí
Komparátor placeba: Kohorta 3
Skupina 3 (5 subjektů) Placebo (Plasmalyte A a 1% lidský sérový albumin (HSA)) prostřednictvím periferní intravenózní infuze.
periferní intravenózní infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Demonstrovat bezpečnost LMSC podávaných subjektům s Alzheimerovou chorobou.
Časové okno: 30 dní po infuzi

Výskyt jakékoli závažné nežádoucí příhody (TE-SAE) související s léčbou, definované jako jeden nebo více z následujících nežádoucích zdravotních příhod, ke kterým došlo během prvních 30 dnů po infuzi.

  • Život ohrožující událost (např. mrtvice nebo nefatální plicní embolie).
  • Vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace.
  • Výsledkem je přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost.
  • Výsledkem je smrt.
  • Vede k dalším klinicky významným nepříznivým výsledkům laboratorních testů nebo zdravotním stavům stanoveným na základě posouzení zkoušejícího (např. nové klinicky asymptomatické mikrohemoragie mozku).
30 dní po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Předběžná účinnost bude stanovena zkoumáním změn stavu AD a poklesu frekvence, jak je hodnoceno dále.
Časové okno: Ve výchozím stavu 2, 4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
  • Neurologická/neurokognitivní vyšetření. ADAS-Cog 11 (škála hodnocení Alzheimerovy choroby-kognitivní subškála 11) MMSE (minimální vyšetření duševního stavu) NPI (neuropsychiatrický inventář) UPSIT (test identifikace pachu University of Pennsylvania) GDS (škála geriatrické deprese)
  • Hodnocení kvality života. ADCS-ADL (Kooperativní aktivity každodenního života při studiu Alzheimerovy choroby) QOL-AD (Kvalita života-Alzheimerova choroba)
  • Krevní zánětlivé a AD biomarkery. IL-1 IL-6 TGF-β1 TNF-α CRP D-dimer fibrinogen ApoE
  • Biomarkery zánětu mozkomíšního moku (CSF). IL-1 IL-6 TGF-pi TNF-a
  • CSF biomarkery AD. Tau. Fosforylovaný tau. Beta-amyloid.
  • Objem mozku vypočítaný pomocí MRI, včetně:

Objem hippocampu. Objem komor. Objem celého mozku.

Ve výchozím stavu 2, 4, 13, 26, 39 a 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

9. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit