Infusione di Lomecel-B rispetto al placebo nei pazienti con malattia di Alzheimer

Criteri di inclusione: tutti i soggetti arruolati in questo studio devono:

• fornire il consenso informato scritto;
• avere un'età compresa tra i 50 e gli 80 anni al momento della sottoscrizione del modulo di consenso informato;
• avere una massa corporea di 45 - 150 kg;
• al momento dell'arruolamento, essere diagnosticato con AD secondo i criteri NINCDS-AA;
• punteggio compreso tra 18 e 24 al Mini Mental State Examination (MMSE);
• ha uno (o più) caregiver adulti identificati che sono disposti a fornire il consenso informato scritto per la propria partecipazione; è in grado di leggere, comprendere e parlare la lingua designata presso il sito di studio; vive con il soggetto o lo vede per ≥2 ore/giorno ≥3 giorni/settimana; e si impegna ad accompagnare il soggetto ad ogni visita di studio;
• saturazione di ossigeno nel sangue ≥93% determinata tramite pulsossimetria;
• avere una risonanza magnetica cerebrale coerente con l'AD;
• sottoporsi a una scansione PET utilizzando un tracciante approvato dalla FDA (ad es. AMYViD, Vizamyl o Neuraceq) e che indichi la presenza di placche di beta-amiloide nella corteccia cerebrale, entro 5 anni dall'arruolamento;
• avere livelli normali di ormone tiroideo (T4 libero) e di ormone stimolante la tiroide (TSH);
• avere livelli normali di vitamina B12 e folato;
• avere un partner di studio designato che accompagnerà il soggetto a tutte le visite cliniche e parteciperà alle valutazioni cliniche del soggetto; o
• vivere nella comunità, anche in una struttura di residenza assistita, ma escluse le strutture infermieristiche di lungodegenza.

Criteri di esclusione: tutti i soggetti arruolati in questo studio non devono:

• non essere in grado di eseguire nessuna delle valutazioni richieste per l'analisi degli endpoint;
• mostrano segni di demenza diversa dall'AD, come da AIDS (sindrome da immunodeficienza acquisita), CJD (malattia di Creutzfeldt-Jakob), LBD (demenza a corpi di Lewy), CVD (demenza cerebrovascolare), PSP (paralisi sopranucleare progressiva), MCI (demenza cerebrale multipla) infarti) o NPH (idrocefalo normoteso);
• avere qualsiasi altra malattia neurodegenerativa;
• avere una storia di un disturbo convulsivo;
• avere valori di laboratorio di screening anomali clinicamente importanti oltre l'AD;
• avere condizioni che potrebbero controindicare una risonanza magnetica, come la presenza di oggetti metallici negli occhi, nella pelle o nel cuore;
• avere condizioni che potrebbero controindicare una scansione PET;
• avere > 4 microemorragie cerebrali (indipendentemente dalla loro posizione anatomica o caratterizzazione diagnostica come "possibili" o "definite"), una singola area di siderosi superficiale o evidenza di una precedente macroemorragia valutata dalla RM;
• essere attualmente in uso regolare di corticosteroidi o simili potenti farmaci antinfiammatori steroidei (ad es. Prednisone) su base regolare (le eccezioni consentite includono l'uso regolare di spray nasali steroidei, steroidi topici e terapia sostitutiva con estrogeni);
• essere in lista attiva (o si prevede di essere in lista) per il trapianto di qualsiasi organo;
• essere un destinatario di un trapianto di organi;
• hanno una nota ipersensibilità al dimetilsolfossido (DMSO).
• avere una condizione che prevede un'aspettativa di vita limitata a < 1 anno.
• avere una pressione arteriosa sistolica seduta o a riposo > 180 mm Hg o pressione arteriosa diastolica > 110 mm Hg allo Screening;
• avere una storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 5 anni.
• è stato diagnosticato un tumore maligno negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare trattato in modo curativo, carcinoma a cellule squamose, melanoma in situ o carcinoma cervicale;
• essere una donna incinta, che allatta o in età fertile pur non praticando una contraccezione efficace (i soggetti di sesso femminile devono sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine allo screening e il giorno dell'infusione prima dell'infusione);
• avere una malattia grave o qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza o la compliance del soggetto o precludere il completamento con successo dello studio;
• avere una malattia grave o qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, possa compromettere la validità dello studio (ad esempio, segni di ictus, lesione cerebrale traumatica (TBI), sclerosi multipla (SM), sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e parkinsonismo;
• hanno partecipato a qualsiasi sperimentazione terapeutica o dispositivo sperimentale negli ultimi 5 anni che lo sperimentatore ritiene possa influenzare o influenzare l'esito dello studio;
• partecipare attualmente (o aver partecipato nei 30 giorni precedenti) a una sperimentazione terapeutica o di dispositivo sperimentale;
• essere positivo per HIV, sifilide ed epatite C; o
• essere positivo per l'epatite B. Se il soggetto risulta positivo per anti-HBc o anti-HBs, il soggetto deve essere attualmente in trattamento per l'hEpatite B prima dell'infusione e rimanere in trattamento per tutto lo studio.