ALS Reversals - Lunasin Regimen
26. listopadu 2018 aktualizováno: Richard Bedlack, M.D., Ph.D.
Otevřená 12měsíční studie režimu Lunasin pro pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) v jediném centru.
Toto je 12měsíční, široce inkluzivní, převážně virtuální, otevřená pilotní studie s jedním centrem využívající historickou kontrolní skupinu.
Účastníci obdrží režim Lunasin a budou požádáni, aby si zaregistrovali účet na webové stránce PacientiLikeMe, kde budou po úvodní návštěvě kliniky požádáni o zadání konkrétních údajů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Primární hypotéza je, že doplňkový režim obsahující Lunasin (označovaný jako režim Lunasin) může snížit rychlost progrese ALSFRS-S o 50 % ve srovnání s odpovídajícími historickými kontrolami.
ALS je devastující onemocnění motorických neuronů, které způsobuje rychle progresivní svalovou slabost, invaliditu a předčasnou smrt. Navzdory velkému počtu pokusů o ALS studie neexistují pro tento stav žádné významné terapie modifikující onemocnění.
Nedávno bylo oznámeno, že pacient s ověřenou diagnózou ALS zaznamenal dramatické objektivní zlepšení řeči, polykání a síly končetin při užívání doplňkového režimu obsahujícího Lunasin. Několik dalších pacientů s ALS také hlásilo zlepšení tohoto režimu Lunasin, ačkoli nebylo možné získat záznamy, které by to potvrdily.
Režim Lunasin se bude skládat z:
- LunaRich X kapsle
- Reliv NOW – směs „vitamínů, minerálů a super silných antioxidantů“
- Pro-Vantage – směs „sójového proteinu, triglyceridů se středně dlouhým řetězcem, kreatinu, CoQ10 a přeplňovaných aminokyselin“
Dávky budou titrovány až do cíle během prvních 6 dnů. Subjekt bude užívat nejvyšší tolerovanou dávku po zbytek 12měsíční studie.
Existují 3 návštěvy na klinice, které probíhají při screeningu/výchozím stavu, 1. měsíc a 12. měsíc. Po dobu 2.–11. měsíce budou účastníci provádět „virtuální návštěvy“ měřením vlastního skóre a hmotnosti ALSFRS-R a zaznamenají je na webové stránky PacientiLikeMe. Budou také sami hlásit jakoukoli vnímanou účinnost, komplianci, nežádoucí účinky a změny souběžně podávaných léků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke Medicine / Neurology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku minimálně 18 let.
- Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná jako možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial.
- Pacient je schopen porozumět a vyjádřit informovaný souhlas (podle názoru zkoušejícího).
- Pacient má přístup k internetu na stolním počítači, notebooku nebo tabletu a má funkční e-mailovou adresu.
- Pacient nebo pečovatel je ochoten a schopen používat počítač a zadávat data na zabezpečené webové stránky.
- Pacient umí číst a psát anglicky.
- Ženy nesmí být schopny otěhotnět (např. po menopauze, chirurgicky sterilní nebo používající adekvátní antikoncepční metody) po dobu trvání studie a tři měsíce po dokončení studie. Do adekvátní antikoncepce patří: abstinence, hormonální antikoncepce (perorální antikoncepce, implantovaná antikoncepce, injekční antikoncepce nebo jiná hormonální antikoncepce, například náplast nebo antikoncepční kroužek), nitroděložní tělísko (IUD) na místě ≥ 3 měsíce, bariérová metoda ve spojení se spermicidem, popř. jinou adekvátní metodu.
Kritéria vyloučení:
- Pacient užívá další experimentální léčbu ALS.
- Předchozí vedlejší účinky přípravku Lunasin.
- Známá alergie na sóju.
- Pacient má zdravotní nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo narušit pacientovu schopnost účastnit se této studie.
- Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lunasin režim
Režim Lunasin se skládá z:
Doporučuje se, aby pacienti otevřeli tobolky LunaRich X a smíchali jejich obsah a další 2 přísady ve vodě, aby vytvořili koktejl. Pokud pacienti netolerují postup na další dávku, budou požádáni, aby klesli zpět na nejvyšší dávku, kterou mohou tolerovat. |
LunaRich X Capsules, Reliv Now, ProVantage
|
|
Aktivní komparátor: Historické ovládací prvky
Pro každého přihlášeného účastníka budou v databázi PacientiLikeMe identifikovány odpovídající historické kontroly.
Účastníci budou porovnáni podle jejich míry progrese ALSFRS-R předtím, než začnou s režimem Lunasin (odhadem za předpokladu, že jejich skóre bylo normální na 48 v den nástupu příznaků).
|
Shodné historické kontroly budou identifikovány z databáze PacientiLikeMe.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v revidované škále funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Screening/základní stav – 12 měsíců
|
ALSFRS-R je rychle spravovaná (pětiminutová) ordinální hodnotící stupnice používaná k určení pacientova hodnocení jejich schopností a nezávislosti ve 13 funkčních činnostech.
Všech 13 aktivit je relevantních v ALS.
Každý úkol je hodnocen na pětibodové škále od 0 = neumím do 4 = normální schopnosti, s celkovým skóre 52 bodů.
Uvádí se míra změny celkového počtu bodů za měsíc.
|
Screening/základní stav – 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna acetylace histonu H3
Časové okno: Screening/výchozí stav, 1. měsíc
|
Účastníkům, ALS kontrolám (ne na Lunasinu) a zdravým kontrolám (ne na Lunasinu) byla odebrána krev na začátku a v časových bodech 1 měsíce.
Histony byly extrahovány z krvinek.
Western bloty byly použity k pohledu na specifické vzorce acetylace histonů, které Lunasin údajně změnil v buněčných kulturách (H3K9K14ac2 a H4K5K8K12K16).
Hodnoty integrované hustoty pro proteinové pásy AcH3 byly normalizovány pro celkový H3.
Procentuální hodnoty H3 pro časový bod 1 měsíc byly normalizovány na hodnoty výchozí návštěvy.
Výsledky byly analyzovány jednocestnou ANOVA.
|
Screening/výchozí stav, 1. měsíc
|
|
Procentní shoda mezi hmotnostmi získanými pacienty a koordinátorem studie
Časové okno: 1. měsíc, 12. měsíc
|
Aby se potvrdilo, že účastníci mohou přesně změřit svou vlastní váhu, i když budou více postiženi ALS, výzkumníci porovnají váhu vygenerovanou účastníky s hmotností získanou koordinátorem studie při návštěvách v 1. a 12. měsíci.
Použije se jednoduchý popis přesnosti (procentuální shoda mezi váhami).
|
1. měsíc, 12. měsíc
|
|
Míra zápisu
Časové okno: Screening/základní stav – 12. měsíc
|
Míra zápisu při dosažení 50 účastníků potřebných k vyplnění zkoušky.
|
Screening/základní stav – 12. měsíc
|
|
Míra uchování
Časové okno: 12. měsíc
|
Procento přeživších účastníků, kteří dokončili návštěvu v měsíci 12.
|
12. měsíc
|
|
Frekvence zvratů ALS
Časové okno: Screening/základní stav – 12. měsíc
|
Procento zapsaných účastníků, kteří zaznamenali zlepšení ALSFRS-R alespoň o 4 body trvající alespoň 12 měsíců.
|
Screening/základní stav – 12. měsíc
|
|
ALSFRS-R Přesnost
Časové okno: Měsíc 1
|
Aby se potvrdilo, že účastníci mohou přesně změřit svou vlastní stupnici funkčního hodnocení ALS (revidovaná, ALSFRS-R), vyšetřovatelé porovnají ALSFRS-R získané koordinátorem s údaji získanými samotnými účastníky při návštěvě v 1. měsíci.
Korelační analýza mezi těmito 2 skóre bude provedena pomocí Spearmanova rho.
|
Měsíc 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard Bedlack, M.D., Ph.D., Associate Professor of Neurology
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
13. září 2017
Dokončení studie (Aktuální)
13. září 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
16. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. prosince 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2018
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Pro00063754
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Účastníkům bude přiděleno globální jedinečné ID číslo (GUID), které umožní sdílení neidentifikovaných dat.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .