Odwrócenia ALS - schemat lunazyny
26 listopada 2018 zaktualizowane przez: Richard Bedlack, M.D., Ph.D.
Otwarta, jednoośrodkowa, 12-miesięczna próba leczenia lunazyną u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)
Jest to 12-miesięczna, szeroko obejmująca, w dużej mierze wirtualna, jednoośrodkowa, otwarta próba pilotażowa z wykorzystaniem historycznej grupy kontrolnej.
Uczestnicy otrzymają schemat Lunasin i zostaną poproszeni o zarejestrowanie konta w serwisie PacjentówLikeMe, gdzie po pierwszej wizycie w klinice zostaną poproszeni o podanie określonych danych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podstawowa hipoteza jest taka, że schemat suplementacji zawierający Lunazynę (określany jako schemat Lunazyny) może zmniejszyć tempo progresji ALSFRS-S o 50% w stosunku do dopasowanych historycznych kontroli.
ALS jest wyniszczającą chorobą neuronu ruchowego, która powoduje szybko postępujące osłabienie mięśni, niepełnosprawność i przedwczesną śmierć. Pomimo dużej liczby prób prób ALS, nie ma znaczących terapii modyfikujących przebieg choroby dla tego schorzenia.
Niedawno doniesiono, że pacjent z potwierdzoną diagnozą ALS doświadczył radykalnej obiektywnej poprawy mowy, połykania i siły kończyn podczas przyjmowania schematu suplementacji zawierającego Lunazynę. Kilku innych pacjentów z ALS również zgłosiło poprawę po tym pułku Lunazyny, chociaż nie można było uzyskać danych, aby je potwierdzić.
Schemat Lunasin będzie się składał z:
- Kapsułki LunaRich X
- Reliv NOW - mieszanka „witamin, minerałów i supermocnych przeciwutleniaczy”
- Pro-Vantage - mieszanka „białka sojowego, średniołańcuchowych trójglicerydów, kreatyny, CoQ10 i doładowanych aminokwasów”
Dawki będą stopniowo zwiększane do wartości docelowej przez pierwsze 6 dni. Uczestnik będzie przyjmował najwyższą tolerowaną dawkę przez pozostałą część 12-miesięcznego badania.
Istnieją 3 wizyty w klinice, które mają miejsce podczas badania przesiewowego/poziomu wyjściowego, w 1. i 12. miesiącu. W miesiącach od 2 do 11 uczestnicy będą odbywać „wirtualne wizyty”, mierząc swój własny wynik ALSFRS-R i wagę, i rejestrować je na stronie internetowej PacjentówLikeMe. Będą również samodzielnie zgłaszać wszelkie postrzegane skuteczności, zgodność, zdarzenia niepożądane i zmiany w towarzyszących lekach.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke Medicine / Neurology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 18 lat.
- Sporadyczny lub rodzinny ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami El Escorial.
- Pacjent jest w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę (w opinii badacza ośrodka).
- Pacjent ma dostęp do Internetu na komputerze stacjonarnym, laptopie lub tablecie oraz posiada działający adres e-mail.
- Pacjent lub opiekun chce i potrafi korzystać z komputera i wprowadzać dane na bezpiecznej stronie internetowej.
- Pacjent potrafi czytać i pisać w języku angielskim.
- Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie, w stanie jałowym chirurgicznie lub stosując odpowiednie metody kontroli urodzeń) przez czas trwania badania i trzy miesiące po jego zakończeniu. Odpowiednia antykoncepcja obejmuje: abstynencję, antykoncepcję hormonalną (antykoncepcja doustna, antykoncepcja w postaci implantów, antykoncepcja w zastrzykach lub inna antykoncepcja hormonalna, na przykład plaster lub krążek antykoncepcyjny), wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) założona przez ≥ 3 miesiące, metoda mechaniczna w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym lub inną odpowiednią metodę.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent przyjmuje inne eksperymentalne metody leczenia ALS.
- Wcześniejsze skutki uboczne Lunasinu.
- Znana alergia na soję.
- Pacjent cierpi na chorobę medyczną lub psychiatryczną, która zdaniem badacza może wpływać na zdolność pacjenta do udziału w tym badaniu.
- Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Reżim Lunazyny
Schemat Lunasin składa się z:
Zaleca się, aby pacjenci otworzyli kapsułki LunaRich X i zmieszali ich zawartość oraz pozostałe 2 składniki w wodzie, aby przygotować koktajl. Jeśli pacjenci nie tolerują przejścia do następnej dawki, zostaną poproszeni o powrót do najwyższej dawki, jaką mogą tolerować. |
Kapsułki LunaRich X, Reliv Now, ProVantage
|
|
Aktywny komparator: Kontrole historyczne
Dla każdego zarejestrowanego uczestnika zostaną zidentyfikowane dopasowane historyczne kontrole z bazy danych PacjentówLikeMe.
Uczestnicy zostaną dobrani zgodnie z ich wskaźnikiem progresji ALSFRS-R przed rozpoczęciem schematu Lunasin (oszacowany przy założeniu, że ich wynik był normalny i wynosił 48 w dniu wystąpienia objawów).
|
Dopasowane kontrole historyczne zostaną zidentyfikowane na podstawie bazy danych PacjenciLikeMe.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe/linia wyjściowa - 12 miesięcy
|
ALSFRS-R to szybko przeprowadzana (pięciominutowa) skala porządkowa służąca do oceny przez pacjenta jego zdolności i samodzielności w 13 czynnościach funkcjonalnych.
Wszystkie 13 czynności są istotne w ALS.
Każde zadanie jest oceniane w pięciostopniowej skali od 0 = nie da się wykonać, do 4 = normalna umiejętność, z łącznym wynikiem 52 punktów.
Podawane jest tempo zmian łącznej liczby punktów miesięcznie.
|
Badanie przesiewowe/linia wyjściowa - 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w acetylacji histonów H3
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe/linia wyjściowa, miesiąc 1
|
Uczestnikom, kontrolom ALS (nie przyjmującym Lunazyny) i zdrowym kontrolom (nie przyjmującym Lunazyny) pobrano krew w punkcie wyjściowym i po 1 miesiącu.
Histony zostały wyekstrahowane z komórek krwi.
Western blot wykorzystano do przyjrzenia się specyficznym wzorcom acetylacji histonów, które Lunasin podobno zmienił w hodowlach komórkowych (H3K9K14ac2 i H4K5K8K12K16).
Zintegrowane wartości gęstości dla prążków białka AcH3 znormalizowano dla całkowitego H3.
Wartości procentowe H3 dla punktu czasowego 1 miesiąca znormalizowano do wartości z wizyty wyjściowej.
Wyniki analizowano za pomocą jednoczynnikowej analizy ANOVA.
|
Badanie przesiewowe/linia wyjściowa, miesiąc 1
|
|
Zgodność procentowa między wagami uzyskanymi przez pacjentów i koordynatora badania
Ramy czasowe: Miesiąc 1, Miesiąc 12
|
Aby potwierdzić, że uczestnicy mogą dokładnie zmierzyć własną wagę, nawet jeśli staną się bardziej niepełnosprawni z powodu ALS, badacze porównają wagę wygenerowaną przez uczestnika z wagą uzyskaną przez koordynatora badania podczas wizyt w Miesiącu 1 i Miesiącu 12.
Zastosowany zostanie prosty opis dokładności (procent zgodności między wagami).
|
Miesiąc 1, Miesiąc 12
|
|
Wskaźnik zapisów
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe/linia wyjściowa - Miesiąc 12
|
Wskaźnik zapisów w dotarciu do 50 uczestników wymaganych do wypełnienia próby.
|
Badanie przesiewowe/linia wyjściowa - Miesiąc 12
|
|
Wskaźnik retencji
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Odsetek uczestników, którzy przeżyli, którzy ukończyli wizytę w miesiącu 12.
|
Miesiąc 12
|
|
Częstotliwość odwrócenia ALS
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe/linia wyjściowa - Miesiąc 12
|
Odsetek zapisanych uczestników, u których wystąpiła poprawa ALSFRS-R o co najmniej 4 punkty trwająca co najmniej 12 miesięcy.
|
Badanie przesiewowe/linia wyjściowa - Miesiąc 12
|
|
Dokładność ALSFRS-R
Ramy czasowe: Miesiąc 1
|
Aby potwierdzić, że uczestnicy mogą dokładnie zmierzyć własną Skalę Oceny Funkcjonalności ALS (poprawionej, ALSFRS-R), badacze porównają ALSFRS-R uzyskany przez koordynatora z tym uzyskanym przez samych uczestników podczas Wizyty w Miesiącu 1.
Analiza korelacji między tymi dwoma wynikami zostanie przeprowadzona za pomocą rho Spearmana.
|
Miesiąc 1
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Richard Bedlack, M.D., Ph.D., Associate Professor of Neurology
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 września 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 września 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 grudnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 listopada 2018
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00063754
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Uczestnikom zostanie przydzielony globalny unikalny numer identyfikacyjny (GUID), który umożliwi udostępnianie danych pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Reżim Lunasin
-
Northwestern UniversityZakończonyTrądzikStany Zjednoczone
-
Washington University School of MedicineSt. Louis Children's HospitalRekrutacyjnyHemoglobinopatie | Zaburzenia metaboliczne | Zaburzenia hematologiczne, immunologiczne lub szpiku kostnego | Zaburzenia niezłośliweStany Zjednoczone, Kanada