Reversões de ALS - Regime Lunasin
26 de novembro de 2018 atualizado por: Richard Bedlack, M.D., Ph.D.
Um estudo aberto, de centro único, de 12 meses de um regime de Lunasin para pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)
Este é um ensaio piloto aberto de 12 meses, amplamente inclusivo, em grande parte virtual, de centro único, utilizando um grupo de controle histórico.
Os participantes receberão um regime Lunasin e serão solicitados a se registrarem em uma conta no site PatientsLikeMe, onde, após a visita inicial na clínica, serão solicitados a inserir dados específicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A hipótese principal é que um regime suplementar contendo Lunasin (referido como o regime Lunasin) pode diminuir a taxa de progressão da ALSFRS-S em 50% em relação aos controles históricos correspondentes.
ALS é uma doença devastadora do neurônio motor que causa fraqueza muscular rapidamente progressiva, incapacidade e morte prematura. Apesar de um grande número de tentativas de ensaios de ELA, não há terapias modificadoras da doença significativas para esta condição.
Foi recentemente relatado que um paciente com um diagnóstico validado de ELA experimentou melhora objetiva dramática na fala, deglutição e força dos membros enquanto tomava um regime suplementar contendo Lunasin. Vários outros pacientes com ELA também relataram melhora com este regime de Lunasin, embora não tenham sido obtidos registros para validá-los.
O regime Lunasin consistirá em:
- Cápsulas LunaRich X
- Reliv NOW - uma mistura de 'vitaminas, minerais e antioxidantes superpoderosos'
- Pro-Vantage - uma mistura de 'proteína de soja, triglicerídeos de cadeia média, creatina, CoQ10 e aminoácidos superalimentados'
As dosagens serão tituladas até o alvo durante os primeiros 6 dias. O sujeito tomará a dosagem mais alta tolerada pelo restante do estudo de 12 meses.
Existem 3 consultas na clínica que ocorrem na triagem/linha de base, Mês 1 e Mês 12. Nos meses 2 a 11, os participantes farão "visitas virtuais" medindo sua própria pontuação e peso ALSFRS-R e os registrarão no site do PatientsLikeMe. Eles também irão relatar qualquer percepção de eficácia, adesão, eventos adversos e mudanças nos medicamentos concomitantes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
60
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Medicine / Neurology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino, com idade mínima de 18 anos.
- ELA esporádica ou familiar diagnosticada como possível, provável com suporte laboratorial, provável ou definitiva, conforme definido pelos critérios revisados do El Escorial.
- O paciente é capaz de entender e expressar consentimento informado (na opinião do investigador do centro).
- O paciente tem acesso à Internet em um computador desktop, laptop ou tablet e tem um endereço de e-mail ativo.
- O paciente ou cuidador deseja e pode usar um computador e inserir dados em um site seguro.
- O paciente é capaz de ler e escrever em inglês.
- As mulheres não podem engravidar (por exemplo, pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou usando métodos anticoncepcionais adequados) durante o estudo e três meses após a conclusão do estudo. Contracepção adequada inclui: abstinência, contracepção hormonal (contracepção oral, contracepção implantada, contracepção injetável ou outra contracepção hormonal, por exemplo, adesivo ou anel contraceptivo), dispositivo intrauterino (DIU) colocado por ≥ 3 meses, método de barreira em conjunto com espermicida, ou outro método adequado.
Critério de exclusão:
- O paciente está fazendo outros tratamentos experimentais para ELA.
- Efeitos colaterais anteriores de Lunasin.
- Alergia à soja conhecida.
- O paciente tem uma doença médica ou psiquiátrica que pode, na opinião do investigador, interferir na capacidade do paciente de participar deste estudo.
- Mulheres grávidas ou mulheres que estão amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Regime de lunasina
O regime Lunasin consiste em:
Será sugerido que os pacientes abram as cápsulas LunaRich X e misturem o conteúdo delas, bem como os outros 2 ingredientes, em água para fazer um shake. Se os pacientes não tolerarem o avanço para a próxima dosagem, eles serão solicitados a voltar para a dosagem mais alta que poderiam tolerar. |
Cápsulas LunaRich X, Reliv Now, ProVantage
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Comparador Ativo: Controles históricos
Para cada participante inscrito, os controles históricos correspondentes serão identificados no banco de dados de PatientsLikeMe.
Os participantes serão pareados de acordo com sua taxa de progressão ALSFRS-R antes de iniciarem o regime Lunasin (estimado assumindo que sua pontuação era normal em 48 na data do início dos sintomas).
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Os controles históricos correspondentes serão identificados no banco de dados de PatientsLikeMe.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na Escala de Avaliação Funcional de ALS Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: Triagem/linha de base - 12 meses
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ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal de administração rápida (cinco minutos) usada para determinar a avaliação do paciente de sua capacidade e independência em 13 atividades funcionais.
Todas as 13 atividades são relevantes na ELA.
Cada tarefa é avaliada em uma escala de cinco pontos de 0 = não pode fazer a 4 = habilidade normal, com uma pontuação total de 52 pontos.
Reportado é a taxa de variação no total de pontos por mês.
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Triagem/linha de base - 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na acetilação da histona H3
Prazo: Triagem/linha de base, Mês 1
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Os participantes, controles de ELA (não em Lunasin) e controles saudáveis (não em Lunasin) tiveram sangue coletado na linha de base e em pontos de tempo de 1 mês.
As histonas foram extraídas de células sanguíneas.
Western blots foram usados para observar padrões específicos de acetilação de histonas que Lunasin teria alterado em culturas de células (H3K9K14ac2 e H4K5K8K12K16).
Os valores de densidade integrados para bandas de proteína AcH3 foram normalizados para H3 total.
Os valores percentuais de H3 para o ponto de tempo de 1 mês foram normalizados para os da visita inicial.
Os resultados foram analisados por ANOVA de uma via.
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Triagem/linha de base, Mês 1
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Concordância percentual entre os pesos obtidos pelos pacientes e pelo coordenador do estudo
Prazo: Mês 1, Mês 12
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Para confirmar que os participantes podem medir com precisão seu próprio peso, mesmo quando ficam mais incapacitados pela ELA, os investigadores irão comparar o peso gerado pelo participante com o peso obtido pelo coordenador do estudo nas visitas do Mês 1 e Mês 12.
Será utilizada uma descrição simples da acurácia (concordância percentual entre os pesos).
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Mês 1, Mês 12
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Taxa de Matrícula
Prazo: Triagem/linha de base - Mês 12
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Taxa de inscrição para atingir os 50 participantes necessários para preencher o julgamento.
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Triagem/linha de base - Mês 12
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Taxa de retenção
Prazo: Mês 12
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Porcentagem de participantes sobreviventes que completaram a visita do mês 12.
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Mês 12
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Frequência de reversões de ALS
Prazo: Triagem/linha de base - Mês 12
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A porcentagem de participantes inscritos experimentando uma melhora ALSFRS-R de pelo menos 4 pontos com duração de pelo menos 12 meses.
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Triagem/linha de base - Mês 12
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ALSFRS-R Precisão
Prazo: Mês 1
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Para confirmar que os participantes podem medir com precisão sua própria Escala de Avaliação Funcional da ELA (Revisada, ALSFRS-R), os investigadores irão comparar a ALSFRS-R obtida pelo coordenador com a obtida pelos próprios participantes na Visita do Mês 1.
A análise correlacional entre esses 2 escores será realizada com Spearman's rho.
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Mês 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Richard Bedlack, M.D., Ph.D., Associate Professor of Neurology
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2016
Conclusão Primária (Real)
13 de setembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
13 de setembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
16 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de dezembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2018
Última verificação
1 de novembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00063754
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Os participantes receberão um número de identificação exclusivo global (GUID), que permitirá o compartilhamento de dados não identificados.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .