ALS-reverseringer - Lunasin-regime
26. november 2018 oppdatert av: Richard Bedlack, M.D., Ph.D.
Et åpent, enkeltsenter, 12-måneders forsøk med et Lunasin-regime for pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Dette er en 12-måneders, vidt inkluderende, stort sett virtuell, enkeltsenter, åpen pilotforsøk med bruk av en historisk kontrollgruppe.
Deltakerne vil motta en Lunasin-kur og vil bli bedt om å registrere seg for en konto for PatientsLikeMe-nettstedet, hvor de etter det første klinikkbesøket vil bli bedt om å legge inn spesifikke data.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den primære hypotesen er at et kosttilskudd som inneholder Lunasin (referert til som Lunasin-regimet) kan redusere frekvensen av ALSFRS-S-progresjon med 50 % i forhold til samsvarende historiske kontroller.
ALS er en ødeleggende motorneuronsykdom som forårsaker raskt progressiv muskelsvakhet, funksjonshemming og for tidlig død. Til tross for et stort antall forsøk på ALS, er det ingen signifikante sykdomsmodifiserende terapier for denne tilstanden.
Det ble nylig rapportert at en pasient med en validert diagnose av ALS, hadde opplevd dramatisk objektiv forbedring i tale, svelging og lemstyrke mens han tok et kosttilskudd som inneholder Lunasin. Flere andre pasienter med ALS har også rapportert bedring på dette Lunasin-regimentet, selv om det ikke var tilgjengelige journaler for å validere disse.
Lunasin-kuren vil bestå av:
- LunaRich X kapsler
- Reliv NOW - en blanding av "vitaminer, mineraler og superdrevne antioksidanter"
- Pro-Vantage - en blanding av 'soyaprotein, triglyserider med middels kjede, kreatin, CoQ10 og superladede aminosyrer'
Doser vil bli titrert opp til mål i løpet av de første 6 dagene. Forsøkspersonen vil ta den høyeste tolererte dosen for resten av den 12-måneders studien.
Det er 3 klinikkbesøk som skjer ved screening/baseline, måned 1 og måned 12. I månedene 2-11 vil deltakerne foreta "virtuelle besøk" ved å måle sin egen ALSFRS-R-score og vekt og vil registrere det på PatientsLikeMe-nettstedet. De vil også selvrapportere all oppfattet effekt, etterlevelse, bivirkninger og endringer i samtidige medisiner.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Medicine / Neurology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, i alderen minst 18 år.
- Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt som definert av reviderte El Escorial-kriterier.
- Pasienten er i stand til å forstå og uttrykke informert samtykke (etter stedets etterforskers mening).
- Pasienten har tilgang til Internett på en stasjonær datamaskin, bærbar PC eller nettbrett og har en fungerende e-postadresse.
- Pasient eller omsorgsperson er villig og i stand til å bruke en datamaskin og legge inn data på et sikkert nettsted.
- Pasienten kan lese og skrive engelsk.
- Kvinner må ikke være i stand til å bli gravide (f.eks. postmenopausale, kirurgisk sterile eller ved bruk av adekvate prevensjonsmetoder) i løpet av studien og tre måneder etter at studien er fullført. Adekvat prevensjon inkluderer: abstinens, hormonell prevensjon (oral prevensjon, implantert prevensjon, injisert prevensjon eller annen hormonell prevensjon, for eksempel plaster eller prevensjonsring), intrauterin enhet (spiral) på plass i ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med sæddrepende middel, eller en annen adekvat metode.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten tar andre eksperimentelle behandlinger for ALS.
- Tidligere bivirkninger fra Lunasin.
- Kjent soyaallergi.
- Pasienten har en medisinsk eller psykiatrisk sykdom som etter etterforskerens mening kan forstyrre pasientens mulighet til å delta i denne studien.
- Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lunasin-regime
Lunasin-kuren består av:
Det vil bli foreslått at pasienter åpner LunaRich X-kapslene og blander innholdet i disse samt de to andre ingrediensene i vann for å lage en shake. Hvis pasienter ikke tåler å gå videre til neste dose, vil de bli bedt om å falle tilbake til den høyeste dosen de kan tolerere. |
LunaRich X Capsules, Reliv Now, ProVantage
|
|
Aktiv komparator: Historiske kontroller
For hver registrerte deltaker vil samsvarende historiske kontroller bli identifisert fra PatientsLikeMe-databasen.
Deltakerne vil bli matchet i henhold til deres ALSFRS-R-progresjonsrate før de starter på Lunasin-kuren (estimert ved å anta at poengsummen deres var normal ved 48 på datoen for symptomdebut).
|
Matchende historiske kontroller vil bli identifisert fra PatientsLikeMe-databasen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i revidert ALS funksjonell vurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Screening/baseline - 12 måneder
|
ALSFRS-R er en raskt administrert (fem minutters) ordinær vurderingsskala som brukes til å bestemme pasientens vurdering av deres evne og uavhengighet i 13 funksjonelle aktiviteter.
Alle de 13 aktivitetene er relevante i ALS.
Hver oppgave er vurdert på en fempunktsskala fra 0 = kan ikke gjøre, til 4 = normal evne, med en total poengsum på 52 poeng.
Rapportert er endringshastigheten i totalt antall poeng per måned.
|
Screening/baseline - 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i H3 histonacetylering
Tidsramme: Screening/grunnlinje, måned 1
|
Deltakere, ALS-kontroller (ikke på Lunasin) og friske kontroller (ikke på Lunasin) fikk tatt blod ved baseline og 1 måneds tid.
Histoner ble ekstrahert fra blodceller.
Western blots ble brukt for å se på spesifikke histonacetyleringsmønstre som Lunasin angivelig hadde endret i cellekulturer (H3K9K14ac2 og H4K5K8K12K16).
Integrerte tetthetsverdier for AcH3-proteinbånd ble normalisert for total H3.
Prosent H3-verdier for tidspunktet på 1 måned ble normalisert til det for baseline-besøket.
Resultatene ble analysert med enveis ANOVA.
|
Screening/grunnlinje, måned 1
|
|
Prosentvis samsvar mellom vektene oppnådd av pasienter og studiekoordinator
Tidsramme: Måned 1, måned 12
|
For å bekrefte at deltakerne kan måle sin egen vekt nøyaktig, selv når de blir mer funksjonshemmede av ALS, vil etterforskerne sammenligne den deltakergenererte vekten med vekten oppnådd av studiekoordinatoren ved besøkene i måned 1 og måned 12.
En enkel beskrivelse av nøyaktigheten (prosent samsvar mellom vektene) vil bli brukt.
|
Måned 1, måned 12
|
|
Påmeldingsrate
Tidsramme: Screening/grunnlinje - måned 12
|
Påmeldingsgrad for å nå de 50 deltakerne som kreves for å fylle prøveperioden.
|
Screening/grunnlinje - måned 12
|
|
Oppbevaringsgrad
Tidsramme: Måned 12
|
Prosentandel av overlevende deltakere som fullførte måned 12 besøk.
|
Måned 12
|
|
Hyppighet av ALS-reverseringer
Tidsramme: Screening/grunnlinje - måned 12
|
Prosentandelen av påmeldte deltakere som opplever en ALSFRS-R-forbedring på minst 4 poeng som varer i minst 12 måneder.
|
Screening/grunnlinje - måned 12
|
|
ALSFRS-R Nøyaktighet
Tidsramme: Måned 1
|
For å bekrefte at deltakerne nøyaktig kan måle sin egen ALS funksjonelle vurderingsskala (revidert, ALSFRS-R), vil etterforskerne sammenligne ALSFRS-R oppnådd av koordinatoren med den oppnådd av deltakerne selv ved måned 1 besøk.
Korrelasjonsanalyse mellom disse 2 skårene vil bli utført med Spearmans rho.
|
Måned 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Richard Bedlack, M.D., Ph.D., Associate Professor of Neurology
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2016
Primær fullføring (Faktiske)
13. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
13. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2016
Først lagt ut (Anslag)
16. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. desember 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2018
Sist bekreftet
1. november 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00063754
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Deltakerne vil bli tildelt et globalt unikt ID-nummer (GUID), som vil tillate avidentifisert datadeling.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .