Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ALS-omkeringen - Lunasin-regime

26 november 2018 bijgewerkt door: Richard Bedlack, M.D., Ph.D.

Een open-label, single-center, 12 maanden durend onderzoek naar een Lunasin-regime voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Dit is een 12 maanden durende, breed inclusieve, grotendeels virtuele, single-center, open-label pilot-studie met een historische controlegroep. Deelnemers ontvangen een Lunasin-regime en worden gevraagd om zich te registreren voor een account op de PatientsLikeMe-website, waar ze na het eerste bezoek aan de kliniek worden gevraagd om specifieke gegevens in te voeren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De primaire hypothese is dat een supplementregime dat Lunasin bevat (ook wel het Lunasin-regime genoemd) de snelheid van ALSFRS-S-progressie met 50% kan verminderen ten opzichte van overeenkomende historische controles.

ALS is een verwoestende motorneuronziekte die snel voortschrijdende spierzwakte, invaliditeit en voortijdige dood veroorzaakt. Ondanks een groot aantal pogingen tot ALS-onderzoeken, zijn er geen significante ziektemodificerende therapieën voor deze aandoening.

Onlangs werd gemeld dat een patiënt met een gevalideerde diagnose van ALS een dramatische objectieve verbetering had ervaren in spraak, slikken en kracht van de ledematen terwijl hij een supplementregime nam dat Lunasin bevatte. Verscheidene andere patiënten met ALS hebben ook verbetering gemeld bij dit Lunasin-regiment, hoewel er geen gegevens beschikbaar waren om deze te valideren.

Het Lunasin-regime zal bestaan ​​uit:

  • LunaRich X-capsules
  • Reliv NOW - een mengsel van 'vitaminen, mineralen en superkrachtige antioxidanten'
  • Pro-Vantage - een mengsel van 'soja-eiwit, triglyceriden met middellange ketens, creatine, CoQ10 en supercharged aminozuren'

Doseringen worden gedurende de eerste 6 dagen naar boven getitreerd. De proefpersoon zal de hoogst getolereerde dosering gebruiken voor de rest van het onderzoek van 12 maanden.

Er zijn 3 bezoeken in de kliniek die plaatsvinden bij screening/baseline, maand 1 en maand 12. Voor maanden 2-11 zullen deelnemers "virtuele bezoeken" afleggen door hun eigen ALSFRS-R-score en gewicht te meten en dit op de PatientsLikeMe-website op te nemen. Ze zullen ook zelf alle waargenomen werkzaamheid, therapietrouw, bijwerkingen en veranderingen in gelijktijdig toegediende medicatie rapporteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Medicine / Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, minimaal 18 jaar oud.
  • Sporadische of familiale ALS gediagnosticeerd als mogelijk, laboratoriumondersteund waarschijnlijk, waarschijnlijk of definitief zoals gedefinieerd door herziene El Escorial-criteria.
  • Patiënt is in staat geïnformeerde toestemming te begrijpen en uit te drukken (volgens de locatieonderzoeker).
  • Patiënt heeft toegang tot internet op een desktopcomputer, laptop of tablet en heeft een werkend e-mailadres.
  • Patiënt of zorgverlener is bereid en in staat om een ​​computer te gebruiken en gegevens in te voeren op een beveiligde website.
  • Patiënt kan Engels lezen en schrijven.
  • Vrouwen mogen niet zwanger kunnen worden (bijvoorbeeld na de menopauze, chirurgisch steriel of door gebruik te maken van adequate anticonceptiemethoden) gedurende de duur van het onderzoek en drie maanden na voltooiing van het onderzoek. Adequate anticonceptie omvat: onthouding, hormonale anticonceptie (orale anticonceptie, geïmplanteerde anticonceptie, geïnjecteerde anticonceptie of andere hormonale anticonceptie, bijvoorbeeld pleister of anticonceptiering), spiraaltje (IUD) gedurende ≥ 3 maanden, barrièremethode in combinatie met zaaddodend middel, of een andere geschikte methode.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt neemt andere experimentele behandelingen voor ALS.
  • Eerdere bijwerkingen van Lunasin.
  • Bekende soja-allergie.
  • Patiënt heeft een medische of psychiatrische aandoening die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de patiënt om aan dit onderzoek deel te nemen, zou kunnen belemmeren.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lunasin-regime

Het Lunasin-regime bestaat uit:

  • LunaRich X-capsules (12 capsules per dag)
  • Reliv NOW - een mix van 'vitaminen, mineralen en superkrachtige antioxidanten' (3 schepjes per dag)
  • Pro-Vantage - een mengsel van 'soja-eiwit, triglyceriden met middellange ketens, creatine, CoQ10 en supercharged aminozuren' (2 schepjes per dag)

Er wordt voorgesteld dat patiënten de LunaRich X-capsules openen en de inhoud van deze en de andere 2 ingrediënten in water mengen om een ​​shake te maken. Als patiënten het niet tolereren om naar de volgende dosering te gaan, zal hen worden gevraagd om terug te vallen naar de hoogste dosering die ze konden verdragen.
Geneesmiddel: Lunasin-regime
LunaRich X-capsules, Reliv Now, ProVantage
Actieve vergelijker: Historische controles
Voor elke ingeschreven deelnemer worden overeenkomende historische controles geïdentificeerd uit de PatientsLikeMe-database. Deelnemers worden gematcht op basis van hun ALSFRS-R-progressiepercentage voordat ze beginnen met het Lunasin-regime (geschat door aan te nemen dat hun score normaal was op 48 op de datum waarop de symptomen begonnen).
Ander: Historische controle
Overeenkomende historische controles worden geïdentificeerd uit de PatientsLikeMe-database.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in herziene ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Screening/baseline - 12 maanden
ALSFRS-R is een snel af te nemen (vijf minuten) ordinale beoordelingsschaal die wordt gebruikt om de beoordeling van de patiënt van zijn bekwaamheid en onafhankelijkheid in 13 functionele activiteiten te bepalen. Alle 13 activiteiten zijn relevant bij ALS. Elke taak wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 = kan niet tot 4 = normaal vermogen, met een totale score van 52 punten. Gerapporteerd is het veranderingspercentage in totaal aantal punten per maand.
Screening/baseline - 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in H3-histone-acetylering
Tijdsspanne: Screening/baseline, maand 1
Bij deelnemers, ALS-controles (niet op Lunasin) en gezonde controles (niet op Lunasin) werd bloed afgenomen op basislijn en 1 maand tijdspunten. Histonen werden geëxtraheerd uit bloedcellen. Western-blots werden gebruikt om te kijken naar specifieke histonacetyleringspatronen die Lunasin naar verluidt had veranderd in celculturen (H3K9K14ac2 en H4K5K8K12K16). Geïntegreerde dichtheidswaarden voor AcH3-eiwitbanden werden genormaliseerd voor totaal H3. Percentage H3-waarden voor het tijdstip van 1 maand werden genormaliseerd naar die van het basislijnbezoek. De resultaten werden geanalyseerd met eenrichtings-ANOVA.
Screening/baseline, maand 1
Percentage overeenkomst tussen de gewichten verkregen door patiënten en studiecoördinator
Tijdsspanne: Maand 1, maand 12
Om te bevestigen dat deelnemers hun eigen gewicht nauwkeurig kunnen meten, zelfs wanneer ze meer gehandicapt raken door ALS, zullen de onderzoekers het door de deelnemer gegenereerde gewicht vergelijken met het gewicht verkregen door de studiecoördinator tijdens de bezoeken van maand 1 en maand 12. Er zal een eenvoudige beschrijving van de nauwkeurigheid (percentage overeenstemming tussen de gewichten) worden gebruikt.
Maand 1, maand 12
Inschrijvingspercentage
Tijdsspanne: Screening/baseline - maand 12
Percentage inschrijving bij het bereiken van de 50 deelnemers die nodig zijn om de proef te vullen.
Screening/baseline - maand 12
Retentiegraad
Tijdsspanne: Maand 12
Percentage overlevende deelnemers dat het bezoek van maand 12 heeft voltooid.
Maand 12
Frequentie van ALS-omkeringen
Tijdsspanne: Screening/baseline - maand 12
Het percentage ingeschreven deelnemers dat een ALSFRS-R-verbetering van ten minste 4 punten ervaart gedurende ten minste 12 maanden.
Screening/baseline - maand 12
ALSFRS-R-nauwkeurigheid
Tijdsspanne: Maand 1
Om te bevestigen dat deelnemers hun eigen ALS Functional Rating Scale (Herzien, ALSFRS-R) nauwkeurig kunnen meten, zullen de onderzoekers de ALSFRS-R die door de coördinator is verkregen, vergelijken met die verkregen door de deelnemers zelf tijdens het bezoek van maand 1. Correlatieanalyse tussen deze 2 scores zal worden uitgevoerd met Spearman's rho.
Maand 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Richard Bedlack, M.D., Ph.D.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard Bedlack, M.D., Ph.D., Associate Professor of Neurology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

16 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2018

Laatst geverifieerd

1 november 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00063754

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Deelnemers krijgen een wereldwijd uniek ID-nummer (GUID) toegewezen, waarmee geanonimiseerde gegevensuitwisseling mogelijk is.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren