ALS-visszafordítások – Lunasin-kezelés
2018. november 26. frissítette: Richard Bedlack, M.D., Ph.D.
Nyílt elrendezésű, egyközpontú, 12 hónapos Lunasin-kezelési vizsgálat amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek számára
Ez egy 12 hónapos, széles körben inkluzív, nagyrészt virtuális, egyközpontú, nyílt elrendezésű kísérleti próba, amely történelmi kontrollcsoportot használ.
A résztvevők Lunasin-kúrát kapnak, és felkérik őket, hogy regisztráljanak a PatientsLikeMe webhelyen, ahol a kezdeti klinikán belüli látogatást követően konkrét adatokat kell megadniuk.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az elsődleges hipotézis az, hogy a Lunasint tartalmazó kiegészítő kezelés (a továbbiakban Lunasin-kezelés) 50%-kal csökkentheti az ALSFRS-S progresszióját a megfelelő történelmi kontrollokhoz képest.
Az ALS egy pusztító motoros neuron betegség, amely gyorsan progresszív izomgyengeséget, rokkantságot és korai halált okoz. A nagyszámú ALS-kísérlet ellenére nincs jelentős betegségmódosító terápia erre az állapotra.
A közelmúltban arról számoltak be, hogy egy betegnél, akinek validált ALS-diagnózisa van, drámai objektív javulást tapasztalt a beszédben, a nyelésben és a végtagok erejében, miközben Lunasint tartalmazó kiegészítő kezelést kapott. Számos más ALS-ben szenvedő beteg is arról számolt be, hogy javult a Lunasin-ezred, bár ezeket nem lehetett hitelesíteni.
A Lunasin-kúra a következőkből áll:
- LunaRich X kapszula
- Reliv NOW – vitaminok, ásványi anyagok és szupererős antioxidánsok keveréke
- Pro-Vantage – „szójafehérje, közepes láncú trigliceridek, kreatin, CoQ10 és feltöltött aminosavak keveréke”
Az adagokat az első 6 napban a célértékig titráljuk. Az alany a legmagasabb tolerált adagot kapja a 12 hónapos vizsgálat hátralévő részében.
A szűrésnél/alapállapotban, az 1. és a 12. hónapban 3 alkalommal kerül sor a klinikán belüli vizitre. A 2-11. hónapban a résztvevők "virtuális látogatásokat" tesznek saját ALSFRS-R pontszámuk és súlyuk mérésével, és rögzítik azt a PatientsLikeMe weboldalon. Önmaguktól bejelentik az észlelt hatékonyságot, megfelelőséget, nemkívánatos eseményeket és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek változásait.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke Medicine / Neurology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő, legalább 18 éves.
- Sporadikus vagy familiáris ALS diagnosztizálása lehetőség szerint, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott, a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint.
- A beteg képes megérteni és kifejezni a tájékozott beleegyezését (a helyszíni vizsgáló véleménye szerint).
- A páciens asztali számítógépén, laptopján vagy táblagépén csatlakozik az internethez, és rendelkezik működő e-mail címmel.
- A beteg vagy gondozó hajlandó és képes számítógépet használni és adatokat bevinni egy biztonságos weboldalra.
- A beteg tud angolul írni és olvasni.
- A nők nem eshetnek teherbe (pl. menopauza után, műtétileg sterilek vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket alkalmazva) a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálat befejezését követő három hónapon belül. A megfelelő fogamzásgátlás magában foglalja: absztinencia, hormonális fogamzásgátlás (orális fogamzásgátlás, beültetett fogamzásgátlás, injekciós fogamzásgátlás vagy egyéb hormonális fogamzásgátlás, például tapasz vagy fogamzásgátló gyűrű), intrauterin eszköz (IUD) legalább 3 hónapig a helyén, spermiciddel kombinált barrier módszer, vagy egy másik megfelelő módszer.
Kizárási kritériumok:
- A páciens más kísérleti kezeléseket is szed az ALS-re.
- A Lunasin korábbi mellékhatásai.
- Ismert szójaallergia.
- A páciensnek olyan orvosi vagy pszichiátriai betegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a pácienst abban, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban.
- Terhes nők vagy éppen szoptató nők.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Lunasin-kúra
A Lunasin-kúra a következőkből áll:
Javasoljuk, hogy a betegek nyissa ki a LunaRich X kapszulát, és keverje össze a tartalmát, valamint a másik 2 összetevőt vízben, hogy rázza fel. Ha a betegek nem tolerálják a következő adagra való átállást, felkérik őket, hogy térjenek vissza az általuk elviselhető legmagasabb adagra. |
LunaRich X kapszula, Reliv Now, ProVantage
|
|
Aktív összehasonlító: Történelmi ellenőrzések
A PatientsLikeMe adatbázisból minden egyes beiratkozott résztvevő esetében az egyező előzménykontrollokat azonosítjuk.
A résztvevőket az ALSFRS-R progressziós rátájuk szerint egyeztetik, mielőtt elkezdenék a Lunasin-kezelést (ezt úgy becsüljük, hogy feltételezzük, hogy pontszámuk a tünetek megjelenésének napján 48 pont volt).
|
Az egyező előzménykontrollokat a PatientsLikeMe adatbázisból azonosítjuk.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a felülvizsgált ALS funkcionális minősítési skálában (ALSFRS-R)
Időkeret: Szűrés/alapállapot - 12 hónap
|
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (5 perces) ordinális besorolási skála, amellyel meghatározható, hogy a páciens hogyan értékeli képességét és függetlenségét 13 funkcionális tevékenységben.
Mind a 13 tevékenység releváns az ALS-ben.
Minden feladatot egy ötfokú skálán értékelnek, 0 = nem tud, 4 = normál képesség, az összpontszám 52 pont.
Jelentve a változás mértéke az összes pont havonta.
|
Szűrés/alapállapot - 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a H3 hiszton acetilációjában
Időkeret: Szűrés/alapállapot, 1. hónap
|
A résztvevők, az ALS kontrollok (nem Lunasin) és az egészséges kontrollok (nem Lunasin) vért vettek a kiindulási és 1 hónapos időpontokban.
A hisztonokat a vérsejtekből vonták ki.
Western blotot használtak a specifikus hiszton-acetilezési minták vizsgálatára, amelyeket a Lunasin állítólag megváltoztatott sejttenyészetekben (H3K9K14ac2 és H4K5K8K12K16).
Az AcH3 fehérjesávok integrált denzitásértékeit a teljes H3-ra normalizáltuk.
Az 1 hónapos időpontra vonatkozó százalékos H3 értékeket az alaplátogatás értékére normalizáltuk.
Az eredményeket egyutas ANOVA-val elemeztük.
|
Szűrés/alapállapot, 1. hónap
|
|
Százalékos megegyezés a betegek és a vizsgálati koordinátor által elért súlyok között
Időkeret: 1. hónap, 12. hónap
|
Annak igazolására, hogy a résztvevők pontosan meg tudják mérni saját súlyukat, még akkor is, ha az ALS miatt rokkantabbá válnak, a vizsgálók összehasonlítják a résztvevők által generált testsúlyt a vizsgálati koordinátor által az 1. és 12. havi látogatások során kapott súllyal.
A pontosság egyszerű leírását (a súlyok közötti százalékos egyezést) használjuk.
|
1. hónap, 12. hónap
|
|
Beiratkozási arány
Időkeret: Szűrés/alapállapot – 12. hónap
|
A jelentkezések aránya a próba kitöltéséhez szükséges 50 résztvevő elérésében.
|
Szűrés/alapállapot – 12. hónap
|
|
Visszatartási mérték
Időkeret: 12. hónap
|
Azon túlélő résztvevők százalékos aránya, akik befejezték a 12. hónap látogatását.
|
12. hónap
|
|
Az ALS-visszafordítások gyakorisága
Időkeret: Szűrés/alapállapot – 12. hónap
|
Azon beiratkozott résztvevők százalékos aránya, akiknél az ALSFRS-R legalább 4 pontos javulása legalább 12 hónapig tart.
|
Szűrés/alapállapot – 12. hónap
|
|
ALSFRS-R Pontosság
Időkeret: 1. hónap
|
Annak megerősítésére, hogy a résztvevők pontosan tudják mérni saját ALS funkcionális értékelési skálájukat (Átdolgozott, ALSFRS-R), a vizsgálók összehasonlítják a koordinátor által kapott ALSFRS-R-t azzal, amit maguk a résztvevők az 1. hónap látogatása során kaptak.
A két pontszám közötti korrelációs elemzést Spearman rho-val végezzük.
|
1. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Richard Bedlack, M.D., Ph.D., Associate Professor of Neurology
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. szeptember 13.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. szeptember 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. március 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 10.
Első közzététel (Becslés)
2016. március 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. december 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. november 26.
Utolsó ellenőrzés
2018. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00063754
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A résztvevők globális egyedi azonosítószámot (GUID) kapnak, amely lehetővé teszi az azonosítás nélküli adatmegosztást.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .