Studie INCB050465 v kombinaci s ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou
2. dubna 2024 aktualizováno: Incyte Corporation
Studie 2. fáze bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti INCB050465 v kombinaci s ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinace parsaclisibu a ruxolitinibu u subjektů s myelofibrózou.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
74
Fáze
- Fáze 2
Rozšířený přístup
Schválený k prodeji veřejnosti.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35223
- Birmingham Hematology & Oncolgy Associates Llc
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Berkeley, California, Spojené státy, 94704
- Alta Bates Medical Center
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- City of Hope National Medical Center
-
Fresno, California, Spojené státy, 93720
- California Cancer Associates for Research and Excellence
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA School of Medicine
-
Pismo Beach, California, Spojené státy, 93449
- PCR Oncology
-
San Marcos, California, Spojené státy, 92069
- California Cancer Assoc. for Research and Excellence
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Spojené státy, 50010
- McFarland Clinic
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Norton Cancer Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21229
- Saint Agnes Hospital
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- Cancer Center For Blood Disorders
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Florham Park, New Jersey, Spojené státy, 07932
- Summit Medical Group
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
- New Mexico Cancer Care Alliance
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45230
- Oncology Hematology Care, Inc.
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Rush University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Baylor Scott and White Research Institute
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78217
- Cancer Care Centers of South Texas
-
The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77380
- Renovatio Clinical Consultants Llc
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- VA Salt Lake City Health Care System
-
-
Washington
-
Olympia, Washington, Spojené státy, 98506
- Vista Oncology Inc Ps
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza primární myelofibrózy, post-polycythemia vera myelofibrosis nebo post-esenciální trombocytemické myelofibrózy
- Hmatná slezina > 10 cm pod levým subkostálním okrajem při fyzikálním vyšetření při screeningové návštěvě NEBO
- Hmatná splenomegalie 5 až 10 cm pod levým subkostálním okrajem při fyzikálním vyšetření A aktivní příznaky MF při screeningové návštěvě, jak bylo prokázáno přítomností 1 skóre symptomů ≥ 5 nebo 2 skóre symptomů ≥ 3 pomocí formuláře pro screening symptomů
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2
Kritéria vyloučení:
- Použití experimentální lékové terapie myelofibrózy nebo jakéhokoli jiného standardního léku (např. danazol, hydroxymočovina atd.) s výjimkou ruxolitinibu do 6 měsíců od zahájení studijní (kombinované) terapie a/nebo nedostatečného zotavení ze všech toxicit z předchozí terapie ( kromě ruxolitinibu) na stupeň 1 nebo lepší
- Neschopnost spolknout jídlo nebo jakýkoli stav horního gastrointestinálního traktu, který znemožňuje podávání perorálních léků
- Neochota podstoupit transfuzi krevních složek
Nedávná anamnéza nedostatečné rezervy kostní dřeně, jak dokládají následující skutečnosti:
- Počet krevních destiček < 50 × 10^9/l během 4 týdnů před screeningem nebo transfuze krevních destiček během 8 týdnů před screeningem
- Hladiny absolutního počtu neutrofilů < 0,5 × 10^9/l během 4 týdnů před screeningem
- Subjekty s počtem blastů v periferní krvi > 10 % při screeningu nebo základním hematologickém hodnocení
- Subjekty, které nejsou ochotny přijímat transfuze červených krvinek (RBC) k léčbě nízkých hladin hemoglobinu
Neadekvátní funkce jater při screeningu, jak je prokázáno následujícím:
- Přímý bilirubin ≥ 2,0 × horní hranice laboratorní normy (ULN). (POZNÁMKA: přímý bilirubin bude stanoven pouze v případě, že je celkový bilirubin ≥ 2,0 × ULN)
- alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2,5 × ULN
- Neadekvátní funkce ledvin při screeningu, jak je prokázáno clearance kreatininu < 50 ml/min nebo glomerulární filtrace < 50 ml/min/1,73 m^2
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1: Ruxolitinib + Parsaclisib
Počáteční dávka parsaclisibu v kohortě byla přidána ke stávajícímu stabilnímu režimu ruxolitinibu s následnými eskalacemi kohorty na základě kritérií specifických pro protokol.
|
Až 3 perorální dávky parsaclisibu jednou denně (QD).
Dávky se budou užívat jednou denně po dobu 8 týdnů, po nichž následuje dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dvě doporučené perorální QD dávky parsaclisibu.
Dávky parsaclisibu budou podávány jednou denně po dobu 8 týdnů, poté bude následovat dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dávkou ruxolitinibu bude dávka, kterou subjekty užívaly po dobu nejméně 8 týdnů před první dávkou parsaclisibu.
Ostatní jména:
20 mg perorální dávka parsaclisibu QD po dobu 8 týdnů.
Po 8 týdnech budou pacienti užívat buď 20 mg jednou týdně nebo 5 mg jednou denně.
Ostatní jména:
Budou porovnány 2 dávkové strategie:
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 2: Ruxolitinib + Parsaclisib
Část 2 porovná 2 dávky parsaclisibu.
|
Až 3 perorální dávky parsaclisibu jednou denně (QD).
Dávky se budou užívat jednou denně po dobu 8 týdnů, po nichž následuje dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dvě doporučené perorální QD dávky parsaclisibu.
Dávky parsaclisibu budou podávány jednou denně po dobu 8 týdnů, poté bude následovat dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dávkou ruxolitinibu bude dávka, kterou subjekty užívaly po dobu nejméně 8 týdnů před první dávkou parsaclisibu.
Ostatní jména:
20 mg perorální dávka parsaclisibu QD po dobu 8 týdnů.
Po 8 týdnech budou pacienti užívat buď 20 mg jednou týdně nebo 5 mg jednou denně.
Ostatní jména:
Budou porovnány 2 dávkové strategie:
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 3: Ruxolitinib + Parsaclisib
Část 3 porovná 2 různé strategie dlouhodobého dávkování.
|
Až 3 perorální dávky parsaclisibu jednou denně (QD).
Dávky se budou užívat jednou denně po dobu 8 týdnů, po nichž následuje dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dvě doporučené perorální QD dávky parsaclisibu.
Dávky parsaclisibu budou podávány jednou denně po dobu 8 týdnů, poté bude následovat dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dávkou ruxolitinibu bude dávka, kterou subjekty užívaly po dobu nejméně 8 týdnů před první dávkou parsaclisibu.
Ostatní jména:
20 mg perorální dávka parsaclisibu QD po dobu 8 týdnů.
Po 8 týdnech budou pacienti užívat buď 20 mg jednou týdně nebo 5 mg jednou denně.
Ostatní jména:
Budou porovnány 2 dávkové strategie:
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 4: Ruxolitinib + Parsaclisib
Část 4 porovná 2 různé strategie denního dávkování.
|
Až 3 perorální dávky parsaclisibu jednou denně (QD).
Dávky se budou užívat jednou denně po dobu 8 týdnů, po nichž následuje dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dvě doporučené perorální QD dávky parsaclisibu.
Dávky parsaclisibu budou podávány jednou denně po dobu 8 týdnů, poté bude následovat dávkování jednou týdně ve stejné hladině dávky.
Ostatní jména:
Dávkou ruxolitinibu bude dávka, kterou subjekty užívaly po dobu nejméně 8 týdnů před první dávkou parsaclisibu.
Ostatní jména:
20 mg perorální dávka parsaclisibu QD po dobu 8 týdnů.
Po 8 týdnech budou pacienti užívat buď 20 mg jednou týdně nebo 5 mg jednou denně.
Ostatní jména:
Budou porovnány 2 dávkové strategie:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s toxicitou omezující dávku (DLT)
Časové okno: do dne 28
|
DLT byly definovány jako výskyt jakýchkoli protokolem definovaných toxicit vyskytujících se do 28. dne včetně, s výjimkou těch s jasným alternativním vysvětlením (např. progrese onemocnění, jiné léky) nebo přechodných (≤ 72 hodin) abnormálních laboratorních hodnot bez souvisejících klinicky významných příznaky nebo symptomy založené na rozhodnutí zkoušejícího.
Všechny DLT byly hodnoceny zkoušejícím pomocí kritérií Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 4.03.
|
do dne 28
|
|
Změna objemu sleziny oproti výchozí hodnotě během 12. týdne počátečního období studie měřená zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) (nebo skenováním pomocí počítačové tomografie [CT] u příslušných účastníků)
Časové okno: Základní linie; 12. týden
|
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota.
|
Základní linie; 12. týden
|
|
Procentuální změna objemu sleziny oproti výchozí hodnotě do 12. týdne měřená pomocí MRI (nebo CT skenu u příslušných účastníků)
Časové okno: Základní linie; 12. týden
|
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
|
Základní linie; 12. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna objemu sleziny oproti výchozí hodnotě do 24. týdne počátečního období studie měřená pomocí MRI (nebo CT skenu u příslušných účastníků)
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Procentuální změna objemu sleziny oproti výchozí hodnotě do 24. týdne měřená pomocí MRI (nebo CT skenu u příslušných účastníků)
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Změna celkového skóre symptomů (TSS) od výchozího stavu do 12. týdne měřená formulářem hodnocení symptomů myelofibrózy (MFSAF) verze 3.0 (v3.0) Deník symptomů
Časové okno: Základní linie; 12. týden
|
MFSAF v3.0 se skládá z 19 individuálních skóre symptomů, každé shromážděné denně pomocí 11bodové škály.
Denní TSS se skládá ze 6 těchto individuálních skóre symptomů (noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí/svalů) odebraných ve stejný den.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 6 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 60, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Výchozí TSS byl definován jako průměr denních celkových skóre z posledních 7 dnů před první dávkou INCB050465.
TSS 12. týdne byl průměrem celkových denních skóre za posledních 7 po sobě jdoucích dnů před návštěvou v 12. týdnu.
Změna od základní linie byla vypočtena jako skóre po základní úrovni mínus skóre základní linie.
|
Základní linie; 12. týden
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v TSS do 12. týdne měřená deníkem symptomů MFSAF v3.0
Časové okno: Základní linie; 12. týden
|
MFSAF v3.0 se skládá z 19 individuálních skóre symptomů, každé shromážděné denně pomocí 11bodové škály.
Denní TSS se skládá ze 6 těchto individuálních skóre symptomů (noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí/svalů) odebraných ve stejný den.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 6 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 60, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Výchozí TSS byl definován jako průměr denních celkových skóre z posledních 7 dnů před první dávkou INCB050465.
TSS 12. týdne byl průměrem celkových denních skóre za posledních 7 po sobě jdoucích dnů před návštěvou v 12. týdnu.
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
|
Základní linie; 12. týden
|
|
Změna od výchozího stavu v TSS do 24. týdne měřená deníkem symptomů MFSAF v3.0
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
MFSAF v3.0 se skládá z 19 individuálních skóre symptomů, každé shromážděné denně pomocí 11bodové škály.
Denní TSS se skládá ze 6 těchto individuálních skóre symptomů (noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí/svalů) odebraných ve stejný den.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 6 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 60, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Výchozí TSS byl definován jako průměr denních celkových skóre z posledních 7 dnů před první dávkou INCB050465.
TSS 24. týdne byl průměrem celkových denních skóre za posledních 7 po sobě jdoucích dnů před návštěvou ve 24. týdnu.
Změna od základní linie byla vypočtena jako skóre po základní úrovni mínus skóre základní linie.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v TSS do 24. týdne měřená deníkem symptomů MFSAF v3.0
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
MFSAF v3.0 se skládá z 19 individuálních skóre symptomů, každé shromážděné denně pomocí 11bodové škály.
Denní TSS se skládá ze 6 těchto individuálních skóre symptomů (noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod levými žebry, časná sytost, bolest kostí/svalů) odebraných ve stejný den.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 6 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 60, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Výchozí TSS byl definován jako průměr denních celkových skóre z posledních 7 dnů před první dávkou INCB050465.
TSS 24. týdne byl průměrem celkových denních skóre za posledních 7 po sobě jdoucích dnů před návštěvou ve 24. týdnu.
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v TSS do 12. týdne měřená formulářem hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru (MPN-SAF)
Časové okno: Základní linie; 12. týden
|
Týdenní celkové skóre MPN-SAF je definováno jako součet 10 shromážděných skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, bolest kostí, horečka, neúmyslný úbytek hmotnosti za posledních 6 měsíců, časná sytost, břišní diskomfort, nečinnost, problémy s koncentrací). při stejné návštěvě pomocí 11bodové škály.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 10 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Změna od základní linie byla vypočtena jako skóre po základní úrovni mínus skóre základní linie.
|
Základní linie; 12. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v TSS do 12. týdne měřená pomocí MPN-SAF
Časové okno: Základní linie; 12. týden
|
Týdenní celkové skóre MPN-SAF je definováno jako součet 10 shromážděných skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, bolest kostí, horečka, neúmyslný úbytek hmotnosti za posledních 6 měsíců, časná sytost, břišní diskomfort, nečinnost, problémy s koncentrací). při stejné návštěvě pomocí 11bodové škály.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 10 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
|
Základní linie; 12. týden
|
|
Změna od výchozího stavu v TSS do 24. týdne měřená pomocí MPN-SAF
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Týdenní celkové skóre MPN-SAF je definováno jako součet 10 shromážděných skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, bolest kostí, horečka, neúmyslný úbytek hmotnosti za posledních 6 měsíců, časná sytost, břišní diskomfort, nečinnost, problémy s koncentrací). při stejné návštěvě pomocí 11bodové škály.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 10 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Změna od základní linie byla vypočtena jako skóre po základní úrovni mínus skóre základní linie.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Procentní změna od výchozí hodnoty v TSS do 24. týdne měřená pomocí MPN-SAF
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Týdenní celkové skóre MPN-SAF je definováno jako součet 10 shromážděných skóre jednotlivých symptomů (únava, noční pocení, svědění, bolest kostí, horečka, neúmyslný úbytek hmotnosti za posledních 6 měsíců, časná sytost, břišní diskomfort, nečinnost, problémy s koncentrací). při stejné návštěvě pomocí 11bodové škály.
Účastníci skórovali každý symptom pomocí stupnice od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné).
TSS byl vypočten jako součet všech 10 skóre symptomů; skóre se pohybovalo od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odpovídalo závažnějším symptomům.
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Počet účastníků s indikovaným skóre globálního dojmu změny (PGIC) pacienta ve 12. týdnu, 24. týdnu a na konci léčby (EOT)
Časové okno: Základní linie; až 1494 dní (EOT)
|
Dotazník PGIC se skládá z jediné otázky se 7 možnými odpověďmi: „Od začátku léčby, kterou jste v této studii dostávali, jsou vaše příznaky myelofibrózy: 1, velmi se zlepšily; 2, výrazně zlepšily; 3, minimálně zlepšily; 4, žádná změna 5, minimálně horší 6, mnohem horší;
|
Základní linie; až 1494 dní (EOT)
|
|
Průměrné skóre PGIC ve 12. týdnu, 24. týdnu a EOT
Časové okno: až 1494 dní (EOT)
|
Dotazník PGIC se skládá z jediné otázky se 7 možnými odpověďmi: „Od začátku léčby, kterou jste v této studii dostávali, jsou vaše příznaky myelofibrózy: 1, velmi se zlepšily; 2, výrazně zlepšily; 3, minimálně zlepšily; 4, žádná změna 5, minimálně horší 6, mnohem horší;
|
až 1494 dní (EOT)
|
|
Nejlepší celková odpověď (procento účastníků s úplnou odpovědí [CR] nebo částečnou odpovědí [PR]) pro hodnocení odpovědi Mezinárodní pracovní skupiny pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT) hlášené zkoušejícím
Časové okno: 12. týden a poté každých 12 týdnů (až 1494 dní [EOT])
|
Účastník byl považován za respondenta, pokud měl celkově nejlepší odpověď CR nebo PR.
CR: (a) kostní dřeň (BM): věkově upravená normocelulárnost (AAN); < 5 % výbuchů; ≤ myelofibróza 1. stupně (MF); (b) periferní krev (PD): hemoglobin (Hg) ≥ 100 gramů na litr (g/l) a < horní normální mez (UNL); neutrofily ≥ 1 x 10^9/l a < UNL; (c) krevní destičky ≥ 100 x 10^9/l a < UNL; < 2 % nezralých myeloidních buněk (IMC); d) klinické: ústup příznaků onemocnění; slezina/játra nejsou hmatatelné; žádná extramedulární hematopoéza (EMH).
PR: (a) PB: Hg > 100 g/l a < UNL; neutrofily ≥ 1 x 10^9/l a < UNL; krevní destičky ≥ 100 × 10^9/l a < UNL; < 2 % IMC; b) klinické: ústup příznaků onemocnění; slezina/játra nejsou hmatatelné; žádný EMH; (c) BM: AAN; < 5 % výbuchů; ≤ stupeň 1 MF; a PB: Hg ≥ 85 g/l, ale < 100 g/l a < UNL; neutrofily ≥ 1 x 10^9/l a < UNL; krevní destičky ≥ 50 x 10^9/l, ale < 100 x 10^9/l a < UNL; < 2 % IMC.
|
12. týden a poté každých 12 týdnů (až 1494 dní [EOT])
|
|
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou související s léčbou (TEAE)
Časové okno: do cca 4 let
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už je považována za související s drogou či nikoli, ke které došlo poté, co účastník poskytl informovaný souhlas.
Abnormální laboratorní hodnoty nebo výsledky testů, které se objevily po informovaném souhlasu, představovaly AE pouze tehdy, pokud vyvolaly klinické známky nebo symptomy, byly považovány za klinicky významné, vyžadovaly terapii (např. hematologická abnormalita, která vyžadovala transfuzi) nebo vyžadovaly změny ve studovaném léku (lécích).
TEAE byly definovány jako AE, které začaly nebo se zhoršily od výchozí hodnoty po prvním podání studovaného léku.
|
do cca 4 let
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli TEAE během přechodného období
Časové okno: do cca 4 let
|
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už je považována za související s drogou či nikoli, ke které došlo poté, co účastník poskytl informovaný souhlas.
Abnormální laboratorní hodnoty nebo výsledky testů, které se objevily po informovaném souhlasu, představovaly AE pouze tehdy, pokud vyvolaly klinické známky nebo symptomy, byly považovány za klinicky významné, vyžadovaly terapii (např. hematologická abnormalita, která vyžadovala transfuzi) nebo vyžadovaly změny ve studovaném léku (lécích).
TEAE byly definovány jako AE, které začaly nebo se zhoršily od výchozí hodnoty po prvním podání studovaného léku.
Účastníci, kteří byli zařazeni do dávkovacích ramen s týdenním dávkováním po týdnu 8, měli možnost přejít na veškeré denní dávkování 5 mg, pokud se na tom účastník a zkoušející dohodli.
|
do cca 4 let
|
|
Cmax parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Cmax byla definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Tmax parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
tmax byl definován jako čas do dosažení maximální koncentrace.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Cmin parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Cmin byla definována jako minimální pozorovaná plazmatická koncentrace.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
AUC0-4h parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
AUC0-4h byla definována jako plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času = 0 do 4 hodin po dávce.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
AUC0-t parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
AUC0-t byla definována jako plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času =0 do poslední měřitelné koncentrace v čase =t.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Klas Parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Klast byl definován jako poslední kvantifikovatelná koncentrace.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Poslední část Parsaclisibu
Časové okno: Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
tlast byla definována jako čas poslední kvantifikovatelné koncentrace.
|
Týden 2 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Cmax ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Cmax byla definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Tmax ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
tmax byl definován jako čas do dosažení maximální koncentrace.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Cmin ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Cmin byla definována jako minimální pozorovaná plazmatická koncentrace.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
AUC0-4h ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
AUC0-4h byla definována jako plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času = 0 do 4 hodin po dávce.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
AUC0-t ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
AUC0-t byla definována jako plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času =0 do poslední měřitelné koncentrace v čase =t.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Klas Ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Klast byl definován jako poslední kvantifikovatelná koncentrace.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
|
Poslední dávka ruxolitinibu
Časové okno: Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
tlast byla definována jako čas poslední kvantifikovatelné koncentrace.
|
Den 1 a týden 4: před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. února 2017
Primární dokončení (Aktuální)
28. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
29. dubna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. března 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
24. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- INCB 50465-201
- Parsaclisib (Jiný identifikátor: Incyte Corporation)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .