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Uno studio su INCB050465 in combinazione con ruxolitinib in soggetti con mielofibrosi

2 aprile 2024 aggiornato da: Incyte Corporation

Uno studio di fase 2 sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di INCB050465 in combinazione con ruxolitinib in soggetti con mielofibrosi

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della combinazione di parsaclisib e ruxolitinib in soggetti con mielofibrosi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

74

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35223
        • Birmingham Hematology & Oncolgy Associates Llc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94704
        • Alta Bates Medical Center
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93720
        • California Cancer Associates for Research and Excellence
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA School of Medicine
      • Pismo Beach, California, Stati Uniti, 93449
        • PCR Oncology
      • San Marcos, California, Stati Uniti, 92069
        • California Cancer Assoc. for Research and Excellence
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation
    • Iowa
      • Ames, Iowa, Stati Uniti, 50010
        • McFarland Clinic
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Cancer Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Cancer Center For Blood Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Florham Park, New Jersey, Stati Uniti, 07932
        • Summit Medical Group
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • New Mexico Cancer Care Alliance
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45230
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor Scott and White Research Institute
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Cancer Care Centers of South Texas
      • The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77380
        • Renovatio Clinical Consultants Llc
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • VA Salt Lake City Health Care System
    • Washington
      • Olympia, Washington, Stati Uniti, 98506
        • Vista Oncology Inc PS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale
  • Milza palpabile > 10 cm al di sotto del margine subcostale sinistro all'esame obiettivo alla visita di screening OPPURE
  • Splenomegalia palpabile da 5 a 10 cm sotto il margine sottocostale sinistro all'esame obiettivo E sintomi attivi di MF alla visita di screening, come dimostrato dalla presenza di 1 punteggio dei sintomi ≥ 5 o 2 punteggi dei sintomi ≥ 3 utilizzando il modulo dei sintomi di screening
  • Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2

Criteri di esclusione:

  • Uso di una terapia farmacologica sperimentale per la mielofibrosi o qualsiasi altro farmaco standard (ad es. danazolo, idrossiurea, ecc.) ad eccezione di ruxolitinib entro 6 mesi dall'inizio della terapia in studio (combinazione) e/o mancanza di recupero da tutte le tossicità della terapia precedente ( eccetto ruxolitinib) al Grado 1 o superiore
  • Incapacità di deglutire il cibo o qualsiasi condizione del tratto gastrointestinale superiore che precluda la somministrazione di farmaci per via orale
  • Riluttanza a ricevere trasfusioni di componenti del sangue

  • Anamnesi recente di inadeguata riserva midollare come dimostrato da quanto segue:

    • Conta piastrinica < 50 × 10^9/L nelle 4 settimane precedenti lo screening o trasfusione(i) piastrinica(e) nelle 8 settimane precedenti lo screening
    • Livelli assoluti di conta dei neutrofili <0,5 × 10^9/L nelle 4 settimane precedenti lo screening
    • - Soggetti con conta dei blasti nel sangue periferico > 10% allo screening o alle valutazioni ematologiche al basale
    • Soggetti che non sono disposti a ricevere trasfusioni di globuli rossi (RBC) per trattare bassi livelli di emoglobina

  • Funzionalità epatica inadeguata allo screening come dimostrato da quanto segue:

    • Bilirubina diretta ≥ 2,0 × il limite superiore della norma di laboratorio (ULN). (NOTA: la bilirubina diretta sarà determinata solo se la bilirubina totale è ≥ 2,0 × ULN)
    • alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2,5 × ULN
  • Funzionalità renale inadeguata allo screening come dimostrato dalla clearance della creatinina < 50 mL/min o dalla velocità di filtrazione glomerulare < 50 mL/min/1,73 m^2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: Ruxolitinib + Parsaclisib
Dose iniziale di coorte di parsaclisib aggiunta al regime stabile esistente di ruxolitinib, con successive escalation di coorte basate su criteri specifici del protocollo.
Droga: Parsaclisib
Fino a 3 dosi orali una volta al giorno (QD) di parsaclisib. Le dosi verranno assunte una volta al giorno per 8 settimane, seguite da una somministrazione settimanale allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib
Due dosi QD orali raccomandate di parsaclisib. Verranno assunte una volta al giorno le dosi di parsaclisib per 8 settimane, seguite da una somministrazione una volta alla settimana allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Ruxolitinib
La dose di ruxolitinib sarà quella che i soggetti stavano assumendo da almeno 8 settimane prima della prima dose di parsaclisib.
Altri nomi:
  • Jakafi®
Droga: Parsaclisib
Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane. Dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 20 mg una volta alla settimana o 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib

Verranno messe a confronto 2 strategie di dosaggio:

  1. 5 mg di parsaclisib a partire dal giorno 1 fino alla fine del trattamento.
  2. Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane; dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Sperimentale: Parte 2: Ruxolitinib + Parsaclisib
La parte 2 confronterà 2 dosi di parsaclisib.
Droga: Parsaclisib
Fino a 3 dosi orali una volta al giorno (QD) di parsaclisib. Le dosi verranno assunte una volta al giorno per 8 settimane, seguite da una somministrazione settimanale allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib
Due dosi QD orali raccomandate di parsaclisib. Verranno assunte una volta al giorno le dosi di parsaclisib per 8 settimane, seguite da una somministrazione una volta alla settimana allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Ruxolitinib
La dose di ruxolitinib sarà quella che i soggetti stavano assumendo da almeno 8 settimane prima della prima dose di parsaclisib.
Altri nomi:
  • Jakafi®
Droga: Parsaclisib
Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane. Dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 20 mg una volta alla settimana o 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib

Verranno messe a confronto 2 strategie di dosaggio:

  1. 5 mg di parsaclisib a partire dal giorno 1 fino alla fine del trattamento.
  2. Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane; dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Sperimentale: Parte 3: Ruxolitinib + Parsaclisib
La parte 3 metterà a confronto 2 diverse strategie di dosaggio a lungo termine.
Droga: Parsaclisib
Fino a 3 dosi orali una volta al giorno (QD) di parsaclisib. Le dosi verranno assunte una volta al giorno per 8 settimane, seguite da una somministrazione settimanale allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib
Due dosi QD orali raccomandate di parsaclisib. Verranno assunte una volta al giorno le dosi di parsaclisib per 8 settimane, seguite da una somministrazione una volta alla settimana allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Ruxolitinib
La dose di ruxolitinib sarà quella che i soggetti stavano assumendo da almeno 8 settimane prima della prima dose di parsaclisib.
Altri nomi:
  • Jakafi®
Droga: Parsaclisib
Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane. Dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 20 mg una volta alla settimana o 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib

Verranno messe a confronto 2 strategie di dosaggio:

  1. 5 mg di parsaclisib a partire dal giorno 1 fino alla fine del trattamento.
  2. Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane; dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Sperimentale: Parte 4: Ruxolitinib + Parsaclisib
La parte 4 confronterà 2 diverse strategie di dosaggio giornaliero.
Droga: Parsaclisib
Fino a 3 dosi orali una volta al giorno (QD) di parsaclisib. Le dosi verranno assunte una volta al giorno per 8 settimane, seguite da una somministrazione settimanale allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib
Due dosi QD orali raccomandate di parsaclisib. Verranno assunte una volta al giorno le dosi di parsaclisib per 8 settimane, seguite da una somministrazione una volta alla settimana allo stesso livello di dose.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Ruxolitinib
La dose di ruxolitinib sarà quella che i soggetti stavano assumendo da almeno 8 settimane prima della prima dose di parsaclisib.
Altri nomi:
  • Jakafi®
Droga: Parsaclisib
Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane. Dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 20 mg una volta alla settimana o 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465
Droga: Parsaclisib

Verranno messe a confronto 2 strategie di dosaggio:

  1. 5 mg di parsaclisib a partire dal giorno 1 fino alla fine del trattamento.
  2. Dose orale QD di 20 mg di parsaclisib per 8 settimane; dopo 8 settimane i pazienti assumeranno 5 mg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • INCB050465

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: fino al giorno 28
I DLT sono stati definiti come il verificarsi di qualsiasi tossicità definita dal protocollo verificatasi fino al giorno 28 compreso, ad eccezione di quelle con una chiara spiegazione alternativa (ad es. progressione della malattia, altri farmaci) o valori di laboratorio anormali transitori (≤ 72 ore) senza associati clinicamente significativi segni o sintomi in base alla determinazione dello sperimentatore. Tutti i DLT sono stati valutati dallo sperimentatore utilizzando i criteri CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) versione 4.03.
fino al giorno 28
Variazione rispetto al basale del volume della milza fino alla settimana 12 del periodo di studio iniziale misurato mediante risonanza magnetica (MRI) (o scansione di tomografia computerizzata [CT] nei partecipanti idonei)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
Linea di base; Settimana 12
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza fino alla settimana 12 misurata mediante risonanza magnetica (o scansione TC nei partecipanti idonei)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
Linea di base; Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del volume della milza fino alla settimana 24 del periodo di studio iniziale misurato mediante risonanza magnetica (o scansione TC nei partecipanti idonei)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza fino alla settimana 24 misurata mediante risonanza magnetica (o scansione TC nei partecipanti applicabili)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale del punteggio totale dei sintomi (TSS) fino alla settimana 12, misurato dal modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) versione 3.0 (v3.0) Diario dei sintomi
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
Il MFSAF v3.0 comprende 19 punteggi dei sintomi individuali, ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando una scala a 11 punti. Il TSS giornaliero è composto da 6 punteggi di questi sintomi individuali (sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo/muscolare) raccolti lo stesso giorno. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 6 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 60, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. Il TSS basale è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di INCB050465. Il TSS della Settimana 12 era la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni consecutivi prima della visita della Settimana 12. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 12
Variazione percentuale dal basale nel TSS fino alla settimana 12 misurata dal diario dei sintomi di MFSAF v3.0
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
Il MFSAF v3.0 comprende 19 punteggi dei sintomi individuali, ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando una scala a 11 punti. Il TSS giornaliero è composto da 6 punteggi di questi sintomi individuali (sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo/muscolare) raccolti lo stesso giorno. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 6 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 60, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. Il TSS basale è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di INCB050465. Il TSS della Settimana 12 era la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni consecutivi prima della visita della Settimana 12. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
Linea di base; Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel TSS fino alla settimana 24 misurata dal diario dei sintomi di MFSAF v3.0
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
Il MFSAF v3.0 comprende 19 punteggi dei sintomi individuali, ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando una scala a 11 punti. Il TSS giornaliero è composto da 6 punteggi di questi sintomi individuali (sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo/muscolare) raccolti lo stesso giorno. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 6 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 60, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. Il TSS basale è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di INCB050465. Il TSS della Settimana 24 era la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni consecutivi prima della visita della Settimana 24. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione percentuale dal basale nel TSS fino alla settimana 24 misurata dal diario dei sintomi di MFSAF v3.0
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
Il MFSAF v3.0 comprende 19 punteggi dei sintomi individuali, ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando una scala a 11 punti. Il TSS giornaliero è composto da 6 punteggi di questi sintomi individuali (sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo/muscolare) raccolti lo stesso giorno. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 6 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 60, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. Il TSS basale è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di INCB050465. Il TSS della Settimana 24 era la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni consecutivi prima della visita della Settimana 24. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale del TSS fino alla settimana 12 misurata dal modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa (MPN-SAF)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
Il punteggio totale settimanale MPN-SAF è definito come la somma di 10 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo, febbre, perdita di peso involontaria negli ultimi 6 mesi, sazietà precoce, disturbi addominali, inattività, problemi di concentrazione) raccolti nella stessa visita utilizzando una scala a 11 punti. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 10 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 100, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 12
Variazione percentuale dal basale nel TSS fino alla settimana 12 misurata da MPN-SAF
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
Il punteggio totale settimanale MPN-SAF è definito come la somma di 10 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo, febbre, perdita di peso involontaria negli ultimi 6 mesi, sazietà precoce, disturbi addominali, inattività, problemi di concentrazione) raccolti nella stessa visita utilizzando una scala a 11 punti. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 10 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 100, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
Linea di base; Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel TSS fino alla settimana 24 misurata da MPN-SAF
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
Il punteggio totale settimanale MPN-SAF è definito come la somma di 10 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo, febbre, perdita di peso involontaria negli ultimi 6 mesi, sazietà precoce, disturbi addominali, inattività, problemi di concentrazione) raccolti nella stessa visita utilizzando una scala a 11 punti. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 10 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 100, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione percentuale dal basale nel TSS fino alla settimana 24 misurata da MPN-SAF
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
Il punteggio totale settimanale MPN-SAF è definito come la somma di 10 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo, febbre, perdita di peso involontaria negli ultimi 6 mesi, sazietà precoce, disturbi addominali, inattività, problemi di concentrazione) raccolti nella stessa visita utilizzando una scala a 11 punti. I partecipanti hanno valutato ciascun sintomo utilizzando una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS è stato calcolato come somma di tutti e 10 i punteggi dei sintomi; i punteggi variavano da 0 a 100, con punteggi più alti corrispondenti a sintomi più gravi. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
Linea di base; Settimana 24
Numero di partecipanti con il punteggio PGIC (Patient Global Impression of Change) indicato alla settimana 12, alla settimana 24 e alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1494 giorni (EOT)
Il questionario PGIC consiste in un'unica domanda con 7 possibili risposte: "Dall'inizio del trattamento ricevuto in questo studio, i sintomi della mielofibrosi sono: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggiorato; 6, molto peggiorato; 7, molto molto peggiorato."
Linea di base; fino a 1494 giorni (EOT)
Punteggio medio PGIC alla settimana 12, settimana 24 e all'EOT
Lasso di tempo: fino a 1494 giorni (EOT)
Il questionario PGIC consiste in un'unica domanda con 7 possibili risposte: "Dall'inizio del trattamento ricevuto in questo studio, i sintomi della mielofibrosi sono: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggiorato; 6, molto peggiorato; 7, molto molto peggiorato."
fino a 1494 giorni (EOT)
Migliore risposta complessiva (percentuale di partecipanti con risposta completa [CR] o risposta parziale [PR]) per la valutazione della risposta alla ricerca e al trattamento delle neoplasie mieloproliferative (IWG-MRT) segnalata dallo sperimentatore internazionale
Lasso di tempo: Settimana 12 e successivamente ogni 12 settimane (fino a 1494 giorni [EOT])
Un partecipante è stato considerato rispondente se aveva la migliore risposta complessiva di CR o PR. CR: (a) midollo osseo (BM): normocellularità adattata all'età (AAN); < 5% esplosioni; mielofibrosi di grado ≤ 1 (MF); (b) sangue periferico (PD): emoglobina (Hg) ≥ 100 grammi per litro (g/L) e < limite normale superiore (UNL); neutrofili ≥ 1 × 10^9/L e < UNL; (c) piastrine ≥ 100 × 10^9/L e < UNL; < 2% di cellule mieloidi immature (IMC); (d) clinico: risoluzione dei sintomi della malattia; milza/fegato non palpabili; nessuna emopoiesi extramidollare (EMH). PR: (a) PB: Hg ≥ 100 g/L e < UNL; neutrofili ≥ 1 × 10^9/L e < UNL; piastrine ≥ 100 × 10^9/L e < UNL; < 2% IMC; (b) clinico: risoluzione dei sintomi della malattia; milza/fegato non palpabili; niente EMH; c) BM: AAN; < 5% esplosioni; ≤ Grado 1 MF; e PB: Hg ≥ 85 g/L ma < 100 g/L e < UNL; neutrofili ≥ 1 × 10^9/L e < UNL; piastrine ≥ 50 × 10^9/L ma < 100 × 10^9/L e < UNL; < 2% IMC.
Settimana 12 e successivamente ogni 12 settimane (fino a 1494 giorni [EOT])
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino a circa 4 anni
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco, che si è verificato dopo che un partecipante ha fornito il consenso informato. Valori di laboratorio o risultati dei test anormali che si sono verificati dopo il consenso informato costituiscono eventi avversi solo se hanno indotto segni o sintomi clinici, sono stati considerati clinicamente significativi, hanno richiesto una terapia (ad esempio, un'anomalia ematologica che ha richiesto una trasfusione) o hanno richiesto modifiche nel/i farmaco/i in studio. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati o peggiorati rispetto al basale dopo la prima somministrazione del farmaco in studio.
fino a circa 4 anni
Numero di partecipanti con qualsiasi TEAE durante il periodo di transizione
Lasso di tempo: fino a circa 4 anni
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all’uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco, che si è verificato dopo che un partecipante ha fornito il consenso informato. Valori di laboratorio o risultati dei test anormali che si sono verificati dopo il consenso informato costituiscono eventi avversi solo se hanno indotto segni o sintomi clinici, sono stati considerati clinicamente significativi, hanno richiesto una terapia (ad esempio, un'anomalia ematologica che ha richiesto una trasfusione) o hanno richiesto modifiche nel/i farmaco/i in studio. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati o peggiorati rispetto al basale dopo la prima somministrazione del farmaco in studio. I partecipanti che erano stati assegnati ai bracci di dosaggio con dosaggio settimanale oltre la settimana 8 hanno avuto l'opportunità di passare a tutto il dosaggio giornaliero di 5 mg se concordato tra il partecipante e lo sperimentatore.
fino a circa 4 anni
Cmax di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
La Cmax è stata definita come la concentrazione plasmatica massima osservata.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Tmax di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
tmax è stato definito come il tempo necessario per raggiungere la concentrazione massima.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Cmin di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
La Cmin è stata definita come la concentrazione plasmatica minima osservata.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
AUC0-4h di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
L’AUC0-4h è stata definita come l’area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo = da 0 a 4 ore dopo la dose.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
AUC0-t di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
L'AUC0-t è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo = 0 all'ultima concentrazione misurabile al tempo = t.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Clasto di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Clast è stata definita come l'ultima concentrazione quantificabile.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Tultimo di Parsaclisib
Lasso di tempo: Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
tlast è stato definito come il momento dell'ultima concentrazione quantificabile.
Settimana 2 e Settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Cmax di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
La Cmax è stata definita come la concentrazione plasmatica massima osservata.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Tmax di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
tmax è stato definito come il tempo necessario per raggiungere la concentrazione massima.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Cmin di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
La Cmin è stata definita come la concentrazione plasmatica minima osservata.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
AUC0-4h di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
L’AUC0-4h è stata definita come l’area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo = da 0 a 4 ore dopo la dose.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
AUC0-t di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
L'AUC0-t è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo = 0 all'ultima concentrazione misurabile al tempo = t.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Clasto di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Clast è stata definita come l'ultima concentrazione quantificabile.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
Ultimo di Ruxolitinib
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose
tlast è stato definito come il momento dell'ultima concentrazione quantificabile.
Giorno 1 e settimana 4: pre-dose e 1, 2 e 4 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Incyte Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 febbraio 2017

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

24 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INCB 50465-201
  • Parsaclisib (Altro identificatore: Incyte Corporation)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MPN (neoplasie mieloproliferative)

Prove cliniche su Parsaclisib

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