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Um estudo de INCB050465 em combinação com Ruxolitinibe em indivíduos com mielofibrose

2 de abril de 2024 atualizado por: Incyte Corporation

Um Estudo de Fase 2 da Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de INCB050465 em Combinação com Ruxolitinibe em Indivíduos com Mielofibrose

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da combinação de parsaclisib e ruxolitinib em indivíduos com mielofibrose.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

74

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35223
        • Birmingham Hematology & Oncolgy Associates Llc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94704
        • Alta Bates Medical Center
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93720
        • California Cancer Associates for Research and Excellence
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA School of Medicine
      • Pismo Beach, California, Estados Unidos, 93449
        • PCR Oncology
      • San Marcos, California, Estados Unidos, 92069
        • California Cancer Assoc. for Research and Excellence
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation
    • Iowa
      • Ames, Iowa, Estados Unidos, 50010
        • McFarland Clinic
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Cancer Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Cancer Center For Blood Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Florham Park, New Jersey, Estados Unidos, 07932
        • Summit Medical Group
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • New Mexico Cancer Care Alliance
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45230
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Baylor Scott and White Research Institute
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78217
        • Cancer Care Centers of South Texas
      • The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77380
        • Renovatio Clinical Consultants Llc
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • VA Salt Lake City Health Care System
    • Washington
      • Olympia, Washington, Estados Unidos, 98506
        • Vista Oncology Inc Ps

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial
  • Baço palpável de > 10 cm abaixo da margem subcostal esquerda no exame físico na consulta de triagem OU
  • Esplenomegalia palpável de 5 a 10 cm abaixo da margem subcostal esquerda no exame físico E sintomas ativos de MF na visita de triagem, conforme demonstrado pela presença de 1 escore de sintoma ≥ 5 ou 2 escores de sintomas ≥ 3 usando o Formulário de Sintomas de Triagem
  • Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2

Critério de exclusão:

  • Uso de terapia medicamentosa experimental para mielofibrose ou qualquer outro medicamento padrão (por exemplo, danazol, hidroxiureia, etc.), com exceção de ruxolitinibe dentro de 6 meses após o início da terapia de estudo (combinação) e/ou falta de recuperação de todas as toxicidades da terapia anterior ( exceto ruxolitinibe) para Grau 1 ou melhor
  • Incapacidade de engolir alimentos ou qualquer condição do trato gastrointestinal superior que impeça a administração de medicamentos orais
  • Relutância em receber transfusão de hemocomponentes
  • História recente de reserva inadequada de medula óssea, conforme demonstrado pelo seguinte:

    • Contagem de plaquetas < 50 × 10^9/L nas 4 semanas anteriores à triagem ou transfusão(ões) de plaquetas nas 8 semanas anteriores à triagem
    • Níveis de contagem absoluta de neutrófilos < 0,5 × 10^9/L nas 4 semanas antes da triagem
    • Indivíduos com contagem de blastos no sangue periférico > 10% na triagem ou avaliações hematológicas basais
    • Indivíduos que não estão dispostos a receber transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) para tratar baixos níveis de hemoglobina
  • Função hepática inadequada na triagem, conforme demonstrado pelo seguinte:

    • Bilirrubina direta ≥ 2,0 × o limite superior da normalidade laboratorial (LSN). (NOTA: a bilirrubina direta só será determinada se a bilirrubina total for ≥ 2,0 × LSN)
    • alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 2,5 × LSN
  • Função renal inadequada na triagem, conforme demonstrado por depuração de creatinina < 50 mL/min ou taxa de filtração glomerular < 50 mL/min/1,73 m^2

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1: Ruxolitinibe + Parsaclisibe
Dose de coorte inicial de parsaclisib adicionada ao regime estável existente de ruxolitinib, com escalonamentos de coorte subsequentes com base em critérios específicos do protocolo.
Até 3 doses orais uma vez ao dia (QD) de parsaclisibe. As doses serão tomadas uma vez ao dia durante 8 semanas, seguidas por uma dosagem semanal no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
Duas doses orais QD recomendadas de parsaclisib. Doses uma vez por dia de parsaclisib serão tomadas durante 8 semanas, seguidas por dosagem uma vez por semana no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
A dose de ruxolitinibe será aquela que os sujeitos tomaram por pelo menos 8 semanas antes da primeira dose de parsaclisibe.
Outros nomes:
  • Jakafi®
Dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas. Após 8 semanas, os pacientes tomarão 20 mg uma vez por semana ou 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465

2 estratégias de dosagem serão comparadas:

  1. 5 mg de parsaclisibe começando no Dia 1 até o final do tratamento.
  2. dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas; após 8 semanas, os pacientes tomarão 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465
Experimental: Parte 2: Ruxolitinibe + Parsaclisibe
A Parte 2 irá comparar 2 doses de parsaclisibe.
Até 3 doses orais uma vez ao dia (QD) de parsaclisibe. As doses serão tomadas uma vez ao dia durante 8 semanas, seguidas por uma dosagem semanal no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
Duas doses orais QD recomendadas de parsaclisib. Doses uma vez por dia de parsaclisib serão tomadas durante 8 semanas, seguidas por dosagem uma vez por semana no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
A dose de ruxolitinibe será aquela que os sujeitos tomaram por pelo menos 8 semanas antes da primeira dose de parsaclisibe.
Outros nomes:
  • Jakafi®
Dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas. Após 8 semanas, os pacientes tomarão 20 mg uma vez por semana ou 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465

2 estratégias de dosagem serão comparadas:

  1. 5 mg de parsaclisibe começando no Dia 1 até o final do tratamento.
  2. dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas; após 8 semanas, os pacientes tomarão 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465
Experimental: Parte 3: Ruxolitinibe + Parsaclisibe
A Parte 3 irá comparar 2 diferentes estratégias de dosagem de longo prazo.
Até 3 doses orais uma vez ao dia (QD) de parsaclisibe. As doses serão tomadas uma vez ao dia durante 8 semanas, seguidas por uma dosagem semanal no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
Duas doses orais QD recomendadas de parsaclisib. Doses uma vez por dia de parsaclisib serão tomadas durante 8 semanas, seguidas por dosagem uma vez por semana no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
A dose de ruxolitinibe será aquela que os sujeitos tomaram por pelo menos 8 semanas antes da primeira dose de parsaclisibe.
Outros nomes:
  • Jakafi®
Dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas. Após 8 semanas, os pacientes tomarão 20 mg uma vez por semana ou 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465

2 estratégias de dosagem serão comparadas:

  1. 5 mg de parsaclisibe começando no Dia 1 até o final do tratamento.
  2. dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas; após 8 semanas, os pacientes tomarão 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465
Experimental: Parte 4: Ruxolitinibe + Parsaclisibe
A Parte 4 irá comparar 2 diferentes estratégias de dosagem diária.
Até 3 doses orais uma vez ao dia (QD) de parsaclisibe. As doses serão tomadas uma vez ao dia durante 8 semanas, seguidas por uma dosagem semanal no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
Duas doses orais QD recomendadas de parsaclisib. Doses uma vez por dia de parsaclisib serão tomadas durante 8 semanas, seguidas por dosagem uma vez por semana no mesmo nível de dosagem.
Outros nomes:
  • INCB050465
A dose de ruxolitinibe será aquela que os sujeitos tomaram por pelo menos 8 semanas antes da primeira dose de parsaclisibe.
Outros nomes:
  • Jakafi®
Dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas. Após 8 semanas, os pacientes tomarão 20 mg uma vez por semana ou 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465

2 estratégias de dosagem serão comparadas:

  1. 5 mg de parsaclisibe começando no Dia 1 até o final do tratamento.
  2. dose oral QD de 20 mg de parsaclisibe por 8 semanas; após 8 semanas, os pacientes tomarão 5 mg uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • INCB050465

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com toxicidades limitantes de dose (DLTs)
Prazo: até o dia 28
Os DLTs foram definidos como a ocorrência de quaisquer toxicidades definidas pelo protocolo ocorrendo até e incluindo o Dia 28, exceto aquelas com uma explicação alternativa clara (por exemplo, progressão da doença, outros medicamentos) ou valores laboratoriais anormais transitórios (≤ 72 horas) sem associação clinicamente significativa sinais ou sintomas com base na determinação do investigador. Todos os DLTs foram avaliados pelo investigador usando os critérios Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versão 4.03.
até o dia 28
Alteração da linha de base no volume do baço até a semana 12 do período inicial do estudo, conforme medido por ressonância magnética (MRI) (ou tomografia computadorizada [TC] em participantes aplicáveis)
Prazo: Linha de base; Semana 12
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
Linha de base; Semana 12
Alteração percentual da linha de base no volume do baço até a semana 12, conforme medido por ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis)
Prazo: Linha de base; Semana 12
A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Linha de base; Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no volume do baço até a semana 24 do período inicial do estudo, conforme medido por ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis)
Prazo: Linha de base; Semana 24
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
Linha de base; Semana 24
Alteração percentual da linha de base no volume do baço até a semana 24, conforme medido por ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis)
Prazo: Linha de base; Semana 24
A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Linha de base; Semana 24
Mudança da linha de base na pontuação total de sintomas (TSS) até a semana 12, conforme medido pelo Formulário de avaliação de sintomas de mielofibrose (MFSAF) Versão 3.0 (v3.0) Diário de sintomas
Prazo: Linha de base; Semana 12
O MFSAF v3.0 é composto por 19 pontuações de sintomas individuais, cada uma coletada diariamente usando uma escala de 11 pontos. O TSS diário é composto por 6 destes escores de sintomas individuais (suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor nas costelas esquerdas, saciedade precoce, dor óssea/muscular) coletados no mesmo dia. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 6 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 60, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. O TSS da linha de base foi definido como a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias antes da primeira dose de INCB050465. O TSS da Semana 12 foi a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias consecutivos antes da visita da Semana 12. A mudança em relação à linha de base foi calculada como a pontuação pós-linha de base menos a pontuação da linha de base.
Linha de base; Semana 12
Alteração percentual da linha de base no TSS até a semana 12, conforme medido pelo diário de sintomas do MFSAF v3.0
Prazo: Linha de base; Semana 12
O MFSAF v3.0 é composto por 19 pontuações de sintomas individuais, cada uma coletada diariamente usando uma escala de 11 pontos. O TSS diário é composto por 6 destes escores de sintomas individuais (suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor nas costelas esquerdas, saciedade precoce, dor óssea/muscular) coletados no mesmo dia. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 6 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 60, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. O TSS da linha de base foi definido como a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias antes da primeira dose de INCB050465. O TSS da Semana 12 foi a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias consecutivos antes da visita da Semana 12. A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Linha de base; Semana 12
Mudança da linha de base no TSS até a semana 24, conforme medido pelo diário de sintomas MFSAF v3.0
Prazo: Linha de base; Semana 24
O MFSAF v3.0 é composto por 19 pontuações de sintomas individuais, cada uma coletada diariamente usando uma escala de 11 pontos. O TSS diário é composto por 6 destes escores de sintomas individuais (suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor nas costelas esquerdas, saciedade precoce, dor óssea/muscular) coletados no mesmo dia. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 6 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 60, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. O TSS da linha de base foi definido como a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias antes da primeira dose de INCB050465. O TSS da Semana 24 foi a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias consecutivos antes da visita da Semana 24. A mudança em relação à linha de base foi calculada como a pontuação pós-linha de base menos a pontuação da linha de base.
Linha de base; Semana 24
Alteração percentual da linha de base no TSS até a semana 24, conforme medido pelo diário de sintomas do MFSAF v3.0
Prazo: Linha de base; Semana 24
O MFSAF v3.0 é composto por 19 pontuações de sintomas individuais, cada uma coletada diariamente usando uma escala de 11 pontos. O TSS diário é composto por 6 destes escores de sintomas individuais (suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor nas costelas esquerdas, saciedade precoce, dor óssea/muscular) coletados no mesmo dia. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 6 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 60, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. O TSS da linha de base foi definido como a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias antes da primeira dose de INCB050465. O TSS da Semana 24 foi a média das pontuações totais diárias dos últimos 7 dias consecutivos antes da visita da Semana 24. A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Linha de base; Semana 24
Mudança da linha de base no TSS até a semana 12, conforme medido pelo formulário de avaliação de sintomas de neoplasia mieloproliferativa (MPN-SAF)
Prazo: Linha de base; Semana 12
A pontuação total semanal do MPN-SAF é definida como a soma de 10 pontuações de sintomas individuais (fadiga, suores noturnos, coceira, dor óssea, febre, perda de peso não intencional nos últimos 6 meses, saciedade precoce, desconforto abdominal, inatividade, problemas de concentração) coletados na mesma visita usando uma escala de 11 pontos. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 10 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 100, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. A mudança em relação à linha de base foi calculada como a pontuação pós-linha de base menos a pontuação da linha de base.
Linha de base; Semana 12
Alteração percentual da linha de base no TSS até a semana 12, conforme medido pelo MPN-SAF
Prazo: Linha de base; Semana 12
A pontuação total semanal do MPN-SAF é definida como a soma de 10 pontuações de sintomas individuais (fadiga, suores noturnos, coceira, dor óssea, febre, perda de peso não intencional nos últimos 6 meses, saciedade precoce, desconforto abdominal, inatividade, problemas de concentração) coletados na mesma visita usando uma escala de 11 pontos. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 10 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 100, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Linha de base; Semana 12
Mudança da linha de base no TSS até a semana 24, conforme medido pelo MPN-SAF
Prazo: Linha de base; Semana 24
A pontuação total semanal do MPN-SAF é definida como a soma de 10 pontuações de sintomas individuais (fadiga, suores noturnos, coceira, dor óssea, febre, perda de peso não intencional nos últimos 6 meses, saciedade precoce, desconforto abdominal, inatividade, problemas de concentração) coletados na mesma visita usando uma escala de 11 pontos. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 10 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 100, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. A mudança em relação à linha de base foi calculada como a pontuação pós-linha de base menos a pontuação da linha de base.
Linha de base; Semana 24
Alteração percentual da linha de base no TSS até a semana 24, conforme medido pelo MPN-SAF
Prazo: Linha de base; Semana 24
A pontuação total semanal do MPN-SAF é definida como a soma de 10 pontuações de sintomas individuais (fadiga, suores noturnos, coceira, dor óssea, febre, perda de peso não intencional nos últimos 6 meses, saciedade precoce, desconforto abdominal, inatividade, problemas de concentração) coletados na mesma visita usando uma escala de 11 pontos. Os participantes pontuaram cada sintoma usando uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável). O TSS foi calculado como a soma de todos os 10 escores de sintomas; as pontuações variaram de 0 a 100, com pontuações mais altas correspondendo a sintomas mais graves. A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Linha de base; Semana 24
Número de participantes com a pontuação de impressão global de mudança do paciente indicada (PGIC) na semana 12, na semana 24 e no final do tratamento (EOT)
Prazo: Linha de base; até 1494 dias (EOT)
O questionário PGIC consiste em uma única pergunta com 7 respostas possíveis: "Desde o início do tratamento que você recebeu neste estudo, seus sintomas de mielofibrose são: 1, muito melhorado; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma alteração; 5, minimamente pior; 6, muito pior;
Linha de base; até 1494 dias (EOT)
Pontuação média do PGIC na semana 12, semana 24 e EOT
Prazo: até 1494 dias (EOT)
O questionário PGIC consiste em uma única pergunta com 7 respostas possíveis: "Desde o início do tratamento que você recebeu neste estudo, seus sintomas de mielofibrose são: 1, muito melhorado; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma alteração; 5, minimamente pior; 6, muito pior;
até 1494 dias (EOT)
Melhor resposta geral (porcentagem de participantes com resposta completa [CR] ou resposta parcial [PR]) para avaliação de resposta do Grupo de Trabalho Internacional - Pesquisa e Tratamento de Neoplasias Mieloproliferativas (IWG-MRT) relatada pelo investigador
Prazo: Semana 12 e a cada 12 semanas a partir de então (até 1.494 dias [EOT])
Um participante foi considerado respondedor se tivesse uma melhor resposta geral de CR ou PR. CR: (a) medula óssea (MO): normocelularidade ajustada à idade (AAN); <5% de explosões; ≤ mielofibrose grau 1 (MF); (b) sangue periférico (PD): hemoglobina (Hg) ≥ 100 gramas por litro (g/L) e < limite superior da normalidade (LUN); neutrófilos ≥ 1 × 10^9/L e < UNL; (c) plaquetas ≥ 100 × 10^9/L e < UNL; <2% de células mieloides imaturas (IMCs); (d) clínico: resolução dos sintomas da doença; baço/fígado não palpável; sem hematopoiese extramedular (EMH). RP: (a) PB: Hg ≥ 100 g/L e < UNL; neutrófilos ≥ 1 × 10^9/L e < UNL; plaquetas ≥ 100 × 10^9/L e < UNL; < 2% de IMC; (b) clínico: resolução dos sintomas da doença; baço/fígado não palpável; sem EMH; (c) BM: AAN; < 5% de explosões; ≤ Grau 1 MF; e PB: Hg ≥ 85 g/L mas < 100 g/L e < UNL; neutrófilos ≥ 1 × 10^9/L e < UNL; plaquetas ≥ 50 × 10^9/L mas < 100 × 10^9/L e < UNL; < 2% de IMC.
Semana 12 e a cada 12 semanas a partir de então (até 1.494 dias [EOT])
Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: até aproximadamente 4 anos
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento, que ocorreu após um participante fornecer consentimento informado. Valores laboratoriais ou resultados de testes anormais ocorridos após o consentimento informado constituíram EAs apenas se induzissem sinais ou sintomas clínicos, fossem considerados clinicamente significativos, necessitassem de terapia (por exemplo, anormalidade hematológica que exigisse transfusão) ou exigissem alterações no(s) medicamento(s) do estudo. Os TEAEs foram definidos como EAs que começaram ou pioraram desde o início do estudo após a primeira administração do medicamento em estudo.
até aproximadamente 4 anos
Número de participantes com qualquer TEAE durante o período de transição
Prazo: até aproximadamente 4 anos
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento, que ocorreu após um participante fornecer consentimento informado. Valores laboratoriais ou resultados de testes anormais ocorridos após o consentimento informado constituíram EAs apenas se induzissem sinais ou sintomas clínicos, fossem considerados clinicamente significativos, necessitassem de terapia (por exemplo, anormalidade hematológica que exigisse transfusão) ou exigissem alterações no(s) medicamento(s) do estudo. Os TEAEs foram definidos como EAs que começaram ou pioraram desde o início do estudo após a primeira administração do medicamento em estudo. Os participantes que foram designados para braços de dosagem com dosagem semanal além da semana 8 tiveram a oportunidade de fazer a transição para todas as doses diárias de 5 mg, se acordado entre o participante e o investigador.
até aproximadamente 4 anos
Cmax de Parsaclisibe
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
A Cmax foi definida como a concentração plasmática máxima observada.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Tmáx do Parsaclisibe
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
tmax foi definido como o tempo até a concentração máxima.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Cmin de Parsaclisibe
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
A Cmin foi definida como a concentração plasmática mínima observada.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-4h de Parsaclisibe
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-4h foi definida como a área sob a curva concentração plasmática-tempo do tempo = 0 a 4 horas após a dose.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-t de Parsaclisibe
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-t foi definida como a área sob a curva concentração plasmática-tempo desde o tempo =0 até à última concentração mensurável no tempo =t.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Clasto de Parsaclisibe
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Clast foi definido como a última concentração quantificável.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Último de Parsaclisib
Prazo: Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
tlast foi definido como o tempo da última concentração quantificável.
Semana 2 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Cmax de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
A Cmax foi definida como a concentração plasmática máxima observada.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Tmax de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
tmax foi definido como o tempo até a concentração máxima.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Cmin de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
A Cmin foi definida como a concentração plasmática mínima observada.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-4h de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-4h foi definida como a área sob a curva concentração plasmática-tempo do tempo = 0 a 4 horas após a dose.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-t de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
AUC0-t foi definida como a área sob a curva concentração plasmática-tempo desde o tempo =0 até à última concentração mensurável no tempo =t.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Clasto de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Clast foi definido como a última concentração quantificável.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
Último de Ruxolitinibe
Prazo: Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose
tlast foi definido como o tempo da última concentração quantificável.
Dia 1 e Semana 4: pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Investigadores

  • Diretor de estudo: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de fevereiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

28 de janeiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

29 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de março de 2016

Primeira postagem (Estimado)

24 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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