Een studie van INCB050465 in combinatie met Ruxolitinib bij proefpersonen met myelofibrose
2 april 2024 bijgewerkt door: Incyte Corporation
Een fase 2-onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van INCB050465 in combinatie met ruxolitinib bij proefpersonen met myelofibrose
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van de combinatie van parsaclisib en ruxolitinib bij proefpersonen met myelofibrose.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
74
Fase
- Fase 2
Uitgebreide toegang
Goedgekeurd te koop aan het publiek.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35223
- Birmingham Hematology & Oncolgy Associates Llc
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Berkeley, California, Verenigde Staten, 94704
- Alta Bates Medical Center
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- City of Hope National Medical Center
-
Fresno, California, Verenigde Staten, 93720
- California Cancer Associates for Research and Excellence
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA School of Medicine
-
Pismo Beach, California, Verenigde Staten, 93449
- PCR Oncology
-
San Marcos, California, Verenigde Staten, 92069
- California Cancer Assoc. for Research and Excellence
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Verenigde Staten, 50010
- McFarland Clinic
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Norton Cancer Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21229
- Saint Agnes Hospital
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
- Cancer Center For Blood Disorders
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Florham Park, New Jersey, Verenigde Staten, 07932
- Summit Medical Group
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
- New Mexico Cancer Care Alliance
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45230
- Oncology Hematology Care, Inc.
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
- Rush University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Baylor Scott and White Research Institute
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78217
- Cancer Care Centers of South Texas
-
The Woodlands, Texas, Verenigde Staten, 77380
- Renovatio Clinical Consultants Llc
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- VA Salt Lake City Health Care System
-
-
Washington
-
Olympia, Washington, Verenigde Staten, 98506
- Vista Oncology Inc Ps
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van primaire myelofibrose, post-polycythaemia vera myelofibrose of post-essentiële trombocytemie myelofibrose
- Palpabele milt > 10 cm onder de linker subcostale marge bij lichamelijk onderzoek bij het screeningsbezoek OK
- Voelbare splenomegalie van 5 tot 10 cm onder de linker subcostale marge bij lichamelijk onderzoek EN actieve symptomen van MF bij het screeningsbezoek zoals aangetoond door de aanwezigheid van 1 symptoomscore ≥ 5 of 2 symptoomscores ≥ 3 met behulp van het screeningssymptoomformulier
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0, 1 of 2
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van experimentele medicamenteuze therapie voor myelofibrose, of een ander standaardgeneesmiddel (bijv. danazol, hydroxyurea, enz.) met uitzondering van ruxolitinib binnen 6 maanden na aanvang van de onderzoeks(combinatie)therapie en/of gebrek aan herstel van alle toxiciteiten van eerdere therapie ( behalve ruxolitinib) tot Graad 1 of beter
- Onvermogen om voedsel door te slikken of een aandoening van het bovenste deel van het maagdarmkanaal die toediening van orale medicatie verhindert
- Onwil om getransfundeerd te worden met bloedbestanddelen
Recente geschiedenis van onvoldoende beenmergreserve, zoals blijkt uit het volgende:
- Trombocytengetal < 50 × 10^9/L in de 4 weken voor screening of trombocytentransfusie(s) binnen 8 weken voor screening
- Absoluut aantal neutrofielen < 0,5 × 10^9/L in de 4 weken voorafgaand aan de screening
- Proefpersonen met perifere bloedblastentelling van> 10% bij de screening of baseline hematologische beoordelingen
- Proefpersonen die geen transfusies van rode bloedcellen (RBC) willen ontvangen om lage hemoglobinewaarden te behandelen
Inadequate leverfunctie bij screening, zoals blijkt uit het volgende:
- Direct bilirubine ≥ 2,0 × de bovengrens van de laboratoriumnorm (ULN). (OPMERKING: direct bilirubine wordt alleen bepaald als totaal bilirubine ≥ 2,0 × ULN is)
- alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) > 2,5 × ULN
- Inadequate nierfunctie bij screening zoals aangetoond door creatinineklaring < 50 ml/min of glomerulaire filtratiesnelheid < 50 ml/min/1,73 m^2
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel 1: Ruxolitinib + Parsaclisib
Initiële cohortdosis parsaclisib toegevoegd aan bestaand stabiel regime van ruxolitinib, met daaropvolgende cohortescalaties op basis van protocolspecifieke criteria.
|
Tot 3 orale eenmaal daagse (QD) doses parsaclisib.
Doseringen worden eenmaal daags gedurende 8 weken ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde dosisniveau.
Andere namen:
Twee aanbevolen orale QD-doses parsaclisib.
Gedurende 8 weken zullen eenmaal daagse doseringen van parsaclisib worden ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde doseringsniveau.
Andere namen:
De dosis ruxolitinib is de dosis die de proefpersonen gedurende ten minste 8 weken vóór de eerste dosis parsaclisib hadden ingenomen.
Andere namen:
20 mg orale QD-dosis parsaclisib gedurende 8 weken.
Na 8 weken nemen patiënten eenmaal per week 20 mg of eenmaal daags 5 mg in.
Andere namen:
Er worden 2 doseringsstrategieën vergeleken:
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel 2: Ruxolitinib + Parsaclisib
Deel 2 vergelijkt 2 doses parsaclisib.
|
Tot 3 orale eenmaal daagse (QD) doses parsaclisib.
Doseringen worden eenmaal daags gedurende 8 weken ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde dosisniveau.
Andere namen:
Twee aanbevolen orale QD-doses parsaclisib.
Gedurende 8 weken zullen eenmaal daagse doseringen van parsaclisib worden ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde doseringsniveau.
Andere namen:
De dosis ruxolitinib is de dosis die de proefpersonen gedurende ten minste 8 weken vóór de eerste dosis parsaclisib hadden ingenomen.
Andere namen:
20 mg orale QD-dosis parsaclisib gedurende 8 weken.
Na 8 weken nemen patiënten eenmaal per week 20 mg of eenmaal daags 5 mg in.
Andere namen:
Er worden 2 doseringsstrategieën vergeleken:
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel 3: Ruxolitinib + Parsaclisib
In deel 3 worden 2 verschillende doseringsstrategieën voor de lange termijn vergeleken.
|
Tot 3 orale eenmaal daagse (QD) doses parsaclisib.
Doseringen worden eenmaal daags gedurende 8 weken ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde dosisniveau.
Andere namen:
Twee aanbevolen orale QD-doses parsaclisib.
Gedurende 8 weken zullen eenmaal daagse doseringen van parsaclisib worden ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde doseringsniveau.
Andere namen:
De dosis ruxolitinib is de dosis die de proefpersonen gedurende ten minste 8 weken vóór de eerste dosis parsaclisib hadden ingenomen.
Andere namen:
20 mg orale QD-dosis parsaclisib gedurende 8 weken.
Na 8 weken nemen patiënten eenmaal per week 20 mg of eenmaal daags 5 mg in.
Andere namen:
Er worden 2 doseringsstrategieën vergeleken:
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel 4: Ruxolitinib + Parsaclisib
Deel 4 vergelijkt 2 verschillende dagelijkse doseringsstrategieën.
|
Tot 3 orale eenmaal daagse (QD) doses parsaclisib.
Doseringen worden eenmaal daags gedurende 8 weken ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde dosisniveau.
Andere namen:
Twee aanbevolen orale QD-doses parsaclisib.
Gedurende 8 weken zullen eenmaal daagse doseringen van parsaclisib worden ingenomen, gevolgd door eenmaal per week dosering op hetzelfde doseringsniveau.
Andere namen:
De dosis ruxolitinib is de dosis die de proefpersonen gedurende ten minste 8 weken vóór de eerste dosis parsaclisib hadden ingenomen.
Andere namen:
20 mg orale QD-dosis parsaclisib gedurende 8 weken.
Na 8 weken nemen patiënten eenmaal per week 20 mg of eenmaal daags 5 mg in.
Andere namen:
Er worden 2 doseringsstrategieën vergeleken:
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdsspanne: tot dag 28
|
DLT’s werden gedefinieerd als het optreden van in het protocol gedefinieerde toxiciteiten die optreden tot en met dag 28, behalve die met een duidelijke alternatieve verklaring (bijv. ziekteprogressie, andere medicijnen) of voorbijgaande (≤ 72 uur) abnormale laboratoriumwaarden zonder bijbehorende klinisch significante tekenen of symptomen gebaseerd op de vaststelling van de onderzoeker.
Alle DLT's werden door de onderzoeker beoordeeld aan de hand van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 4.03-criteria.
|
tot dag 28
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het miltvolume tot en met week 12 van de initiële onderzoeksperiode, zoals gemeten door middel van Magnetic Resonance Imaging (MRI) (of computertomografie [CT]-scan bij toepasselijke deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn; Week 12
|
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het miltvolume tot en met week 12, zoals gemeten door MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn; Week 12
|
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als ([post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) x 100.
|
Basislijn; Week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het miltvolume tot en met week 24 van de initiële onderzoeksperiode, zoals gemeten door middel van MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn; Week 24
|
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het miltvolume tot en met week 24, zoals gemeten door MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn; Week 24
|
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als ([post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) x 100.
|
Basislijn; Week 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale symptoomscore (TSS) tot en met week 12, zoals gemeten door Myelofibrose Symptom Assessment Form (MFSAF) Versie 3.0 (v3.0) Symptoomdagboek
Tijdsspanne: Basislijn; Week 12
|
De MFSAF v3.0 bestaat uit 19 individuele symptoomscores, die elk dagelijks worden verzameld op een schaal van 11 punten.
De dagelijkse TSS is samengesteld uit 6 van deze individuele symptoomscores (nachtelijk zweten, jeuk, buikpijn, pijn onder de linkerribben, vroege verzadiging, bot-/spierpijn) verzameld op dezelfde dag.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle zes symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 60, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De baseline-TSS werd gedefinieerd als het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste 7 dagen vóór de eerste dosis INCB050465.
De TSS van week 12 was het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste zeven opeenvolgende dagen vóór het bezoek van week 12.
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie werd berekend als de post-basislijnscore minus de basislijnscore.
|
Basislijn; Week 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TSS tot en met week 12, zoals gemeten door MFSAF v3.0 Symptoomdagboek
Tijdsspanne: Basislijn; Week 12
|
De MFSAF v3.0 bestaat uit 19 individuele symptoomscores, die elk dagelijks worden verzameld op een schaal van 11 punten.
De dagelijkse TSS is samengesteld uit 6 van deze individuele symptoomscores (nachtelijk zweten, jeuk, buikpijn, pijn onder de linkerribben, vroege verzadiging, bot-/spierpijn) verzameld op dezelfde dag.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle zes symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 60, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De baseline-TSS werd gedefinieerd als het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste 7 dagen vóór de eerste dosis INCB050465.
De TSS van week 12 was het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste zeven opeenvolgende dagen vóór het bezoek van week 12.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als ([post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) x 100.
|
Basislijn; Week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TSS tot en met week 24, zoals gemeten door MFSAF v3.0 Symptoomdagboek
Tijdsspanne: Basislijn; Week 24
|
De MFSAF v3.0 bestaat uit 19 individuele symptoomscores, die elk dagelijks worden verzameld op een schaal van 11 punten.
De dagelijkse TSS is samengesteld uit 6 van deze individuele symptoomscores (nachtelijk zweten, jeuk, buikpijn, pijn onder de linkerribben, vroege verzadiging, bot-/spierpijn) verzameld op dezelfde dag.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle zes symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 60, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De baseline-TSS werd gedefinieerd als het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste 7 dagen vóór de eerste dosis INCB050465.
De TSS van week 24 was het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste zeven opeenvolgende dagen vóór het bezoek van week 24.
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie werd berekend als de post-basislijnscore minus de basislijnscore.
|
Basislijn; Week 24
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TSS tot en met week 24, zoals gemeten door MFSAF v3.0 Symptoomdagboek
Tijdsspanne: Basislijn; Week 24
|
De MFSAF v3.0 bestaat uit 19 individuele symptoomscores, die elk dagelijks worden verzameld op een schaal van 11 punten.
De dagelijkse TSS is samengesteld uit 6 van deze individuele symptoomscores (nachtelijk zweten, jeuk, buikpijn, pijn onder de linkerribben, vroege verzadiging, bot-/spierpijn) verzameld op dezelfde dag.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle zes symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 60, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De baseline-TSS werd gedefinieerd als het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste 7 dagen vóór de eerste dosis INCB050465.
De TSS van week 24 was het gemiddelde van de dagelijkse totaalscores van de laatste zeven opeenvolgende dagen vóór het bezoek van week 24.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als ([post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) x 100.
|
Basislijn; Week 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TSS tot en met week 12, gemeten aan de hand van het Myeloproliferatieve Neoplasma Symptom Assessment Form (MPN-SAF)
Tijdsspanne: Basislijn; Week 12
|
De wekelijkse totaalscore van de MPN-SAF wordt gedefinieerd als de som van 10 individuele symptoomscores (vermoeidheid, nachtelijk zweten, jeuk, botpijn, koorts, onbedoeld gewichtsverlies afgelopen 6 maanden, vroege verzadiging, buikpijn, inactiviteit, concentratieproblemen) verzameld. tijdens hetzelfde bezoek op een 11-puntsschaal.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle 10 symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 100, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie werd berekend als de post-basislijnscore minus de basislijnscore.
|
Basislijn; Week 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de TSS tot en met week 12, gemeten door MPN-SAF
Tijdsspanne: Basislijn; Week 12
|
De wekelijkse totaalscore van de MPN-SAF wordt gedefinieerd als de som van 10 individuele symptoomscores (vermoeidheid, nachtelijk zweten, jeuk, botpijn, koorts, onbedoeld gewichtsverlies afgelopen 6 maanden, vroege verzadiging, buikpijn, inactiviteit, concentratieproblemen) verzameld. tijdens hetzelfde bezoek op een 11-puntsschaal.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle 10 symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 100, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als ([post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) x 100.
|
Basislijn; Week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de TSS tot en met week 24, zoals gemeten door MPN-SAF
Tijdsspanne: Basislijn; Week 24
|
De wekelijkse totaalscore van de MPN-SAF wordt gedefinieerd als de som van 10 individuele symptoomscores (vermoeidheid, nachtelijk zweten, jeuk, botpijn, koorts, onbedoeld gewichtsverlies afgelopen 6 maanden, vroege verzadiging, buikpijn, inactiviteit, concentratieproblemen) verzameld. tijdens hetzelfde bezoek op een 11-puntsschaal.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle 10 symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 100, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie werd berekend als de post-basislijnscore minus de basislijnscore.
|
Basislijn; Week 24
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de TSS tot en met week 24, gemeten door MPN-SAF
Tijdsspanne: Basislijn; Week 24
|
De wekelijkse totaalscore van de MPN-SAF wordt gedefinieerd als de som van 10 individuele symptoomscores (vermoeidheid, nachtelijk zweten, jeuk, botpijn, koorts, onbedoeld gewichtsverlies afgelopen 6 maanden, vroege verzadiging, buikpijn, inactiviteit, concentratieproblemen) verzameld. tijdens hetzelfde bezoek op een 11-puntsschaal.
Deelnemers scoorden elk symptoom op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar).
De TSS werd berekend als de som van alle 10 symptoomscores; scores varieerden van 0 tot 100, waarbij hogere scores overeenkomen met ernstigere symptomen.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als ([post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) x 100.
|
Basislijn; Week 24
|
|
Aantal deelnemers met de geïndiceerde patiënt-globale indruk van verandering (PGIC)-score in week 12, week 24 en het einde van de behandeling (EOT)
Tijdsspanne: Basislijn; tot 1494 dagen (EOT)
|
De PGIC-vragenlijst bestaat uit één vraag met zeven mogelijke antwoorden: "Sinds het begin van de behandeling die u in dit onderzoek heeft gekregen, zijn uw myelofibrosesymptomen: 1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, minimaal verbeterd; 4, geen verandering; 5, minimaal slechter; 6, veel slechter; 7, heel veel slechter."
|
Basislijn; tot 1494 dagen (EOT)
|
|
Gemiddelde PGIC-score in week 12, week 24 en de EOT
Tijdsspanne: tot 1494 dagen (EOT)
|
De PGIC-vragenlijst bestaat uit één vraag met zeven mogelijke antwoorden: "Sinds het begin van de behandeling die u in dit onderzoek heeft gekregen, zijn uw myelofibrosesymptomen: 1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, minimaal verbeterd; 4, geen verandering; 5, minimaal slechter; 6, veel slechter; 7, heel veel slechter."
|
tot 1494 dagen (EOT)
|
|
Beste algehele respons (percentage deelnemers met volledige respons [CR] of gedeeltelijke respons [PR]) voor door onderzoekers gerapporteerde responsbeoordeling van de International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
Tijdsspanne: Week 12 en daarna elke 12 weken (tot 1494 dagen [EOT])
|
Een deelnemer werd als responder beschouwd als de deelnemer de beste algehele respons van CR of PR had.
CR: (a) beenmerg (BM): voor leeftijd gecorrigeerde normocellulairiteit (AAN); < 5% ontploffingen; ≤ graad 1 myelofibrose (MF); (b) perifeer bloed (PD): hemoglobine (Hg) ≥ 100 gram per liter (g/l) en < bovenste normaalgrens (UNL); neutrofielen ≥ 1 × 10^9/L en < UNL; (c) bloedplaatjes ≥ 100 × 10^9/l en < UNL; <2% onrijpe myeloïde cellen (IMC's); (d) klinisch: oplossing van ziektesymptomen; milt/lever niet voelbaar; geen extramedullaire hematopoëse (EMH).
PR: (a) PB: Hg ≥ 100 g/l en < UNL; neutrofielen ≥ 1 × 10^9/L en < UNL; bloedplaatjes ≥ 100 × 10^9/l en < UNL; < 2% IMC's; (b) klinisch: oplossing van ziektesymptomen; milt/lever niet voelbaar; geen EMH; (c) BM: AAN; < 5% ontploffingen; ≤ Graad 1 MF; en PB: Hg ≥ 85 g/L maar < 100 g/L en < UNL; neutrofielen ≥ 1 × 10^9/L en < UNL; bloedplaatjes ≥ 50 × 10^9/l maar < 100 × 10^9/l en < UNL; < 2% IMC's.
|
Week 12 en daarna elke 12 weken (tot 1494 dagen [EOT])
|
|
Aantal deelnemers met een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: tot ongeveer 4 jaar
|
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet als geneesmiddelgerelateerd beschouwd, dat plaatsvond nadat een deelnemer geïnformeerde toestemming had gegeven.
Abnormale laboratoriumwaarden of testresultaten die na geïnformeerde toestemming optraden, vormden alleen bijwerkingen als ze klinische tekenen of symptomen veroorzaakten, als klinisch betekenisvol werden beschouwd, therapie vereisten (bijv. hematologische afwijkingen die transfusie vereisten) of veranderingen in de onderzoeksgeneesmiddelen vereisten.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden vanaf de uitgangswaarde na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
tot ongeveer 4 jaar
|
|
Aantal deelnemers met een TEAE tijdens de overgangsperiode
Tijdsspanne: tot ongeveer 4 jaar
|
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een medicijn bij mensen, al dan niet als medicijngerelateerd beschouwd, dat plaatsvond nadat een deelnemer geïnformeerde toestemming had gegeven.
Abnormale laboratoriumwaarden of testresultaten die na geïnformeerde toestemming optraden, vormden alleen bijwerkingen als ze klinische tekenen of symptomen veroorzaakten, als klinisch betekenisvol werden beschouwd, therapie vereisten (bijv. hematologische afwijkingen die transfusie vereisten) of veranderingen in de onderzoeksgeneesmiddelen vereisten.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden vanaf de uitgangswaarde na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Deelnemers die waren toegewezen aan de doseringsarmen met wekelijkse dosering na week 8 hadden de mogelijkheid om over te stappen op een volledige dagelijkse dosering van 5 mg, indien overeengekomen tussen de deelnemer en de onderzoeker.
|
tot ongeveer 4 jaar
|
|
Cmax van Parsaclisib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Cmax werd gedefinieerd als de maximaal waargenomen plasmaconcentratie.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Tmax van Parsacliib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
tmax werd gedefinieerd als de tijd tot de maximale concentratie.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Cmin van Parsaclisib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Cmin werd gedefinieerd als de minimaal waargenomen plasmaconcentratie.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
AUC0-4h van Parsaclisib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
AUC0-4u werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd = 0 tot 4 uur na de dosis.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
AUC0-t van Parsaclisib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
AUC0-t werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip = 0 tot de laatste meetbare concentratie op tijdstip = t.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Clast van Parsaclisib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Clast werd gedefinieerd als de laatste kwantificeerbare concentratie.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Laatste van Parsaclisib
Tijdsspanne: Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
tlast werd gedefinieerd als het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie.
|
Week 2 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Cmax van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Cmax werd gedefinieerd als de maximaal waargenomen plasmaconcentratie.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Tmax van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
tmax werd gedefinieerd als de tijd tot de maximale concentratie.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Cmin van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Cmin werd gedefinieerd als de minimaal waargenomen plasmaconcentratie.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
AUC0-4u van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
AUC0-4u werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd = 0 tot 4 uur na de dosis.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
AUC0-t van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
AUC0-t werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip = 0 tot de laatste meetbare concentratie op tijdstip = t.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Clast van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Clast werd gedefinieerd als de laatste kwantificeerbare concentratie.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
|
Laatste van Ruxolitinib
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
tlast werd gedefinieerd als het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie.
|
Dag 1 en week 4: vóór de dosis en 1, 2 en 4 uur na de dosis
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 februari 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 januari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 april 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 maart 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
24 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INCB 50465-201
- Parsaclisib (Andere identificatie: Incyte Corporation)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .