Badanie INCB050465 w połączeniu z ruksolitynibem u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku
2 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Incyte Corporation
Badanie fazy 2 bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności INCB050465 w skojarzeniu z ruksolitynibem u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności połączenia parsaklizybu i ruksolitynibu u pacjentów z mielofibrozą.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
74
Faza
- Faza 2
Rozszerzony dostęp
Zatwierdzony do sprzedaży publicznej.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35223
- Birmingham Hematology & Oncolgy Associates Llc
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94704
- Alta Bates Medical Center
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- City of Hope National Medical Center
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93720
- California Cancer Associates for Research and Excellence
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA School of Medicine
-
Pismo Beach, California, Stany Zjednoczone, 93449
- PCR Oncology
-
San Marcos, California, Stany Zjednoczone, 92069
- California Cancer Assoc. for Research and Excellence
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Stany Zjednoczone, 50010
- McFarland Clinic
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Norton Cancer Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21229
- Saint Agnes Hospital
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Cancer Center For Blood Disorders
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Florham Park, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07932
- Summit Medical Group
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
- New Mexico Cancer Care Alliance
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45230
- Oncology Hematology Care, Inc.
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
- Rush University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Baylor Scott and White Research Institute
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78217
- Cancer Care Centers of South Texas
-
The Woodlands, Texas, Stany Zjednoczone, 77380
- Renovatio Clinical Consultants Llc
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- VA Salt Lake City Health Care System
-
-
Washington
-
Olympia, Washington, Stany Zjednoczone, 98506
- Vista Oncology Inc Ps
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku, zwłóknienia szpiku poprzedzonego czerwienicą prawdziwą lub zwłóknienia szpiku poprzedzonego samoistną nadpłytkowością
- Wyczuwalna śledziona > 10 cm poniżej lewego brzegu podżebrowego w badaniu przedmiotowym podczas wizyty przesiewowej LUB
- Wyczuwalna splenomegalia od 5 do 10 cm poniżej lewego brzegu podżebrowego w badaniu fizykalnym ORAZ aktywne objawy MF podczas wizyty przesiewowej, potwierdzone obecnością 1 punktacji objawów ≥ 5 lub 2 punktacji objawów ≥ 3 przy użyciu Formularza objawów przesiewowych
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie eksperymentalnej terapii farmakologicznej w przypadku zwłóknienia szpiku lub jakiegokolwiek innego standardowego leku (np. danazol, hydroksymocznik itp.) z wyjątkiem ruksolitynibu w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia terapii badanej (skojarzonej) i/lub brak ustąpienia wszystkich działań toksycznych z poprzedniej terapii ( z wyjątkiem ruksolitynibu) do stopnia 1. lub lepszego
- Niemożność połykania pokarmu lub jakikolwiek stan górnego odcinka przewodu pokarmowego, który uniemożliwia podawanie leków doustnych
- Niechęć do przetaczania składników krwi
Niedawna historia niewystarczającej rezerwy szpiku kostnego, o czym świadczą:
- Liczba płytek krwi < 50 × 10^9/l w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub transfuzje płytek krwi w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Bezwzględne poziomy liczby neutrofili < 0,5 × 10^9/l w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Osoby z liczbą blastów we krwi obwodowej > 10% podczas badań przesiewowych lub wyjściowych ocen hematologicznych
- Pacjenci, którzy nie chcą otrzymywać transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w celu leczenia niskiego poziomu hemoglobiny
Niewłaściwa czynność wątroby podczas badania przesiewowego, na co wskazują:
- Bilirubina bezpośrednia ≥ 2,0 × górna granica normy laboratoryjnej (GGN). (UWAGA: bilirubina bezpośrednia zostanie oznaczona tylko wtedy, gdy bilirubina całkowita jest ≥ 2,0 × ULN)
- aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 2,5 × GGN
- Niewłaściwa czynność nerek w badaniu przesiewowym, na co wskazuje klirens kreatyniny < 50 ml/min lub współczynnik przesączania kłębuszkowego < 50 ml/min/1,73 m^2
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część 1: Ruksolitynib + Parsaklizib
Początkowa kohortowa dawka parsaklizybu dodana do istniejącego stabilnego schematu ruksolitynibu, z późniejszymi eskalacjami kohortowymi w oparciu o kryteria specyficzne dla protokołu.
|
Do 3 doustnych dawek parsaklizybu raz dziennie (QD).
Dawki będą przyjmowane raz dziennie przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dwie zalecane doustne dawki parsaklizybu QD.
Jednorazowe dawki parsaklizybu będą przyjmowane przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dawka ruksolitynibu będzie taka, jaką pacjenci przyjmowali przez co najmniej 8 tygodni przed pierwszą dawką parsaklizybu.
Inne nazwy:
Dawka doustna 20 mg parsaklizybu raz na dobę przez 8 tygodni.
Po 8 tygodniach pacjenci będą przyjmować 20 mg raz w tygodniu lub 5 mg raz na dobę.
Inne nazwy:
Zostaną porównane 2 strategie dawkowania:
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 2: Ruksolitynib + Parsaklizib
W części 2 porównamy 2 dawki parsaklizybu .
|
Do 3 doustnych dawek parsaklizybu raz dziennie (QD).
Dawki będą przyjmowane raz dziennie przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dwie zalecane doustne dawki parsaklizybu QD.
Jednorazowe dawki parsaklizybu będą przyjmowane przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dawka ruksolitynibu będzie taka, jaką pacjenci przyjmowali przez co najmniej 8 tygodni przed pierwszą dawką parsaklizybu.
Inne nazwy:
Dawka doustna 20 mg parsaklizybu raz na dobę przez 8 tygodni.
Po 8 tygodniach pacjenci będą przyjmować 20 mg raz w tygodniu lub 5 mg raz na dobę.
Inne nazwy:
Zostaną porównane 2 strategie dawkowania:
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 3: Ruksolitynib + Parsaklizyb
W części 3 porównamy 2 różne długoterminowe strategie dawkowania.
|
Do 3 doustnych dawek parsaklizybu raz dziennie (QD).
Dawki będą przyjmowane raz dziennie przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dwie zalecane doustne dawki parsaklizybu QD.
Jednorazowe dawki parsaklizybu będą przyjmowane przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dawka ruksolitynibu będzie taka, jaką pacjenci przyjmowali przez co najmniej 8 tygodni przed pierwszą dawką parsaklizybu.
Inne nazwy:
Dawka doustna 20 mg parsaklizybu raz na dobę przez 8 tygodni.
Po 8 tygodniach pacjenci będą przyjmować 20 mg raz w tygodniu lub 5 mg raz na dobę.
Inne nazwy:
Zostaną porównane 2 strategie dawkowania:
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 4: Ruksolitynib + Parsaklizib
W części 4 porównamy 2 różne strategie codziennego dawkowania.
|
Do 3 doustnych dawek parsaklizybu raz dziennie (QD).
Dawki będą przyjmowane raz dziennie przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dwie zalecane doustne dawki parsaklizybu QD.
Jednorazowe dawki parsaklizybu będą przyjmowane przez 8 tygodni, a następnie raz w tygodniu w tej samej dawce.
Inne nazwy:
Dawka ruksolitynibu będzie taka, jaką pacjenci przyjmowali przez co najmniej 8 tygodni przed pierwszą dawką parsaklizybu.
Inne nazwy:
Dawka doustna 20 mg parsaklizybu raz na dobę przez 8 tygodni.
Po 8 tygodniach pacjenci będą przyjmować 20 mg raz w tygodniu lub 5 mg raz na dobę.
Inne nazwy:
Zostaną porównane 2 strategie dawkowania:
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: do dnia 28
|
DLT zdefiniowano jako wystąpienie jakichkolwiek zdefiniowanych w protokole działań toksycznych występujących do dnia 28 włącznie, z wyjątkiem tych z jasnym alternatywnym wyjaśnieniem (np. postęp choroby, inne leki) lub przemijających (≤ 72 godzin) nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych bez powiązanych klinicznie istotnych oznaki lub objawy na podstawie ustaleń badacza.
Wszystkie DLT zostały ocenione przez badacza przy użyciu kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 4.03.
|
do dnia 28
|
|
Zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową do 12. tygodnia początkowego okresu badania mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) (lub tomografii komputerowej [CT] u kwalifikujących się uczestników)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
|
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
|
Linia bazowa; Tydzień 12
|
|
Procentowa zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową do 12. tygodnia, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (lub tomografii komputerowej u odpowiednich uczestników)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
|
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
|
Linia bazowa; Tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową do 24. tygodnia początkowego okresu badania mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (lub tomografii komputerowej u odpowiednich uczestników)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Procentowa zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową do 24. tygodnia, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (lub tomografii komputerowej u odpowiednich uczestników)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wskaźnika objawów (TSS) do 12. tygodnia, mierzona za pomocą formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF), wersja 3.0 (wersja 3.0) Dziennik objawów
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
|
Skala MFSAF wersja 3.0 składa się z 19 indywidualnych ocen objawów, z których każda jest zbierana codziennie przy użyciu 11-punktowej skali.
Codzienny TSS składa się z 6 indywidualnych ocen objawów (nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości/mięśni) zebranych tego samego dnia.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 6 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Wyjściową wartość TSS zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką INCB050465.
Wartość TSS z 12. tygodnia była średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 kolejnych dni przed wizytą w 12. tygodniu.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wynik po linii bazowej minus wynik linii bazowej.
|
Linia bazowa; Tydzień 12
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w TSS do 12. tygodnia, mierzona za pomocą dziennika objawów MFSAF v3.0
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
|
Skala MFSAF wersja 3.0 składa się z 19 indywidualnych ocen objawów, z których każda jest zbierana codziennie przy użyciu 11-punktowej skali.
Codzienny TSS składa się z 6 indywidualnych ocen objawów (nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości/mięśni) zebranych tego samego dnia.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 6 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Wyjściową wartość TSS zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką INCB050465.
Wartość TSS z 12. tygodnia była średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 kolejnych dni przed wizytą w 12. tygodniu.
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
|
Linia bazowa; Tydzień 12
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w TSS do 24. tygodnia, mierzona za pomocą dziennika objawów MFSAF v3.0
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Skala MFSAF wersja 3.0 składa się z 19 indywidualnych ocen objawów, z których każda jest zbierana codziennie przy użyciu 11-punktowej skali.
Codzienny TSS składa się z 6 indywidualnych ocen objawów (nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości/mięśni) zebranych tego samego dnia.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 6 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Wyjściową wartość TSS zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką INCB050465.
Wartość TSS z 24. tygodnia była średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 kolejnych dni przed wizytą w 24. tygodniu.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wynik po linii bazowej minus wynik linii bazowej.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Procentowa zmiana w TSS od wartości początkowej do 24. tygodnia, mierzona za pomocą dziennika objawów MFSAF v3.0
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Skala MFSAF wersja 3.0 składa się z 19 indywidualnych ocen objawów, z których każda jest zbierana codziennie przy użyciu 11-punktowej skali.
Codzienny TSS składa się z 6 indywidualnych ocen objawów (nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości, ból kości/mięśni) zebranych tego samego dnia.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 6 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Wyjściową wartość TSS zdefiniowano jako średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką INCB050465.
Wartość TSS z 24. tygodnia była średnią dziennych całkowitych wyników z ostatnich 7 kolejnych dni przed wizytą w 24. tygodniu.
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w TSS do 12. tygodnia, mierzona za pomocą formularza oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego (MPN-SAF)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
|
Całkowity tygodniowy wynik MPN-SAF definiuje się jako sumę 10 indywidualnych ocen objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, ból kości, gorączka, niezamierzona utrata masy ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy, wczesne uczucie sytości, dyskomfort w jamie brzusznej, brak aktywności, problemy z koncentracją) zebranych podczas tej samej wizyty, stosując 11-punktową skalę.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 10 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wynik po linii bazowej minus wynik linii bazowej.
|
Linia bazowa; Tydzień 12
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w TSS do 12. tygodnia, mierzona metodą MPN-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
|
Całkowity tygodniowy wynik MPN-SAF definiuje się jako sumę 10 indywidualnych ocen objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, ból kości, gorączka, niezamierzona utrata masy ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy, wczesne uczucie sytości, dyskomfort w jamie brzusznej, brak aktywności, problemy z koncentracją) zebranych podczas tej samej wizyty, stosując 11-punktową skalę.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 10 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
|
Linia bazowa; Tydzień 12
|
|
Zmiana od wartości początkowej w TSS do 24. tygodnia, mierzona metodą MPN-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Całkowity tygodniowy wynik MPN-SAF definiuje się jako sumę 10 indywidualnych ocen objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, ból kości, gorączka, niezamierzona utrata masy ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy, wczesne uczucie sytości, dyskomfort w jamie brzusznej, brak aktywności, problemy z koncentracją) zebranych podczas tej samej wizyty, stosując 11-punktową skalę.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 10 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wynik po linii bazowej minus wynik linii bazowej.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Procentowa zmiana w TSS od wartości początkowej do 24. tygodnia, mierzona metodą MPN-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
|
Całkowity tygodniowy wynik MPN-SAF definiuje się jako sumę 10 indywidualnych ocen objawów (zmęczenie, nocne poty, swędzenie, ból kości, gorączka, niezamierzona utrata masy ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy, wczesne uczucie sytości, dyskomfort w jamie brzusznej, brak aktywności, problemy z koncentracją) zebranych podczas tej samej wizyty, stosując 11-punktową skalę.
Uczestnicy oceniali każdy objaw w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia).
TSS obliczono jako sumę wszystkich 10 ocen objawów; wyniki wahały się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odpowiadały cięższym objawom.
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
|
Linia bazowa; Tydzień 24
|
|
Liczba uczestników ze wskazaną punktacją ogólnego wrażenia zmiany pacjenta (PGIC) w tygodniu 12., tygodniu 24. i na koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1494 dni (EOT)
|
Kwestionariusz PGIC składa się z jednego pytania z 7 możliwymi odpowiedziami: „Od rozpoczęcia leczenia w ramach tego badania objawy włóknienia szpiku są następujące: 1, bardzo duża poprawa; 2, znaczna poprawa; 3, minimalna poprawa; 4, bez zmian; 5, minimalnie gorzej; 6, znacznie gorzej; 7, bardzo dużo gorzej.”
|
Linia bazowa; do 1494 dni (EOT)
|
|
Średni wynik PGIC w 12. tygodniu, 24. tygodniu i EOT
Ramy czasowe: do 1494 dni (EOT)
|
Kwestionariusz PGIC składa się z jednego pytania z 7 możliwymi odpowiedziami: „Od rozpoczęcia leczenia w ramach tego badania objawy włóknienia szpiku są następujące: 1, bardzo duża poprawa; 2, znaczna poprawa; 3, minimalna poprawa; 4, bez zmian; 5, minimalnie gorzej; 6, znacznie gorzej; 7, bardzo dużo gorzej.”
|
do 1494 dni (EOT)
|
|
Najlepsza ogólna odpowiedź (odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią [CR] lub częściową odpowiedzią [PR]) w ocenie odpowiedzi zgłoszonej przez badacza Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych (IWG-MRT)
Ramy czasowe: Tydzień 12., a następnie co 12 tygodni (do 1494 dni [EOT])
|
Uczestnika uznawano za odpowiadającego, jeśli miał najlepszą ogólną odpowiedź CR lub PR.
CR: (a) szpik kostny (BM): normokomórkowość dostosowana do wieku (AAN); < 5% wybuchów; ≤ zwłóknienie szpiku stopnia 1 (MF); b) krew obwodowa (PD): hemoglobina (Hg) ≥ 100 gramów na litr (g/l) i < górna granica normy (UNL); neutrofile ≥ 1 × 10^9/L i < UNL; (c) płytki krwi ≥ 100 × 10^9/L i < UNL; < 2% niedojrzałych komórek szpikowych (IMC); d) kliniczny: ustąpienie objawów choroby; śledziona/wątroba niewyczuwalna; brak hematopoezy zewnątrzszpikowej (EMH).
PR: a) PB: Hg ≥ 100 g/l i < UNL; neutrofile ≥ 1 × 10^9/L i < UNL; płytki krwi ≥ 100 × 10^9/L i < UNL; < 2% IMC; (b) kliniczny: ustąpienie objawów choroby; śledziona/wątroba niewyczuwalna; brak EMH; (c) BM: AAN; < 5% wybuchów; ≤ Stopień 1 MF; i PB: Hg ≥ 85 g/L, ale < 100 g/L i < UNL; neutrofile ≥ 1 × 10^9/L i < UNL; płytki krwi ≥ 50 × 10^9/L ale < 100 × 10^9/L i < UNL; < 2% IMC.
|
Tydzień 12., a następnie co 12 tygodni (do 1494 dni [EOT])
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło jakiekolwiek zdarzenie niepożądane powstałe podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: do około 4 lat
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie, i które wystąpiło po wyrażeniu przez uczestnika świadomej zgody.
Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub wyniki badań występujące po świadomej zgodzie uznano za działania niepożądane tylko wtedy, gdy wywoływały oznaki lub objawy kliniczne, uznano je za klinicznie istotne, wymagały leczenia (np. nieprawidłowość hematologiczna wymagająca transfuzji) lub wymagały zmian w badanym leku(ach).
TEAE zdefiniowano jako AE, które rozpoczęły się lub nasiliły w stosunku do wartości wyjściowych po pierwszym podaniu badanego leku.
|
do około 4 lat
|
|
Liczba uczestników z dowolnym TEAE w okresie przejściowym
Ramy czasowe: do około 4 lat
|
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie, i które wystąpiło po wyrażeniu przez uczestnika świadomej zgody.
Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub wyniki badań występujące po świadomej zgodzie uznano za działania niepożądane tylko wtedy, gdy wywoływały oznaki lub objawy kliniczne, uznano je za klinicznie istotne, wymagały leczenia (np. nieprawidłowość hematologiczna wymagająca transfuzji) lub wymagały zmian w badanym leku(ach).
TEAE zdefiniowano jako AE, które rozpoczęły się lub nasiliły w stosunku do wartości wyjściowych po pierwszym podaniu badanego leku.
Uczestnicy, którzy zostali przydzieleni do ramion dawkowania z dawkowaniem cotygodniowym po 8. tygodniu, mieli możliwość przejścia na całe dawkowanie dzienne w dawce 5 mg, jeśli zostało to uzgodnione przez uczestnika i badacza.
|
do około 4 lat
|
|
Cmax parsaklisibu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cmax zdefiniowano jako maksymalne obserwowane stężenie w osoczu.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Tmax parsaklisibu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Cmin Parsaclisibu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cmin zdefiniowano jako minimalne obserwowane stężenie w osoczu.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
AUC0-4h parsaklisibu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
AUC0-4h zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu = 0 do 4 godzin po dawce.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
AUC0-t parsaklizybu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
AUC0-t zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu = 0 do ostatniego mierzalnego stężenia w czasie = t.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Klast Parsaclisibu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Klast zdefiniowano jako ostatnie mierzalne stężenie.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Tlast Parsaclisibu
Ramy czasowe: Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Ostatnie zdefiniowano jako czas ostatniego mierzalnego stężenia.
|
Tydzień 2 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Cmax ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cmax zdefiniowano jako maksymalne obserwowane stężenie w osoczu.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Tmax ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Cmin ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cmin zdefiniowano jako minimalne obserwowane stężenie w osoczu.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
AUC0-4h dla ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
AUC0-4h zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu = 0 do 4 godzin po dawce.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
AUC0-t ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
AUC0-t zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu = 0 do ostatniego mierzalnego stężenia w czasie = t.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Klast ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Klast zdefiniowano jako ostatnie mierzalne stężenie.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Tlast Ruksolitynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Ostatnie zdefiniowano jako czas ostatniego mierzalnego stężenia.
|
Dzień 1 i Tydzień 4: przed podaniem dawki oraz 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 lutego 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 stycznia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 marca 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
24 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- INCB 50465-201
- Parsaclisib (Inny identyfikator: Incyte Corporation)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .