Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 LPX typu 1 u subjektů s pokročilým Ewingovým sarkomem
Fáze I studie Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Lipoplex typu 1 (LPX) u subjektů s pokročilým Ewingovým sarkomem
Ewingův sarkom charakterizovaný translokací t(11; 22) (q24; q12) na několika, ale prioritních místech zlomu, což vede k tomu, že fúzní gen EWS/FLI1 je druhým nejčastěji diagnostikovaným primárním maligním kostním nádorem v USA s roční incidencí, od narození do věku 20 let, 2,9 případů na milion obyvatel. Míra přežití pacientů s vysoce rizikovým rekurentním onemocněním (relaps < 2 roky) je < 10 % po 5 letech. Navíc z pacientů, kteří progredují po léčbě druhé linie, osmdesát procent nedosáhne druhé kompletní odpovědi a z těchto pacientů < 10 % přežije jeden rok. Pacienti refrakterní na léčbu první i druhé linie mají prognózu ještě horší.
Gen EWS/FLI1 je dobře známý jako hnací gen Ewingova sarkomu. Navrhli jsme nový pbi-shRNA™ EWS/FLI1 typ 1 LPX, který prokázal dostatečnou specificitu, bezpečnost a účinnost při testování na zvířatech, aby ospravedlnil testování fáze I. Klinická bezpečnost (žádný toxický účinek související s produktem ≥ 3. stupně) a cílově specifická aktivita byla pozorována u jiných produktů bi-shRNA zahrnujících 147 pacientů s rakovinou (698 samostatných podání dávek) (BB-Investigational New Drug (IND) 14205; BB-IND 14938 ). Kromě toho byla pozorována bezpečnost při IV podávání pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Typ 1 LPX při testování na myších a prasatech prostřednictvím vícedávkového IV podávání.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studijní testování pbi-shRNA™ EWS/FLI1 LPX typu 1 bude zahrnovat pacienty (≥8 let) s pokročilým Ewingovým sarkomem. První 3 subjekty zařazené do studie, stejně jako první subjekt zařazený do každé dávkové kohorty, musí být ve věku 16 let nebo starší. pbi-shRNA™ EWS/FLI1 LPX typu 1 bude podáván intravenózní infuzí. Pacienti budou nashromážděni v kohortách s eskalací dávek po 3 pacientech pomocí následujícího schématu eskalace (50 %→33 %→25 %→25 %→25 %) při počáteční intravenózní dávce 0,04 mg/kg.
Pokud 1 ze 3 subjektů v dávkové kohortě zažije toxicitu omezující dávku (DLT), tato dávková kohorta se rozšíří na šest subjektů za předpokladu, že DLT nezaznamenají žádné další subjekty. Pokud žádný další subjekt nezaznamená DLT, může pokračovat zvyšování dávky. Pokud ≥2 subjekty v dávkové kohortě zažijí DLT, bude to definovat úroveň dávky DLT a bude překročena maximální tolerovaná dávka (MTD).
Předchozí úroveň dávky bude rozšířena na celkem 6 subjektů, a pokud ≤ 1 subjekt prodělá DLT, bude tato úroveň dávky považována za maximální tolerovanou dávku (MTD). Pokud žádný další subjekt nezaznamená DLT, může se pokračovat ve zvyšování dávky podle schématu eskalace.
Jakmile je dosaženo předpokládané MTD, bude touto dávkou léčeno dalších 6 subjektů, označených jako rozšířená kohorta dávky MTD.
Sérum pro farmakokinetickou (PK) analýzu bude odebráno v cyklu 1, týdnu 1, dni 1 (C1W1D1), cyklu
1, týden 6, den 4; a cyklus 2, týden 1, den 1 v následujících časových bodech (±10 %): 30 minut před podáním a v následujících časových bodech po zahájení podávání studijní látky: 5 minut, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodin, 6 hodin, 8 hodin, 24 hodin a 48 hodin.
Sérum pro analýzu cytokinů bude odebráno v cyklu 1, týdnu 1, dni 1 v následujících časových bodech (±10 %): 2 hodiny, 6 hodin a 24 hodin. Sérum pro analýzu cytokinů bude také odebráno v cyklu 2, týdnu 1, dni 1 a cyklu 3, týdnu 1, dni 1, v následujících časových bodech (±10 %): 30 minut před podáním a 6 hodin po zahájení studie administrace agenta.
Krev pro analýzu mechanismu RNA bude odebrána před podáním studijní látky a 48 hodin po podání studijní látky (s 10% oknem). Krev na RNA bude odebrána při první a poslední dávce každého cyklu (např. C1W1D1, C1W6D4).
Krev pro analýzu cirkulující nádorové DNA (ctDNA) bude odebírána v cyklu 1, týden 1, den 1, cyklus 1, týden 3, den 1, cyklus 2, týden 1, den 1 před infuzí produktu a poté každý sudý cyklus v týdnu 1, den 1 před produktem infuze.
Pokud je k dispozici, bude odebrána biopsie nebo pleurální tekutina 1 až 3 týdny před cyklem 1, týden 1, den 1 a 72 hodin po poslední dávce cyklu 1.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Centers
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Subjekty budou způsobilé k registraci, pokud splní všechna následující kritéria zařazení:
Kritéria pro zařazení:
- Histologicky potvrzená Ewingova sarkomová rodina nádorů (ESFT).
- Věk ≥8 let.
- Důkaz translokační fúze EWS pomocí FISH nebo RT-PCR nebo NGS.
- Důkaz fúze typu 1 molekulární diagnostikou.
- Refrakterní nebo netolerantní ke standardní péči. Subjekty musí mít neúspěšný chirurgický zákrok (pokud je možné provést resekci), ozařování (pokud neexistuje chirurgický přístup zachovávající funkci v primárním místě, neresekovatelné primární po indukční chemoterapii, reziduální mikroskopické nebo makroskopické onemocnění po operaci nebo nedostatečné okraje) a následující chemoterapeutika: doxorubicin, vinkristin , cyklofosfamid, ifosfamid, etoposid.
- Stav výkonu ECOG (PS) = 0-2 nebo Karnofsky PS ≥ 60 % nebo Lansky PS ≥ 60 %.
Normální funkce orgánů a kostní dřeně, jak je definováno níže:
Absolutní počet granulocytů ≥1 000/mm3 Absolutní počet lymfocytů ≥400/mm3 Krevní destičky ≥100 000/mm3 Celkový bilirubin ≤ ústavní horní hranice normy AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2x ústavní horní hranice normy <1 mg/l
- Normální plicní funkce definovaná jako FEV1/FVC vyšší než 70 % u dospělých nebo vyšší než 80 % u jedinců ve věku od 8 do 18 let.
- Subjekt se zotavil na stupeň CTCAE 1 nebo lepší ze všech nežádoucích příhod spojených s předchozí terapií nebo chirurgickým zákrokem. Preexistující motorická nebo senzorická neurologická patologie nebo symptomy musí být obnoveny na stupeň CTCAE 2 nebo lepší.
- Pokud je žena ve fertilním věku, má negativní těhotenský test v moči nebo séru. Pokud je test moči pozitivní nebo nemůže být potvrzen jako negativní, bude pro vstup do studie vyžadován negativní test séra.
- Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný protokol specifický souhlas. Pediatričtí pacienti musí podepsat souhlas s rodičem nebo zákonným zástupcem a podepsat písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními směrnicemi.
Subjekty NEBUDOU způsobilé pro registraci a zápis do studia, pokud splňují některé z následujících kritérií:
Kritéria vyloučení:
- Protinádorová chemoterapie, biologická léčba nebo imunoterapie do 3 týdnů nebo radiační terapie do 2 týdnů od první infuze.
- Známá anamnéza jiné malignity, pokud neprodělala kurativní záměrnou terapii bez průkazu tohoto onemocnění po dobu ≥ 3 let, s výjimkou kožního spinocelulárního a bazocelulárního karcinomu kůže, povrchového karcinomu močového měchýře, in situ karcinomu děložního čípku nebo jiného in situ karcinomu, pokud je definitivně resekován.
- Vyloučeni budou pouze pacienti s PET avidním onemocněním.
- Mozkové metastázy, pokud nejsou léčeny kurativním záměrem (gama nožem nebo chirurgická resekce) a bez známek progrese po dobu ≥ 2 měsíců.
- Anamnéza nebo současné známky trombózy.
- Anamnéza nebo současný důkaz jakéhokoli stavu (včetně lékařské, psychiatrické poruchy nebo poruchy související se zneužíváním návykových látek), terapie nebo laboratorní abnormality, které by mohly zmást výsledky studie, narušovat účast subjektu po celou dobu trvání studie nebo nejsou v nejlepší zájem subjektu zúčastnit se podle názoru vyšetřovatele.
- Známá infekce HIV nebo chronická hepatitida B nebo C.
- Mít známky a příznaky odpovídající aktivní infekci.
- Živá vakcinace pro prevenci infekčního onemocnění podávaná <30 dní před zahájením studijní terapie nebo inaktivovaná vakcinace <14 dní před zahájením studijní terapie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta -1
0,02 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 0
0,03 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 1
0,04 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 2
0,06 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 3
0,08 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 4
0,10 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 5
0,125 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 6
0,156 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex typu 1
|
Lipoplex se podává intravenózně jako jednorázová dávka dvakrát týdně po dobu 4 týdnů, celkem 8 infuzí v jednom cyklu, po nichž následuje 2 týdny přestávka. Léčba může pokračovat tak dlouho, dokud je klinický přínos, dokud není prokázána progrese onemocnění a nejsou splněna žádná další kritéria pro vysazení. První dávka začala v cyklu 1 týden 1 den 1 následovaná pozorováním a hodnocením bezpečnosti po dobu 13 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, pak bylo podáno další jediné podání studovaného činidla v cyklu 1 týden 3 den 1 následované pozorováním a bezpečností po dobu 6 dnů. Pokud nebyla pozorována žádná toxicita, byla studovaná látka podávána dvakrát týdně ve dnech 1 a 4 po dobu 3 týdnů, celkem 8 infuzí na cyklus, po kterých následovalo 2týdenní vymývání před zahájením každého následujícího cyklu. Cyklus 1 = 8 týdnů. Každý následující cyklus = 6 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: Od první dávky až do 60 dnů po poslední léčbě až do přibližně 13 měsíců.
|
Nežádoucí příhody (AE) budou zaznamenávány po dobu trvání studijní léčby účastníka (po první dávce hodnoceného produktu) a po dobu až 60 dnů po poslední studijní léčbě.
Nežádoucí účinky budou hodnoceny a hlášeny pomocí společných kritérií toxicity pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 4.03.
Vztah každé příhody k hodnocenému přípravku posoudí ošetřující lékař.
|
Od první dávky až do 60 dnů po poslední léčbě až do přibližně 13 měsíců.
|
|
Stanovte maximální tolerovanou dávku intravenózního podání lipoplexu
Časové okno: Od prvního subjektu, první dávky a poté, co bylo dalších 6 subjektů léčeno v MTD, až do 4 týdnů.
|
Sledováním toxicity omezující dávku, včetně toxicity ≥ 3. stupně zjištěné během čtyř týdnů po prvním podání hodnoceného přípravku, bude stanovena MTD.
|
Od prvního subjektu, první dávky a poté, co bylo dalších 6 subjektů léčeno v MTD, až do 4 týdnů.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro posouzení farmakokinetiky plazmidu pbi-shRNA™ EWS/FLI1 typu 1.
Časové okno: Od cyklu 1 týden 1 den 1 a do cyklu 2 týden 1 den 1, přibližně 8 týdnů.
|
Sérum pro farmakokinetickou (PK) analýzu bude odebíráno v cyklu 1 týden 1 den 1, cyklus 1 týden 6 den 4 a cyklus 2 týden 1 den 1 v následujících časových bodech (±10 %): 30 minut před podáním studijní látky a v následujících časových bodech po zahájení podávání studijní látky: 5 minut, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 24 hodin a 48 hodin.
|
Od cyklu 1 týden 1 den 1 a do cyklu 2 týden 1 den 1, přibližně 8 týdnů.
|
|
K posouzení reakce onemocnění pro různé kohorty po podání pbi-shRNA™ EWS/FLI1 lipoplexu typu 1 v různých dávkách.
Časové okno: Od výchozího stavu a poté čtvrtletně, dokud není zaznamenáno progresivní onemocnění, až do přibližně 12 měsíců.
|
Radiologické vyšetření nádorů, hrudníku, břicha a pánve zahrnuje minimálně CT (nebo MRI), používané k hodnocení měřitelných nebo neměřitelných onemocnění.
Získá se na začátku a poté čtvrtletně (+/- 4 týdny), dokud není zaznamenáno progresivní onemocnění.
U subjektů s CT nebo MRI důkazem odezvy po podání zkoumané látky bude potvrzující sken proveden o měsíc později.
|
Od výchozího stavu a poté čtvrtletně, dokud není zaznamenáno progresivní onemocnění, až do přibližně 12 měsíců.
|
|
Pro posouzení hladin ctDNA (EWSR-FLI1) a srovnání s nádorovou zátěží a reakcí onemocnění před a po podání lipoplexu pbi-shRNA™ EWS/FLI1 typu 1.
Časové okno: Od cyklu 1 týden 1 den 1 až do posledního sudého cyklu, kdy byl přípravek podáván, až do přibližně 1 roku.
|
Krev pro analýzu DNA cirkulujícího nádoru bude odebírána v cyklu 1, týden 1, den 1, cyklus 1, týden 3, den 1, cyklus 2, týden 1, den 1 před infuzí produktu a poté každý sudý cyklus v týdnu 1, den 1 před infuzí produktu.
|
Od cyklu 1 týden 1 den 1 až do posledního sudého cyklu, kdy byl přípravek podáván, až do přibližně 1 roku.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: John Nemunaitis, MD, Gradalis, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Senzer N, Barve M, Kuhn J, Melnyk A, Beitsch P, Lazar M, Lifshitz S, Magee M, Oh J, Mill SW, Bedell C, Higgs C, Kumar P, Yu Y, Norvell F, Phalon C, Taquet N, Rao DD, Wang Z, Jay CM, Pappen BO, Wallraven G, Brunicardi FC, Shanahan DM, Maples PB, Nemunaitis J. Phase I trial of "bi-shRNAi(furin)/GMCSF DNA/autologous tumor cell" vaccine (FANG) in advanced cancer. Mol Ther. 2012 Mar;20(3):679-86. doi: 10.1038/mt.2011.269. Epub 2011 Dec 20.
- Barve M, Wang Z, Kumar P, Jay CM, Luo X, Bedell C, Mennel RG, Wallraven G, Brunicardi FC, Senzer N, Nemunaitis J, Rao DD. Phase 1 Trial of Bi-shRNA STMN1 BIV in Refractory Cancer. Mol Ther. 2015 Jun;23(6):1123-1130. doi: 10.1038/mt.2015.14. Epub 2015 Jan 26.
- Wang Z, Rao DD, Senzer N, Nemunaitis J. RNA interference and cancer therapy. Pharm Res. 2011 Dec;28(12):2983-95. doi: 10.1007/s11095-011-0604-5. Epub 2011 Oct 19.
- Rao DD, Jay C, Wang Z, Luo X, Kumar P, Eysenbach H, Ghisoli M, Senzer N, Nemunaitis J. Preclinical Justification of pbi-shRNA EWS/FLI1 Lipoplex (LPX) Treatment for Ewing's Sarcoma. Mol Ther. 2016 Aug;24(8):1412-22. doi: 10.1038/mt.2016.93. Epub 2016 May 11.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Atributy nemoci
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Osteosarkom
- Novotvary, kostní tkáň
- Novotvary, pojivová tkáň
- Neuroektodermální nádory, primitivní
- Novotvary
- Sarkom
- Sarkom, Ewing
- Neuroektodermální nádory, primitivní, periferní
- Vzácná onemocnění
Další identifikační čísla studie
- CL-PTL-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .