Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 LPX di tipo 1 in soggetti con sarcoma di Ewing avanzato
Sperimentazione di fase I di Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Lipoplex di tipo 1 (LPX) in soggetti con sarcoma di Ewing avanzato
Il sarcoma di Ewing caratterizzato dalla traslocazione t(11; 22) (q24; q12) in diversi ma prioritari punti di interruzione, con conseguente fusione del gene EWS/FLI1 è il secondo tumore osseo maligno primario più frequentemente diagnosticato negli Stati Uniti con un'incidenza annuale, dalla nascita ai 20 anni, di 2,9 casi per milione di abitanti. Il tasso di sopravvivenza per i pazienti con malattia ricorrente ad alto rischio (recidiva < 2 anni) è < 10% a 5 anni. Inoltre, dei pazienti che progrediscono dopo il trattamento di seconda linea, l'80% non raggiunge una seconda risposta completa e di questi pazienti < 10% sopravvive un anno. I pazienti refrattari sia alla terapia di prima linea che a quella di seconda linea hanno una prognosi ancora peggiore.
Il gene EWS/FLI1 è ben noto come gene driver del sarcoma di Ewing. Abbiamo progettato un nuovo LPX pbi-shRNA™ EWS/FLI1 di tipo 1 che ha dimostrato specificità, sicurezza ed efficacia sufficienti nei test sugli animali per giustificare i test di Fase I. La sicurezza clinica (nessun effetto tossico correlato al prodotto di grado ≥ 3) e l'attività target specifica sono state osservate con altri prodotti bi-shRNA che coinvolgono 147 pazienti oncologici (698 somministrazioni di dosi separate) (BB-Investigational New Drug (IND) 14205; BB-IND 14938 ). Inoltre, la sicurezza è stata osservata con la somministrazione IV di pbi-shRNA™ EWS/FLI1 LPX di tipo 1 nei test murini e suini tramite somministrazione IV multidose.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I test di studio di pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Tipo 1 LPX coinvolgeranno pazienti (età ≥8) con sarcoma di Ewing avanzato. I primi 3 soggetti arruolati nello studio e il primo soggetto arruolato in ciascuna coorte di dose devono avere almeno 16 anni di età. pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Tipo 1 LPX verrà somministrato tramite infusione endovenosa. I pazienti verranno raggruppati in coorti di aumento della dose di 3 pazienti utilizzando il seguente schema di aumento (50%→33%→25%→25%→25%) a una dose iniziale IV di 0,04 mg/kg.
Se 1 soggetto su 3 all'interno di una coorte di dose sperimenta una tossicità limitante la dose (DLT), tale coorte di dose verrà ampliata a sei soggetti a condizione che nessun altro soggetto sperimenti una DLT. Se nessun altro soggetto sperimenta una DLT, l'aumento della dose può continuare. Se ≥2 soggetti all'interno di una coorte di dose sperimentano una DLT, questo definirà il livello di dose della DLT e la dose massima tollerata (MTD) sarà stata superata.
Il livello di dose precedente verrà esteso a un totale di 6 soggetti e, se ≤1 soggetto manifesta una DLT, quel livello di dose sarà considerato la dose massima tollerata (MTD). Se nessun altro soggetto sperimenta una DLT, l'escalation della dose può riprendere secondo lo schema di intensificazione.
Una volta raggiunta la presunta MTD, altri 6 soggetti verranno trattati con quella dose, designata coorte di dose MTD ampliata.
Il siero per l'analisi farmacocinetica (PK) sarà raccolto il Ciclo 1, Settimana 1, Giorno 1 (C1W1D1), Ciclo
1, settimana 6, giorno 4; e Ciclo 2, Settimana 1, Giorno 1 nei seguenti momenti (±10%): 30 minuti prima della somministrazione e nei seguenti momenti dopo l'inizio della somministrazione dell'agente dello studio: 5 minuti, 30 minuti, 1 ora, 2 ore, 4 ore, 6 ore, 8 ore, 24 ore e 48 ore.
Il siero per l'analisi delle citochine sarà raccolto nel Ciclo 1, Settimana 1, Giorno 1 nei seguenti momenti (±10%): 2 ore, 6 ore e 24 ore. Il siero per l'analisi delle citochine sarà raccolto anche nel ciclo 2, settimana 1, giorno 1 e nel ciclo 3, settimana 1, giorno 1, nei seguenti momenti (± 10%): 30 minuti prima della somministrazione e 6 ore dopo l'inizio dello studio amministrazione dell'agente.
Il sangue per l'analisi del meccanismo dell'RNA verrà raccolto prima della somministrazione dell'agente dello studio e 48 ore dopo la somministrazione dell'agente dello studio (con una finestra del 10%). Il sangue per l'RNA verrà raccolto alla prima e all'ultima dose di ogni ciclo (ad es. C1W1D1, C1W6D4).
Il sangue per l'analisi del DNA tumorale circolante (ctDNA) verrà raccolto al Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1, Ciclo 1 Settimana 3 Giorno 1, Ciclo 2 Settimana 1 Giorno 1 prima dell'infusione del prodotto e ogni ciclo pari successivo alla Settimana 1 Giorno 1 prima del prodotto infusione.
Se disponibile, verrà raccolta una biopsia o un liquido pleurico da 1 a 3 settimane prima del Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 e 72 ore dopo l'ultima dose del Ciclo 1.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Centers
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
I soggetti saranno idonei per la registrazione se soddisfano tutti i seguenti criteri di inclusione:
Criterio di inclusione:
- Istologicamente confermata la famiglia dei tumori del sarcoma di Ewing (ESFT).
- Età ≥8 anni.
- Evidenza della fusione della traslocazione EWS mediante FISH o RT-PCR o NGS.
- Evidenza della fusione di tipo 1 mediante diagnostica molecolare.
- Refrattario o intollerante allo standard di cura. I soggetti devono aver fallito l'intervento chirurgico (se resecabile), le radiazioni (se nessun approccio chirurgico che preserva la funzione nel sito primario, primario non resecabile dopo chemioterapia di induzione, malattia macroscopica o microscopica residua dopo l'intervento chirurgico o margini inadeguati) e i seguenti agenti chemioterapici: doxorubicina, vincristina , ciclofosfamide, ifosfamide, etoposide.
- Performance status ECOG (PS) = 0-2, o Karnofsky PS ≥60% o Lansky PS ≥60%.
Normale funzione degli organi e del midollo come definito di seguito:
Conta assoluta dei granulociti ≥1.000/mm3 Conta assoluta dei linfociti ≥400/mm3 Piastrine ≥100.000/mm3 Bilirubina totale ≤ limite superiore istituzionale della norma AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2x limite superiore istituzionale della norma Creatinina <1,5 mg/dL
- Funzione polmonare normale definita come FEV1/FVC superiore al 70% negli adulti o superiore all'80% negli individui di età compresa tra 8 e 18 anni.
- - Il soggetto è guarito al grado CTCAE 1 o superiore da tutti gli eventi avversi associati a precedenti terapie o interventi chirurgici. La patologia o i sintomi neurologici motori o sensoriali preesistenti devono essere recuperati al grado CTCAE 2 o superiore.
- Se donna in età fertile, ha un test di gravidanza su siero o urina negativo. Se il test delle urine è positivo o non può essere confermato come negativo, sarà richiesto un test del siero negativo per l'ingresso nello studio.
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un protocollo informato scritto di consenso specifico. I pazienti pediatrici devono firmare un assenso con un genitore o un tutore legale firmare un consenso informato scritto, secondo le linee guida istituzionali.
I soggetti NON saranno idonei per la registrazione e l'iscrizione allo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:
Criteri di esclusione:
- Chemioterapia antitumorale, terapia biologica o immunoterapia entro 3 settimane o radioterapia entro 2 settimane dalla prima infusione.
- Storia nota di altri tumori maligni a meno che non sia stato sottoposto a terapia con intento curativo senza evidenza di tale malattia per ≥ 3 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule squamose e delle cellule basali, del carcinoma superficiale della vescica, del carcinoma cervicale in situ o di altri tumori in situ sono consentiti se resecati definitivamente.
- Saranno esclusi solo i pazienti con malattia avida di PET.
- Metastasi cerebrali a meno che non siano trattate con intento curativo (gamma knife o resezione chirurgica) e senza evidenza di progressione per ≥ 2 mesi.
- Anamnesi o evidenza attuale di trombosi.
- Anamnesi o evidenza attuale di qualsiasi condizione (inclusi disturbi medici, psichiatrici o da abuso di sostanze), terapia o anomalie di laboratorio che potrebbero confondere i risultati dello studio, interferire con la partecipazione del soggetto per l'intera durata dello studio o non è in il miglior interesse del soggetto a partecipare, secondo il parere dell'investigatore.
- Infezione nota da HIV o da epatite cronica B o C.
- Avere segni e sintomi coerenti con un'infezione attiva.
- Vaccinazione viva per la prevenzione di malattie infettive somministrata <30 giorni prima dell'inizio della terapia in studio o vaccinazione inattivata <14 giorni prima dell'inizio della terapia in studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte -1
0,02 mg/kg di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FL/I1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 0
0,03 mg/kg di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FL/I1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 1
0,04 mg/kg di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FL/I1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 2
0,06 mg/kg di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FL/I1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 3
0,08 mg/kg di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FL/I1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 4
0,10 mg/kg di pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex di tipo 1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 5
0,125 mg/kg di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FL/I1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 6
0,156 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex di tipo 1
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Lipoplex viene somministrato per via endovenosa in un'unica somministrazione due volte a settimana per 4 settimane per un totale di 8 infusioni per ciclo seguite da 2 settimane di riposo. Il trattamento può continuare finché vi è un beneficio clinico, nessuna evidenza di progressione della malattia e non vengono soddisfatti altri criteri di sospensione. La prima dose è iniziata il Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 seguita da osservazione e valutazione della sicurezza per 13 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, è stata somministrata un'altra singola somministrazione dell'agente in studio alla Settimana 3 del Ciclo 1 Giorno 1 seguita da osservazione e sicurezza per 6 giorni. Se non è stata osservata alcuna tossicità, l'agente in studio è stato somministrato due volte a settimana nei giorni 1 e 4 nell'arco di 3 settimane, per un totale di 8 infusioni per ciclo, seguite da un periodo di washout di 2 settimane prima di iniziare ogni ciclo successivo. Ciclo 1 = 8 settimane. Ogni ciclo successivo = 6 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati dal CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Dalla prima dose e fino a 60 giorni dopo l'ultimo trattamento, fino a circa 13 mesi.
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Gli eventi avversi (EA) verranno registrati per la durata del trattamento in studio del partecipante (dopo la prima dose del prodotto sperimentale) e fino a 60 giorni dopo l'ultimo trattamento in studio.
Gli eventi avversi verranno classificati e segnalati utilizzando i criteri comuni di tossicità per gli eventi avversi (CTCAE) versione 4.03.
La relazione di ciascun evento con il prodotto sperimentale sarà valutata dal medico curante.
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Dalla prima dose e fino a 60 giorni dopo l'ultimo trattamento, fino a circa 13 mesi.
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Determinare la dose massima tollerata della somministrazione endovenosa di lipoplex
Lasso di tempo: Dal primo soggetto, alla prima dose e dopo che altri 6 soggetti sono stati trattati alla MTD, fino a 4 settimane.
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Osservando le tossicità dose-limitanti, inclusa la tossicità di grado ≥ 3 riscontrata entro le quattro settimane successive alla prima somministrazione del prodotto in sperimentazione, verrà determinata la MTD.
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Dal primo soggetto, alla prima dose e dopo che altri 6 soggetti sono stati trattati alla MTD, fino a 4 settimane.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la farmacocinetica del plasmide di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FLI1.
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 e fino al Ciclo 2 Settimana 1 Giorno 1, circa 8 settimane.
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Il siero per l'analisi farmacocinetica (PK) sarà raccolto il giorno 1 della settimana 1 del ciclo 1, il giorno 4 della settimana 1 del ciclo 1 e il giorno 1 della settimana 1 del ciclo 2 nei seguenti momenti (±10%): 30 minuti prima della somministrazione dell'agente in studio e nei seguenti momenti dopo l'inizio della somministrazione dell'agente dello studio: 5 minuti, 30 minuti, 1 ora, 2 ore, 4 ore, 6 ore, 8 ore, 24 ore e 48 ore.
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Dal Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 e fino al Ciclo 2 Settimana 1 Giorno 1, circa 8 settimane.
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Valutare la risposta alla malattia per diverse coorti in seguito alla somministrazione di lipoplex di tipo 1 pbi-shRNA™ EWS/FLI1 a dosi diverse.
Lasso di tempo: Dal basale e successivamente trimestralmente fino a quando non si nota la progressione della malattia, fino a circa 12 mesi.
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La valutazione radiologica di tumori, torace, addome e pelvi deve includere, come minimo, TC (o RM), utilizzata per valutare la malattia misurabile o non misurabile.
Da ottenere al basale e successivamente trimestralmente (+/- 4 settimane) fino a quando non si nota la progressione della malattia.
Per i soggetti con evidenza di risposta alla TC o alla RM in seguito alla somministrazione dell'agente in studio, un mese dopo verrà eseguita una scansione di conferma.
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Dal basale e successivamente trimestralmente fino a quando non si nota la progressione della malattia, fino a circa 12 mesi.
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Valutare i livelli di ctDNA (EWSR-FLI1) e confrontarli con il carico tumorale e la risposta alla malattia prima e dopo la somministrazione di pbi-shRNA™ EWS/FLI1 lipoplex di tipo 1.
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 e fino all'ultimo ciclo pari in cui è stato somministrato il prodotto, fino a circa 1 anno.
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Il sangue per l'analisi del DNA tumorale circolante verrà raccolto al Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1, Ciclo 1 Settimana 3 Giorno 1, Ciclo 2 Settimana 1 Giorno 1 prima dell'infusione del prodotto e successivamente ogni ciclo pari alla Settimana 1 Giorno 1 prima dell'infusione del prodotto.
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Dal Ciclo 1 Settimana 1 Giorno 1 e fino all'ultimo ciclo pari in cui è stato somministrato il prodotto, fino a circa 1 anno.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: John Nemunaitis, MD, Gradalis, Inc.
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Senzer N, Barve M, Kuhn J, Melnyk A, Beitsch P, Lazar M, Lifshitz S, Magee M, Oh J, Mill SW, Bedell C, Higgs C, Kumar P, Yu Y, Norvell F, Phalon C, Taquet N, Rao DD, Wang Z, Jay CM, Pappen BO, Wallraven G, Brunicardi FC, Shanahan DM, Maples PB, Nemunaitis J. Phase I trial of "bi-shRNAi(furin)/GMCSF DNA/autologous tumor cell" vaccine (FANG) in advanced cancer. Mol Ther. 2012 Mar;20(3):679-86. doi: 10.1038/mt.2011.269. Epub 2011 Dec 20.
- Barve M, Wang Z, Kumar P, Jay CM, Luo X, Bedell C, Mennel RG, Wallraven G, Brunicardi FC, Senzer N, Nemunaitis J, Rao DD. Phase 1 Trial of Bi-shRNA STMN1 BIV in Refractory Cancer. Mol Ther. 2015 Jun;23(6):1123-1130. doi: 10.1038/mt.2015.14. Epub 2015 Jan 26.
- Wang Z, Rao DD, Senzer N, Nemunaitis J. RNA interference and cancer therapy. Pharm Res. 2011 Dec;28(12):2983-95. doi: 10.1007/s11095-011-0604-5. Epub 2011 Oct 19.
- Rao DD, Jay C, Wang Z, Luo X, Kumar P, Eysenbach H, Ghisoli M, Senzer N, Nemunaitis J. Preclinical Justification of pbi-shRNA EWS/FLI1 Lipoplex (LPX) Treatment for Ewing's Sarcoma. Mol Ther. 2016 Aug;24(8):1412-22. doi: 10.1038/mt.2016.93. Epub 2016 May 11.
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Attributi della malattia
- Neoplasie, Neuroepiteliali
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Osteosarcoma
- Neoplasie, tessuto osseo
- Neoplasie, tessuto connettivo
- Tumori neuroectodermici, primitivi
- Neoplasie
- Sarcoma
- Sarcoma, Ewing
- Tumori neuroectodermici, primitivi, periferici
- Malattie Rare
Altri numeri di identificazione dello studio
- CL-PTL-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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