Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX hos personer med avansert Ewings sarkom
Fase I-forsøk med Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex (LPX) hos personer med avansert Ewings sarkom
Ewings sarkom karakterisert ved t(11; 22) (q24; q12) translokasjon ved flere men prioriterte bruddpunktsteder, noe som resulterer i at EWS/FLI1-fusjonsgenet er den nest hyppigst diagnostiserte primære ondartede beinsvulsten i USA med en årlig forekomst, fra fødsel til 20 år, av 2,9 tilfeller per million innbyggere. Overlevelsesraten for pasienter med høyrisiko tilbakevendende sykdom (tilbakefall < 2 år) er < 10 % ved 5 år. Dessuten, av pasienter som utvikler seg etter annenlinjebehandling, oppnår ikke åtti prosent en andre fullstendig respons, og av disse pasientene overlever < 10 % ett år. Refraktære pasienter til både frontlinje- og andrelinjebehandling har enda dårligere prognose.
EWS/FLI1-genet er velkjent som drivergenet til Ewings sarkom. Vi designet en ny pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX som har vist tilstrekkelig spesifisitet, sikkerhet og effekt i dyreforsøk til å rettferdiggjøre fase I-testing. Klinisk sikkerhet (ingen ≥ grad 3 produktrelatert toksisk effekt) og målspesifikk aktivitet er observert med andre bi-shRNA-produkter som involverer 147 kreftpasienter (698 separate doseadministrasjoner) (BB-Investigational New Drug (IND) 14205; BB-IND 14938 ). I tillegg er sikkerhet observert med IV-levering av pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX i murin- og svintesting via multidose IV-administrasjon.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietesting av pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX vil involvere pasienter (≥8 år) med avansert Ewings sarkom. De første 3 forsøkspersonene som ble registrert i studien, samt den første personen som ble registrert i hver dosekohort, må være 16 år eller eldre. pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX vil bli gitt via intravenøs infusjon. Pasienter vil samles i 3-pasientdoseeskaleringskohorter ved å bruke følgende eskaleringsskjema (50 %→33 %→25 %→25 %→25 %) ved en start IV-dose på 0,04 mg/kg.
Hvis 1 av 3 forsøkspersoner i en dosekohort opplever en dosebegrensende toksisitet (DLT), vil den dosekohorten bli utvidet til seks individer forutsatt at ingen flere forsøkspersoner opplever en DLT. Hvis ingen flere personer opplever en DLT, kan doseøkning fortsette. Hvis ≥2 personer i en dosekohort opplever en DLT, vil dette definere DLT-dosenivået og den maksimale tolererte dosen (MTD) vil ha blitt overskredet.
Det foregående dosenivået vil bli utvidet til totalt 6 individer, og hvis ≤1 individ opplever en DLT, vil dette dosenivået bli ansett som den maksimalt tolererte dosen (MTD). Hvis ingen flere forsøkspersoner opplever en DLT, kan doseeskalering gjenopptas per eskaleringsskjema.
Når den presumptive MTD er nådd, vil ytterligere 6 forsøkspersoner bli behandlet med den dosen, kalt den utvidede MTD-dosekohorten.
Serum for farmakokinetikk (PK) analyse vil bli samlet inn på syklus 1, uke 1, dag 1 (C1W1D1), syklus
1, uke 6, dag 4; og syklus 2, uke 1, dag 1 på følgende tidspunkter (±10%):30 minutter før administrering og på følgende tidspunkter etter initiering av studiemiddeladministrasjon: 5 minutter, 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 24 timer og 48 timer.
Serum for cytokinanalyse vil bli samlet inn på syklus 1, uke 1, dag 1 på følgende tidspunkter (±10%): 2 timer, 6 timer og 24 timer. Serum for cytokinanalyse vil også bli samlet inn på syklus 2, uke 1, dag 1 og syklus 3, uke 1, dag 1, på følgende tidspunkter (±10%): 30 minutter før administrering og 6 timer etter initiering av studien agentadministrasjon.
Blod for analyse av RNA-mekanisme vil bli samlet inn før administrering av studiemiddelet og 48 timer etter studiemiddeladministrasjon (med et 10 % vindu). Blod for RNA vil bli samlet ved den første og siste dosen av hver syklus (f.eks. C1W1D1, C1W6D4).
Blod for sirkulerende tumor DNA (ctDNA)-analyse vil bli samlet inn ved syklus 1 uke 1 dag 1, syklus 1 uke 3 dag 1, syklus 2 uke 1 dag 1 før produktinfusjon og hver jevn syklus deretter ved uke 1 dag 1 før produktet infusjon.
Hvis tilgjengelig, vil en biopsi eller pleuravæske tas 1 til 3 uker før syklus 1 uke 1 dag 1 og 72 timer etter siste dose av syklus 1.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Centers
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Emner vil være kvalifisert for registrering hvis de oppfyller alle følgende inklusjonskriterier:
Inklusjonskriterier:
- Histologisk bekreftet Ewings Sarcoma Family of Tumors (ESFT).
- Alder ≥8 år.
- Bevis på EWS-translokasjonsfusjon med FISH eller RT-PCR eller NGS.
- Bevis på type 1-fusjon ved molekylær diagnostikk.
- Ildfast eller intolerant overfor standard behandling. Forsøkspersonene må ha mislykket kirurgi (hvis resektabel), stråling (hvis ingen funksjonsbevarende kirurgisk tilnærming på primærstedet, ikke-opererbar primær etter induksjonskjemoterapi, gjenværende mikroskopisk eller grov sykdom etter operasjon eller utilstrekkelige marginer), og følgende kjemoterapimidler: doksorubicin, vincristin , cyklofosfamid, ifosfamid, etoposid.
- ECOG-ytelsesstatus (PS) = 0-2, eller Karnofsky PS ≥60 % eller Lansky PS ≥60 %.
Normal organ- og margfunksjon som definert nedenfor:
Absolutt antall granulocytter ≥1 000/mm3 Absolutt antall lymfocytter ≥400/mm3 Blodplater ≥100 000/mm3 Total bilirubin ≤ institusjonell øvre grense for normal AST(SGOT)/ALAT(SGPT) ≤2x institusjonell øvre grense for mg/dL <1.
- Normal lungefunksjon som definert som FEV1/FVC større enn 70 % hos voksne eller mer enn 80 % hos individer mellom 8 og 18 år.
- Pasienten har kommet seg til CTCAE grad 1 eller bedre fra alle uønskede hendelser forbundet med tidligere behandling eller kirurgi. Eksisterende motorisk eller sensorisk nevrologisk patologi eller symptomer må gjenopprettes til CTCAE grad 2 eller bedre.
- Hvis kvinne i fertil alder, har en negativ urin- eller serumgraviditetstest. Hvis urinprøven er positiv eller ikke kan bekreftes som negativ, vil det kreves en negativ serumtest for å delta i studien.
- Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert protokollspesifikt samtykke. Pediatriske pasienter må signere et samtykke med en forelder eller verge signere et skriftlig informert samtykke, i henhold til institusjonelle retningslinjer.
Emner vil IKKE være kvalifisert for studieregistrering og påmelding hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:
Ekskluderingskriterier:
- Anti-kreft kjemoterapi, biologisk terapi eller immunterapi innen 3 uker eller strålebehandling innen 2 uker etter første infusjon.
- Kjent historie med annen malignitet med mindre man har gjennomgått kurativ intensjonsbehandling uten bevis for den sykdommen i ≥ 3 år, bortsett fra hudkreft i hudplateepitel og basalcelle, overfladisk blærekreft, in situ livmorhalskreft eller andre in situ-kreftformer er tillatt hvis de blir endelig resekert.
- Pasienter med bare PET-sykdom vil bli ekskludert.
- Hjernemetastaser med mindre behandlet med kurativ hensikt (gammakniv eller kirurgisk reseksjon) og uten tegn på progresjon i ≥ 2 måneder.
- Historie om eller nåværende tegn på trombose.
- Historie om eller nåværende bevis på en tilstand (inkludert medisinsk, psykiatrisk eller ruslidelse), terapi eller laboratorieavvik som kan forvirre resultatene av studien, forstyrre forsøkspersonens deltakelse i hele studiens varighet, eller ikke er i forsøkspersonens beste å delta, etter etterforskerens oppfatning.
- Kjent HIV eller kronisk hepatitt B eller C infeksjon.
- Har tegn og symptomer som samsvarer med en aktiv infeksjon.
- Levende vaksinasjon for forebygging av infeksjonssykdommer gitt <30 dager før start av studieterapi eller inaktivert vaksinasjon <14 dager før start av studieterapi.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort -1
0,02mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 0
0,03mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 1
0,04mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
0,06mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
0,08mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 4
0,10 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 5
0,125 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 6
0,156mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
Lipoplex gis intravenøst som en enkelt administrering to ganger i uken i 4 uker for totalt 8 infusjoner per syklus etterfulgt av 2 ukers hvile. Behandlingen kan fortsette så lenge det er klinisk nytte, ingen tegn på sykdomsprogresjon og ingen andre seponeringskriterier er oppfylt. Første dose startet på syklus 1 uke 1 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhetsvurdering i 13 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble enda en enkelt administrering av studiemiddel gitt ved syklus 1 uke 3 dag 1 etterfulgt av observasjon og sikkerhet i 6 dager. Hvis ingen toksisitet ble observert, ble studiemiddel gitt to ganger i uken på dag 1 og 4 i løpet av 3 uker, for totalt 8 infusjoner per syklus, etterfulgt av en 2-ukers utvasking før start av hver påfølgende syklus. Syklus 1 = 8 uker. Hver påfølgende syklus = 6 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: Fra første dose og opptil 60 dager etter siste behandling, opptil ca. 13 måneder.
|
Bivirkninger (AEer) vil bli registrert for varigheten av deltakerens studiebehandling (etter den første dosen av undersøkelsesproduktet), og i opptil 60 dager etter den siste studiebehandlingen.
AE vil bli gradert og rapportert ved å bruke Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 4.03.
Forholdet mellom hver hendelse og undersøkelsesproduktet vil bli vurdert av den behandlende legen.
|
Fra første dose og opptil 60 dager etter siste behandling, opptil ca. 13 måneder.
|
|
Bestem maksimal tolerert dose av intravenøs administrering av lipoplex
Tidsramme: Fra første forsøksperson, første dose og etter at ytterligere 6 forsøkspersoner har blitt behandlet ved MTD, opptil 4 uker.
|
Ved å observere de dosebegrensende toksisitetene, inkludert ≥ grad 3 toksisitet som oppstår innen de fire ukene etter første administrasjon av undersøkelsesproduktet, vil MTD bli bestemt.
|
Fra første forsøksperson, første dose og etter at ytterligere 6 forsøkspersoner har blitt behandlet ved MTD, opptil 4 uker.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere farmakokinetikken til pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1-plasmid.
Tidsramme: Fra syklus 1 uke 1 dag 1 og til syklus 2 uke 1 dag 1, ca. 8 uker.
|
Serum for farmakokinetikkanalyse (PK) vil bli samlet inn på syklus 1 uke 1 dag 1, syklus 1 uke 6 dag 4 og syklus 2 uke 1 dag 1 på følgende tidspunkter (±10%): 30 minutter før administrasjon av studiemiddel og på følgende tidspunkter etter initiering av studiemiddeladministrasjon: 5 minutter, 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 24 timer og 48 timer.
|
Fra syklus 1 uke 1 dag 1 og til syklus 2 uke 1 dag 1, ca. 8 uker.
|
|
For å vurdere sykdomsrespons for forskjellige kohorter etter pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 lipoplex-administrasjon ved forskjellige dose(r).
Tidsramme: Fra baseline og kvartalsvis deretter til progredierende sykdom er registrert, opptil ca. 12 måneder.
|
Radiologisk vurdering av svulster, bryst, mage og bekken for å inkludere, som et minimum, CT (eller MR), brukt til å evaluere målbar eller ikke-målbar sykdom.
Fås ved baseline og deretter kvartalsvis (+/- 4 uker) inntil progredierende sykdom observeres.
For de forsøkspersonene med CT- eller MR-bevis på respons etter administrering av studiemiddelet, vil en bekreftende skanning bli utført en måned senere.
|
Fra baseline og kvartalsvis deretter til progredierende sykdom er registrert, opptil ca. 12 måneder.
|
|
For å vurdere ctDNA (EWSR-FLI1)-nivåer og sammenligne med tumorbyrde og sykdomsrespons før og etter pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 lipoplex-administrasjon.
Tidsramme: Fra syklus 1 uke 1 dag 1 og til siste jevne syklus hvor produktet ble administrert, opptil ca. 1 år.
|
Blod for sirkulerende tumor-DNA-analyse vil bli samlet inn ved syklus 1 uke 1 dag 1, syklus 1 uke 3 dag 1, syklus 2 uke 1 dag 1 før produktinfusjon og hver jevn syklus deretter ved uke 1 dag 1 før produktinfusjon.
|
Fra syklus 1 uke 1 dag 1 og til siste jevne syklus hvor produktet ble administrert, opptil ca. 1 år.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: John Nemunaitis, MD, Gradalis, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Senzer N, Barve M, Kuhn J, Melnyk A, Beitsch P, Lazar M, Lifshitz S, Magee M, Oh J, Mill SW, Bedell C, Higgs C, Kumar P, Yu Y, Norvell F, Phalon C, Taquet N, Rao DD, Wang Z, Jay CM, Pappen BO, Wallraven G, Brunicardi FC, Shanahan DM, Maples PB, Nemunaitis J. Phase I trial of "bi-shRNAi(furin)/GMCSF DNA/autologous tumor cell" vaccine (FANG) in advanced cancer. Mol Ther. 2012 Mar;20(3):679-86. doi: 10.1038/mt.2011.269. Epub 2011 Dec 20.
- Barve M, Wang Z, Kumar P, Jay CM, Luo X, Bedell C, Mennel RG, Wallraven G, Brunicardi FC, Senzer N, Nemunaitis J, Rao DD. Phase 1 Trial of Bi-shRNA STMN1 BIV in Refractory Cancer. Mol Ther. 2015 Jun;23(6):1123-1130. doi: 10.1038/mt.2015.14. Epub 2015 Jan 26.
- Wang Z, Rao DD, Senzer N, Nemunaitis J. RNA interference and cancer therapy. Pharm Res. 2011 Dec;28(12):2983-95. doi: 10.1007/s11095-011-0604-5. Epub 2011 Oct 19.
- Rao DD, Jay C, Wang Z, Luo X, Kumar P, Eysenbach H, Ghisoli M, Senzer N, Nemunaitis J. Preclinical Justification of pbi-shRNA EWS/FLI1 Lipoplex (LPX) Treatment for Ewing's Sarcoma. Mol Ther. 2016 Aug;24(8):1412-22. doi: 10.1038/mt.2016.93. Epub 2016 May 11.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Sykdomsattributter
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Osteosarkom
- Neoplasmer, beinvev
- Neoplasmer, bindevev
- Neuroektodermale svulster, primitive
- Neoplasmer
- Sarkom
- Sarkom, Ewing
- Neuroektodermale svulster, primitive, perifere
- Sjeldne sykdommer
Andre studie-ID-numre
- CL-PTL-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .