Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX chez les sujets atteints d'un sarcome d'Ewing avancé
Essai de phase I du lipoplexe Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 de type 1 (LPX) chez des sujets atteints d'un sarcome d'Ewing avancé
Le sarcome d'Ewing caractérisé par la translocation t(11 ; 22) (q24 ; q12) à plusieurs points de rupture mais prioritaires, résultant en le gène de fusion EWS/FLI1 est la deuxième tumeur osseuse maligne primaire la plus fréquemment diagnostiquée aux États-Unis avec une incidence annuelle, de la naissance à 20 ans, de 2,9 cas par million d'habitants. Le taux de survie des patients présentant une récidive à haut risque (rechute < 2 ans) est < 10 % à 5 ans. De plus, parmi les patients qui progressent après un traitement de deuxième ligne, 80 % n'obtiennent pas de deuxième réponse complète et parmi ces patients < 10 % survivent un an. Les patients réfractaires au traitement de première ligne et de deuxième ligne ont un pronostic encore pire.
Le gène EWS/FLI1 est bien connu comme le gène pilote du sarcome d'Ewing. Nous avons conçu un nouveau LPX pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 qui a démontré une spécificité, une sécurité et une efficacité suffisantes dans les tests sur les animaux pour justifier les tests de phase I. La sécurité clinique (aucun effet toxique lié au produit de grade ≥ 3) et une activité spécifique à la cible ont été observées avec d'autres produits bi-shRNA impliquant 147 patients atteints de cancer (698 administrations de doses distinctes) (BB-Investigational New Drug (IND) 14205 ; BB-IND 14938 ). De plus, l'innocuité a été observée avec l'administration IV de pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX dans des tests murins et porcins via une administration IV multidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les tests de l'étude de pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX impliqueront des patients (≥ 8 ans) atteints d'un sarcome d'Ewing avancé. Les 3 premiers sujets inscrits à l'étude ainsi que le premier sujet inscrit à chaque cohorte de dose doivent être âgés de 16 ans ou plus. pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX sera administré par perfusion intraveineuse. Les patients seront recrutés dans des cohortes de 3 patients avec escalade de dose en utilisant le schéma d'escalade suivant (50 % → 33 % → 25 % → 25 % → 25 %) à une dose IV initiale de 0,04 mg/kg.
Si 1 sujet sur 3 au sein d'une cohorte de dose subit une toxicité limitant la dose (DLT), cette cohorte de dose sera étendue à six sujets à condition qu'aucun autre sujet ne subisse de DLT. Si aucun autre sujet ne subit de DLT, l'augmentation de la dose peut se poursuivre. Si ≥ 2 sujets au sein d'une cohorte de dose subissent une DLT, cela définira le niveau de dose DLT et la dose maximale tolérée (MTD) aura été dépassée.
Le niveau de dose précédent sera étendu à un total de 6 sujets et, si ≤ 1 sujet subit une DLT, ce niveau de dose sera considéré comme la dose maximale tolérée (MTD). Si aucun autre sujet ne subit de DLT, l'escalade de dose peut reprendre selon le schéma d'escalade.
Une fois que la MTD présumée est atteinte, 6 sujets supplémentaires seront traités à cette dose, désignée la cohorte de dose MTD élargie.
Le sérum pour l'analyse pharmacocinétique (PK) sera prélevé au cycle 1, semaine 1, jour 1 (C1W1D1), cycle
1, semaine 6, jour 4 ; et Cycle 2, Semaine 1, Jour 1 aux moments suivants (±10 %) : 30 minutes avant l'administration et aux moments suivants après le début de l'administration de l'agent de l'étude : 5 minutes, 30 minutes, 1 heure, 2 heures, 4 heures, 6 heures, 8 heures, 24 heures et 48 heures.
Le sérum pour l'analyse des cytokines sera prélevé au cycle 1, semaine 1, jour 1 aux moments suivants (± 10 %) : 2 heures, 6 heures et 24 heures. Le sérum pour l'analyse des cytokines sera également prélevé au cycle 2, semaine 1, jour 1 et au cycle 3, semaine 1, jour 1, aux moments suivants (± 10 %) : 30 minutes avant l'administration et 6 heures après le début de l'étude administration des agents.
Le sang pour l'analyse du mécanisme de l'ARN sera prélevé avant l'administration de l'agent de l'étude et 48 heures après l'administration de l'agent de l'étude (avec une fenêtre de 10 %). Le sang pour l'ARN sera prélevé à la première et à la dernière dose de chaque cycle (par ex. C1W1D1, C1W6D4).
Le sang pour l'analyse de l'ADN tumoral circulant (ctDNA) sera prélevé au Cycle 1 Semaine 1 Jour 1, Cycle 1 Semaine 3 Jour 1, Cycle 2 Semaine 1 Jour 1 avant la perfusion du produit et à chaque cycle pair par la suite à la Semaine 1 Jour 1 avant le produit infusion.
Si disponible, une biopsie ou du liquide pleural sera prélevé 1 à 3 semaines avant le Cycle 1 Semaine 1 Jour 1 et 72 heures après la dernière dose du Cycle 1.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Centers
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Les sujets seront éligibles à l'inscription s'ils répondent à tous les critères d'inclusion suivants :
Critère d'intégration:
- Famille de tumeurs du sarcome d'Ewing (ESFT) confirmée histologiquement.
- Âge ≥8 ans.
- Preuve de fusion de translocation EWS par FISH ou RT-PCR ou NGS.
- Preuve de la fusion de type 1 par diagnostic moléculaire.
- Réfractaire ou intolérant aux normes de soins. Les sujets doivent avoir échoué à la chirurgie (si résécable), à la radiothérapie (si aucune approche chirurgicale préservant la fonction au niveau du site primaire, primaire non résécable après une chimiothérapie d'induction, maladie résiduelle microscopique ou macroscopique après la chirurgie ou marges inadéquates) et les agents de chimiothérapie suivants : doxorubicine, vincristine , cyclophosphamide, ifosfamide, étoposide.
- Statut de performance ECOG (PS) = 0-2, ou Karnofsky PS ≥ 60 % ou Lansky PS ≥ 60 %.
Fonction normale des organes et de la moelle, telle que définie ci-dessous :
Nombre absolu de granulocytes ≥1 000/mm3 Nombre absolu de lymphocytes ≥400/mm3 Plaquettes ≥100 000/mm3 Bilirubine totale ≤ limite supérieure institutionnelle de la normale AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2x limite supérieure institutionnelle de la normale Créatinine <1,5 mg/dL
- Fonction pulmonaire normale telle que définie par un VEMS/CVF supérieur à 70 % chez les adultes ou supérieur à 80 % chez les personnes âgées de 8 à 18 ans.
- - Le sujet a récupéré au grade CTCAE 1 ou mieux de tous les événements indésirables associés à un traitement ou à une chirurgie antérieurs. La pathologie ou les symptômes neurologiques moteurs ou sensoriels préexistants doivent être récupérés au grade CTCAE 2 ou mieux.
- Si femme en âge de procréer, a un test de grossesse urinaire ou sérique négatif. Si le test d'urine est positif ou ne peut pas être confirmé comme négatif, un test sérique négatif sera requis pour l'entrée à l'étude.
- Capacité à comprendre et volonté de signer un protocole écrit de consentement spécifique éclairé. Les patients pédiatriques doivent signer un consentement avec un parent ou un tuteur légal signer un consentement éclairé écrit, conformément aux directives institutionnelles.
Les sujets ne seront PAS éligibles pour l'inscription et l'inscription à l'étude s'ils répondent à l'un des critères suivants :
Critère d'exclusion:
- Chimiothérapie anticancéreuse, thérapie biologique ou immunothérapie dans les 3 semaines ou radiothérapie dans les 2 semaines suivant la première perfusion.
- Antécédents connus d'autres tumeurs malignes à moins d'avoir suivi un traitement à visée curative sans preuve de cette maladie pendant ≥ 3 ans, sauf le cancer cutané épidermoïde et basocellulaire de la peau, le cancer superficiel de la vessie, le cancer du col de l'utérus in situ ou d'autres cancers in situ sont autorisés s'ils sont définitivement réséqués.
- Seuls les patients atteints de maladie avide de TEP seront exclus.
- Métastases cérébrales à moins d'être traitées avec une intention curative (couteau gamma ou résection chirurgicale) et sans signe de progression pendant ≥ 2 mois.
- Antécédents ou signes actuels de thrombose.
- Antécédents ou preuve actuelle d'une condition (y compris un trouble médical, psychiatrique ou de toxicomanie), d'une thérapie ou d'une anomalie de laboratoire qui pourrait confondre les résultats de l'étude, interférer avec la participation du sujet pendant toute la durée de l'étude, ou n'est pas en l'intérêt supérieur du sujet à participer, de l'avis de l'enquêteur.
- Infection connue par le VIH ou l'hépatite B ou C chronique.
- Avoir des signes et des symptômes compatibles avec une infection active.
- Vaccination vivante pour la prévention des maladies infectieuses administrée <30 jours avant le début du traitement à l'étude ou vaccination inactivée <14 jours avant le début du traitement à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte -1
0,02 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 0
0,03 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 1
0,04 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 2
0,06 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 3
0,08 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 4
0,10 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 5
0,125 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 6
0,156 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Lipoplex de type 1
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Lipoplex est administré par voie intraveineuse en une seule administration deux fois par semaine pendant 4 semaines pour un total de 8 perfusions par cycle suivies de 2 semaines de repos. Le traitement peut se poursuivre tant qu'il existe un bénéfice clinique, qu'il n'y a aucun signe de progression de la maladie et qu'aucun autre critère d'arrêt n'est rempli. La première dose a commencé le cycle 1, semaine 1, jour 1, suivie d'une observation et d'une évaluation de l'innocuité pendant 13 jours. Si aucune toxicité n'a été observée, une autre administration unique de l'agent à l'étude a été administrée au cycle 1, semaine 3, jour 1, suivie d'une observation et d'une sécurité pendant 6 jours. Si aucune toxicité n'était observée, l'agent à l'étude était administré deux fois par semaine les jours 1 et 4 pendant 3 semaines, pour un total de 8 perfusions par cycle, suivies d'un sevrage de 2 semaines avant de commencer chaque cycle suivant. Cycle 1 = 8 semaines. Chaque cycle suivant = 6 semaines.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.0
Délai: Dès la première dose et jusqu'à 60 jours après le dernier traitement, jusqu'à environ 13 mois.
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Les événements indésirables (EI) seront enregistrés pendant toute la durée du traitement à l'étude du participant (après la première dose du produit expérimental) et jusqu'à 60 jours après le dernier traitement à l'étude.
Les EI seront classés et signalés à l'aide des critères communs de toxicité pour les événements indésirables (CTCAE) version 4.03.
La relation entre chaque événement et le produit expérimental sera évaluée par le médecin traitant.
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Dès la première dose et jusqu'à 60 jours après le dernier traitement, jusqu'à environ 13 mois.
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Déterminer la dose maximale tolérée d'administration intraveineuse de lipoplex
Délai: Dès le premier sujet, la première dose et après 6 sujets supplémentaires ont été traités au MTD, jusqu'à 4 semaines.
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En observant les toxicités limitant la dose, y compris la toxicité ≥ Grade 3 rencontrée dans les quatre semaines suivant la première administration du produit expérimental, la DMT sera déterminée.
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Dès le premier sujet, la première dose et après 6 sujets supplémentaires ont été traités au MTD, jusqu'à 4 semaines.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer la pharmacocinétique du plasmide pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1.
Délai: Du Cycle 1 Semaine 1 Jour 1 et jusqu'au Cycle 2 Semaine 1 Jour 1, environ 8 semaines.
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Le sérum pour l'analyse pharmacocinétique (PK) sera collecté le cycle 1 semaine 1 jour 1, le cycle 1 semaine 6 jour 4 et le cycle 2 semaine 1 jour 1 aux moments suivants (± 10 %) : 30 minutes avant l'administration de l'agent de l'étude et aux moments suivants après le début de l'administration de l'agent de l'étude : 5 minutes, 30 minutes, 1 heure, 2 heures, 4 heures, 6 heures, 8 heures, 24 heures et 48 heures.
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Du Cycle 1 Semaine 1 Jour 1 et jusqu'au Cycle 2 Semaine 1 Jour 1, environ 8 semaines.
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Évaluer la réponse à la maladie pour différentes cohortes après l'administration de lipoplex de type 1 pbi-shRNA™ EWS/FLI1 à différentes doses.
Délai: Depuis le départ et tous les trimestres par la suite jusqu'à ce qu'une progression de la maladie soit constatée, jusqu'à environ 12 mois.
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Évaluation radiologique des tumeurs, de la poitrine, de l'abdomen et du bassin, comprenant au minimum une tomodensitométrie (ou une IRM), utilisée pour évaluer une maladie mesurable ou non mesurable.
À obtenir au départ et tous les trimestres par la suite (+/- 4 semaines) jusqu'à ce qu'une progression de la maladie soit constatée.
Pour les sujets présentant des preuves de réponse par tomodensitométrie ou IRM après l'administration de l'agent à l'étude, une analyse de confirmation sera effectuée un mois plus tard.
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Depuis le départ et tous les trimestres par la suite jusqu'à ce qu'une progression de la maladie soit constatée, jusqu'à environ 12 mois.
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Évaluer les niveaux d'ADNc (EWSR-FLI1) et comparer à la charge tumorale et à la réponse à la maladie avant et après l'administration de lipoplex pbi-shRNA™ EWS/FLI1 de type 1.
Délai: Du cycle 1 semaine 1 jour 1 et jusqu'au dernier cycle pair où le produit a été administré, jusqu'à environ 1 an.
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Le sang pour l'analyse de l'ADN tumoral circulant sera collecté au cycle 1 semaine 1 jour 1, cycle 1 semaine 3 jour 1, cycle 2 semaine 1 jour 1 avant la perfusion du produit et à chaque cycle pair par la suite à la semaine 1 jour 1 avant la perfusion du produit.
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Du cycle 1 semaine 1 jour 1 et jusqu'au dernier cycle pair où le produit a été administré, jusqu'à environ 1 an.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: John Nemunaitis, MD, Gradalis, Inc.
Publications et liens utiles
Publications générales
- Senzer N, Barve M, Kuhn J, Melnyk A, Beitsch P, Lazar M, Lifshitz S, Magee M, Oh J, Mill SW, Bedell C, Higgs C, Kumar P, Yu Y, Norvell F, Phalon C, Taquet N, Rao DD, Wang Z, Jay CM, Pappen BO, Wallraven G, Brunicardi FC, Shanahan DM, Maples PB, Nemunaitis J. Phase I trial of "bi-shRNAi(furin)/GMCSF DNA/autologous tumor cell" vaccine (FANG) in advanced cancer. Mol Ther. 2012 Mar;20(3):679-86. doi: 10.1038/mt.2011.269. Epub 2011 Dec 20.
- Barve M, Wang Z, Kumar P, Jay CM, Luo X, Bedell C, Mennel RG, Wallraven G, Brunicardi FC, Senzer N, Nemunaitis J, Rao DD. Phase 1 Trial of Bi-shRNA STMN1 BIV in Refractory Cancer. Mol Ther. 2015 Jun;23(6):1123-1130. doi: 10.1038/mt.2015.14. Epub 2015 Jan 26.
- Wang Z, Rao DD, Senzer N, Nemunaitis J. RNA interference and cancer therapy. Pharm Res. 2011 Dec;28(12):2983-95. doi: 10.1007/s11095-011-0604-5. Epub 2011 Oct 19.
- Rao DD, Jay C, Wang Z, Luo X, Kumar P, Eysenbach H, Ghisoli M, Senzer N, Nemunaitis J. Preclinical Justification of pbi-shRNA EWS/FLI1 Lipoplex (LPX) Treatment for Ewing's Sarcoma. Mol Ther. 2016 Aug;24(8):1412-22. doi: 10.1038/mt.2016.93. Epub 2016 May 11.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Attributs de la maladie
- Tumeurs, neuroépithéliales
- Tumeurs neuroectodermiques
- Tumeurs, cellules germinales et embryonnaires
- Tumeurs, tissu nerveux
- Ostéosarcome
- Tumeurs, tissu osseux
- Tumeurs, tissu conjonctif
- Tumeurs neuroectodermiques primitives
- Tumeurs
- Sarcome
- Sarcome d'Ewing
- Tumeurs neuroectodermiques, primitives, périphériques
- Maladies rares
Autres numéros d'identification d'étude
- CL-PTL-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
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