Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX hos forsøgspersoner med avanceret Ewings sarkom

9. november 2023 opdateret af: Gradalis, Inc.

Fase I forsøg med Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex (LPX) hos forsøgspersoner med avanceret Ewings sarkom

Ewings sarkom karakteriseret ved t(11; 22) (q24; q12) translokation på flere, men prioriterede brudpunktsteder, hvilket resulterer i EWS/FLI1-fusionsgenet er den næsthyppigst diagnosticerede primære maligne knogletumor i USA med en årlig forekomst, fra fødsel til 20 år, på 2,9 tilfælde pr. million indbyggere. Overlevelsesraten for patienter med højrisiko recidiverende sygdom (tilbagefald < 2 år) er < 10 % efter 5 år. Ydermere opnår 80 procent af patienter, der udvikler sig efter andenlinjebehandling, ikke et andet fuldstændigt respons, og af disse patienter overlever < 10 % et år. Refraktære patienter til både frontlinje- og andenlinjebehandling har endnu dårligere prognose.

EWS/FLI1-genet er velkendt som drivergenet til Ewings sarkom. Vi har designet en ny pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX, som har vist tilstrækkelig specificitet, sikkerhed og effektivitet i dyreforsøg til at retfærdiggøre fase I-testning. Klinisk sikkerhed (ingen ≥ grad 3 produktrelateret toksisk effekt) og målspecifik aktivitet er blevet observeret med andre bi-shRNA-produkter, der involverer 147 cancerpatienter (698 separate dosisadministrationer) (BB-Investigational New Drug (IND) 14205; BB-IND 14938 ). Desuden er sikkerhed blevet observeret med IV-levering af pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX i murine- og svinetests via multidosis IV-administration.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studietest af pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX vil involvere patienter (≥8 år) med fremskreden Ewings sarkom. De første 3 forsøgspersoner, der er tilmeldt undersøgelsen, såvel som det første forsøgsperson, der er tilmeldt hver dosiskohorte, skal være 16 år eller ældre. pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX vil blive givet via intravenøs infusion. Patienterne vil blive samlet i 3-patients dosiseskaleringskohorter ved hjælp af følgende eskaleringsskema (50 %→33 %→25 %→25 %→25 %) ved en start IV-dosis på 0,04 mg/kg.

Hvis 1 ud af 3 forsøgspersoner inden for en dosiskohorte oplever en dosisbegrænsende toksicitet (DLT), vil denne dosiskohorte blive udvidet til seks forsøgspersoner, forudsat at ingen yderligere forsøgspersoner oplever en DLT. Hvis ingen flere forsøgspersoner oplever en DLT, kan dosiseskalering fortsætte. Hvis ≥2 forsøgspersoner inden for en dosiskohorte oplever en DLT, vil dette definere DLT-dosisniveauet, og den maksimale tolererede dosis (MTD) vil være overskredet.

Det foregående dosisniveau vil blive udvidet til i alt 6 forsøgspersoner, og hvis ≤1 forsøgsperson oplever en DLT, vil dette dosisniveau blive betragtet som den maksimalt tolererede dosis (MTD). Hvis ingen flere forsøgspersoner oplever en DLT, kan dosis-eskalering genoptages pr. eskaleringsskema.

Når den formodede MTD er nået, vil yderligere 6 forsøgspersoner blive behandlet med denne dosis, betegnet som den udvidede MTD-dosiskohorte.

Serum til farmakokinetik (PK) analyse vil blive indsamlet på cyklus 1, uge ​​1, dag 1 (C1W1D1), cyklus

1, uge ​​6, dag 4; og cyklus 2, uge ​​1, dag 1 på følgende tidspunkter (±10%):30 minutter før administration og på følgende tidspunkter efter påbegyndelse af administration af studiemiddel: 5 minutter, 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 24 timer og 48 timer.

Serum til cytokinanalyse vil blive opsamlet på cyklus 1, uge ​​1, dag 1 på følgende tidspunkter (±10%): 2 timer, 6 timer og 24 timer. Serum til cytokinanalyse vil også blive indsamlet på cyklus 2, uge ​​1, dag 1 og cyklus 3, uge ​​1, dag 1 på følgende tidspunkter (±10%): 30 minutter før administration og 6 timer efter påbegyndelse af undersøgelsen agentadministration.

Blod til analyse af RNA-mekanisme vil blive opsamlet før administration af undersøgelsesmidlet og 48 timer efter administration af undersøgelsesmiddel (med et 10 % vindue). Blod for RNA vil blive opsamlet ved den første og sidste dosis af hver cyklus (f.eks. C1W1D1, C1W6D4).

Blod til analyse af cirkulerende tumor-DNA (ctDNA) vil blive opsamlet ved cyklus 1 uge 1 dag 1, cyklus 1 uge 3 dag 1, cyklus 2 uge 1 dag 1 før produktinfusion og hver lige cyklus derefter i uge 1 dag 1 før produktet infusion.

Hvis det er tilgængeligt, vil en biopsi eller pleuravæske blive opsamlet 1 til 3 uger før cyklus 1 uge 1 dag 1 og 72 timer efter den sidste dosis af cyklus 1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research Centers

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Emner vil være berettiget til registrering, hvis de opfylder alle følgende inklusionskriterier:

Inklusionskriterier:

  1. Histologisk bekræftet Ewings Sarcoma Family of Tumors (ESFT).
  2. Alder ≥8 år.
  3. Bevis for EWS-translokationsfusion med FISH eller RT-PCR eller NGS.
  4. Bevis på Type 1-fusion ved molekylær diagnostik.
  5. Refraktær eller intolerant over for standardbehandling. Forsøgspersoner skal have mislykket operation (hvis resecerbar), stråling (hvis ingen funktionsbevarende kirurgisk tilgang på det primære sted, uoperabel primær efter induktionskemoterapi, resterende mikroskopisk eller grov sygdom efter operation eller utilstrækkelige marginer) og følgende kemoterapimidler: doxorubicin, vincristin cyclophosphamid, ifosfamid, etoposid.
  6. ECOG-ydeevnestatus (PS) = 0-2, eller Karnofsky PS ≥60 % eller Lansky PS ≥60 %.

  7. Normal organ- og marvfunktion som defineret nedenfor:

    Absolut granulocyttal ≥1.000/mm3 Absolut lymfocyttal ≥400/mm3 Blodplader ≥100.000/mm3 Total bilirubin ≤ institutionel øvre grænse for normal AST(SGOT)/ALAT(SGPT) ≤2x institutionel øvre grænse på 5 mg/dL <1.

  8. Normal lungefunktion som defineret som FEV1/FVC større end 70 % hos voksne eller mere end 80 % hos personer mellem 8 og 18 år.
  9. Forsøgspersonen er kommet sig til CTCAE grad 1 eller bedre fra alle bivirkninger forbundet med tidligere behandling eller operation. Eksisterende motorisk eller sensorisk neurologisk patologi eller symptomer skal genoprettes til CTCAE grad 2 eller bedre.
  10. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, har en negativ urin- eller serumgraviditetstest. Hvis urintesten er positiv eller ikke kan bekræftes som negativ, kræves en negativ serumtest for at deltage i studiet.
  11. Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret protokolspecifikt samtykke. Pædiatriske patienter skal underskrive et samtykke med en forælder eller værge underskrive et skriftligt informeret samtykke i henhold til institutionelle retningslinjer.

Emner vil IKKE være berettiget til studieregistrering og tilmelding, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

Ekskluderingskriterier:

  1. Anti-cancer kemoterapi, biologisk terapi eller immunterapi inden for 3 uger eller strålebehandling inden for 2 uger efter første infusion.
  2. Kendt anamnese med anden malignitet, medmindre man har gennemgået kurativ intent-terapi uden tegn på den pågældende sygdom i ≥ 3 år, undtagen hudkræft i hudplader og basalceller, overfladisk blærekræft, in situ livmoderhalskræft eller andre in situ-kræftformer er tilladt, hvis de er endeligt resekeret.
  3. Patienter med kun PET-ivrig sygdom vil blive udelukket.
  4. Hjernemetastaser, medmindre de behandles med kurativ hensigt (gammakniv eller kirurgisk resektion) og uden tegn på progression i ≥ 2 måneder.
  5. Anamnese med eller aktuelle tegn på trombose.
  6. Historie om eller aktuelle beviser for enhver tilstand (herunder medicinsk, psykiatrisk eller stofmisbrugslidelse), terapi eller laboratorieabnormitet, der kan forvirre resultaterne af undersøgelsen, forstyrre forsøgspersonens deltagelse i hele undersøgelsens varighed eller ikke er i forsøgspersonens bedste interesse i at deltage, efter efterforskerens mening.
  7. Kendt HIV eller kronisk hepatitis B eller C infektion.
  8. Har tegn og symptomer i overensstemmelse med en aktiv infektion.
  9. Levende vaccination til forebyggelse af infektionssygdom administreret <30 dage før start af studieterapi eller inaktiveret vaccination <14 dage før start af studieterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte -1
0,02mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 0
0,03mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 1
0,04mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 2
0,06mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 3
0,08mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 4
0,10 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 5
0,125mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex
Eksperimentel: Kohorte 6
0,156mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
Biologisk: pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 Lipoplex

Lipoplex gives intravenøst ​​som en enkelt administration to gange om ugen i 4 uger med i alt 8 infusioner pr. cyklus efterfulgt af 2 ugers hvile. Behandlingen kan fortsætte, så længe der er klinisk fordel, ingen tegn på sygdomsprogression og ingen andre seponeringskriterier er opfyldt.

Første dosis startede på cyklus 1 uge 1 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhedsvurdering i 13 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev der givet endnu en enkelt administration af undersøgelsesmiddel ved cyklus 1 uge 3 dag 1 efterfulgt af observation og sikkerhed i 6 dage. Hvis der ikke blev observeret nogen toksicitet, blev undersøgelsesmidlet givet to gange om ugen på dag 1 og 4 over 3 uger, i alt 8 infusioner pr. cyklus, efterfulgt af en 2-ugers udvaskning før start af hver efterfølgende cyklus. Cyklus 1 = 8 uger. Hver efterfølgende cyklus = 6 uger.

Andre navne:
  • Lipoplex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: Fra første dosis og op til 60 dage efter sidste behandling, op til ca. 13 måneder.
Bivirkninger (AE'er) vil blive registreret i varigheden af ​​deltagerens undersøgelsesbehandling (efter den første dosis af forsøgsproduktet) og i op til 60 dage efter den sidste undersøgelsesbehandling. Bivirkninger vil blive klassificeret og rapporteret ved hjælp af Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.03. Forholdet mellem hver hændelse og forsøgsproduktet vil blive vurderet af den behandlende læge.
Fra første dosis og op til 60 dage efter sidste behandling, op til ca. 13 måneder.
Bestem den maksimalt tolererede dosis af intravenøs administration af lipoplex
Tidsramme: Fra første forsøgsperson, første dosis og efter yderligere 6 forsøgspersoner er blevet behandlet på MTD, op til 4 uger.
Ved at observere de dosisbegrænsende toksiciteter, inklusive ≥ Grad 3-toksicitet, der er fundet inden for de fire uger efter den første administration af forsøgsproduktet, vil MTD'en blive bestemt.
Fra første forsøgsperson, første dosis og efter yderligere 6 forsøgspersoner er blevet behandlet på MTD, op til 4 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere farmakokinetikken af ​​pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 plasmid.
Tidsramme: Fra cyklus 1 uge 1 dag 1 og indtil cyklus 2 uge 1 dag 1, cirka 8 uger.
Serum til farmakokinetikanalyse (PK) vil blive indsamlet på cyklus 1 uge 1 dag 1, cyklus 1 uge 6 dag 4 og cyklus 2 uge 1 dag 1 på følgende tidspunkter (±10%): 30 minutter før administration af studiemiddel og på følgende tidspunkter efter påbegyndelse af administration af studiemiddel: 5 minutter, 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 24 timer og 48 timer.
Fra cyklus 1 uge 1 dag 1 og indtil cyklus 2 uge 1 dag 1, cirka 8 uger.
At vurdere sygdomsrespons for forskellige kohorter efter pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 lipoplex administration ved forskellige doser.
Tidsramme: Fra baseline og derefter kvartalsvis indtil progressiv sygdom er noteret, op til ca. 12 måneder.
Radiologisk vurdering af tumorer, bryst, mave og bækken skal som minimum inkludere CT (eller MR), der bruges til at evaluere målbar eller ikke-målbar sygdom. Skal opnås ved baseline og derefter kvartalsvis (+/- 4 uger), indtil progressiv sygdom observeres. For de forsøgspersoner med CT- eller MR-bevis for respons efter administration af undersøgelsesmidlet, vil en bekræftende scanning blive udført en måned senere.
Fra baseline og derefter kvartalsvis indtil progressiv sygdom er noteret, op til ca. 12 måneder.
At vurdere ctDNA (EWSR-FLI1) niveauer og sammenligne med tumorbyrde og sygdomsrespons før og efter pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 lipoplex administration.
Tidsramme: Fra cyklus 1 uge 1 dag 1 og indtil den sidste lige cyklus, hvor produktet blev administreret, op til ca. 1 år.
Blod til cirkulerende tumor-DNA-analyse vil blive opsamlet ved cyklus 1 uge 1 dag 1, cyklus 1 uge 3 dag 1, cyklus 2 uge 1 dag 1 før produktinfusion og hver lige cyklus derefter i uge 1 dag 1 før produktinfusion.
Fra cyklus 1 uge 1 dag 1 og indtil den sidste lige cyklus, hvor produktet blev administreret, op til ca. 1 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gradalis, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: John Nemunaitis, MD, Gradalis, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

4. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2016

Først opslået (Anslået)

13. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-PTL-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sarkom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner