Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1. típusú LPX előrehaladott Ewing-szarkómában szenvedő betegeknél
A Pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1-es típusú lipoplex (LPX) I. fázisú vizsgálata előrehaladott Ewing-szarkómában szenvedő alanyokon
Az Ewing-szarkóma, amelyet a t(11; 22) (q24; q12) transzlokáció jellemez több, de prioritást élvező törésponton, így az EWS/FLI1 fúziós gén a második leggyakrabban diagnosztizált elsődleges rosszindulatú csontdaganat az Egyesült Államokban éves előfordulási gyakorisággal. születéstől 20 éves korig, 2,9 eset/millió lakos. A nagy kockázatú, visszatérő betegségben szenvedő betegek túlélési aránya (relapszus < 2 év) 5 év után <10%. Ezenkívül a második vonalbeli kezelést követően előrehaladott betegek 80%-a nem ér el második teljes választ, és ezeknek a betegeknek kevesebb mint 10%-a él túl egy évet. Mind a frontline, mind a második vonalbeli terápiára refrakter betegek prognózisa még rosszabb.
Az EWS/FLI1 gén jól ismert, mint a Ewing-szarkóma vezető génje. Megterveztünk egy új pbi-shRNA™ EWS/FLI1 Type 1 LPX-et, amely elegendő specifitást, biztonságot és hatékonyságot mutatott az állatkísérletek során ahhoz, hogy igazolja az I. fázisú tesztelést. Klinikai biztonságot (nincs ≥ 3. fokozatú termékhez kapcsolódó toxikus hatás) és célspecifikus aktivitást figyeltek meg más bi-shRNS termékeknél 147 rákos beteg bevonásával (698 külön adagolás) (BB-Investigational New Drug (IND) 14205; BB-IND 14938 ). Ezenkívül biztonságot figyeltek meg a pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1-es típusú LPX intravénás bejuttatása során egér- és sertésvizsgálat során, többdózisú IV beadással.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1-es típusú LPX vizsgálati tesztje előrehaladott Ewing-szarkómában szenvedő (8 évesnél idősebb) betegeket von be. A vizsgálatba bevont első 3 alanynak, valamint az egyes dóziscsoportokba bevont első alanynak 16 éves vagy annál idősebbnek kell lennie. A pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1. típusú LPX-et intravénás infúzióban adják be. A betegek 3 betegből álló dózisemelési kohorszokba halmozódnak fel a következő eszkalációs séma szerint (50%→33%→25%→25%→25%), 0,04 mg/ttkg kezdő intravénás dózis mellett.
Ha egy dóziscsoporton belül 3 alany közül 1 tapasztal dóziskorlátozó toxicitást (DLT), akkor ez a dóziscsoport hat alanyra bővül, feltéve, hogy további alanyok nem tapasztalnak DLT-t. Ha további alanyok nem tapasztalnak DLT-t, a dózisemelés folytatódhat. Ha egy dóziscsoporton belül ≥2 alany tapasztal DLT-t, ez határozza meg a DLT dózisszintet, és a maximális tolerált dózist (MTD) túllépték.
Az előző dózisszint összesen 6 alanyra bővül, és ha ≤1 alany tapasztal DLT-t, akkor ezt a dózisszintet tekintjük a maximális tolerált dózisnak (MTD). Ha további alanyok nem tapasztalnak DLT-t, a dózisemelés az eszkalációs séma szerint folytatódhat.
A feltételezett MTD elérése után további 6 alanyt kezelünk ezzel a dózissal, akiket kiterjesztett MTD dóziskohorsznak nevezünk.
A farmakokinetikai (PK) elemzéshez szükséges szérum gyűjtése az 1. ciklusban, 1. héten, 1. napon (C1W1D1), ciklusban történik
1, 6. hét, 4. nap; és 2. ciklus, 1. hét, 1. nap a következő időpontokban (±10%): 30 perccel a beadás előtt és a következő időpontokban a vizsgálati szer beadásának megkezdése után: 5 perc, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 24 óra és 48 óra.
A citokinanalízishez szükséges szérumot az 1. ciklusban, az 1. héten, az 1. napon gyűjtjük a következő időpontokban (±10%): 2 óra, 6 óra és 24 óra. A citokinanalízishez szükséges szérumot a 2. ciklus 1. héten, 1. napon és 3. ciklusban, 1. héten, 1. napon is gyűjtik a következő időpontokban (±10%): 30 perccel a beadás előtt és 6 órával a vizsgálat megkezdése után ügynök beadása.
Az RNS-mechanizmus elemzéséhez vért kell gyűjteni a vizsgált szer beadása előtt és 48 órával a vizsgálati szer beadása után (10%-os ablakkal). Az RNS vérét minden ciklus első és utolsó dózisánál (pl. C1W1D1, C1W6D4).
A keringő tumor DNS (ctDNS) analíziséhez szükséges vért az 1. ciklusban 1. hét 1. nap, 1. ciklus 3. hét 1. nap, 2. ciklus 1. hét 1. napon gyűjtik a termékinfúzió előtt, majd minden páros ciklusban az 1. héten, 1. napon a termék beadása előtt. infúzió.
Ha rendelkezésre áll, biopsziát vagy pleurális folyadékot vesznek 1-3 héttel az 1. ciklus előtt. 1. hét 1. napon, és 72 órával az 1. ciklus utolsó adagja után.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Centers
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Az alanyok jogosultak a regisztrációra, ha megfelelnek az alábbi felvételi feltételek mindegyikének:
Bevételi kritériumok:
- Szövettanilag megerősített Ewing-féle szarkóma-tumorcsalád (ESFT).
- Életkor ≥8 év.
- Az EWS transzlokációs fúzió bizonyítéka FISH vagy RT-PCR vagy NGS segítségével.
- Az 1-es típusú fúzió bizonyítéka molekuláris diagnosztikával.
- Tűzálló vagy nem tolerálja a standard ellátást. Az alanyoknak sikertelen műtéttel (ha reszekálható), besugárzással (ha az elsődleges helyen nincs funkciómegőrző műtéti megközelítés, az indukciós kemoterápiát követően nem reszekálható elsődlegesen, műtét után maradék mikroszkópos vagy súlyos betegséggel vagy nem megfelelő határokkal) és a következő kemoterápiás szerekkel kell rendelkezniük: doxorubicin, vinkrisztin , ciklofoszfamid, ifoszfamid, etopozid.
- ECOG teljesítményállapot (PS) = 0-2, vagy Karnofsky PS ≥60% vagy Lansky PS ≥60%.
Normál szervi és csontvelői működés az alábbiak szerint:
Abszolút granulocitaszám ≥1000/mm3 Abszolút limfocitaszám ≥400/mm3 Thrombocyta ≥100000/mm3 Összes bilirubin ≤ a normál intézményes felső határa AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ a normál felső határa 5 mg/mm3.
- A FEV1/FVC-ként definiált normál tüdőfunkció felnőtteknél több mint 70%, vagy 8 és 18 év közötti egyéneknél több mint 80%.
- Az alany felépült a CTCAE 1. fokozatú vagy annál magasabb fokozatba a korábbi kezeléssel vagy műtéttel kapcsolatos összes nemkívánatos eseményből. A már meglévő motoros vagy szenzoros neurológiai patológiát vagy tüneteket a CTCAE 2. fokozatára vagy annál jobbra kell helyreállítani.
- Ha fogamzóképes nő, negatív vizelet- vagy szérum terhességi tesztje van. Ha a vizeletvizsgálat pozitív vagy nem erősíthető meg negatívnak, negatív szérumteszt szükséges a vizsgálatba való belépéshez.
- Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott jegyzőkönyv konkrét hozzájárulását. A gyermekgyógyászati betegeknek alá kell írniuk egy beleegyező nyilatkozatot a szülővel vagy törvényes gyámjukkal, és alá kell írniuk egy írásos beleegyező nyilatkozatot az intézményi irányelvek szerint.
Az alanyok NEM jogosultak tanulmányi regisztrációra és beiratkozásra, ha megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:
Kizárási kritériumok:
- Rákellenes kemoterápia, biológiai terápia vagy immunterápia az első infúziót követő 3 héten belül, vagy sugárterápia az első infúziót követő 2 héten belül.
- Egyéb rosszindulatú daganatok ismert kórelőzménye, kivéve, ha 3 évnél hosszabb ideig tartó gyógyító szándékos kezelésen esett át a betegség bizonyítéka nélkül, kivéve a bőr laphámsejtes és bazálissejtes bőrrákját, a felületes húgyhólyagrákot, az in situ méhnyakrákot vagy más in situ rákot, ha véglegesen kimetszették.
- Csak a PET-betegségben szenvedő betegek kizárásra kerülnek.
- Agyi metasztázisok, kivéve, ha gyógyító szándékkal kezelik (gamma késsel vagy sebészi reszekcióval), és a progresszió bizonyítéka nélkül 2 hónapnál hosszabb ideig.
- A trombózis anamnézisében vagy jelenlegi bizonyítékaiban.
- Bármely olyan állapot (beleértve az orvosi, pszichiátriai vagy kábítószer-visszaélési rendellenességet), terápia vagy laboratóriumi eltérés előzményei vagy jelenlegi bizonyítékai, amelyek megzavarhatják a vizsgálat eredményeit, megzavarhatják az alany részvételét a vizsgálat teljes időtartama alatt, vagy nem vesznek részt a vizsgálatban. az alany mindenek felett álló érdeke a részvétel, a nyomozó véleménye szerint.
- Ismert HIV vagy krónikus hepatitis B vagy C fertőzés.
- Aktív fertőzésnek megfelelő jelei és tünetei vannak.
- Élő vakcinázás a fertőző betegségek megelőzésére, amelyet a vizsgálati terápia megkezdése előtt <30 nappal, vagy inaktivált vakcinációt <14 nappal a vizsgálati terápia megkezdése előtt adtak be.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kohorsz -1
0,02 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 0. kohorsz
0,03 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
0,04 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
0,06 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
0,08 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 4. kohorsz
0,10 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 5. kohorsz
0,125 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 6. kohorsz
0,156 mg/kg pbi-shRNA™ EWS/FL/I1 Type 1 Lipoplex
|
A Lipoplex-et intravénásan, hetente kétszer adják be 4 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hét pihenőt. A kezelés mindaddig folytatható, amíg klinikai előnyökkel jár, nincs bizonyíték a betegség progressziójára, és nem teljesülnek egyéb megvonási kritériumok. Az első adag az 1. ciklusban kezdődött, hét 1, 1. nap, majd megfigyelés és biztonsági értékelés 13 napon keresztül. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szer újabb egyszeri beadását adták az 1. ciklus 3. héten, az 1. napon, majd megfigyelés és 6 napon át végzett biztonság. Ha nem figyeltek meg toxicitást, akkor a vizsgálati szert hetente kétszer adták be az 1. és 4. napon 3 héten keresztül, ciklusonként összesen 8 infúziót, majd 2 hetes kimosást követett minden következő ciklus megkezdése előtt. 1. ciklus = 8 hét. Minden következő ciklus = 6 hét.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 értékelése szerint
Időkeret: Az első adagtól és az utolsó kezelést követő 60 napig, körülbelül 13 hónapig.
|
A nemkívánatos eseményeket (AE) rögzítik a résztvevő vizsgálati kezelésének időtartama alatt (a vizsgálati készítmény első adagját követően), és az utolsó vizsgálati kezelést követő 60 napig.
A nemkívánatos eseményeket a Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) 4.03-as verziója szerint kell osztályozni és jelenteni.
Az egyes eseményeknek a vizsgálati készítményhez való viszonyát a kezelőorvos értékeli.
|
Az első adagtól és az utolsó kezelést követő 60 napig, körülbelül 13 hónapig.
|
|
Határozza meg a lipoplex intravénás adagolásának maximális tolerálható dózisát
Időkeret: Az első alanytól az első adagtól, majd további 6 alany kezelését követően az MTD-n, legfeljebb 4 hétig.
|
A dóziskorlátozó toxicitások megfigyelésével, beleértve a ≥ 3. fokozatú toxicitást, amelyet a vizsgálati készítmény első beadását követő négy héten belül észleltek, az MTD meghatározásra kerül.
|
Az első alanytól az első adagtól, majd további 6 alany kezelését követően az MTD-n, legfeljebb 4 hétig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1. típusú plazmid farmakokinetikájának értékelése.
Időkeret: 1. ciklustól 1. hét 1. nap és 2. ciklusig 1. hét 1. nap, körülbelül 8 hét.
|
A farmakokinetikai (PK) elemzéshez szükséges szérumot az 1. ciklus 1. hét 1. napján, 1. ciklus 6. hét 4. napon és 2. ciklus 1. hét 1. napon gyűjtik a következő időpontokban (±10%): 30 perccel a vizsgálati szer beadása előtt és a következő időpontokban a vizsgálati szer beadásának megkezdése után: 5 perc, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 24 óra és 48 óra.
|
1. ciklustól 1. hét 1. nap és 2. ciklusig 1. hét 1. nap, körülbelül 8 hét.
|
|
Különböző csoportok betegségre adott válaszának értékelése a pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1. típusú lipoplex különböző dózisokban történő beadása után.
Időkeret: A kiindulási állapottól és azt követően negyedévente a progresszív betegség észleléséig, körülbelül 12 hónapig.
|
A daganatok, a mellkas, a has és a medence radiológiai értékelése, amely magában foglalja legalább a CT-t (vagy MRI-t), amelyet a mérhető vagy nem mérhető betegségek értékelésére használnak.
Meg kell szerezni a kiinduláskor, majd negyedévente (+/- 4 hét) a progresszív betegség észleléséig.
Azoknál az alanyoknál, akiknél a vizsgálati szer beadását követően CT- vagy MRI-reakciót mutattak, egy hónappal később megerősítő vizsgálatot kell végezni.
|
A kiindulási állapottól és azt követően negyedévente a progresszív betegség észleléséig, körülbelül 12 hónapig.
|
|
A ctDNS (EWSR-FLI1) szintjének értékelése és összehasonlítása a tumorterheléssel és a betegségreakcióval a pbi-shRNA™ EWS/FLI1 1-es típusú lipoplex beadása előtt és után.
Időkeret: 1. ciklustól hét 1 1. nap és az utolsó egyenletes ciklusig, ahol a terméket beadták, körülbelül 1 évig.
|
A keringő tumor DNS-elemzéséhez vért gyűjtenek az 1. ciklus 1. hét 1. napja, 1. ciklus 3. hét 1. napja, 2. ciklus 1. hét 1. napon a termékinfúzió előtt, majd minden egyenletes ciklusban az 1. héten, 1. napon a termékinfúzió előtt.
|
1. ciklustól hét 1 1. nap és az utolsó egyenletes ciklusig, ahol a terméket beadták, körülbelül 1 évig.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: John Nemunaitis, MD, Gradalis, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Senzer N, Barve M, Kuhn J, Melnyk A, Beitsch P, Lazar M, Lifshitz S, Magee M, Oh J, Mill SW, Bedell C, Higgs C, Kumar P, Yu Y, Norvell F, Phalon C, Taquet N, Rao DD, Wang Z, Jay CM, Pappen BO, Wallraven G, Brunicardi FC, Shanahan DM, Maples PB, Nemunaitis J. Phase I trial of "bi-shRNAi(furin)/GMCSF DNA/autologous tumor cell" vaccine (FANG) in advanced cancer. Mol Ther. 2012 Mar;20(3):679-86. doi: 10.1038/mt.2011.269. Epub 2011 Dec 20.
- Barve M, Wang Z, Kumar P, Jay CM, Luo X, Bedell C, Mennel RG, Wallraven G, Brunicardi FC, Senzer N, Nemunaitis J, Rao DD. Phase 1 Trial of Bi-shRNA STMN1 BIV in Refractory Cancer. Mol Ther. 2015 Jun;23(6):1123-1130. doi: 10.1038/mt.2015.14. Epub 2015 Jan 26.
- Wang Z, Rao DD, Senzer N, Nemunaitis J. RNA interference and cancer therapy. Pharm Res. 2011 Dec;28(12):2983-95. doi: 10.1007/s11095-011-0604-5. Epub 2011 Oct 19.
- Rao DD, Jay C, Wang Z, Luo X, Kumar P, Eysenbach H, Ghisoli M, Senzer N, Nemunaitis J. Preclinical Justification of pbi-shRNA EWS/FLI1 Lipoplex (LPX) Treatment for Ewing's Sarcoma. Mol Ther. 2016 Aug;24(8):1412-22. doi: 10.1038/mt.2016.93. Epub 2016 May 11.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Betegség tulajdonságai
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neuroektodermális daganatok
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Neoplazmák, idegszövet
- Osteosarcoma
- Neoplazmák, csontszövet
- Neoplazmák, kötőszövet
- Neuroektodermális daganatok, primitív
- Neoplazmák
- Szarkóma
- Szarkóma, Ewing
- Neuroektodermális daganatok, primitív, perifériás
- Ritka Betegségek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CL-PTL-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .