Účinnost místního cysteaminu u nefropatické cyktinózy
9. května 2016 aktualizováno: Samir S. Shoughy, MD, FRCS (Glasg.), The Eye Center and The Eye Foundation for Research in Ophthalmology
Cílem této studie je zhodnotit účinnost lokálních očních kapek cysteaminu při léčbě depozit cystinových krystalů rohovky u pacientů s nefropatickou cystinózou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této prospektivní studie bylo zařazeno celkem 26 pacientů s nefropatickou cystinózou.
U pacientů bylo hodnoceno zlepšení krystalů rohovkového cysteinu a fotofobie po léčbě topickými očními kapkami s obsahem 0,55 % cysteaminu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
26
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 měsíců až 19 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacientů s potvrzenou diagnózou nefropatické cystinózy
- hladina koncentrace cystinu v leukocytech vyšší než 2,0 nmol polocystinu/mg proteinu
- klinický důkaz ukládání cystinu do tkáně a poškození tkáně v důsledku cystinózy
Kritéria vyloučení:
- Alergie na cysteamin
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: cysteaminové oční kapky
Pacienti používali cysteaminové oční kapky každé 2 hodiny, když byli vzhůru, do obou očí.
|
Pacienti byli požádáni, aby používali topické oční kapky s obsahem cysteaminu 0,55 % každé 2 hodiny při bdělém stavu na obě oči.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se zlepšením fotofobie, rohovkových cystinových krystalů a zrakové ostrosti po léčbě topickými očními kapkami s cysteaminem 0,55 % u pacientů s nefropatickou cystinózou.
Časové okno: Fotofobie, hodnocení krystalů cystinu rohovky štěrbinovou lampou a zraková ostrost jsou zaznamenávány před léčbou při každé měsíční návštěvě po dobu 48 měsíců.
|
Pacienti měli základní oftalmologické vyšetření před zahájením lokálních očních kapek s cysteaminem 0,55 % a následnými měsíčními kontrolními vyšetřeními.
Následující parametry byly zaznamenány před léčbou, při každé měsíční návštěvě a po léčbě při poslední následné návštěvě: fotofobie, hodnocení krystalů cystinu rohovky štěrbinovou lampou a zraková ostrost.
Fotofobie byla klasifikována jako stupeň 0 (žádná) pro žádnou fotofobii, stupeň 1 (mírná) pro fotofobii v jasném světle, stupeň 2 (střední) pro fotofobii při pokojovém světle a stupeň 3 (závažná) pro fotofobii v šeru.
Krystaly rohovkového cystinu byly klasifikovány jako Stupeň 0 = žádné, Stupeň 1 = 1-10 krystalů/mm, Stupeň 2 = 11-50 krystalů/mm, Stupeň 3 = více než 50 krystalů/mm.
Byla zaznamenávána hladina cystinu v rohovkových vrstvách a také byla identifikována periferní nebo centrální lokalizace.
Zraková ostrost byla měřena Snellenovým diagramem na 20 stop s nejlepší korekcí vzdálenosti.
|
Fotofobie, hodnocení krystalů cystinu rohovky štěrbinovou lampou a zraková ostrost jsou zaznamenávány před léčbou při každé měsíční návštěvě po dobu 48 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2004
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2012
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. března 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. dubna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. května 2016
První zveřejněno (ODHAD)
10. května 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
10. května 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. května 2016
Naposledy ověřeno
1. května 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TEC C123
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .