Effekten av topisk cysteamin vid nefropatisk cyktinos
9 maj 2016 uppdaterad av: Samir S. Shoughy, MD, FRCS (Glasg.), The Eye Center and The Eye Foundation for Research in Ophthalmology
Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av topikala cysteaminögondroppar vid behandling av avlagringar av cystinkristaller i hornhinnan hos patienter med nefropatisk cystinos.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Totalt 26 patienter med nefropatisk cystinos inkluderades i denna prospektiva studie.
Patienterna utvärderades för förbättring av kristaller av cysteinavlagringar i hornhinnan och fotofobi efter behandling med topiska 0,55 % cysteaminögondroppar.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
26
Fas
- Inte tillämpbar
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 månader till 19 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- patienter med bekräftad diagnos av nefropatisk cystinos
- leukocytcystinkoncentration på mer än 2,0 nmol halvcystin/mg protein
- kliniska bevis på vävnadsavlagring av cystin och vävnadsskada på grund av cystinos
Exklusions kriterier:
- Allergi mot cysteamin
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: cysteamin ögondroppar
Patienter använde cysteamin ögondroppar varannan timme när de var vakna för båda ögonen.
|
Patienterna ombads att använda topikala cysteamin 0,55 % ögondroppar varannan timme när de var vakna för båda ögonen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med förbättring av fotofobi, hornhinnecystinkristaller och synskärpa efter behandling med topisk cysteamin 0,55 % ögondroppar hos patienter med nefropatisk cystinos.
Tidsram: Fotofobi, spaltlampsbedömning av hornhinnecystinkristaller och synskärpa registreras förbehandling, vid varje månadsbesök upp till 48 månader.
|
Patienterna hade en oftalmisk undersökning vid baslinjen innan de påbörjade topikala cysteamin 0,55 % ögondroppar och efterföljande månatliga uppföljningsundersökningar.
Följande parametrar registrerades förbehandling, vid varje månadsbesök och efter behandling vid sista uppföljningsbesök: fotofobi, bedömning av spaltlampa av hornhinnecystinkristaller och synskärpa.
Fotofobi klassificerades som grad 0 (ingen) för ingen fotofobi, grad 1 (mild) för fotofobi i starkt ljus, grad 2 (måttlig) för fotofobi i rumsljus och grad 3 (svår) för fotofobi i svagt ljus.
Hornhinnecystinkristaller graderades som Grad 0 = Ingen, Grad 1 = 1-10 kristaller/mm, Grade 2 = 11-50 kristaller/mm, Grade 3 = mer än 50 kristaller/mm.
Nivån av cystin i hornhinnans skikt registrerades och platsen vare sig den var perifer eller central identifierades också.
Synskärpan mättes med Snellen-diagram vid 20 fot med bästa avståndskorrigering.
|
Fotofobi, spaltlampsbedömning av hornhinnecystinkristaller och synskärpa registreras förbehandling, vid varje månadsbesök upp till 48 månader.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2004
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 december 2012
Avslutad studie (FAKTISK)
1 mars 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 april 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 maj 2016
Första postat (UPPSKATTA)
10 maj 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
10 maj 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 maj 2016
Senast verifierad
1 maj 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TEC C123
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .