Effekten av aktuell cysteamin ved nefropatisk cyktinose

EKSPERIMENTELL: cysteamin øyedråper

Pasienter brukte cysteamin øyedråper hver 2. time mens de var våkne for begge øyne.

Legemiddel: Cysteamin

Pasientene ble bedt om å bruke topisk cysteamin 0,55 % øyedråper hver 2. time mens de var våkne for begge øyne.

Antall deltakere med bedring av fotofobi, hornhinnecystinkrystaller og synsstyrke etter behandling med topisk cysteamin 0,55 % øyedråper hos pasienter med nefropatisk cystinose.

Pasientene hadde en baseline oftalmisk undersøkelse før initiering av topiske cysteamin 0,55 % øyedråper og påfølgende månedlige oppfølgingsundersøkelser. Følgende parametere ble registrert forbehandling, ved hvert månedlige besøk og etter behandling ved siste oppfølgingsbesøk: fotofobi, spaltelampevurdering av hornhinnecystinkrystaller og synsskarphet. Fotofobi ble klassifisert som grad 0 (ingen) for ingen fotofobi, grad 1 (mild) for fotofobi i sterkt lys, grad 2 (moderat) for fotofobi i romlys og grad 3 (alvorlig) for fotofobi i svakt lys. Hornhinnecystinkrystaller ble gradert som Grad 0 = Ingen, Grade 1 = 1-10 krystaller/mm, Grade 2 = 11- 50 krystaller/mm, Grade 3 = mer enn 50 krystaller/mm. Nivået av cystin i hornhinnelagene ble registrert og plasseringen enten perifert eller sentralt ble også identifisert. Synsstyrken ble målt med Snellen-diagram ved 20 fot med beste avstandskorreksjon.