Efficacité de la cystéamine topique dans la cystinose néphropathique
9 mai 2016 mis à jour par: Samir S. Shoughy, MD, FRCS (Glasg.), The Eye Center and The Eye Foundation for Research in Ophthalmology
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité des collyres topiques de cystéamine dans le traitement des dépôts cornéens de cristaux de cystine chez les patients atteints de cystinose néphropathique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Au total, 26 patients atteints de cystinose néphropathique ont été inclus dans cette étude prospective.
Les patients ont été évalués pour l'amélioration des cristaux de dépôts de cystéine dans la cornée et de la photophobie après un traitement avec des gouttes ophtalmiques topiques à 0,55 % de cystéamine.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
26
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 mois à 19 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- patients avec un diagnostic confirmé de cystinose néphropathique
- niveau de concentration de cystine leucocytaire supérieur à 2,0 nmol de demi-cystine/mg de protéine
- signes cliniques de dépôt tissulaire de cystine et de lésions tissulaires dues à la cystinose
Critère d'exclusion:
- Allergie à la cystéamine
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: collyre à la cystéamine
Les patients ont utilisé des gouttes ophtalmiques de cystéamine toutes les 2 heures pendant qu'ils étaient éveillés des deux yeux.
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On a demandé aux patients d'utiliser des gouttes ophtalmiques topiques de cystéamine à 0,55 % toutes les 2 heures pendant qu'ils étaient éveillés des deux yeux.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant une amélioration de la photophobie, des cristaux de cystine cornéenne et de l'acuité visuelle après un traitement avec des gouttes oculaires topiques de cystéamine à 0,55 % chez les patients atteints de cystinose néphropathique.
Délai: La photophobie, l'évaluation à la lampe à fente des cristaux de cystine cornéenne et l'acuité visuelle sont enregistrées avant le traitement, à chaque visite mensuelle jusqu'à 48 mois.
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Les patients ont eu un examen ophtalmique de base avant le début du traitement par des gouttes ophtalmiques topiques de cystéamine à 0,55 % et des examens de suivi mensuels ultérieurs.
Les paramètres suivants ont été enregistrés avant le traitement, à chaque visite mensuelle et après le traitement lors de la dernière visite de suivi : photophobie, évaluation à la lampe à fente des cristaux de cystine cornéenne et acuité visuelle.
La photophobie a été classée comme grade 0 (aucun) pour aucune photophobie, grade 1 (léger) pour photophobie en pleine lumière, grade 2 (modéré) pour photophobie à la lumière ambiante et grade 3 (sévère) pour photophobie en faible lumière.
Les cristaux de cystine cornéenne ont été classés comme Grade 0 = Aucun, Grade 1 = 1-10 cristaux/mm, Grade 2 = 11- 50 cristaux/mm, Grade 3 = plus de 50 cristaux/mm.
Le niveau de cystine dans les couches cornéennes a été enregistré et l'emplacement, qu'il soit périphérique ou central, a également été identifié.
L'acuité visuelle a été mesurée par le diagramme de Snellen à 20 pieds avec la meilleure correction de distance.
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La photophobie, l'évaluation à la lampe à fente des cristaux de cystine cornéenne et l'acuité visuelle sont enregistrées avant le traitement, à chaque visite mensuelle jusqu'à 48 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2004
Achèvement primaire (RÉEL)
1 décembre 2012
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 mars 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 avril 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 mai 2016
Première publication (ESTIMATION)
10 mai 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
10 mai 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mai 2016
Dernière vérification
1 mai 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TEC C123
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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INDÉCIS
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