Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Орлистат для лечения гиперлипопротеинемии I типа (T1HLP)

6 февраля 2023 г. обновлено: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Пациенты с гиперлипопротеинемией I типа (T1HLP) имеют редкую форму гипертриглицеридемии, характеризующуюся выраженной хиломикронемией и рецидивирующими эпизодами острого панкреатита. T1HLP вызывается дефицитом липопротеинлипазы или одного из ее кофакторов. Лечение многих пациентов представляет собой сложную задачу, поскольку единственной доступной эффективной терапией является диета с чрезвычайно низким содержанием жиров. Этой диете чрезвычайно трудно следовать, и, несмотря на ее соблюдение, у многих пациентов сохраняется хиломикронемия и развивается острый панкреатит.

Конкретная цель: определить эффективность орлистата, ингибитора желудочной и панкреатической липазы, в снижении уровня триглицеридов в сыворотке у пациентов с T1HLP.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гиперлипопротеинемия типа I представляет собой редкое аутосомно-рецессивное нарушение обмена веществ, характеризующееся выраженной гипертриглицеридемией из-за дефицита липопротеинлипазы или родственных белков. Лечение этих пациентов является сложной задачей, поскольку препараты, снижающие уровень триглицеридов, неэффективны. Диета с низким содержанием жиров полезна, однако, несмотря на хорошее соблюдение диеты, у некоторых пациентов сохраняется тяжелая гипертриглицеридемия и рецидивирующий панкреатит, который может быть опасным для жизни. Таким образом, исследователь хотел бы выяснить, будет ли стимулирование мальабсорбции пищевых жиров или ингибирование образования хиломикронов вызывать дальнейшее снижение уровня триглицеридов (ТГ) в сыворотке помимо эффекта ограничения потребления пищевых жиров.

Исследователь изучит эффективность и безопасность ингибитора кишечной липазы (Орлистат) для снижения уровня триглицеридов в сыворотке у пациентов с гиперлипопротеинемией I типа. Исследователь планирует включить 20 пациентов с гиперлипопротеинемией I типа в рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование. В течение последней недели каждого периода исследования образцы крови натощак будут взяты в течение трех дней подряд для определения липидов сыворотки и биохимического анализа. Первичной конечной точкой будут триглицериды сыворотки; вторичными переменными конечной точки будут уровни хиломикронов-ТГ в сыворотке натощак и после приема пищи, уровни ТГ в сыворотке после приема пищи во время теста на толерантность к еде и уровни ретинилпальмитата во время теста на толерантность к еде. Дисперсионный анализ с повторными измерениями будет использоваться для статистических сравнений.

Эти результаты могут помочь в разработке новых терапевтических подходов для пациентов с гиперлипопротеинемией 1 типа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Гиперлипопротеинемия I типа
  2. Уровень триглицеридов в сыворотке натощак выше 1000 мг/дл
  3. Возраст > 8 лет

Критерий исключения:

  1. Вторичные гипертриглицеридемии, вызванные диабетом, заболеваниями почек, гипотиреозом, алкоголизмом и медикаментозной терапией, такой как эстрогены и аналоги эстрогенов, стероиды, ингибиторы ВИЧ-протеазы, производные ретиноевой кислоты и интерфероны.
  2. Беременные или кормящие женщины
  3. Значительное заболевание печени (повышение активности трансаминаз более чем в 2 раза от верхней границы нормы) Злоупотребление алкоголем (> 7 доз или 84 г в неделю для женщин и > 14 доз или 168 г в неделю для мужчин)
  4. Тяжелая анемия (гематокрит < 24%)
  5. Употребление наркотиков (кокаин, марихуана, ЛСД и др.)
  6. Серьезная операция за последние три месяца
  7. Хроническая сердечная недостаточность
  8. Креатинин сыворотки выше 2,5 мг/дл
  9. Рак в течение последних пяти лет
  10. Операции на желудочно-кишечном тракте в прошлом
  11. Текущая терапия антикоагулянтами, дигоксином и антиаритмическими средствами
  12. Текущая терапия циклоспорином
  13. Синдромы хронической мальабсорбции
  14. холестаз
  15. Острые заболевания, такие как острый панкреатит, за последние 8 недель

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Орлистат
Пациентам с массой тела более 50 кг назначают 120 мг орлистата 3 раза, а пациентам с массой тела менее 40 кг назначают 60 мг орлистата 3 раза в день в течение 3 месяцев.
Лекарство: Орлистат
Орлистат — ингибитор желудочной и панкреатической липазы, одобренный FDA для снижения веса. Он доступен без рецепта в виде таблеток по 60 мг под торговой маркой Alli и доступен по рецепту в виде капсул по 120 мг под торговой маркой Xenical.
Другие имена:
  • Алли
NO_INTERVENTION: От наркотиков
Стандартная терапия будет проводиться в течение трех месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Триглицериды сыворотки натощак
Временное ограничение: 3 дня
Образцы крови натощак собирали в течение трех последовательных дней в конце каждого трехмесячного периода. Были рассчитаны средние значения за три дня.
3 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Texas Southwestern Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 мая 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 мая 2016 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

10 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 февраля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 012013-042

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Орлистат

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mexico

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться